หุ้นทองคำเอเชียปรับตัวขึ้นหลังราคาทองฟื้นตัวจากระดับต่ำสุดในรอบ 6 สัปดาห์
เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Scholar Rock เภสัชกรรม (SRRK) ได้ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference รายปี ครั้งที่ 12 เพื่อนําเสนอภาพรวมของช่วงเวลาสําคัญสําหรับยาหลักอย่าง apitegromab ซึ่งเป็นการบําบัดที่มุ่งเป้าไปที่กล้ามเนื้อสําหรับโรค Spinal Muscular Atrophy (SMA) บริษัทนําเสนอกรณีที่ค่อนข้างเป็นบวกสําหรับการอนุมัติและการเปิดตัว แต่ยังยอมรับถึงความเสี่ยงด้านกฎระเบียบ การผลิต และการชดเชยค่ารักษาพยาบาลที่ยังคงมีอยู่ ขณะที่กําลังเข้าใกล้วันตัดสินใจของ FDA ในวันที่ 30 ก.ย.
ประเด็นสําคัญ
- Scholar Rock ระบุว่า FDA ได้ระบุว่าการปฏิบัติตามข้อกําหนดด้านการผลิตเป็นประเด็นเดียวที่เหลืออยู่สําหรับการอนุมัติ apitegromab และบริษัทได้จัดเตรียมสถานที่บรรจุและปิดผนึกสํารองไว้แล้ว
- บริษัทมีเงินสดประมาณ 500 ล้านดอลลาร์ ซึ่งระบุว่าเพียงพอสําหรับรองรับงานด้านกฎระเบียบ เชิงพาณิชย์ การผลิต และการพัฒนาไปป์ไลน์ในเวลาเดียวกัน
- ฝ่ายบริหารมองว่า apitegromab เป็นการบําบัดที่มุ่งเป้าที่กล้ามเนื้อรายแรกในการรักษา SMA โดยมีโอกาสทางการตลาดทั่วโลกที่เชื่อมโยงกับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาประมาณ 35,000 ราย และยอดขายรายปีรวมกันมากกว่า 5 พันล้านดอลลาร์จากยา SMA ในปัจจุบัน
- Scholar Rock คาดว่าจะมีอุปสรรคในการเปิดตัวในช่วง 3 ถึง 5 ไตรมาสแรก โดยเฉพาะด้านการชดเชยค่ารักษาพยาบาลและการเข้าถึง แต่อธิบายว่าปัญหาเหล่านี้เป็นเพียง "อุปสรรคชั่วคราว"
- นอกเหนือจาก SMA บริษัทกําลังดําเนินการศึกษาใน FSHD ผู้ป่วย SMA อายุน้อยที่ได้รับการรักษาด้วย ZOLGENSMA และโปรแกรมแอนติบอดี myostatin แยกต่างหากคือ SRK-439
เส้นทางกฎระเบียบมุ่งเน้นที่ FDA
ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทอยู่ในช่วงสุดท้ายก่อนการตัดสินใจอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสําหรับ apitegromab โดยมีวันกําหนดการดําเนินการตาม Prescription Drug User Fee Act ในวันที่ 30 ก.ย. 2026 วันดังกล่าวมาถึงเกือบหนึ่งปีหลังจากที่บริษัทได้รับ Complete Response Letter เมื่อวันที่ 22 ก.ย. 2025
ตามคํากล่าวของประธานเจ้าหน้าที่บริหาร David Hallal FDA ได้ชี้แจงชัดเจนว่าประเด็นเดียวที่เป็นอุปสรรคต่อการอนุมัติคือสถานะการปฏิบัติตามข้อกําหนดของโรงงานบรรจุและปิดผนึก Catalent Indiana ซึ่งเป็นของ Novo Nordis ในการตอบสนอง Scholar Rock ได้สร้างเส้นทางการผลิตสํารองและทํางานร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแลในแนวทาง "horse race" ที่จะอนุญาตให้ทั้งสองสถานที่สามารถรองรับการอนุมัติได้
เหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบ ได้แก่:
- 12 พ.ย. 2025: การประชุม Type A กับ FDA ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นการร่วมมือและสร้างสรรค์
- 3 ธ.ค. 2025: การส่งเอกสารสรุปให้ FDA
- 3 มี.ค. 2026: การประชุม Type C ที่ FDA เห็นชอบกับแผน "horse race" แบบสองสถานที่
- 13-24 เม.ย. 2026: การตรวจสอบซ้ําของ FDA ที่ Catalent Indiana
- 30 มี.ค. 2026: การยื่น BLA ใหม่เป็นการยื่นประเภท Class 2
- ต้นเดือน ส.ค. 2026: Catalent Indiana ถูกถอดออกจากการยื่นหลังจาก FDA ตรวจสอบข้อมูลจากสถานที่สํารอง
Hallal กล่าวว่าบริษัทยังคงมีการสนทนาที่แข็งแกร่งและต่อเนื่องกับ FDA ทั้งในประเด็นทางคลินิกและด้านเคมี การผลิต และการควบคุม เขากล่าวว่าขั้นตอนสุดท้ายในขณะนี้ดูเหมือนจะเป็นการหารือเกี่ยวกับฉลากและเอกสารสําหรับผู้ป่วย
กลยุทธ์การผลิตเปลี่ยนไปสู่สถานที่สํารอง
Scholar Rock ระบุว่าได้จัดหาสถานที่บรรจุและปิดผนึกสํารองภายใต้สัญญา และการผลิตเชิงพาณิชย์เริ่มพร้อมใช้งานที่นั่นในช่วงครึ่งแรกของปี 2026 บริษัทระบุว่าสถานที่ดังกล่าวอยู่ในสถานะที่ดีกับหน่วยงานกํากับดูแลของสหรัฐอเมริกาและยุโรป และมีประวัติการตรวจสอบที่ดี
ฝ่ายบริหารระบุว่า apitegromab เชิงพาณิชย์จํานวนมากขึ้นได้ถูกยื่นจากสถานที่สํารองมากกว่าที่เคยยื่นจาก Catalent Indiana บริษัทยังระบุด้วยว่างานการตรวจสอบความถูกต้องและคุณสมบัติที่สถานที่ใหม่เป็นไปตามกําหนดเวลาและเกินความคาดหมายของ FDA
Hallal กล่าวว่าบริษัทไม่สามารถปล่อยให้อนาคตของโปรแกรมขึ้นอยู่กับการตรวจสอบซ้ําครั้งเดียวของสถานที่แห่งเดียว เขาอธิบายการตัดสินใจจัดตั้งสถานที่ที่สองว่าเป็นวิธีลดความเสี่ยงสําหรับทั้งบริษัทและผู้ป่วย
บริษัทระบุว่าข้อมูลประวัติทั้งหมดจาก Catalent ยังคงอยู่ใน BLA และสถานที่ยังคงทําหน้าที่เป็นผู้จัดหาสําหรับการทดลองทางคลินิกสําหรับผู้ป่วยหลายร้อยราย การถอดออกจากการยื่นจํากัดเฉพาะการจัดหาเชิงพาณิชย์เท่านั้น
ฉลากและข้อมูลความปลอดภัยยังอยู่ระหว่างการตรวจสอบ
Scholar Rock ระบุว่า FDA ขอให้กลับไปใช้เวอร์ชันฉลากข้อมูลการสั่งจ่ายยาของสหรัฐอเมริกาที่แลกเปลี่ยนกันเมื่อวันที่ 18 ก.ย. 2025 บริษัทได้รับเวอร์ชันฉลากดังกล่าวในเช้าวันที่ 18 ก.ย. และส่งความคิดเห็นกลับในคืนเดียวกัน
ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ยังขอฐานข้อมูลความปลอดภัยที่อัปเดตซึ่งรวมถึงผู้ป่วยในการศึกษาต่อเนื่องระยะยาว ONYX ซึ่งผู้ป่วยบางรายได้รับการสัมผัสต่อเนื่องนานถึงเจ็ดปี นอกจากนี้ยังรวมข้อมูลความปลอดภัยเพิ่มเติมจากโปรแกรม Expanded Access ของบริษัทในการยื่นใหม่ด้วย
Hallal กล่าวว่าเขาคาดว่าการหารือเกี่ยวกับฉลากขั้นสุดท้ายจะเกิดขึ้นระหว่างนี้จนถึงวันที่ 30 ก.ย.
ยุโรปและญี่ปุ่นยังคงเป็นส่วนหนึ่งของแผนระดับโลก
นอกสหรัฐอเมริกา Scholar Rock ได้วางแผนเส้นทางกฎระเบียบแบบขั้นบันได
- ยุโรป: บริษัทถอน Marketing Authorization Application ในเดือน ส.ค. 2026 หลังจากได้รับคําแนะนําจาก European Medicines Agency
- การยื่นในยุโรปเดิมถูกส่งในไตรมาสแรกของปี 2025 และกระบวนการตรวจสอบมีการหยุดนาฬิกาหลายครั้ง
- ฝ่ายบริหารระบุว่า rapporteur และ co-rapporteur ต้องการรอการตัดสินใจจําแนกประเภทของ FDA ก่อนดําเนินการต่อ
- Scholar Rock ระบุว่าพร้อมยื่นใหม่ทันทีเมื่อ EMA ให้ไฟเขียว และคาดว่าการตรวจสอบจะเร็วขึ้นเนื่องจากทีม rapporteur เดิมอาจยังคงรับผิดชอบไฟล์นี้
- ญี่ปุ่น: บริษัทวางแผนยื่นต่อ PMDA ภายในสิ้นปี 2026 และระบุว่าไม่จําเป็นต้องมีการทดลองทางคลินิกในท้องถิ่น
- Scholar Rock วางแผนเปิดสํานักงานในโตเกียวในเดือน ต.ค. 2026 พร้อมผู้จัดการทั่วไปคนใหม่
บริษัทระบุว่ามีเป้าหมายที่จะนํา apitegromab ออกสู่ตลาดในมากถึง 50 ประเทศในช่วงเวลาหนึ่ง โดยมีโครงสร้างพื้นฐานเริ่มต้นในสวิตเซอร์แลนด์และเยอรมนีสําหรับยุโรปแล้ว
สถานะทางการเงินรองรับหลายกระแสงาน
Scholar Rock ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 500 ล้านดอลลาร์ ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าเพียงพอสําหรับรองรับการวางแผนเปิดตัวเชิงพาณิชย์ งานด้านกฎระเบียบ กิจกรรมการผลิต และการพัฒนาทางคลินิกที่ดําเนินอยู่ในเวลาเดียวกัน
บริษัทไม่ได้รายงานผลทางการเงินรายไตรมาสใหม่ในสรุปการประชุม แต่เน้นย้ําว่าไม่ได้เผชิญกับข้อจํากัดด้านเงินทุนทันทีขณะที่เตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวและขยายไปป์ไลน์
โอกาสทางการค้าผูกติดกับตลาด SMA ขนาดใหญ่
ฝ่ายบริหารระบุว่า apitegromab สามารถตอบสนองฐานผู้ป่วยในวงกว้างในโรค Spinal Muscular Atrophy ซึ่งเป็นตลาดที่ SPINRAZA, ZOLGENSMA และ Evrysdi ให้บริการอยู่แล้ว
Scholar Rock ประมาณการว่า:
- ผู้ป่วยประมาณ 35,000 รายทั่วโลกกําลังได้รับการบําบัดที่มุ่งเป้าที่ SMN อย่างน้อยหนึ่งรายการ
- ตลาดที่สามารถเข้าถึงได้ในสหรัฐอเมริกาอยู่ที่ประมาณ 7,000 ถึง 10,000 ราย
- ตลาด SMA ในปัจจุบันมียอดขายรายปีเกิน 5 พันล้านดอลลาร์
- ตลาดนั้นอาจเติบโตถึง 7 พันล้านดอลลาร์หรือมากกว่าภายในสี่ถึงห้าปี
- ในระยะยาว apitegromab อาจกลายเป็นธุรกิจรายปีมูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์ในตลาด SMA เพียงอย่างเดียว
Hallal กล่าวว่า 95% ของผู้ป่วย SMA ต้องการความแข็งแรงของกล้ามเนื้อและการทํางานของมอเตอร์มากขึ้น และ 75% ของนักประสาทวิทยามองว่าการบําบัดแบบคู่เป็นแนวทางที่เหมาะสมที่สุด ได้แก่ ยาหนึ่งชนิดเพื่อรองรับเซลล์ประสาทสั่งการและอีกชนิดเพื่อมุ่งเป้าที่กล้ามเนื้อ เขาโต้แย้งว่า apitegromab เป็นการบําบัดที่มุ่งเป้าที่กล้ามเนื้อรายแรกใน SMA ในขณะที่การรักษาที่มีอยู่มุ่งเน้นไปที่การผลิตโปรตีน SMN และการรักษาเซลล์ประสาทสั่งการ
บริษัทยังระบุด้วยว่าตลาดน่าจะแบ่งประมาณหนึ่งในสามในสหรัฐอเมริกา หนึ่งในสามในยุโรป และหนึ่งในสามในญี่ปุ่นและส่วนอื่นๆ ของโลก โดยอิงจากรูปแบบที่เห็นกับการบําบัดที่มุ่งเป้าที่ SMN อื่นๆ
การเปิดตัวอาจนํามาซึ่งอุปสรรคด้านการชดเชยค่ารักษาพยาบาล
Scholar Rock ระบุว่ายาจะให้ในรูปแบบการฉีดเข้าเส้นเลือดรายเดือน และคาดว่าจะเปิดตัวด้วย J-code เบ็ดเตล็ด ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจสร้างอุปสรรคในการเข้าถึงในระยะแรกที่ศูนย์รักษา SMA ซึ่งการรวมเข้าในรายการยาและการพัฒนานโยบายทางการแพทย์อาจต้องใช้เวลา
บริษัทระบุว่าผู้จ่ายเงินอาจออกการปฏิเสธในเบื้องต้นหรือต้องการการอนุมัติล่วงหน้าในขณะที่ตัดสินใจว่าจะปฏิบัติตามฉลาก FDA หรือใช้กฎที่แคบกว่า Hallal กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะมี "อุปสรรคชั่วคราว ไม่ใช่สัญญาณหยุด" ในช่วง 3 ถึง 5 ไตรมาสแรกหลังการเปิดตัว
เขากล่าวว่าอุปสรรคด้านการชดเชยค่ารักษาพยาบาลควรลดลงเมื่อนโยบายทางการแพทย์พัฒนาขึ้นและตลาดคุ้นเคยกับการบําบัดมากขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีประสบการณ์ในการรับมือกับอุปสรรคดังกล่าวและคาดว่าจะมีการเข้าถึงที่กว้างขวางและเชื่อถือได้ในระยะยาว
ไปป์ไลน์ขยายเกินกว่า apitegromab ใน SMA
Scholar Rock ยังใช้การประชุมเพื่อเสริมสร้างกลยุทธ์การยับยั้ง myostatin ในวงกว้างของบริษัท
- Phase III SAPPHIRE: Apitegromab แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีความหมายทางคลินิกและมีนัยสําคัญทางสถิติในการทํางานของมอเตอร์ในผู้ป่วย SMA 188 ราย บริษัทเรียกมันว่าตัวยับยั้ง myostatin ตัวแรกที่แสดงประสิทธิภาพในการทดลอง Phase III
- Phase II OPAL: การศึกษายังคงดําเนินต่อในเด็กอายุต่ํากว่า 2 ปีที่เป็น SMA ซึ่งเคยได้รับยีนบําบัด ZOLGENSMA
- Phase II FORGE: การทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกแบบปกปิดสองทางในผู้ป่วย 60 รายที่เป็น facioscapulohumeral muscular dystrophy ได้เริ่มให้ยาแก่ผู้เข้าร่วมรายแรกแล้ว
- SRK-439: แอนติบอดี myostatin แยกต่างหากที่มีความแรงสูงและมีความสัมพันธ์สูง คาดว่าจะผลิตข้อมูลเบื้องต้นภายในสิ้นปี 2026 หรืออย่างช้าที่สุดในการประชุม J.P. Morgan Healthcare Conference ในเดือน ม.ค. 2027
ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทยังสํารวจโรคระบบประสาทและกล้ามเนื้อหายากอื่นๆ รวมถึง Duchenne muscular dystrophy, Becker muscular dystrophy และ spinal and bulbar muscular atrophy โดยระบุว่าข้อมูลแบบจําลองก่อนทางคลินิกเพิ่มเติมและการอัปเดตข้อบ่งชี้ที่กว้างขึ้นคาดว่าจะมีในต้นปี 2027
Hallal กล่าวว่าบริษัทมีสินทรัพย์ที่ยับยั้ง myostatin สามรายการในขณะนี้ ได้แก่ apitegromab สูตร apitegromab ฉีดใต้ผิวหนังความเข้มข้นสูง และ SRK-439 เขาอธิบาย Scholar Rock ว่าเป็นผู้นําระดับโลกด้านการยับยั้ง myostatin ที่มีแพลตฟอร์มที่แท้จริง ไม่ใช่เพียงเรื่องราวของผลิตภัณฑ์เดียว
ความเป็นผู้นําและกลยุทธ์ระยะยาว
Scholar Rock ระบุว่าการผลักดันระยะยาวเกินกว่า SMA ได้รับการสนับสนุนจากการเพิ่ม Akshay Vaishnaw ในตําแหน่งประธานฝ่ายวิจัยและพัฒนา Vaishnaw เคยใช้เวลา 19 ปีในฐานะหัวหน้าฝ่ายวิจัยและพัฒนาที่ Alnylam Pharmaceuticals
ฝ่ายบริหารระบุว่าการจ้างงานของเขาสะท้อนถึงเจตนาของบริษัทในการสร้างไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นรอบการยับยั้ง myostatin และไม่พึ่งพาเฉพาะการอนุมัติ SMA ครั้งแรกเท่านั้น
สิ่งที่ฝ่ายบริหารบอกกับนักลงทุนในช่วงถามตอบ
ระหว่างการถามตอบ Hallal กลับมาที่ประเด็นเดิมซ้ําๆ ว่า FDA ได้ระบุและจํากัดประเด็นหลักแล้ว และบริษัทเชื่อว่าได้แก้ปัญหาด้วยสถานที่ผลิตสํารอง
เขากล่าวว่าแนวทาง "horse race" ของหน่วยงานให้เส้นทางการอนุมัติแก่ Scholar Rock โดยไม่ต้องรอสถานที่แห่งเดียว เขายังกล่าวด้วยว่าการตัดสินใจของบริษัทในเดือน ส.ค. ที่จะถอด Catalent Indiana ออกจากการยื่นเชิงพาณิชย์เกิดขึ้นหลังจาก FDA ตรวจสอบข้อมูลจากสถานที่สํารองเท่านั้น
ในด้านยุโรป
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
