หุ้นทองคำเอเชียปรับตัวขึ้นหลังราคาทองฟื้นตัวจากระดับต่ำสุดในรอบ 6 สัปดาห์
Voyager Therapeutics (VYGR) ใช้โอกาสในวันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 ในงาน Wells Fargo 21st รายปี Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนงานด้านคลินิกและพันธมิตรที่เต็มไปด้วยเหตุการณ์สําคัญ พร้อมกับกําหนดเกณฑ์ชัดเจนสําหรับข้อมูลที่ยอมรับได้ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Al Sandrock กล่าวว่าบริษัทกําลังเข้าใกล้การอ่านผลการพิสูจน์แนวคิดหลายรายการในด้าน tau การส่งยาผ่านอุปสรรคเลือด-สมอง และแพลตฟอร์ม NeuroShuttle แต่เขายังชี้แจงอย่างชัดเจนว่าบางโปรแกรมอาจถูกยุติหากไม่ผ่านเกณฑ์มาตรฐานที่สามารถแข่งขันได้
ข้อความของบริษัทโดยรวมมีความมองโลกในแง่ดี แต่ก็ไม่ปราศจากความเสี่ยง Voyager ระบุว่าโปรแกรมแอนติบอดี tau ต้องให้ผลเทียบเท่าหรือดีกว่าผลลัพธ์ของ bepranemab จึงจะดําเนินต่อไปได้ ขณะที่แพลตฟอร์มยีนบําบัดและ shuttle กําลังมุ่งสู่ข้อมูลที่อาจสนับสนุนการเป็นพันธมิตรและการใช้งานในวงกว้างสําหรับโรคระบบประสาทส่วนกลาง
ประเด็นสําคัญ
- Voyager มองว่าปี 2024 เป็น "ปีแห่ง tau" โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลในไตรมาส 4 ปี 2024 จาก VY-7523 ซึ่งเป็นโปรแกรมแอนติบอดี tau
- ยีนบําบัด VY1706 ของบริษัทได้รับการอนุมัติจาก FDA และแคนาดา โดยคาดว่าจะเริ่มรับผู้ป่วยรายแรกในปี 2024 และข้อมูลความปลอดภัยจะมีในไตรมาส 1 ปี 2025
- แพลตฟอร์ม NeuroShuttle ของ Voyager กําลังก้าวหน้า โดยจะมีข้อมูลตัวรับใหม่ในเดือนธันวาคม และการเจรจาพันธมิตรกําลังดําเนินอยู่
- ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมแอนติบอดี tau จะถูกยุติหากไม่สามารถเทียบกับประสิทธิภาพ tau PET ของ bepranemab ได้
- Voyager เน้นย้ําถึงโปรแกรมพันธมิตรเก้าโปรแกรมกับ Neurocrine Biosciences, Novartis และ Alexion ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงรูปแบบธุรกิจที่ขับเคลื่อนด้วยพันธมิตร
แนวโน้มเชิงกลยุทธ์
Sandrock อธิบายถึงสามแผนริเริ่มเชิงกลยุทธ์หลักสําหรับปี 2024 และ 2025:
- พัฒนาแอนติบอดี tau VY-7523 และใช้ข้อมูลจากมนุษย์ที่กําลังจะมาถึงเพื่อตัดสินใจว่าจะดําเนินโปรแกรมต่อหรือไม่
- แสดงการพิสูจน์แนวคิดสําหรับ capsid ที่สามารถผ่านอุปสรรคเลือด-สมองผ่าน VY1706 ซึ่งเป็นยีนบําบัดที่ยับยั้ง tau
- ขยายแพลตฟอร์ม NeuroShuttle ซึ่งออกแบบมาเพื่อนํายาประเภทต่างๆ เช่น แอนติบอดี เอนไซม์ เปปไทด์ และโอลิโกนิวคลีโอไทด์ผ่านอุปสรรคเลือด-สมอง
เขากล่าวว่า Voyager อยู่ที่ "จุดเปลี่ยนสําคัญ" และคาดว่าจะมีตัวเร่งปฏิกิริยาในระยะใกล้หลายรายการเพื่อทดสอบแพลตฟอร์มเทคโนโลยีของบริษัท กลยุทธ์ของบริษัทคือการสร้างข้อมูลก่อนแล้วจึงหาพันธมิตร โดยเฉพาะในโรคขนาดใหญ่เช่นอัลไซเมอร์ ซึ่ง Sandrock กล่าวว่าใหญ่เกินไปสําหรับ Voyager ที่จะดําเนินการเพียงลําพัง
อัปเดตการดําเนินงาน
โปรแกรม tau
Voyager ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับ tau ซึ่ง Sandrock กล่าวว่าได้รับการยืนยันที่ดีขึ้นจากผลการทดลองทางคลินิกล่าสุดของบริษัทอื่น
- VY-7523 อยู่ในการศึกษาการเพิ่มขนาดยาหลายครั้ง โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลการถ่ายภาพ tau PET ในไตรมาส 4 ปี 2024
- บริษัทจะเปรียบเทียบผลลัพธ์เหล่านั้นกับ bepranemab ซึ่งแสดงให้เห็นการชะลอการแพร่กระจายของ tau ประมาณ 40% ถึง 50% ในการถ่ายภาพ tau PET
- Sandrock กล่าวว่า Voyager จะยุติโปรแกรมหาก VY-7523 ไม่สามารถเทียบหรือเกินเกณฑ์มาตรฐานนั้นได้
- เขากล่าวว่าแบบจําลองหนูทรานสเจนิก P301S แสดงความแม่นยําในการทํานายผลลัพธ์ของแอนติบอดี tau ในมนุษย์ได้ถึงสี่จากสี่ครั้ง รวมถึงความล้มเหลวของ Biogen, Lilly และ Johnson & Johnson และความสําเร็จของ bepranemab
Sandrock ยังชี้ให้เห็น BIIB080 ของ Biogen เป็นหลักฐานว่า tau เป็นเป้าหมายที่มีความหมายในโรคอัลไซเมอร์ เขากล่าวว่ายาดังกล่าวแสดงประสิทธิภาพทางปัญญาที่ "ไม่เคยมีมาก่อน" โดยมีประมาณ 40% ถึง 50% เมื่อเทียบกับยาหลอกใน ADAS-Cog และผลลัพธ์ที่คล้ายกันใน Mini-Mental State Examination เขาเพิ่มเติมว่าสภาวะสับสนเฉียบพลันที่พบในการศึกษานั้นอาจสะท้อนถึงเส้นทางการส่งยา antisense oligonucleotide ทางช่องไขสันหลังมากกว่าผลของการลด tau เอง
Voyager กล่าวว่า VY-7523 แสดงการปิดกั้นการแพร่กระจายของ tau ที่แข็งแกร่งที่สุดในการศึกษาสัตว์เมื่อเทียบกับแอนติบอดีที่แข่งขัน บริษัทยังกล่าวอีกว่าแอนติบอดีมีอัตราส่วนสมองต่อพลาสมาเพียงประมาณ 0.3% ในปัจจุบัน แต่อาจปรับปรุงได้โดยใช้เทคโนโลยี NeuroShuttle
โปรแกรม capsid สําหรับอุปสรรคเลือด-สมอง
เสาหลักสําคัญที่สองของบริษัทคือ VY1706 ซึ่งเป็นยีนบําบัดที่ยับยั้ง tau โดยใช้ capsid รุ่นใหม่ที่สามารถผ่านอุปสรรคเลือด-สมองได้
- Voyager ได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบจาก FDA และแคนาดาสําหรับโปรแกรมนี้
- การเปิดใช้งานสถานที่กําลังดําเนินอยู่ และคาดว่าจะเริ่มรับผู้ป่วยรายแรกในปี 2024
- ข้อมูลความปลอดภัยเฉียบพลันคาดว่าจะมีในไตรมาส 1 ปี 2025
- ข้อมูลการลด tau ใน CSF ซึ่งจะแสดงการแสดงออกของยีน คาดว่าจะมีในครึ่งหลังของปี 2025
Sandrock กล่าวว่า capsid เป็นการออกแบบ Gen 2 VCAP ที่แสดงให้เห็นการลด tau ลง 60% ถึง 70% ทั่วสมองในการศึกษาไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ เขากล่าวว่าขนาดยาสูงสุดที่ทดสอบคือ 5E13 vg/kg ซึ่งต่ํากว่าระดับ 1E14 vg/kg ที่มักพบปัญหาด้านความปลอดภัยมาก capsid ยังแสดงให้เห็นการลดการกําหนดเป้าหมายตับลง 30 เท่าเมื่อเทียบกับ AAV9
การติดตามความปลอดภัยจะมุ่งเน้นที่ความเป็นพิษต่อตับและ thrombotic microangiopathy โดยมีคณะกรรมการติดตามความปลอดภัยภายนอกตรวจสอบข้อมูลระหว่างกลุ่ม Voyager กล่าวว่ามาตรการความปลอดภัย AAV มาตรฐานทั้งหมดมีอยู่ รวมถึงการติดตามระยะยาวสําหรับ insertional mutagenesis
Sandrock กล่าวว่าบริษัทไม่จําเป็นต้องรอข้อมูล 12 เดือนเพื่อดูว่ายีนบําบัดกําลังแสดงออกหรือไม่ โดยระบุว่าข้อมูล tau ใน CSF ที่ 3 ถึง 6 เดือนน่าจะเพียงพอ อ้างอิงจากการศึกษาในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ การถ่ายภาพ tau PET อาจมาในภายหลัง น่าจะหลังปี 2025 เนื่องจากโดยปกติต้องใช้เวลา 12 ถึง 18 เดือน
เขายังกล่าวด้วยว่าขนาดยาทั้งหมดในการศึกษาต้องมีศักยภาพในการรักษา โดยเรียกสิ่งนั้นว่าเป็นข้อกําหนดทางจริยธรรมสําหรับยีนบําบัด
แพลตฟอร์ม NeuroShuttle
เสาหลักเชิงกลยุทธ์ที่สามของ Voyager คือ NeuroShuttle ซึ่งเป็นแพลตฟอร์มที่สร้างขึ้นจากตัวรับที่ค้นพบระหว่างการวิจัย capsid โดยมีเป้าหมายเพื่อนํายาประเภทต่างๆ ผ่านอุปสรรคเลือด-สมอง
- ตัวรับแรกที่ระบุได้คือ ALPL ซึ่ง Voyager กล่าวว่าแตกต่างจากตัวรับ transferrin ที่ใช้กันทั่วไปมากกว่า
- บริษัทกล่าวว่า ALPL หลีกเลี่ยงผลข้างเคียงทางโลหิตวิทยาที่พบกับแนวทาง transferrin บางรายการ รวมถึงไม่มีการเปลี่ยนแปลงในจํานวน reticulocyte
- Voyager วางแผนที่จะนําเสนอข้อมูลเภสัชวิทยาในสัตว์ ความปลอดภัย และข้อมูลการสร้างแร่ธาตุในกระดูกในการประชุมวิทยาศาสตร์เดือนธันวาคม
- แพลตฟอร์มได้แสดงให้เห็นการส่งโปรตีน เปปไทด์ และโอลิโกนิวคลีโอไทด์แล้ว และบริษัทเชื่อว่าอาจใช้สําหรับแอนติบอดีและเอนไซม์ได้ด้วย
Sandrock กล่าวว่า Voyager ได้ระบุตัวรับเพิ่มเติมหลายตัว แต่กําลังเก็บเป็นความลับด้วยเหตุผลด้านการแข่งขัน เขายังตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทต้องระวังผลกระทบต่อการสร้างแร่ธาตุในกระดูก เนื่องจากการสูญเสียการทํางานของ ALPL อย่างรุนแรงใน hypophosphatasia มีความเชื่อมโยงกับการสร้างแร่ธาตุในกระดูกและฟันที่ไม่ดี
พันธมิตรและภูมิทัศน์การแข่งขัน
Voyager กล่าวว่ารูปแบบธุรกิจของตนสร้างขึ้นจากพันธมิตร ทั้งเพื่อนํารายได้ที่ไม่ทําให้เกิดการเจือจางหุ้นและเพื่อกระจายเทคโนโลยีในสาขา CNS ที่กว้างขวาง
- บริษัทกล่าวว่ามีโปรแกรมพันธมิตรที่ใช้งานอยู่เก้าโปรแกรม
- ห้าโปรแกรมอยู่กับ Neurocrine Biosciences
- สามโปรแกรมอยู่กับ Novartis
- หนึ่งโปรแกรมอยู่กับ Alexion ซึ่งเดิมมาจาก Pfizer
Voyager เน้นย้ําถึงการใช้ capsid ของตนโดย Novartis ในยีนบําบัดโรค spinal muscular atrophy รุ่นใหม่และโปรแกรมโรค Huntington Sandrock กล่าวว่าเขาพอใจเป็นพิเศษกับการที่ Novartis เลือก capsid ของ Voyager
Neurocrine ยังกําลังนํา capsid ที่ผ่านอุปสรรคเลือด-สมองซึ่งพัฒนาจากแพลตฟอร์มของ Voyager เข้าสู่การทดลองทางคลินิกสําหรับโรค Friedreich’s ataxia โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลในปี 2025 ซึ่งสร้างการแข่งขันโดยตรงสําหรับการพิสูจน์แนวคิดในพื้นที่เทคโนโลยีเดียวกัน
Sandrock กล่าวว่าเขายังคงเปิดรับข้อตกลงเพิ่มเติม โดยเฉพาะสําหรับการประยุกต์ใช้ NeuroShuttle และอธิบายการพัฒนาธุรกิจว่าเป็นแหล่งเงินทุนที่ไม่ทําให้เกิดการเจือจางหุ้น
ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ Sandrock ได้ขยายความเกี่ยวกับมุมมองของบริษัทต่อ tau และกลยุทธ์การพัฒนา
- เขากล่าวว่าข้อมูลทางปัญญาของ BIIB080 ช่วยยืนยัน tau ในฐานะเป้าหมายสําหรับโรคอัลไซเมอร์
- เขากล่าวว่าการลด tau ที่คล้ายกันในทุกขนาดยาของ BIIB080 ควบคู่กับการตอบสนองของขนาดยาที่กลับด้านต่อความสามารถทางปัญญา แสดงให้เห็นว่าสภาวะสับสนเฉียบพลันอาจเป็นผลข้างเคียงที่ไม่ตรงเป้าหมายของการส่งยาทางช่องไขสันหลัง
- เขาตั้งข้อสังเกตว่า ASO ที่ยับยั้ง tau ของ Novartis ใน progressive supranuclear palsy แสดงการแยกตัวของ neurofilament ที่ "ดี" เมื่อเทียบกับยาหลอก
- เขากล่าวว่าทั้ง Biogen และ Novartis กําลังนําโปรแกรม tau เข้าสู่ Phase III ซึ่งเขามองว่าเป็นการสนับสนุนเพิ่มเติมสําหรับเป้าหมายนี้
Sandrock ยังพูดถึงวิธีที่ Voyager อาจปรับปรุง VY-7523 เขากล่าวว่าแอนติบอดีอาจถูก "shuttle" โดยใช้เทคโนโลยี NeuroShuttle โดยชี้ให้เห็นตัวอย่างของ gantenerumab ที่ได้รับการปรับปรุงเป็น trontinemab ผ่านแนวทาง shuttle
ในด้านยีนบําบัด เขากล่าวว่าบริษัทเลือกขนาดยาเพื่อให้แม้แต่ขนาดยาต่ําสุดก็ยังควรมีศักยภาพในการรักษา เขาเพิ่มเติมว่าการมุ่งเน้นด้านความปลอดภัยของโปรแกรมยังคงอยู่ที่ความเสี่ยงต่อตับและ thrombotic microangiopathy ในขณะที่จําเป็นต้องมีการติดตามระยะยาวสําหรับ insertional mutagenesis
แนวโน้มในอนาคต
ปฏิทินระยะใกล้ของ Voyager เต็มไปด้วยการอ่านผลข้อมูล:
- ไตรมาส 4 ปี 2024: ข้อมูลการถ่ายภาพ tau PET ของ VY-7523 พร้อมการตัดสินใจดําเนินต่อหรือไม่ที่ผูกกับเกณฑ์มาตรฐานของ bepranemab
- ธันวาคม 2024: ข้อมูล NeuroShuttle เกี่ยวกับ ALPL รวมถึงเภสัชวิทยาในสัตว์ ความปลอดภัย และผลการสร้างแร่ธาตุในกระดูก
- ไตรมาส 1 ปี 2025: ข้อมูลความปลอดภัยเฉียบพลันจาก VY1706
- ครึ่งหลังของปี 2025: ข้อมูลการลด tau ใน CSF จาก VY1706 ซึ่งจะบ่งชี้การแสดงออกของยีน
Sandrock กล่าวว่าบริษัทมองว่าการบําบัดแบบผสมผสานเป็นรูปแบบในอนาคตที่น่าจะเป็นไปได้สําหรับโรคอัลไซเมอร์ คล้ายกับวิธีที่โรค spinal muscular atrophy ได้รับการรักษาด้วยยาที่เพิ่ม SMN มากกว่าหนึ่งชนิด เขาแนะนําว่าแอนติบอดี tau และยีนบําบัด tau siRNA อาจถูกใช้ร่วมกันในที่สุดหากข้อมูลสนับสนุนทั้งสองแนวทาง
ในขณะนี้ เรื่องราวของ Voyager ขึ้นอยู่กับการดําเนินงาน บริษัทกําลังเดิมพันว่าการอ่านผลทางคลินิกและก่อนคลินิกที่กําลังจะมาถึงจะยืนยันแพลตฟอร์มของตน เสริมสร้างตําแหน่งการเป็นพันธมิตร และแสดงให้เห็นว่าเทคโนโลยีอุปสรรคเลือด-สมองของตนสามารถส่งยาไปยังระบบประสาทส่วนกลางได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
