IDEAYA ในงาน Wells Fargo Healthcare Conference: darovasertib ใกล้ยื่น NDA

วันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 — IDEAYA Biosciences ได้นําเสนอแผนงานที่คึกคักในช่วงข้างหน้าในงาน Wells Fargo 21st รายปี การดูแลสุขภาพ Conference โดยยาหลักอย่าง darovasertib กําลังใกล้ถึงขั้นตอนสําคัญด้านกฎระเบียบในการรักษา metastatic uveal melanoma พร้อมกับโปรแกรมมะเร็งวิทยาอื่น ๆ อีกหลายรายการที่กําลังเดินหน้าต่อไป บริษัทแสดงท่าทีเชิงบวกต่อ pipeline และพันธมิตรทางธุรกิจ ขณะเดียวกันก็ยอมรับถึงความไม่แน่นอนเกี่ยวกับแนวทางที่ดีที่สุดสําหรับการศึกษามะเร็งตาหนึ่งรายการ และระยะเวลาของการตัดสินใจด้านฉลากและการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในอนาคต หุ้น IDEAYA Biosciences (IDYA) ปรับตัวลดลง 2.38% อยู่ที่ $38.91 ในการซื้อขายล่าสุด เทียบกับราคาปิดก่อนหน้าที่ $39.86

ประเด็นสําคัญ

• Darovasertib อยู่ในกระบวนการยื่น NDA แบบต่อเนื่อง โดยส่งโมดูลสามรายการแรกแล้ว และคาดว่าโมดูลสุดท้ายจะถูกส่งในเร็ว ๆ นี้
• IDEAYA ระบุว่าพร้อมสําหรับการเปิดตัวที่อาจเร็วกว่ามุมมองตลาดครึ่งแรกของปี 2025 ขึ้นอยู่กับระยะเวลาของ FDA
• บริษัทกําลังประเมินการศึกษา Phase 3 neoadjuvant OptimUM-01 ใหม่ เนื่องจากอุปสรรคด้านการลงทะเบียน และอาจโยกย้ายเงินทุนไปยังโปรแกรมอื่น
• โปรแกรม PRMT5, MTAP, DLL3 และ CDKN2A ล้วนกําลังดําเนินไปข้างหน้า โดยได้รับการสนับสนุนจากพันธมิตรอย่าง Roche, Genentech และ Hansoh
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจนําเงินประมาณ 100 ล้านดอลลาร์ไปใช้ใหม่หาก OptimUM-01 มีการเปลี่ยนแปลงหรือยุติลง

Darovasertib เข้าใกล้การได้รับอนุมัติมากขึ้น

Darovasertib ซึ่งเป็นโปรแกรมที่พัฒนาก้าวหน้าที่สุดของ IDEAYA ยังคงเป็นตัวเร่งสําคัญในระยะใกล้ของบริษัท ยาชนิดนี้กําลังพัฒนาสําหรับ metastatic uveal melanoma ซึ่งเป็นมะเร็งตาที่หายากและรุนแรง และได้รับสถานะ Breakthrough Therapy และ RTOR

• โมดูล NDA สามรายการแรกได้รับการส่งแล้ว
• คาดว่าโมดูลสุดท้ายจะถูกส่งในเร็ว ๆ นี้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเตรียมการด้านการค้าทั้งหมดเป็นไปตามแผน
• บริษัทระบุว่าพร้อมสําหรับการเปิดตัวที่อาจมาเร็วกว่ามุมมองฉันทามติครึ่งแรกของปี 2025

CEO Yujiro กล่าวว่า "โมดูลสามรายการแรกได้รับการส่งแล้ว โมดูลสุดท้ายของเรากําลังจะถูกส่ง ทุกอย่างเป็นไปตามแผน"

IDEAYA ยังได้หารือเกี่ยวกับโอกาสทางการค้าของ darovasertib ในผู้ป่วยทั้ง HLA-A02 บวกและ HLA-A02 ลบ โดย Chief Commercial Officer Stu ระบุว่าบริษัทได้รับการสนับสนุนอย่างแข็งแกร่งจากการวิจัยตลาดและแพทย์ แม้ว่าฉลากสุดท้ายยังไม่เป็นที่ทราบ

• ในโรค HLA-A02 ลบ ไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติตามที่บริษัทระบุ
• ในโรค HLA-A02 บวก KIMMTRAK เป็นการบําบัดแบบระบบเพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติ
• IDEAYA ระบุว่าข้อมูล Phase 2 แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนองที่มีนัยสําคัญ การอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลามของโรคที่มีนัยสําคัญ และการอยู่รอดโดยรวมที่เปรียบเทียบได้ดีกับการบําบัดที่มีอยู่
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์ต้องการตัวเลือกที่ออกฤทธิ์เร็วขึ้นสําหรับผู้ป่วยที่มีโรครุนแรงและมีภาระเนื้องอกขนาดใหญ่

Stu กล่าวว่า "เรายังคงมีความหวังอย่างมาก" ว่าฉลากอาจครอบคลุมผู้ป่วย MUM ทั้งหมด แต่เสริมว่าบริษัทไม่สามารถรับประกันผลลัพธ์นั้นได้ เขายังกล่าวอีกว่า "ไม่มีข้อสงสัยว่าการอยู่รอดโดยรวมคือมาตรฐานทองในพื้นที่นี้" พร้อมสังเกตว่าข้อมูลการตอบสนองและ PFS ในปัจจุบันควรสนับสนุนการใช้งานเบื้องต้นโดยไม่คํานึงถึงสถานะ HLA

กลยุทธ์ neoadjuvant อยู่ระหว่างการทบทวน

IDEAYA ระบุว่ากําลังคิดทบทวนการศึกษา Phase 3 neoadjuvant OptimUM-01 เนื่องจากการลงทะเบียนช้ากว่าที่วางแผนไว้ บริษัทชี้ให้เห็นถึงกฎเกณฑ์คุณสมบัติที่เข้มงวดขึ้น รวมถึงข้อจํากัดด้านขนาดของแผ่น เป็นสาเหตุหลักของความล้มเหลวในการคัดกรอง

• การลงทะเบียนถูกชะลอโดยเกณฑ์คุณสมบัติที่เข้มงวด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการวิจัยตลาดเกี่ยวกับกลยุทธ์แนวทาง NCCN เป็นบวกมากกว่าที่คาดไว้
• การศึกษา Phase 3 adjuvant ก็กําลังดําเนินไปข้างหน้าเช่นกัน ซึ่งอาจทับซ้อนกับความพยายาม neoadjuvant
• บริษัทคาดว่าจะมีการตัดสินใจเกี่ยวกับกลยุทธ์สุดท้ายภายในไตรมาสหน้า
• กลยุทธ์แนวทาง NCCN ใด ๆ จะต้องรอจนกว่าการอนุมัติ metastatic จะได้รับ

IDEAYA ระบุว่าเส้นทาง NCCN อาจสร้างการเข้าถึงตลาดได้เร็วกว่าเส้นทาง Phase 3 แบบสุ่มแบบดั้งเดิม บริษัทยังระบุว่ากําลังพิจารณาวิธีใช้เงินทุนหากการศึกษามีการเปลี่ยนแปลง

ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจนําเงินประมาณ 100 ล้านดอลลาร์ไปใช้ใหม่กับโปรแกรมระยะเริ่มต้น เช่น DLL3, PRMT5, MAT2A และงาน CDKN2A

ข้อมูลเพิ่มเติมของ darovasertib ที่จะมาถึง

IDEAYA ระบุว่าข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ darovasertib จะถูกนําเสนอที่ ESMO รวมถึงชุดข้อมูล HLA-A02 บวกแบบเอกสิทธิ์ที่ใหญ่ที่สุดจนถึงปัจจุบัน

• ชุดข้อมูลรวมถึงผู้ป่วยประมาณ 100 ราย โดยมีกรณีที่ประเมินได้น้อยกว่าเล็กน้อย
• บริษัทวางแผนที่จะแสดงข้อมูลประสิทธิภาพเต็มรูปแบบ รวมถึงอัตราการตอบสนอง PFS และการอยู่รอดโดยรวมค่ากลาง
• ผลลัพธ์จะแบ่งระหว่างผู้ป่วยแนวหน้าที่ไม่เคยได้รับการรักษาและประชากรโดยรวม
• ข้อมูลความปลอดภัยเต็มรูปแบบจะถูกจัดเตรียมด้วย
• แพ็คเกจข้อมูลเดียวกันได้รับการส่งให้ FDA แล้วในฐานะส่วนหนึ่งของกระบวนการ RTOR

ฝ่ายบริหารระบุว่าการวิเคราะห์การอยู่รอดโดยรวมระหว่างกาลสําหรับ OptimUM-02 คาดว่าจะมีขึ้นในช่วงกลางปีหน้า บริษัทระบุว่าแม้การอยู่รอดจะยังคงเป็นจุดสิ้นสุดหลัก แต่ไม่คาดว่าการนําไปใช้ในปัจจุบันจะถูกขัดขวางโดยการขาดผลการอ่านนั้น

IDEAYA ยังเน้นย้ําถึงขนาดของโอกาส:

• ผู้ป่วย MUM รายใหม่ประมาณ 1,500 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกา
• กลุ่มผู้ป่วยทั่วโลกมีขนาดใหญ่กว่า
• การตั้งค่า neoadjuvant และ adjuvant อาจขยายตลาดที่สามารถระบุได้อย่างมีนัยสําคัญ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลกระทบด้านงบประมาณของผู้จ่ายเงินควรจํากัด เนื่องจากกลุ่มผู้ป่วยมีขนาดเล็ก

โปรแกรม PRMT5 แสดงกิจกรรมในระยะเริ่มต้น

สารยับยั้ง PRMT5 ของ IDEAYA ที่ชื่อ IDEAYA 892 กําลังผ่านการเพิ่มขนาดยาและเข้าสู่การขยาย บริษัทระบุว่าได้บรรลุระดับความครอบคลุมเป้าหมายแล้วและกําลังเห็นสัญญาณกิจกรรมในระยะเริ่มต้น

• กลุ่มขนาดยาหลายกลุ่มได้รับการผ่านแล้ว
• ระยะการขยายเริ่มต้นหลังจากบริษัทบรรลุความครอบคลุม EC90 เป้าหมายตลอด 24 ชั่วโมง
• การยับยั้ง sTMA ยังคงเป็นตัวบ่งชี้สําคัญของการมีส่วนร่วมของเป้าหมาย
• การขยายเบื้องต้นแสดงให้เห็นกิจกรรมระดับการตอบสนองในผู้ป่วย
• การเพิ่มขนาดยาต่อไปยังคงดําเนินต่อ และระยะการขยายที่สองอยู่ระหว่างการพิจารณา

CEO Yujiro ระบุว่าโปรแกรมนี้อาจโดดเด่นเนื่องจากสามคุณสมบัติ ได้แก่ ความร่วมมือ MTA ที่แข็งแกร่ง โปรไฟล์การโต้ตอบของยาที่สะอาด และมุมมองที่ว่าการซึมผ่านสมองไม่จําเป็นในสภาพแวดล้อมนี้ เขากล่าวว่า Roche ได้ตรวจสอบข้อมูลล่าสุดก่อนลงนามในความร่วมมือ

MTAP และการรวมกัน RAS ได้รับแรงผลักดัน

IDEAYA ยังกําลังสร้างกลยุทธ์การรวมกันรอบ ๆ มะเร็งที่มีการลบ MTAP และการกลายพันธุ์ RAS โดยเฉพาะในมะเร็งตับอ่อน บริษัทมีความร่วมมือล่าสุดสองรายการกับ Roche และ Genentech

• การศึกษาหนึ่งรวมโปรแกรม PRMT5 ของ IDEAYA กับสารยับยั้ง Pan-RAS ของ Roche
• การศึกษาที่สองรวมกับสารยับยั้ง KRAS G12D ของ Roche
• IDEAYA จะดําเนินการศึกษา Pan-RAS และ Roche จะดําเนินการศึกษา KRAS G12D
• คาดว่าการให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกสําหรับการศึกษา Pan-RAS จะเกิดขึ้นในเร็ว ๆ นี้

ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทาง Pan-RAS อาจเข้าถึงกลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่ที่สุด ในขณะที่ KRAS G12D อาจหลีกเลี่ยงปัญหาผื่นผิวหนังบางอย่างที่พบกับ Pan-RAS บริษัทระบุว่าทั้งสองเส้นทางดูมีความเป็นไปได้และไม่ควรสร้างปัญหาความปลอดภัยที่ทับซ้อนกับสารยับยั้ง PRMT5

Yujiro กล่าวว่าเป้าหมายคือการรวมสิ่งที่เขาเรียกว่าผลลัพธ์ MTAP ที่มีแนวโน้มดีกับตัวขับเคลื่อนมะเร็งหลัก ขณะหลีกเลี่ยงความรับผิดชอบด้านการโต้ตอบของยา เขากล่าวว่านั่นอาจสร้าง "เส้นทางที่ชัดเจนของความแตกต่าง"

IDEAYA ระบุว่าการทับซ้อนของการกลายพันธุ์ RAS ทั้งหมดกับการลบ MTAP อยู่ที่ประมาณ 40% ของผู้ป่วยมะเร็งตับอ่อน ในขณะที่ KRAS G12D กับการลบ MTAP อยู่ที่ประมาณ 15%

โปรแกรม DLL3 มุ่งหน้าสู่ Phase 3

บริษัทยังได้ให้ข้อมูลอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับโปรแกรม DLL3 ซึ่งกําลังพัฒนาร่วมกับ Hansoh ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมกําลังมุ่งหน้าสู่การศึกษาลงทะเบียน Phase 3 และอาจกลายเป็นโอกาสทางธุรกิจสําคัญในมะเร็งเซลล์เล็กและมะเร็งต่อมไร้ท่อประสาท

• Hansoh ได้กําหนดขนาดยาที่จะดําเนินต่อไปที่ 2.4 mg/kg IV ทุกสามสัปดาห์
• IDEAYA ระบุว่าได้ตกลงกับ Hansoh และ FDA เกี่ยวกับขนาดยาสองขนาด ได้แก่ 2.4 mg/kg และ 3.5 mg/kg
• การประชุม Type C ที่ประสบความสําเร็จกับ FDA ยืนยันการออกแบบ Phase 3 ในการตั้งค่าหลัง IMDELLTRA
• บริษัทระบุว่าประชากรหลัง IMDELLTRA ควรสร้างชุดข้อมูลที่สะอาดและเป็นเนื้อเดียวกันมากขึ้น
• การศึกษาลงทะเบียน Phase 3 มีเป้าหมายที่จะเริ่มต้นภายในสิ้นปี 2024

IDEAYA คาดว่าจะมีการอัปเดตข้อมูลขนาดใหญ่ที่ ESMO โดยมีผู้ป่วยประมาณ 100 รายและแพ็คเกจประสิทธิภาพเต็มรูปแบบที่รวมถึงอัตราการตอบสนอง PFS และการอยู่รอดโดยรวม 12 เดือน ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมอาจสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งด่วนตามอัตราการตอบสนอง ตามด้วยการอนุมัติเต็มรูปแบบในภายหลังตามการอยู่รอด

Stu กล่าวว่า "เราเชื่อว่าสินทรัพย์นี้โดยทั่วไปเป็นโอกาสระดับ blockbuster"

การจัดสรรเงินทุนและขั้นตอนต่อไป

IDEAYA ระบุว่ากําลังจัดการเงินทุนอย่างระมัดระวังขณะที่ยังคงดําเนินโปรแกรมหลายรายการพร้อมกัน ความยืดหยุ่นทางการเงินที่ใหญ่ที่สุดของบริษัทอาจมาหากเปลี่ยนทิศทางใน OptimUM-01

• อาจปลดปล่อยเงินประมาณ 100 ล้านดอลลาร์สําหรับโปรแกรมอื่น
• พื้นที่ที่มีความสําคัญ ได้แก่ DLL3, PRMT5, MAT2A และ CDKN2A
• CDKN2A คาดว่าจะเข้าสู่คลินิกในครึ่งแรกของปี 2025
• บริษัทระบุว่าอาจเปิดเผยข้อมูล PRMT5 monotherapy และอาจก้าวหน้าการศึกษาลงทะเบียนในโปรแกรมนั้น

IDEAYA ระบุว่า 12 เดือนข้างหน้าควรนํามาซึ่งเหตุการณ์สําคัญหลายประการ:

• ความคืบหน้า NDA ของ darovasertib และการอัปเดตระยะเวลาการเปิดตัวที่เป็นไปได้
• การตัดสินใจเกี่ยวกับกลยุทธ์ neoadjuvant สําหรับ OptimUM-01
• การก้าวหน้าของการศึกษา adjuvant
• การเปิดตัวการศึกษา Phase 3 ของ DLL3
• ข้อมูล ESMO สําหรับ darovasertib และ DLL3
• ข้อมูลการอยู่รอดโดยรวมระหว่างกาลกลางปี 2025 สําหรับ OptimUM-02

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารได้กลับมาที่ธีมเดิมหลายครั้ง ได้แก่ ความยืดหยุ่นด้านกฎระเบียบ ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และความเป็นไปได้ในการใช้เงินทุนอย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้นหากการศึกษา neoadjuvant ถูกลดขนาดหรือแทนที่ด้วยกลยุทธ์อื่น

• เกี่ยวกับ darovasertib ฝ่ายบริหารระบุว่ามีความหวังว่าฉลากอาจครอบคลุมประชากร MUM ที่กว้างขึ้น
• เกี่ยวกับกลุ่ม HLA-A02 บวก บริษัทระบุว่าแพทย์ยังต้องการตัวเลือกที่ออกฤทธิ์เร็วในการดูแลแนวหน้า
• เกี่ยวกับโปรแกรม neoadjuvant IDEAYA ระบุว่าเส้นทาง NCCN อาจเร็วกว่าการทดลองแบบสุ่ม แต่ต้องรอหลังจากการอนุมัติ metastatic เท่านั้น
• เกี่ยวกับ PRMT5 และ MTAP ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทต้องการแสดงหลักฐานทางคลินิกของแนวคิดในการรวมกับ RAS
• เกี่

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน