United Therapeutics ในงาน Wells Fargo: ไปป์ไลน์ชี้ทิศทางการเติบโต

เมื่อวันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 United Therapeutics (UTHR) ได้ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอแผนงานที่ทะเยอทะยานสําหรับหลายปีข้างหน้า ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Martine Rothblatt กล่าวว่าบริษัทกําลังเข้าใกล้จุดเปลี่ยนสําคัญ พร้อมกันนั้นยังชี้ให้เห็นถึงความเสี่ยงด้านการดําเนินงานที่เกี่ยวข้องกับผลการทดลองทางคลินิก การขยายกําลังการผลิต และการลงทุนที่มีค่าใช้จ่ายสูงในด้าน xenotransplantation

ประเด็นสําคัญ

• United Therapeutics ระบุว่าผลิตภัณฑ์ใหม่ 14 รายการอาจสร้างรายได้ยาเภสัชรายปีได้ถึง 50,000 ล้านดอลลาร์ ถึง 100,000 ล้านดอลลาร์
• บริษัทกําลังพัฒนาโปรแกรมด้านพังผืดในปอด ความดันหลอดเลือดปอด และ xenotransplantation โดยมีเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงสองปีข้างหน้า
• ฝ่ายบริหารประกาศการซื้อหุ้นคืนแบบเร่งด่วนมูลค่า 500 ล้านดอลลาร์ ทําให้การซื้อหุ้นคืนในระยะใกล้รวมอยู่ที่ประมาณ 4,000 ล้านดอลลาร์
• บริษัทปรับเพิ่มเป้าหมายงบประมาณดําเนินงานเป็น 55% ของรายได้ปีก่อน จากเดิม 50% เพื่อสนับสนุนไปป์ไลน์
• Rothblatt กล่าวว่ามูลค่าตลาดของบริษัทที่ประมาณ 20,000 ล้านดอลลาร์ ยังไม่สะท้อนศักยภาพระยะยาวของพอร์ตโฟลิโอ

ภาพรวมของงานประชุม

Rothblatt กล่าวว่า United Therapeutics กําลังเปิดตัวชุดการบําบัดที่ครอบคลุมโรคปอดหลายชนิดและการแพทย์ด้านการปลูกถ่ายอวัยวะ เธออธิบายกลยุทธ์ของบริษัทว่าเป็น "อนุมัติแล้วปรับปรุง" ซึ่งหมายความว่าบริษัทมุ่งที่จะได้รับการอนุมัติเบื้องต้นก่อน แล้วจึงพัฒนาสูตรที่ดีขึ้นและการใช้งานใหม่

จุดเน้นระยะใกล้ของบริษัทอยู่ที่พังผืดในปอดและความดันหลอดเลือดปอด ซึ่งบริษัทมองเห็นกลุ่มผู้ป่วยที่สามารถเข้าถึงได้รวมประมาณ 1 ล้านราย ในระยะยาว บริษัทยังกําลังสร้างโปรแกรม xenotransplantation ที่อาจแก้ปัญหาการขาดแคลนอวัยวะจากผู้บริจาคได้

ผลประกอบการทางการเงินและการจัดสรรทุน

United Therapeutics ระบุว่าแนวทางรายได้ปัจจุบันอยู่ที่ 4,000 ล้านดอลลาร์ ซึ่งฝ่ายบริหารมองว่าเป็นเพียงก้าวแรกในเรื่องราวการเติบโตที่ใหญ่กว่ามาก มูลค่าตลาดของบริษัทอยู่ที่ประมาณ 20,000 ล้านดอลลาร์ ซึ่ง Rothblatt กล่าวว่าประเมินมูลค่าธุรกิจต่ําเกินไปเมื่อพิจารณาจากไปป์ไลน์และการคุ้มครองสิทธิบัตร

• บริษัทประกาศการซื้อหุ้นคืนแบบเร่งด่วนมูลค่า 500 ล้านดอลลาร์ในงานประชุม
• ทําให้การซื้อหุ้นคืนรวมอยู่ที่ประมาณ 4,000 ล้านดอลลาร์ในระยะใกล้
• ฝ่ายบริหารปรับเพิ่มเพดานงบประมาณดําเนินงานเป็น 55% ของรายได้ปีก่อน จากเดิม 50%
• กฎงบประมาณไม่รวมการพัฒนาธุรกิจและการลงทุนในสิ่งอํานวยความสะดวก
• ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน James Edgemond กล่าวว่าการเปลี่ยนแปลงนี้มีจุดประสงค์เพื่อสนับสนุนแผนพัฒนาของบริษัทในขณะที่ยังคงควบคุมการใช้จ่ายอย่างมีวินัย

Edgemond ยังกล่าวด้วยว่าบริษัทยังคงให้ความสําคัญกับการเติบโตภายในองค์กรมากกว่าการทําดีลภายนอก เนื่องจากไปป์ไลน์ภายในมีขนาดใหญ่อยู่แล้ว ในขณะเดียวกัน เขาตั้งข้อสังเกตว่าสิ่งอํานวยความสะดวกด้าน xenotransplantation อาจต้องใช้เงินลงทุนหลายหมื่นล้านดอลลาร์

ไปป์ไลน์และกําหนดการด้านกฎระเบียบ

Rothblatt นําเสนอไปป์ไลน์ของบริษัทในฐานะชุดผลิตภัณฑ์ 14 รายการที่อาจเข้าสู่ตลาดในช่วงทศวรรษ 2020 เธอกล่าวว่าพอร์ตโฟลิโอครอบคลุมโรคพังผืดในปอดชนิดไม่ทราบสาเหตุ (IPF) พังผืดในปอดแบบก้าวหน้า (PPF) ความดันหลอดเลือดปอด โรคปอดคั่นระหว่างหน้า (ILD) และความดันหลอดเลือดปอดที่เกี่ยวข้องกับโรคปอดอุดกั้นเรื้อรัง (COPD)

พอร์ตโฟลิโอพังผืดในปอด

• Tyvaso แบบพ่นละอองสําหรับ IPF ได้รับการยื่นไฟล์แล้ว พร้อมกําหนดวันที่ PDUFA
• Rothblatt กล่าวว่าการศึกษาแบบ pivotal สําหรับ IPF แสดงให้เห็น "ข้อมูลการทดลองทางคลินิกที่ดีที่สุดที่เคยมีมาจากการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนสําหรับพังผืดในปอด"
• การศึกษา PPF สิ้นสุดการลงทะเบียนผู้ป่วยประมาณหนึ่งเดือนก่อนการประชุม และยังคงเป็นไปตามแผนสําหรับจุดสิ้นสุด 12 เดือน
• PPF เป็นตลาดที่ใหญ่กว่า IPF โดยมีผู้ป่วยประมาณ 300,000 ราย เทียบกับ 100,000 ถึง 150,000 รายสําหรับ IPF ในสหรัฐอเมริกา
• Tyvaso DPI สําหรับ IPF และ PPF คาดว่าจะตามมาหลังจากได้รับการอนุมัติสําหรับรุ่นพ่นละออง
• Tyvaso SMI ที่เรียกว่า Tresmi กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับ ILD, IPF และ PPF ในรูปแบบที่ไม่ก่อให้เกิดอาการไอ โดยต้องใช้สี่ครั้งต่อวัน หรือหนึ่งครั้งสี่รอบต่อวัน
• บริษัทกล่าวว่าได้เปิดสถานที่ผลิตสองแห่งสําหรับ Tresmi เพื่อให้มีวัตถุดิบสําหรับการทดลองทางคลินิกเพียงพอ

พอร์ตโฟลิโอความดันหลอดเลือดปอด

• Ralinepag แบบรับประทานมีวันที่ PDUFA ของ FDA คือวันที่ 27 มิ.ย. 2026
• Rothblatt กล่าวว่า ralinepag ให้ "ข้อมูลการทดลองทางคลินิกที่ดีที่สุดของผลิตภัณฑ์ใดๆ ในด้านความดันหลอดเลือดปอดที่เคยมีมา"
• บริษัทยังได้ยื่นขอยาเม็ดผสมสามชนิดที่รวม ralinepag กับสารยับยั้ง phosphodiesterase-5 และสารต้าน endothelin receptor
• ฝ่ายบริหารคาดว่ายาเม็ดผสมจะตามมาหลังจากได้รับการอนุมัติครั้งแรก 12 ถึง 24 เดือน
• รุ่นสูดดมวันละครั้ง ชื่อ Ralpi กําลังได้รับการพัฒนาร่วมกับ MannKind และมุ่งเป้าไปที่ ILD, IPF และ PPF
• บริษัทยังกําลังพัฒนาเครื่องสูดดมฉุกเฉินที่รวม treprostinil และ iloprost สําหรับความดันหลอดเลือดปอด

Xenotransplantation

• United Therapeutics กล่าวว่ามีใบอนุญาตยาทดลองใหม่ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA จํานวนสามรายการในด้าน xenotransplantation
• โปรแกรมนี้เกี่ยวข้องกับการปลูกถ่ายไตและหัวใจจากหมูที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรม
• ข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้นคาดว่าจะได้รับภายในสิ้นปี 2027
• ข้อมูลสุดท้ายจากกลุ่มการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนเต็มรูปแบบคาดว่าจะได้รับภายในสิ้นปี 2028
• บริษัทคาดว่าจะยื่นใบสมัคร biologics license ฉบับแรกก่อนสิ้นทศวรรษ โดยอ้างถึงปี 2029 เป็นช่วงเวลาที่น่าจะเป็นไปได้

อัปเดตการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการพัฒนาทางคลินิกดําเนินไปเร็วกว่าที่คาดในหลายโปรแกรม Rothblatt กล่าวว่าการศึกษา PPF ลงทะเบียนผู้ป่วยได้เร็วกว่าที่ทั้งทีมธุรกิจและทีมคลินิกคาดการณ์ไว้ ทําให้บริษัทต้อง "เลื่อนกําหนดการให้เร็วขึ้น" มากกว่าหนึ่งครั้ง

• แพทย์ลงทะเบียนผู้ป่วยอย่างรวดเร็วเนื่องจากได้เห็นผลของ Tyvaso ใน IPF
• บริษัทกล่าวว่าโมเดล AI สําหรับปอดสนับสนุนความน่าจะเป็นสูงของความสําเร็จในการศึกษา PPF
• ข้อมูล Phase II INCREASE แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วย PPF มีผลลัพธ์ที่เทียบเคียงได้กับผู้ป่วย IPF
• การศึกษาแบบ open-label extension แนะนําว่ามีประโยชน์เมื่อเพิ่ม Tyvaso แบบพ่นละอองเข้ากับ Jascayd ซึ่งเป็นชื่อทางการค้าของ nintedanib

Rothblatt กล่าวว่าแผนการเปิดตัว IPF ของบริษัทรวมถึงการลงทุน 100 ล้านดอลลาร์กับชุดเริ่มต้น 10,000 ชุดสําหรับปีแรก เธอกล่าวว่าการมีส่วนแบ่งตลาด IPF 10% ในปีแรกถือว่าสมเหตุสมผลเมื่อพิจารณาจากความแข็งแกร่งของข้อมูล

เธอยังกล่าวด้วยว่าผลข้างเคียงทางระบบทางเดินอาหารจาก nintedanib และ pirfenidone ทําให้ผู้ป่วยจํานวนมากหยุดใช้ยาเหล่านั้น ซึ่งอาจช่วยสร้างพื้นที่สําหรับการบําบัดใหม่

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และการวางตําแหน่งในตลาด

United Therapeutics กล่าวว่ากลยุทธ์ของบริษัทขึ้นอยู่กับการได้รับการอนุมัติตามฉลากที่แข็งแกร่ง เนื่องจากสิ่งเหล่านั้นสนับสนุนการรับรู้ของแพทย์ การเข้าถึงของผู้ป่วย และการเบิกจ่ายจากประกัน บริษัทกล่าวว่า FDA กําหนดให้มีการทดลองแยกกันสําหรับ IPF และ PPF เนื่องจากโรคทั้งสองมีลักษณะทางคลินิกที่แตกต่างกัน

Rothblatt กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทคือการสร้างลําดับการอนุมัติและการปรับปรุงในแต่ละสายผลิตภัณฑ์ ในด้านพังผืดในปอด หมายถึงการเปลี่ยนจาก Tyvaso แบบพ่นละอองไปเป็น DPI แล้วจึงเป็นเครื่องสูดดมแบบละอองนุ่ม ในด้านความดันหลอดเลือดปอด หมายถึงการเริ่มต้นด้วย ralinepag แบบรับประทานแล้วจึงเปลี่ยนไปเป็นรุ่นสูดดมและรุ่นผสม

• Tresmi คาดว่าจะขยายแฟรนไชส์ Tyvaso และทําให้กลับมาเติบโตอีกครั้ง
• บริษัทกล่าวว่าเครื่องสูดดมแบบละอองนุ่มควรใช้งานง่ายขึ้นและมีโอกาสก่อให้เกิดอาการไอน้อยลง
• Ralpi คาดว่าจะให้การให้ยาวันละครั้งและอาจมีเภสัชจลนศาสตร์และเภสัชพลศาสตร์ที่ดีกว่า Tyvaso DPI
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่า ralinepag เป็น "โมเลกุลที่ดีกว่า treprostinil"
• Rothblatt กล่าวว่าผู้ป่วยความดันหลอดเลือดปอดมากกว่า 80% อาจเปลี่ยนมาใช้การบําบัดด้วย ralinepag แบบสามชนิดในที่สุดภายในสิ้นทศวรรษ

เธอเสริมว่าบริษัทมองเห็นกลุ่มผู้ป่วยที่สามารถเข้าถึงได้รวมประมาณ 1 ล้านรายในข้อบ่งชี้หลัก หากบริษัทสามารถครองตลาดได้ครึ่งหนึ่ง เธอกล่าวว่ารายได้ยาเภสัชรายปีอาจสูงถึง 50,000 ล้านดอลลาร์

ทรัพย์สินทางปัญญาและการผลิต

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลิตภัณฑ์ของบริษัทมีการคุ้มครองสิทธิบัตรหลายชั้น โดยบางรายการขยายไปถึงช่วงทศวรรษ 2040 การผูกขาดยาสําหรับโรคหายากสําหรับ IPF อาจขยายไปถึงช่วงทศวรรษ 2030 และบริษัทกล่าวว่าเครื่องสูดดมแบบละอองนุ่มมีการคุ้มครองทรัพย์สินทางปัญญาแยกต่างหาก

United Therapeutics ยังเน้นย้ําแผนการผลิตที่มุ่งสนับสนุนการเปิดตัวในอนาคต

• มีการเปิดสองแห่งสําหรับการจัดหา Tresmi
• สิ่งอํานวยความสะดวกสําหรับ Ralpi ได้รับการออกแบบให้ผลิตการบําบัด 50,000 ปี-ผู้ป่วยต่อปี
• สถานที่ผลิต Ralpi มีกําหนดพิธีเปิดในเดือน ต.ค. 2026
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะได้รับการอนุมัติการผลิตจาก FDA ภายในสิ้นปี 2027 และอาจเลื่อนไปถึงปี 2028

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Rothblatt กล่าวว่าตลาดความดันหลอดเลือดปอดมีแนวโน้มที่จะเปลี่ยนไปสู่การบําบัดที่สามารถแสดงให้เห็นการปรับปรุงทางคลินิกที่แท้จริง ไม่ใช่แค่อัตราการลดลงที่ช้าลง เธอกล่าวว่า ralinepag เป็นเพียงตัวเดียวในบรรดาผลิตภัณฑ์ความดันหลอดเลือดปอดที่ได้รับการอนุมัติจํานวนมากที่แสดงสัญญาณดังกล่าวในข้อมูล Phase III

เธอยังกล่าวด้วยว่ายาเม็ดผสมสามชนิดอาจกลายเป็นการบําบัดแบบ "holy grail" เนื่องจากจะรวมสามกลไกในยาเม็ดเดียวต่อวัน Rothblatt เชื่อมโยงประเด็นนี้กับชีวิตส่วนตัวของเธอ โดยกล่าวว่าเธอก่อตั้งธุรกิจนี้เพื่อช่วยชีวิตลูกสาวของเธอซึ่งมีความดันหลอดเลือดปอด

เกี่ยวกับแฟรนไชส์ Tyvaso เธอกล่าวว่าเครื่องสูดดมแบบละอองนุ่มควรช่วยให้สายผลิตภัณฑ์เติบโตอีกครั้งหลังจากที่มีการลดลงในช่วงไตรมาสที่ผ่านมา เธอกล่าวว่าการใช้ยาสี่ครั้งต่อวันสะดวกกว่ารุ่นพ่นละอองและอาจช่วยผู้ป่วยที่มีปัญหากับอาการไอ

เกี่ยวกับ IPF Rothblatt กล่าวว่าสมมติฐานการเปิดตัวของบริษัทอิงจากข้อมูลการทดลองที่แข็งแกร่ง รวมถึงการปรับปรุงออกซิเจนที่พบในการศึกษา TETON 1 และ 2 เธอเปรียบเทียบเส้นทางการนําไปใช้ที่คาดหวังกับการเปิดตัว Jascayd

เกี่ยวกับ PPF เธอกล่าวว่าความเร็วในการลงทะเบียนผู้ป่วยนั้นเร็วผิดปกติและทําให้แม้แต่ทีมพัฒนาก็ประหลาดใจ เธอกล่าวว่าโรคนี้รุนแรง โดยมีอัตราการรอดชีวิตทั่วไปสามถึงห้าปี ซึ่งอาจช่วยกระตุ้นความสนใจของแพทย์

เกี่ยวกับ ralinepag DPI เธอกล่าวว่าบริษัทวางแผนที่จะยึดตามโมเดล "อนุมัติแล้วปรับปรุง" ต่อไป รวมถึงรุ่นเครื่องสูดดมแบบละอองนุ่มที่อาจเกิดขึ้นในอนาคต เธอกล่าวว่ารูปแบบสูดดมควรเป็นประโยชน์สําหรับผู้ป่วยที่ต้องการหลีกเลี่ยงความไม่สมดุลระหว่างการระบายอากาศและการไหลเวียนของเลือด

เกี่ยวกับการใช้จ่าย Edgemond กล่าวว่าบริษัทยังคงรักษากรอบการทํางานที่มีวินัยแม้จ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน