Kura Oncology ในงาน Wells Fargo: ความก้าวหน้าของการเปิดตัวและความกว้างของ Pipeline

วันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 — Kura Oncology (KURA) ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่สร้างขึ้นจากแรงผลักดันเชิงพาณิชย์ในช่วงต้นของการรักษา AML โปรแกรมการพัฒนาระยะปลายที่กว้างขวาง และ pipeline ของเนื้องอกแข็งที่กําลังเติบโต ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงการตอบรับที่แข็งแกร่งของ KOMZIFTI แต่ยังระบุด้วยว่ามูลค่าระยะยาวของบริษัทส่วนใหญ่ยังคงขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิกและขั้นตอนการกํากับดูแลในอนาคต

ประเด็นสําคัญ

• KOMZIFTI มีรายได้สุทธิ 9.1 ล้านดอลลาร์ในไตรมาส 2 ปี 2024 เพิ่มขึ้น 57% จากไตรมาสก่อนหน้า โดยมีผู้ป่วยรายใหม่เริ่มการรักษา 115 ราย และใบสั่งยาประมาณ 250 ใบ
• Kura ระบุว่า KOMZIFTI ได้รับส่วนแบ่งส่วนใหญ่ของผู้ป่วยรายใหม่ในตลาด AML ที่มีการกลายพันธุ์ NPM1 และมีการครอบคลุมทั่วสหรัฐอเมริกา รวมถึงการจัดวางในบัญชียาที่เอื้ออํานวยสําหรับประมาณ 16 ล้านชีวิต
• การศึกษา Phase III KOMET-017 Two รายการกําลังรับสมัครผู้เข้าร่วม และบริษัทยังคงคาดการณ์ผลลัพธ์เบื้องต้นในปี 2028
• บริษัทสิ้นสุดการอัปเดตรายไตรมาสล่าสุดด้วยเงินสด 518 ล้านดอลลาร์ และคาดว่าจะได้รับเงินรางวัลอีก 180 ล้านดอลลาร์จาก Kyowa Kirin ที่ผูกกับการพัฒนา ziftomenib
• Darlifarnib ยังคงเป็นเสาหลักการเติบโตสําคัญที่สอง โดยมีศักยภาพยอดขายสูงสุด 5,000 ล้านถึง 6,000 ล้านดอลลาร์ในมะเร็งไตและเนื้องอกแข็งที่ขับเคลื่อนด้วย KRAS

ผลประกอบการทางการเงิน

Kura กล่าวว่าการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของ KOMZIFTI ยังอยู่ในระยะเริ่มต้น แต่สัญญาณแรกๆ นั้นน่าพอใจ

• รายได้สุทธิไตรมาส 2 ปี 2024: 9.1 ล้านดอลลาร์
• การเติบโตเทียบไตรมาสต่อไตรมาส: 57% จาก 5.8 ล้านดอลลาร์ในไตรมาส 1 ปี 2024
• ผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มการรักษา: 115 รายในไตรมาส
• ใบสั่งยาทั้งหมด: ประมาณ 250 ใบ

Brian Powl ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์กล่าวว่าบริษัทกําลังติดตามผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มการรักษาอย่างใกล้ชิด เนื่องจากเป็นสัญญาณเบื้องต้นที่ดีที่สุดของแรงผลักดันการเปิดตัว เขากล่าวว่า Kura ได้รับส่วนแบ่งส่วนใหญ่ของผู้ป่วยรายใหม่ในกลุ่มประชากร NPM1-mutant ในระหว่างไตรมาส

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าส่วนลด gross-to-net อยู่ในช่วง 20% ถึง 30% ซึ่งอธิบายว่าสอดคล้องกับยารับประทานอื่นๆ ที่ครอบคลุมภายใต้ Medicare Part D บริษัทไม่ได้ให้แนวทาง gross-to-net ปี 2027 โดยเฉพาะ แต่กล่าวว่ากําลังติดตามการออกแบบใหม่ของ Part D และการเปลี่ยนแปลง 340B

การเข้าถึงยังคงเป็นจุดแข็งตามที่บริษัทระบุ:

• มากกว่า 95% ของชีวิตที่ครอบคลุมในสหรัฐอเมริกามีการประกันสุขภาพสําหรับ KOMZIFTI
• ประมาณ 16 ล้านชีวิตมีการจัดวางที่เอื้ออํานวย เช่น การแก้ไขขั้นตอนหรือสถานะบัญชียาระดับที่ต้องการ เมื่อเทียบกับยายับยั้ง menin อื่นๆ
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าไม่พบการปฏิเสธขั้นสุดท้าย และไม่มองว่าการเข้าถึงเป็นอุปสรรคสําคัญต่อการตอบรับ

ในด้านขนาดตลาด Kura กล่าวว่าโอกาสของ AML ที่กลับมาเป็นซ้ํา/ดื้อยาที่มีการกลายพันธุ์ NPM1 อาจสูงถึง 350 ล้านถึง 400 ล้านดอลลาร์ต่อปี โดยสมมติว่าระยะเวลาการรักษาเฉลี่ย 5.5 ถึง 6 เดือน

ผลการดําเนินงานการเปิดตัวเชิงพาณิชย์

ฝ่ายบริหารกล่าวว่า KOMZIFTI ถูกใช้ทั้งแบบเดี่ยวและร่วมกับการรักษาอื่นๆ ซึ่งสะท้อนถึงความต้องการของแพทย์ในสภาวะโรคที่ยากลําบาก

• ประมาณ 40% ของผู้ป่วยได้รับ KOMZIFTI ร่วมกับการรักษามาตรฐานอื่นๆ
• ประมาณ 75% ของการใช้แบบผสมผสานนั้นใช้ร่วมกับ venetoclax และ azacitidine
• ส่วนที่เหลือส่วนใหญ่ใช้ร่วมกับยายับยั้ง FLT3 ในกลุ่มประชากรที่มีการกลายพันธุ์ร่วม
• ขนาดยายังคงอยู่ที่ 600 มิลลิกรัมวันละครั้งทั้งในการใช้แบบเดี่ยวและแบบผสมผสาน

Powl กล่าวว่าความน่าดึงดูดใจของผลิตภัณฑ์ขึ้นอยู่กับการผสมผสานของประสิทธิภาพ ความปลอดภัย ความทนทาน และการรับประทานวันละครั้ง เขากล่าวว่าแพทย์ ผู้จ่ายเงิน และเภสัชกรตอบสนองต่อ KOMZIFTI ในฐานะยายับยั้ง menin ที่มีความแตกต่าง

บริษัทยังกล่าวอีกว่ารายได้รายเดือนเดียวกันคาดว่าจะเท่ากันโดยไม่คํานึงว่า KOMZIFTI จะใช้แบบเดี่ยวหรือแบบผสมผสาน เนื่องจากขนาดยาไม่เปลี่ยนแปลง อย่างไรก็ตาม คาดว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาในระยะแรกในรูปแบบผสมผสานอาจใช้ยาต่อเนื่องนานกว่าผู้ป่วยที่ใช้ยาเดี่ยวในระยะหลัง

การอัปเดตการดําเนินงาน

Kura อุทิศเวลาส่วนใหญ่ในการประชุมให้กับ pipeline ทางคลินิก โดยเฉพาะ ziftomenib ซึ่งกําลังพัฒนาทั้งในแนวหน้าและแนวหลังของ AML

AML แนวหน้าและ KOMET-017

การศึกษา Phase III แบบสุ่มขนาดใหญ่ Two รายการภายใต้โปรแกรม KOMET-017 กําลังดําเนินอยู่:

• การศึกษาหนึ่งรวม ziftomenib กับเคมีบําบัดแบบเข้มข้น
• อีกการศึกษาหนึ่งรวมกับ venetoclax และ azacitidine ในรูปแบบที่ไม่เข้มข้น

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการศึกษาทั้งสองกําลังรับสมัครผู้เข้าร่วมตามหรือเร็วกว่าที่คาดการณ์เล็กน้อยในประมาณ 200 ศูนย์ทั่วโลก แต่ละศูนย์ที่เปิดใช้งานกําลังเปิดใช้งานการศึกษา Phase III ทั้งสองในเวลาเดียวกัน

บริษัทกล่าวว่าเป็นผู้สนับสนุนยายับยั้ง menin เพียงรายเดียวที่ดําเนินการศึกษา Phase III ของเคมีบําบัดแบบเข้มข้นและไม่เข้มข้นในฐานะการทดลองที่บริษัทสนับสนุน ซึ่งถือเป็นข้อได้เปรียบในการแข่งขันเมื่อเทียบกับนักพัฒนารายอื่น รวมถึงโปรแกรม bleximenib ของ Johnson & Johnson

สําหรับการศึกษาเคมีบําบัดแบบเข้มข้น จุดสิ้นสุดหลักคืออัตราการตอบสนองสมบูรณ์ที่ไม่มีโรคตกค้างขั้นต่ํา (MRD-negative complete response) ณ สิ้นรอบที่ 2 Kura กล่าวว่าการรักษามาตรฐานบรรลุประมาณ 44% ในมาตรการนั้น ในขณะที่กําลังตั้งเป้าหมาย 50% ถึง 60% หรือดีกว่า บริษัทกล่าวว่าข้อมูล Phase I-B ที่นําเสนอใน สต็อกโฮล์ม แสดงอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ที่ MRD-negative 56% ณ สิ้นรอบที่ 2 สําหรับการรักษาสามชนิดร่วมกัน ซึ่งกล่าวว่าอยู่ในเส้นทางที่ถูกต้อง

สําหรับการศึกษาแบบไม่เข้มข้น Kura คาดว่าข้อมูล Phase I-B จะนําเสนอในไตรมาส 4 ปี 2024 ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลการรอดชีวิตจะยังไม่สมบูรณ์พอที่จะสรุปผลได้อย่างชัดเจนในขั้นตอนนั้น

AML แนวหลังและ FLT3 ที่มีการกลายพันธุ์ร่วม

Kura ยังได้หารือเกี่ยวกับ KOMET-008 ซึ่งกําลังประเมิน ziftomenib ร่วมกับ gilteritinib ในผู้ป่วย AML ที่มีการกลายพันธุ์ NPM1 และ FLT3

• บริษัทกล่าวว่ากลุ่มประชากรนี้คิดเป็นประมาณ 30% ของ AML ทั้งหมด
• ประมาณครึ่งหนึ่งของผู้ป่วย NPM1-mutant ยังมีการกลายพันธุ์ร่วม FLT3
• การศึกษาจะมุ่งเน้นที่ความปลอดภัย อัตราการตอบสนอง และความทนทาน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการรักษาแบบผสมผสานมีความสําคัญเป็นพิเศษ เนื่องจากนักพัฒนารายอื่นประสบปัญหาด้านความปลอดภัย รวมถึงการยืด QT และความเป็นพิษต่อหัวใจ เมื่อจับคู่ยากับ gilteritinib Kura กล่าวว่าเชื่อว่าสามารถรวม ziftomenib ที่ 600 มิลลิกรัมกับ gilteritinib โดยไม่เพิ่มความเป็นพิษอย่างมีนัยสําคัญ

บริษัทกล่าวว่าคาดว่าจะมีฤทธิ์แรงที่สุดในผู้ป่วยแนวที่สอง โดยประสิทธิภาพมีแนวโน้มลดลงในแนวหลัง ขณะนี้มุ่งเน้นการสร้างข้อมูล และกล่าวว่าจะตัดสินใจในภายหลังว่าการศึกษาเพื่อการลงทะเบียนมีความจําเป็นหรือไม่หลังจากตรวจสอบข้อมูลและพูดคุยกับแพทย์

Darlifarnib และเนื้องอกแข็ง

Kura ยังได้สรุปเสาหลักการเติบโตสําคัญที่สองใน darlifarnib ซึ่งกําลังพัฒนาในมะเร็งไตและเนื้องอกที่ขับเคลื่อนด้วย KRAS

ในมะเร็งไต บริษัทกําลังดําเนินการศึกษาการปรับขนาดยา Phase I-B โดยมี cabozantinib เป็นการรักษาแบบผสมผสานหลัก ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมอาจขยายไปสู่การรักษาแบบผสมผสานกับยายับยั้ง HIF-2α ยายับยั้ง checkpoint และยายับยั้ง tyrosine kinase อื่นๆ รวมถึง axitinib, lenvatinib และ tivozanib

ในเนื้องอกที่ขับเคลื่อนด้วย KRAS โดยเฉพาะ pancreatic ductal adenocarcinoma Kura วางแผนการศึกษา Phase I-A/I-B กับ divarasib ที่ได้รับการอนุมัติเมื่อเร็วๆ นี้ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 โดยคาดว่าจะเริ่มรับสมัครประมาณกลางปี 2025 บริษัทกล่าวว่า divarasib ในปัจจุบันแสดงอัตราการตอบสนอง 30% และการรอดชีวิตโดยรวมเฉลี่ยประมาณ 13 เดือน และ darlifarnib อาจปรับปรุงผลลัพธ์เหล่านั้นได้

ฝ่ายบริหารอธิบาย darlifarnib ว่าเป็นยาที่สามารถทําให้การรักษาแบบมุ่งเป้าทํางานได้ดีขึ้นโดยไม่เพิ่มความเป็นพิษมากนัก Troy Wilson ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่าแนวคิดคือผู้ป่วยสามารถรักษาการรักษาหลักที่ต้องการไว้ในขณะที่ darlifarnib เพิ่มประสิทธิภาพ

Kura กล่าวว่าโปรแกรมมะเร็งไตและ KRAS รวมกันอาจรองรับยอดขายสูงสุด 5,000 ล้านถึง 6,000 ล้านดอลลาร์

KO-2806 และโรคเบาหวาน

บริษัทยังเน้นย้ํา KO-2806 โปรแกรมระยะเริ่มต้นที่อธิบายว่าเป็นยายับยั้ง menin ที่สร้างขึ้นเพื่อวัตถุประสงค์เฉพาะสําหรับโรคเบาหวานประเภท 1 และประเภท 2 และโรคเมตาบอลิก

• ข้อมูล preclinical แสดงให้เห็นฤทธิ์ในแบบจําลองของโรคเบาหวานทั้งประเภท 1 และประเภท 2
• โปรแกรมยังแสดงฤทธิ์ในเนื้อเยื่อ organoid ของมนุษย์
• Kura วางแผนที่จะนําเสนอข้อมูลโดยละเอียดเพิ่มเติมในการประชุม EASD ที่ มิลาน ในปลายเดือน ก.ย. 2024
• การนําเสนอคาดว่าจะรวมถึงการเปรียบเทียบกับ icovamenib ของ BioMarin และสารประกอบอื่นๆ ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแนวโน้มระยะสั้นของบริษัทขึ้นอยู่กับการอ่านข้อมูลหลายรายการ ในขณะที่กรณีระยะยาวขึ้นอยู่กับว่า ziftomenib สามารถเคลื่อนไปสู่ระยะแรกของ AML ได้หรือไม่ และ darlifarnib สามารถส่งมอบผลลัพธ์ในเนื้องอกแข็งได้หรือไม่

• ไตรมาส 4 ปี 2024 ควรนําข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษา Phase I-B AML แบบไม่เข้มข้นและจาก KOMET-008
• การศึกษา Phase III KOMET-017 มีแนวทางผลลัพธ์เบื้องต้นในปี 2028
• Kura กล่าวว่าการอ่านผลปี 2028 จะอิงจาก MRD-negative complete response ซึ่งอาจสนับสนุนการหารือกับ Food and Drug Administration เกี่ยวกับการอนุมัติแบบเร่งด่วน
• การอนุมัติเต็มรูปแบบน่าจะต้องใช้จุดสิ้นสุดที่อิงการรอดชีวิตในภายหลัง รวมถึง event-free survival ในการศึกษาแบบเข้มข้นและ overall survival ในการศึกษาแบบไม่เข้มข้น

Wilson กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าตนเองอยู่ในตําแหน่งที่ดีสําหรับโอกาสหลายพันล้านดอลลาร์หากการศึกษาแนวหน้าประสบความสําเร็จ เขายังกล่าวด้วยว่า Kura เป็นผู้สนับสนุนยายับยั้ง menin เพียงรายเดียวที่มีการศึกษา Phase III ทั้งแบบเข้มข้นและไม่เข้มข้นที่กําลังดําเนินอยู่ในฐานะการทดลองที่บริษัทสนับสนุน ซึ่งเขามองว่าเป็นข้อได้เปรียบในการแข่งขันที่สําคัญ

ในด้านการแข่งขัน ฝ่ายบริหารกล่าวว่า bleximenib ดูเหมือนจะมีฤทธิ์แรง แต่อาจเผชิญกับความท้าทายด้าน differentiation syndrome เขากล่าวว่าข้อมูลเพิ่มเติมอาจมาในช่วงปลายปี 2024 อาจเป็นในการประชุม ASH

Kura ยังกล่าวด้วยว่าคาดว่าโปรแกรม FLT3 จะยังคงมีความสําคัญเชิงกลยุทธ์ เนื่องจากตลาดมีความกระจัดกระจาย โดย gilteritinib ได้รับการอนุมัติในโรคที่กลับมาเป็นซ้ํา/ดื้อยา และ quizartinib และ midostaurin ได้รับการอนุมัติในการรักษาแนวหน้า

สถานะเงินทุนและน้ําเสียงของฝ่ายบริหาร

Kura เน้นย้ําว่ามีเงินสดเพียงพอที่จะสนับสนุนแผนงาน

• เงินสดในมือ: 518 ล้านดอลลาร์ ณ การอัปเดตรายไตรมาสล่าสุด
• เงินรางวัลจากพันธมิตรที่คาดว่าจะได้รับ: 180 ล้านดอลลาร์จาก Kyowa Kirin ที่ผูกกับการพัฒนา ziftomenib

Wilson กล่าวว่าบริษัทมีทุนที่ดีและเชื่อว่าสามารถพัฒนายาที่มีศักยภาพสร้างรายได้หลายพันล้านดอลลาร์ได้สองตัว ตัวหนึ่งในเนื้องอกของเหลวและอีกตัวในเนื้องอกแข็ง เขายังกล่าวด้วยว่าโปรไฟล์ความเสี่ยง-ผลตอบแทนดู "ไม่สมมาตรในเชิงบวก"

เขาเสริมว่

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน