หุ้นทองคำเอเชียปรับตัวขึ้นหลังราคาทองฟื้นตัวจากระดับต่ำสุดในรอบ 6 สัปดาห์
เมื่อวันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 Beam Therapeutics (BEAM) ได้ใช้เวทีการประชุม Wells Fargo 21st รายปี ด้านการดูแลสุขภาพ เพื่อนําเสนอความคืบหน้าของแพลตฟอร์มการแก้ไขเบสและไปป์ไลน์ผลิตภัณฑ์ พร้อมยอมรับว่าการแข่งขันในตลาดยารักษาโรคพร่องเอนไซม์อัลฟา-1 แอนติทริปซิน (alpha-1 antitrypsin deficiency) มีความเข้มข้นมากขึ้น บริษัทระบุว่าโปรแกรมหลักแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพทางคลินิกที่ยั่งยืนและผลทางชีววิทยาที่ชัดเจน แต่ยังคงต้องเผชิญกับความท้าทายด้านกฎระเบียบ การผลิต และการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ต่อไป
ประเด็นสําคัญ
- Beam ระบุว่าโปรแกรมอัลฟา-1 ของบริษัทสามารถยกระดับ AAT ให้สูงกว่าเกณฑ์ป้องกันในผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับการรักษา โดยกลุ่มล่าสุดมีระดับอยู่ในช่วงกลางถึงสูงสิบกว่า
- บริษัทรายงานความคงทนของผลการรักษาที่เกิน 18 เดือน การลดลงอย่างมีนัยสําคัญของโปรตีน Z ที่เป็นพิษ และการเปลี่ยนแปลงไปสู่ลักษณะที่คล้ายกับผู้ที่เป็นพาหะ
- Beam กําลังพัฒนาไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้นในโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (sickle cell disease), PKU และ GSD1A โดยคาดว่าจะมีเหตุการณ์สําคัญหลายอย่างในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า
- วงเงินสินเชื่อ 500 ล้านดอลลาร์จาก Sixth Street คาดว่าจะสนับสนุนการเปิดตัวผลิตภัณฑ์สําหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว และทําให้โปรแกรมนี้สามารถจัดหาเงินทุนได้เป็นส่วนใหญ่ด้วยตัวเอง
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการแข่งขันในตลาดอัลฟา-1 กําลังเกิดขึ้น แต่ Beam เชื่อว่ายังคงมีความได้เปรียบในการแก้ไขเบสนําหน้าคู่แข่งหลายปี
ภาพรวมการประชุม
ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร John Evans กล่าวว่างานของ Beam สร้างขึ้นบนพื้นฐานของการแก้ไขเบส ซึ่งเป็นวิธีการที่อาศัย CRISPR ในการเปลี่ยนตัวอักษร DNA เพียงตัวเดียวโดยไม่ต้องตัดสายโมเลกุลทั้งสองสาย เขาอธิบายว่าเทคโนโลยีนี้เป็นวิธีการแก้ไขอย่างแม่นยําที่สามารถรองรับการรักษาแบบครั้งเดียว แทนที่จะเป็นการบําบัดเรื้อรัง สําหรับโรคทางพันธุกรรมหลายชนิด
ข้อความของบริษัทคือวิทยาศาสตร์ของตนกําลังเคลื่อนจากแนวคิดไปสู่การพิสูจน์ในผู้ป่วย Beam ระบุว่าข้อมูลที่ก้าวหน้าที่สุดมาจากโรคพร่องเอนไซม์อัลฟา-1 แอนติทริปซิน ซึ่งบริษัทเชื่อว่าโปรไฟล์การรักษาในปัจจุบันมีลักษณะคล้ายกับสถานะของผู้ที่มีสุขภาพดีที่เป็นพาหะมากกว่าผู้ป่วย
โปรแกรมอัลฟา-1 ยังคงเป็นจุดสนใจหลัก
Beam ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับ BEAM-302 ซึ่งเป็นยาที่อยู่ระหว่างการวิจัยสําหรับโรคพร่องเอนไซม์อัลฟา-1 แอนติทริปซิน บริษัทระบุว่าข้อมูลใหม่ที่นําเสนอในการประชุม European Respiratory Society แสดงให้เห็นว่ายาดังกล่าวสามารถยกระดับ AAT ให้ถึงและสูงกว่าเกณฑ์ป้องกัน 11 ไมโครโมลาร์ในผู้ป่วยทุกรายที่ศึกษา
- ในกลุ่มที่ได้รับยา 60 มก. ระดับ AAT ถึง 14.4 ไมโครโมลาร์ หรืออยู่ในช่วงกลางถึงสูงสิบกว่า
- ระดับพื้นฐานอยู่ในช่วงกลางหลักเดียว
- Beam ระบุว่าผลการรักษาคงอยู่นาน 18 เดือนหรือมากกว่าหลังจากการให้ยาครั้งเดียว
- โปรตีน Z ที่เป็นพิษลดลงมากกว่า 80 เปอร์เซ็นต์ โดยการอัปเดตล่าสุดระบุว่าลดลง 83 ถึง 84 เปอร์เซ็นต์
- โปรตีน M ที่ทํางานได้คิดเป็นมากกว่า 90 เปอร์เซ็นต์ของโปรตีนที่หมุนเวียนในร่างกาย โดยตัวเลขหนึ่งอยู่ที่ 93 เปอร์เซ็นต์
- โปรตีน Z ลดลงเหลือต่ํากว่า 10 เปอร์เซ็นต์
- บริษัทระบุว่าแสดงให้เห็นเป็นครั้งแรกถึงการลดลงของ human neutrophil elastase และระดับ Z-AAT polymer
- Beam ยังระบุว่าได้ยืนยันความสามารถในการตอบสนอง (inducibility) ในผู้ป่วยที่เกิดการติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน
Evans กล่าวว่าข้อมูลดังกล่าวสนับสนุนเพดานทางคลินิกที่แข็งแกร่งสําหรับการบําบัด "เรากําลังนําผู้ป่วยเข้าสู่ช่วงกลางถึงสูงสิบกว่า ผู้ป่วยทุกรายอยู่ที่หรือสูงกว่าเกณฑ์ป้องกันนี้ ซึ่งคือ 11 ไมโครโมลาร์" เขากล่าว "ดังนั้นเราทราบว่าเราได้แก้ไขปัญหานั้นแล้ว"
เขาเสริมว่าการรักษาดูเหมือนจะเคลื่อนผู้ป่วยจากโปรไฟล์ ZZ ที่เป็นโรคไปสู่สถานะที่คล้ายกับพาหะ "การเปลี่ยนแปลงจากผู้ป่วยที่มีแต่ Z ไปสู่ผู้ที่มี M เป็นส่วนใหญ่นั้นค่อนข้างน่าทึ่ง" Evans กล่าว
ข้อมูลตับจาก Part B และการหารือด้านความปลอดภัย
Beam ยังได้หารือเกี่ยวกับข้อมูลใหม่จาก Part B ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยโรคตับ บริษัทระบุว่ากลุ่มนี้มีผู้ป่วย 5 ราย ซึ่งมากกว่าที่เปิดเผยก่อนหน้านี้ และผลลัพธ์คล้ายคลึงกับกลุ่มผู้ป่วยปอด
- ระดับ AAT อยู่ในช่วงกลางถึงสูงสิบกว่า ประมาณ 13 ไมโครโมลาร์
- ระดับ AAT พื้นฐานอยู่ที่ประมาณ 4.7 ไมโครโมลาร์ หรือเพิ่มขึ้นประมาณสามเท่า
- ด้านความปลอดภัยส่วนใหญ่เป็นการเปลี่ยนแปลงผลการทดสอบการทํางานของตับระดับ Grade 1
- ผู้ป่วยรายหนึ่งมีระดับ AST และ ALT สูงขึ้นถึง Grade 3 ซึ่งหายเป็นปกติภายในไม่กี่สัปดาห์
- ไม่มีการเพิ่มขึ้นของบิลิรูบิน ไม่มีสัญญาณบาดเจ็บที่ตับ และไม่มีการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาล
ฝ่ายบริหารระบุว่าเหตุการณ์ดังกล่าวเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่มีภาระโรคตับอยู่ก่อนแล้ว และการเปลี่ยนแปลงของเอนไซม์ดังกล่าวอาจเกิดขึ้นได้กับการบําบัดด้วย lipid nanoparticle Beam ระบุว่า Grade 3 และต่ํากว่าโดยทั่วไปถือว่าอยู่ในช่วงที่คาดหวังสําหรับการรักษาประเภทนี้ และเหตุการณ์ดังกล่าวไม่เปลี่ยนแปลงเส้นทางการพัฒนา
เส้นทางกฎระเบียบและความคืบหน้าการรับสมัคร
Beam ระบุว่ายังคงสอดคล้องกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ในเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนสําหรับอัลฟา-1 Evans กล่าวว่าบริษัทและหน่วยงานกํากับดูแลกําลังทํางานจากกรอบทั่วไปเดียวกัน รวมถึงชุดมาตรการต่างๆ เช่น ระดับ AAT รวม ระดับโปรตีน M และ Z AAT ที่ทํางานได้ และความสามารถในการตอบสนอง
บริษัทยังระบุว่ากลุ่มทดลองระยะ 2b แบบ pivotal ที่เรียกว่า Cohort C กําลังดําเนินการต่อไป Beam ได้ให้ยาผู้ป่วยรายแรกในเดือน ก.ค. และระบุว่าการรับสมัครกําลังดําเนินไปอย่างดีในสถานที่ 14 แห่งใน 6 ประเทศ
- การรับสมัครอยู่ล่วงหน้ากว่าแนวทางครึ่งปีหลังเริ่มต้นของบริษัท
- นักวิจัยแสดงความกระตือรือร้นสูง
- ผู้ป่วยบางรายกําลังรอคิวอยู่แล้ว
- Beam คาดว่าการรับสมัครจะใช้เวลาประมาณหนึ่งปี คล้ายกับการทดลอง BEACON และอาจเร็วกว่านั้น
การแข่งขันในตลาดอัลฟา-1 กําลังเพิ่มขึ้น
Beam ระบุว่าสนามแข่งขันในตลาดอัลฟา-1 เริ่มมีรูปร่างชัดเจนขึ้น โดยมี YolTech Therapeutics, Tessera, CRISPR Therapeutics และ Prime Therapeutics อยู่ในกลุ่มบริษัทที่เข้ามาในพื้นที่นี้ YolTech นําเสนอข้อมูลที่ ERS ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยอย่างน้อยหนึ่งรายในช่วง 20 กว่าไมโครโมลาร์ และค่าเฉลี่ยประมาณ 20 ไมโครโมลาร์
มุมมองของ Beam คือเมื่อผู้ป่วยอยู่เหนือ 11 ไมโครโมลาร์และอยู่ในช่วงกลางถึงสูงสิบกว่า พร้อมโปรไฟล์โปรตีนที่คล้ายกับพาหะ เพดานประโยชน์ทางคลินิกน่าจะถูกบรรลุแล้ว Evans กล่าวว่าเขาไม่เห็นเหตุผลที่ชัดเจนในการผลักดันให้สูงกว่านี้มากนัก
"ผมคิดว่าเมื่อคุณอยู่ในจุดที่เราอยู่ ที่ทุกคนอยู่เหนือ 11 และอยู่ในช่วงสิบกว่า และคุณดูเหมือนไม่ใช่ผู้ป่วย แต่อาจเป็นพ่อแม่ของผู้ป่วย ใช่ไหม? ดังนั้นคือพาหะ ผมคิดว่าคุณได้บรรลุประโยชน์ทางคลินิกทั้งหมดที่มีแล้ว" เขากล่าว
ผลการดําเนินงานทางการเงินและการวางแผนเชิงพาณิชย์
Beam ไม่ได้นําเสนอการอัปเดตผลประกอบการแบบดั้งเดิม แต่ได้หารือเกี่ยวกับการจัดหาเงินทุนและการวางแผนเชิงพาณิชย์ที่เกี่ยวข้องกับโปรแกรมโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว บริษัทระบุว่าได้รับวงเงิน 500 ล้านดอลลาร์จาก Sixth Street Partners โดยคาดว่าจะเบิกใช้ประมาณ 300 ล้านดอลลาร์ตามเวลา หรือประมาณ 100 ล้านดอลลาร์ต่อปี
- การจัดหาเงินทุนนี้มีจุดประสงค์เพื่อสนับสนุนการนํา risto-cel ออกสู่ตลาด
- Beam คาดว่ารายรับจากผลิตภัณฑ์จะครอบคลุมต้นทุนทางการเงินและการชําระคืนเงินต้น
- ฝ่ายบริหารอธิบายโครงสร้างนี้ว่าทําให้ risto-cel สามารถจัดหาเงินทุนได้ด้วยตัวเองอย่างมีประสิทธิภาพ
- บริษัทระบุว่าการใช้จ่ายในการเปิดตัวจะมุ่งเน้นที่ศูนย์การรักษาจํานวนน้อย
Beam ระบุว่าการเปิดตัวผลิตภัณฑ์สําหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวจะมุ่งเป้าไปที่ศูนย์การรักษาประมาณ 50 ถึง 70 แห่ง นอกจากนี้ยังชี้ให้เห็นถึงภาพรวมตลาดที่กว้างขึ้น ซึ่ง CASGEVY ของ Vertex และ CRISPR Therapeutics แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพเชิงพาณิชย์ที่ดีขึ้น และ LYFGENIA ของ bluebird bio บรรลุความสามารถในการทํากําไรในปี 2024
การอัปเดตการดําเนินงานทั่วทั้งไปป์ไลน์
โปรแกรมโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว
Beam ระบุว่าการบําบัดโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว risto-cel ยังคงอยู่ในเส้นทางสําหรับการยื่นขอใบอนุญาตชีววัตถุ (biologics license application) ภายในสิ้นปี บริษัทระบุว่าการทดสอบความถูกต้องและการตรวจสอบประสิทธิภาพกระบวนการกําลังดําเนินการอยู่ และสายการผลิตในรัฐนอร์ทแคโรไลนากําลังได้รับการขยายขนาด
- มีผู้ป่วยทั้งหมด 50 รายที่ได้รับการรักษา
- ต้องการผู้ป่วย 30 รายที่ตรงกับฉลาก CASGEVY สําหรับการยื่น
- ผู้ป่วยรายที่ 30 ได้รับยาในเดือน ก.ค. 2023
- จุดสิ้นสุด VLC 12 จะถูกวัดผล 15 เดือนหลังจากการให้ยา ในเดือน ต.ค. 2024
- Beam คาดว่าจะเปิดตัวภายในสิ้นปี 2025
- คาดว่าจะมีรายรับภายในสิ้นทศวรรษนี้
ฝ่ายบริหารระบุว่าการบําบัดมีระยะเวลาเฉลี่ยจากเส้นเลือดถึงเส้นเลือด 4.5 เดือน ตั้งแต่การระดมเซลล์จนถึงการให้ยาและการปลูกถ่ายในผู้ป่วย Beam ระบุว่าเร็วกว่าที่คู่แข่งรายงาน โดยมีระดับ F cell ที่สูงกว่า โปรตีนเม็ดเลือดแดงรูปเคียวที่ต่ํากว่า และการตั้งรกรากที่เร็วกว่า
Evans กล่าวว่าบริษัทมองเห็นโอกาสระยะยาวที่ยิ่งใหญ่นอกเหนือจากผลิตภัณฑ์ ex vivo ในปัจจุบัน เขาชี้ให้เห็นถึงโปรแกรม in vivo ที่อาจขยายการเข้าถึงไปยังผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวมากถึง 100,000 รายในสหรัฐอเมริกา
โปรแกรม PKU เข้าสู่การทดลองทางคลินิก
Beam ระบุว่า BEAM-304 สําหรับโรคฟีนิลคีโตนูเรีย (phenylketonuria) ได้รับการอนุมัติ IND ในช่วงกลางปี 2024 และคาดว่าจะเริ่มให้ยาระหว่างสิ้นปี 2024 ถึงต้นปี 2025 บริษัทอธิบายว่าโปรแกรมนี้เป็นแนวทาง multi-editor platform แรกของบริษัทที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA
- ตัวแก้ไขสองตัวแรกคาดว่าจะครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 45 เปอร์เซ็นต์
- เป้าหมายเริ่มต้นรวมถึง allele R408W และ allele เพิ่มเติมอีกหนึ่งตัว
- Beam วางแผนการเพิ่มขนาดยาตามด้วยกลุ่มขยายที่เปิดใช้งานการลงทะเบียนประมาณ 50 ราย
- เป้าหมายหลักคือการลดฟีนิลอะลานีนและทําให้อาหารเป็นปกติ
- ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่คาดว่าจะมีการทดลองยืนยันสําหรับเส้นทางที่กําลังดําเนินการ
Beam ระบุว่าแพลตฟอร์มนี้อาจอนุญาตให้เพิ่มตัวแก้ไขเพิ่มเติมในภายหลังโดยไม่ต้องยื่นขอ FDA ใหม่ บริษัทระบุว่าเป็นผู้เล่นด้านการแก้ไข DNA รายเดียวใน PKU ในขณะนี้
โปรแกรม GSD1A มุ่งเป้าโรคที่หายากและรุนแรง
Beam ยังได้หารือเกี่ยวกับ BEAM-301 สําหรับโรคสะสมไกลโคเจนชนิด 1a (glycogen storage disease type 1a) ซึ่งมุ่งเป้าไปที่การกลายพันธุ์ R83C ซึ่งเป็นการกลายพันธุ์ที่พบบ่อยที่สุดในโรคนี้ บริษัทระบุว่าผู้ป่วย GSD1A ประมาณ 300 รายจากทั้งหมดประมาณ 1,000 รายมีตัวแปรนั้น
- โรคนี้อาจทําให้เกิดภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําที่เป็นอันตราย และจํากัดการอดอาหารไว้ที่ประมาณสองชั่วโมงโดยไม่มีแป้งข้าวโพด
- Beam ใช้กลุ่มการเพิ่มขนาดยาและคาดว่าจะมีข้อมูลในปีนี้
- จุดสิ้นสุดหลักรวมถึงการใช้แป้งข้าวโพดและเวลาถึงภา
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
