Celcuity ในงานประชุม Healthcare ของ Wells Fargo: จับตาการเปิดตัวและข้อมูลสําคัญ

วันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 — Celcuity (CELC) ใช้เวทีการประชุม Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการเปิดตัว REVTORPYK ซึ่งเป็นยารักษามะเร็งเต้านมที่ได้รับการอนุมัติใหม่ พร้อมชี้ให้เห็นถึงอุปสรรคด้านการผลิต การชดเชยค่าใช้จ่าย และการนํายาไปใช้จริง ซึ่งอาจส่งผลต่อช่วงเดือนแรกของการวางจําหน่ายในเชิงพาณิชย์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Brian Sullivan กล่าวว่าประสิทธิภาพของยาโดดเด่นในตลาดที่มีการแข่งขันสูง แต่ยังระบุด้วยว่าการอนุมัติด้านอุปทาน การเข้าถึงสิทธิประกัน และข้อมูลอัตราการรอดชีวิตโดยรวมยังคงเป็นประเด็นที่ต้องติดตามอย่างใกล้ชิด

ประเด็นสําคัญ

• Celcuity ระบุว่า REVTORPYK หรือที่รู้จักในชื่อ gedatolisib ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับสองสูตรการรักษาในผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายที่ไม่พบการกลายพันธุ์ PIK3CA
• บริษัทเน้นย้ําข้อมูลประสิทธิภาพที่แข็งแกร่ง รวมถึงค่า hazard ratio ที่ 0.24 สําหรับสูตรสามยา และ 0.33 สําหรับสูตรสองยา
• คาดว่าจะเปิดตัวเชิงพาณิชย์ภายในสิ้นไตรมาสที่สามของปี 2024 โดยขึ้นอยู่กับการอนุมัติโรงงานผลิตแห่งที่สอง
• Celcuity ได้ยื่น NDA เสริมสําหรับผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ PIK3CA และคาดว่าจะได้รับการตัดสินใจในไตรมาสที่สองของปี 2025
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความสําเร็จในการเปิดตัวจะขึ้นอยู่กับอุปทาน ระยะเวลาการชดเชยค่าใช้จ่าย การนําไปใช้ในบัญชีเชิงกลยุทธ์ และการยอมรับของแพทย์ต่อการรักษาด้วยการฉีดเข้าเส้นเลือด

การวางตําแหน่งทางคลินิก

Sullivan นําเสนอ REVTORPYK ในฐานะยาที่ยับยั้งเส้นทางสัญญาณแบบกว้าง โดยมีโปรไฟล์ที่แตกต่างจากคู่แข่งที่มุ่งเป้าหมายเดียว เขากล่าวว่ายาดังกล่าวยับยั้งการส่งสัญญาณของ PI3K, AKT และ mTOR ซึ่งเขาโต้แย้งว่าอาจสร้างผลการรักษาที่แข็งแกร่งกว่ายาที่มุ่งเป้าเพียงส่วนเดียวของเส้นทางสัญญาณ

• สูตรสามยาที่ได้รับการอนุมัติประกอบด้วย gedatolisib ร่วมกับ palbociclib และ fulvestrant
• สูตรสองยาที่ได้รับการอนุมัติประกอบด้วย gedatolisib ร่วมกับ fulvestrant
• ทั้งสองสูตรได้รับการอนุมัติสําหรับผู้ป่วยที่ไม่พบการกลายพันธุ์ PIK3CA ซึ่ง Celcuity ประเมินว่าคิดเป็นประมาณ 60% ของประชากรที่สามารถรักษาได้
• บริษัทระบุว่าจํานวนดังกล่าวเท่ากับผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ประมาณ 90,000 รายต่อปีในการรักษาแนวที่สอง

สําหรับสูตรสามยา Sullivan อ้างค่า hazard ratio ที่ 0.24 และค่ามัธยฐานของการอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลามของโรคที่ 9.4 เดือน เทียบกับ 2 เดือนสําหรับ fulvestrant เพียงอย่างเดียว เขากล่าวว่านั่นเท่ากับการปรับปรุงประมาณ 4.5 เท่าเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุม ซึ่งเขาอธิบายว่าดีกว่าการปรับปรุงประมาณ 2 เท่าที่มักพบในยาที่แข่งขันกัน

สูตรสองยายังแสดงผลลัพธ์ที่ดี โดยมีค่า hazard ratio ที่ 0.33 Sullivan กล่าวว่าตัวเลือกที่ได้รับการอนุมัติทั้งสองให้ความยืดหยุ่นแก่แพทย์ในการเลือกสูตรการรักษาตามโปรไฟล์และความทนทานของผู้ป่วย เขากล่าวว่าแพทย์สามารถเริ่มด้วยสูตรสามยาและหยุด palbociclib หากภาวะเม็ดเลือดขาวต่ําเป็นปัญหา หรือเริ่มด้วยสูตรสองยาและเพิ่ม palbociclib ในภายหลังหากจําเป็น

เขายังชี้ให้เห็นถึงงานวิจัยที่ไม่ใช่ทางคลินิกซึ่งชี้ว่า gedatolisib มีฤทธิ์แรงกว่ายาที่ยับยั้งเป้าหมายเดียว เช่น everolimus, capivasertib และ alpelisib ถึง 300 เท่าในเซลล์มะเร็งเต้านม

ผลประกอบการทางการเงินและกลยุทธ์การตั้งราคา

Celcuity ไม่ได้รายงานผลกําไรในการประชุม แต่ได้หารือเกี่ยวกับการตั้งราคาและศักยภาพของตลาดอย่างละเอียด ฝ่ายบริหารตั้งราคาที่ 30,000 ดอลลาร์ต่อรอบการรักษา หรือ 32,500 ดอลลาร์ต่อเดือน โดยมี 13 รอบต่อปี แต่ละขวดมีราคา 10,000 ดอลลาร์

• ระยะเวลาการรักษาเฉลี่ยโดยประมาณอยู่ที่ประมาณ 10 เดือน หรือ 10 รอบ อ้างอิงจากข้อมูล VIKTORIA-1 สําหรับผู้ป่วยชนิด wild-type
• อัตรากําไรขั้นต้นสุทธิคาดว่าจะอยู่ที่ประมาณ 80% สะท้อนถึงส่วนลด 20% จากราคาต้นทุนขายส่ง
• โมเดล buy-and-bill ควรสร้างโปรไฟล์กําไรขั้นต้นสุทธิที่มีประสิทธิภาพมากกว่ายารับประทาน เนื่องจากมีตัวกลางน้อยกว่า
• Celcuity ระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ PIK3CA อาจมีระยะเวลาการรักษาเฉลี่ย 11 ถึง 12 เดือน ซึ่งนานกว่า 10 เดือนที่คาดไว้สําหรับผู้ป่วยชนิด wild-type

บริษัทระบุว่ากลุ่มที่มีการกลายพันธุ์คิดเป็นประมาณ 40% ของผู้ป่วย แต่อาจคิดเป็นประมาณ 45% ของโอกาสทางการตลาดทั้งหมดเนื่องจากระยะเวลาการรักษาที่ยาวนานกว่า ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าการรักษาแนวที่สองที่ได้รับการอนุมัติครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 90,000 รายต่อปี

ข้อมูลอัปเดตด้านการดําเนินงาน

Celcuity ระบุว่าคาดว่ายาเชิงพาณิชย์จะพร้อมใช้งานภายในสิ้นไตรมาสที่สามของปี 2024 แต่ต้องรอให้ FDA อนุมัติโรงงานผลิตแห่งที่สองก่อน โรงงานแรกมีกําลังการผลิตจํากัด ดังนั้นบริษัทจึงต้องการแหล่งผลิตที่สองเพื่อลดความเสี่ยงของการขาดแคลนในช่วงเปิดตัว

• บริษัทยื่นเอกสารเสริมหลังการอนุมัติสําหรับผู้ผลิตรายที่สองภายในหนึ่งสัปดาห์หลังจากการอนุมัติเดิม
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะได้รับข้อมูลตอบกลับจาก FDA ก่อนสิ้นเดือนปัจจุบัน
• ทั้งสองโรงงานใช้กระบวนการผลิตเดียวกัน
• มีการใช้วิธีการวิเคราะห์ประมาณ 50 วิธีเพื่อยืนยันคุณภาพและข้อกําหนดของผลิตภัณฑ์
• Sullivan กล่าวว่าการตรวจสอบ NDA ของโรงงานแรกเป็นไปอย่างราบรื่น โดยไม่มีคําขอข้อมูลที่มีนัยสําคัญ

Celcuity ยังได้อธิบายโปรโตคอลการเข้าถึงแบบขยาย ซึ่งระบุว่าได้รับการตอบรับที่ดีจากแพทย์ โปรแกรมนี้ใช้เฉพาะในสหรัฐอเมริกาและใช้คณะกรรมการตรวจสอบสถาบันส่วนกลาง ซึ่งช่วยขจัดความจําเป็นในการตรวจสอบระดับสถานที่แยกต่างหาก

• ผู้ป่วยในโปรแกรมคาดว่าจะเปลี่ยนไปใช้ยาเชิงพาณิชย์หลังจากการให้ยาในวันที่ 15
• นั่นหมายความว่ามีการรักษาประมาณสองสัปดาห์ตามด้วยช่วงว่างสองสัปดาห์ก่อนการเปลี่ยนผ่าน
• บริษัทระบุว่าไม่ควรมีการหยุดชะงักในการจัดหายาให้ผู้ป่วย
• ตัวเลขการลงทะเบียนจะถูกเปิดเผยในรายงานรายไตรมาส

ในด้านเชิงพาณิชย์ Celcuity ระบุว่าได้สร้างทีมขายด้านมะเร็งวิทยาจํานวน 90 คนใน 10 ภูมิภาค ทีมได้รับการสนับสนุนจากผู้ประสานงานวิทยาศาสตร์การแพทย์และกลุ่มบัญชีเชิงกลยุทธ์ที่มุ่งเน้นระบบสุขภาพขนาดใหญ่ เช่น Dana-Farber, UPMC และ US Oncology

ฝ่ายบริหารระบุว่าได้ใช้เวลา 18 เดือนในการทํางานร่วมกับบัญชีเชิงกลยุทธ์และระดับชาติเพื่อการรวมเข้าในแนวทางการรักษา และเพิ่มเติมว่าเอกสาร ClinPath ของ UPMC มีอิทธิพลต่อแนวทางการรักษาสําหรับระบบที่ครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 15% ของทั้งหมด

การชดเชยค่าใช้จ่ายและการเข้าถึงตลาด

Celcuity ระบุว่าการเปิดตัวจะดําเนินการภายใต้โมเดล buy-and-bill หมายความว่าบัญชีจะเป็นเจ้าของยาเมื่อจัดส่งและชําระเงินเมื่อรับสินค้า บริษัทระบุว่ารหัส J ชั่วคราวอาจสร้างความล่าช้าในการชดเชยค่าใช้จ่าย เนื่องจากการชําระเงินอาจใช้เวลานานกว่าปกติ

• ระยะเวลาการชดเชยค่าใช้จ่ายปกติอยู่ที่ประมาณ 60 วัน
• ในช่วงรหัส J ชั่วคราว อาจยืดออกไปถึง 120 วัน
• Celcuity เสนอเงื่อนไขการชําระเงินแบบขยายเพื่อลดแรงกดดันด้านกระแสเงินสดของบัญชี
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งนี้ควรช่วยจํากัดความลังเลของผู้ให้บริการที่อาจมีกระแสเงินสดติดลบ
• การรวมชุดคําสั่งเข้าในระบบบันทึกสุขภาพอิเล็กทรอนิกส์อาจใช้เวลาหลายสัปดาห์ถึงสองสามเดือน ขึ้นอยู่กับบัญชี

Sullivan กล่าวว่าการตรวจสอบคณะกรรมการผู้ชําระเงินอย่างเป็นทางการสามารถเกิดขึ้นได้หลังจากการอนุมัติฉลากเท่านั้น เขาเพิ่มเติมว่าเอกสารและวัสดุการประเมินถูกส่งออกทันทีหลังจากการตัดสินใจของ FDA

ข้อเสนอแนะของแพทย์และการนําไปใช้

ฝ่ายบริหารระบุว่าได้สํารวจแพทย์เกี่ยวกับเส้นทางการให้ยาและพบว่าการให้ยาทางหลอดเลือดดําไม่ใช่อุปสรรคสําคัญ ในการสํารวจเชิงปริมาณแบบปิดบังชื่อ มีเพียง 5% ถึง 8% ของแพทย์ที่ระบุว่าการให้ยาทางหลอดเลือดดําเป็นปัจจัยลบ

• ประมาณ 50% ของแพทย์มองว่าการให้ยาทางหลอดเลือดดําเป็นกลาง
• ประมาณ 30% มองว่าเป็นประโยชน์เพราะช่วยให้ติดต่อกับผู้ป่วยได้บ่อยขึ้นในการรักษาแนวที่สอง
• Celcuity คาดว่าการใช้สูตรสามยาจะมากกว่าสูตรสองยา โดยมีสัดส่วนประมาณ 85-15 หรือ 80-20 ในกลุ่ม wild-type
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความยืดหยุ่นของฉลากควรช่วยให้แพทย์ปรับการรักษาให้เหมาะกับความต้องการของผู้ป่วย

Sullivan กล่าวว่าบริษัทไม่มองว่าการให้ยาทางหลอดเลือดดําเป็นอุปสรรคสําคัญต่อการใช้งานในวงกว้าง แม้ว่านักลงทุนจะให้ความสนใจกับทางเลือกรับประทานในมะเร็งเต้านม

แนวโน้มในอนาคต

นอกเหนือจากข้อบ่งชี้ wild-type ที่ได้รับการอนุมัติ Celcuity ได้ยื่น NDA เสริมสําหรับผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ PIK3CA ฝ่ายบริหารคาดว่าจะได้รับการตัดสินใจในไตรมาสที่สองของปี 2025

• กลุ่มที่มีการกลายพันธุ์คิดเป็นประมาณ 40% ของผู้ป่วย แต่อาจคิดเป็น 45% ของโอกาสทางการตลาด
• Celcuity ระบุว่าระยะเวลาการรักษาในกลุ่มนี้อาจอยู่ที่ 11 ถึง 12 เดือน เทียบกับประมาณ 10 เดือนในผู้ป่วย wild-type
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลกลุ่มที่มีการกลายพันธุ์ยังไม่สมบูรณ์และอาจดีขึ้นเมื่อมีการติดตามผลนานขึ้น
• ยังระบุด้วยว่าสถานะการกลายพันธุ์ PIK3CA มีความเสถียรและไม่เปลี่ยนแปลงตามการรักษาก่อนหน้า ต่างจากการกลายพันธุ์บางอย่างในเส้นทางตัวรับเอสโตรเจน

Celcuity ยังดําเนินการศึกษาระยะที่ III จํานวนสองรายการในมะเร็งเต้านมระยะลุกลามที่ยังไม่ได้รับการรักษา หนึ่งรายการมุ่งเน้นที่โรคที่ดื้อต่อต่อมไร้ท่อ และอีกรายการมุ่งเน้นที่โรคที่ไวต่อต่อมไร้ท่อ

• กลุ่มที่ดื้อต่อต่อมไร้ท่อรวมถึงผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ประมาณ 30,000 รายต่อปี โดยการรักษามาตรฐานในปัจจุบันให้ค่ามัธยฐานการอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลามของโรค 7 ถึง 8 เดือน
• ข้อมูลสําหรับการศึกษานั้นคาดว่าจะได้รับในปลายปี 2028 หรือต้นปี 2029
• กลุ่มที่ไวต่อต่อมไร้ท่อรวมถึงผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ประมาณ 60,000 รายต่อปี โดยการรักษามาตรฐานในปัจจุบันอยู่ที่ประมาณ 25 เดือนของค่ามัธยฐานการอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลามของโรค
• Celcuity ระบุว่าข้อมูล Phase I-B ในผู้ป่วยที่ไวต่อต่อมไร้ท่อ 41 รายแสดงค่ามัธยฐานการอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลามของโรคที่ 48 เดือน
• คาดว่าการลงทะเบียนในการศึกษากลุ่มที่ไวต่อต่อมไร้ท่อจะมีผู้ป่วยทั้งหมดประมาณ 760 ถึง 780 ราย โดยข้อมูลจะได้รับในปลายปี 2029 หรือ 2030

บริษัทยังพัฒนาสูตรฉีดใต้ผิวหนังด้วย Sullivan กล่าวว่าเวอร์ชันนั้นจะมีความสําคัญมากที่สุดสําหรับผู้ป่วยที่ไวต่อต่อมไร้ท่อ ซึ่งอาจอยู่ในการรักษาเป็นเวลาหลายปี เขากล่าวว่าควรมีผลกระทบน้อยกว่าในการรักษาแนวที่สองหรือในกลุ่มที่ดื้อต่อต่อมไร้ท่อ เป้าหมายคือให้ผลิตภัณฑ์ฉีดใต้ผิวหนังได้รับการอนุมัติในช่วงเวลาเดียวกับข้อบ่งชี้ที่ไวต่อต่อมไร้ท่อ ประมาณปี 2030

ในด้านมะเร็งต่อมลูกหมาก Celcuity ระบุว่ากําลังดําเนินการศึกษาระยะที่ I/II อยู่ บริษัทระบุว่าชีววิทยามีความคล้ายคลึงกันเนื่องจากทั้งมะเร็งเต้านมและมะเร็งต่อมลูกหมากอาจเกี่ยวข้องกับการส่งสัญญาณฮอร์โมนและเส้นทาง PI3K, AKT และ mTOR

• ข้อมูลเบื้องต้นได้รับการอธิบายก่อนหน้านี้ว่าเป็นที่น่าพอใจ
• ข้อมูลที่อัปเดตพร้อมกลุ่มขนาดยาเพิ่มเติมและการวิเคราะห์กลุ่มย่อยคาดว่าจะได้รับในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• ฝ่ายบริหารระบุว่าจะระบุขั้นตอนการพัฒนาถัดไปสําหรับมะเร็งต่อมลูกหมากในขณะนั้น

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ นักลงทุนกดดันฝ่ายบริหารเก

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน