enGene ในงานประชุม Wells Fargo: มุ่งเน้นการรักษามะเร็งกระเพาะปัสสาวะ

เมื่อวันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 บริษัท enGene (ENGN) ได้ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอรายละเอียดเกี่ยวกับ detalimogene voraplasmid ซึ่งเป็นยีนบําบัดแบบไม่ใช้ไวรัสสําหรับมะเร็งกระเพาะปัสสาวะชนิดไม่ลุกลามกล้ามเนื้อที่ไม่ตอบสนองต่อ BCG ร่วมกับ carcinoma in situ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Ron Cooper กล่าวว่าบริษัทมีความพร้อมทางการเงินสําหรับขั้นตอนการพัฒนาถัดไป พร้อมยอมรับว่านักลงทุนมีปฏิกิริยาเชิงลบต่อข้อมูลระหว่างกาลในช่วงแรก และการดําเนินการด้านกฎระเบียบ โดยเฉพาะด้านการผลิต ยังคงเป็นการทดสอบสําคัญ

ประเด็นสําคัญ

• enGene ระบุว่ามีเงินสด 266 ล้านดอลลาร์ และคาดว่าจะมีเงินทุนเพียงพอสําหรับเป้าหมายสําคัญจนถึงการได้รับอนุมัติและการเปิดตัวสู่ตลาด
• กลุ่มผู้ป่วยหลักในโครงการ LEGEND ของบริษัทประกอบด้วยผู้ป่วย 125 ราย ซึ่งนับเป็นหนึ่งในการศึกษาที่ใหญ่ที่สุดในกลุ่มมะเร็งกระเพาะปัสสาวะนี้
• ข้อมูลระหว่างกาลแสดงอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ 54% ในช่วงเวลาใดก็ได้ และอัตราการหยุดพักและยุติการรักษา 2.4%
• ฝ่ายบริหารมุ่งเป้าไปที่คลินิกระบบทางเดินปัสสาวะในชุมชน ซึ่งระบุว่าครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 80% ของประชากรผู้ป่วยทั้งหมด
• การศึกษาสารลดแรงตึงผิวโดยใช้ polidocanol อาจสนับสนุนการยื่นขออนุมัติเพิ่มเติมหลังจากได้รับการอนุมัติครั้งแรก และอาจช่วยเพิ่มความสะดวกและประสิทธิภาพ

ผลลัพธ์ทางการเงิน

Cooper กล่าวว่า enGene มี "เงินทุนที่แข็งแกร่ง" โดยมีเงินสด 266 ล้านดอลลาร์ในงบดุล และระบุว่าจํานวนดังกล่าวเพียงพอที่จะนําพาบริษัทผ่านขั้นตอนการกํากับดูแลที่วางแผนไว้ การได้รับอนุมัติ และการเริ่มต้นการค้า

• เงินสดในมือ: 266 ล้านดอลลาร์
• แนวโน้มเงินทุน: เพียงพอสําหรับเป้าหมายที่วางแผนไว้จนถึงการอนุมัติและการเปิดตัวเชิงพาณิชย์
• คําอธิบายบริษัท: พร้อมสําหรับ "ช่วงการเติบโตที่แท้จริง"

ความคืบหน้าในการพัฒนาทางคลินิก

โปรแกรมหลักของ enGene คือ detalimogene voraplasmid ซึ่งบริษัทกําลังพัฒนาผ่านโครงการ LEGEND Cooper กล่าวว่ากลุ่มผู้ป่วยหลักประกอบด้วยผู้ป่วย 125 ราย ทําให้เป็นหนึ่งในการศึกษาที่ใหญ่ที่สุดในด้านนี้

• จุดสิ้นสุดหลัก: การตอบสนองสมบูรณ์ในช่วงเวลาใดก็ได้
• ผลลัพธ์ระหว่างกาล: การตอบสนองสมบูรณ์ 54% ในช่วงเวลาใดก็ได้
• มุมมองของฝ่ายบริหาร: ผลลัพธ์ "สอดคล้องกับผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติอื่นๆ ทั้งหมด"
• ความคงทน: ข้อมูลยังไม่สมบูรณ์ โดยมีผู้ตอบสนองสมบูรณ์ 21 รายที่สามารถติดตามผลได้ครบ 12 เดือน ณ เวลาที่รายงานข้อมูลระหว่างกาล
• การคาดการณ์อัตราการตอบสนองสมบูรณ์ที่ 12 เดือน: ประมาณ 25% จากการประมาณการ Kaplan-Meier
• อัตราการหยุดพักและยุติการรักษา: 2.4%
• อัตราการดําเนินโรค: 3%

Cooper กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าตลาดมีปฏิกิริยาเกินจริงต่อการอัปเดตระหว่างกาลในเดือน พ.ค. โดยให้เหตุผลว่าความแตกต่างในอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ในการศึกษาขนาดเล็กมักยากต่อการตีความ เนื่องจากช่วงความคลาดเคลื่อนมีความทับซ้อนกัน

เขายังกล่าวอีกว่าความทนทานต่อยายังคงเป็นจุดแข็งหลัก โดยกล่าวว่า "ความทนทานต่อยาของเรายังคงดีขึ้นแม้จะมีการรับยามากขึ้น" และบริษัทเชื่อว่าโปรไฟล์ดังกล่าว "น่าจะดีที่สุดในกลุ่ม"

อัปเดตการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการพูดคุยเกี่ยวกับด้านปฏิบัติของผลิตภัณฑ์ โดยเฉพาะการผลิตและวิธีที่การรักษานี้เข้ากับการปฏิบัติงานด้านระบบทางเดินปัสสาวะในโลกแห่งความเป็นจริง

• การกําหนด RMAT: ได้รับแล้ว ช่วยให้สามารถสนทนากับ FDA ได้โดยตรงมากขึ้น
• CDRP: มีผลบังคับใช้เพื่อสนับสนุนการตรวจสอบเอกสารล่วงหน้าและการรับข้อเสนอแนะแบบวนซ้ํา
• การทดสอบ PPQ: เสร็จสิ้นสําหรับการตรวจสอบความถูกต้องของการผลิต
• โมดูลการผลิต: คาดว่าจะมีขนาดใหญ่กว่าโมดูลทางคลินิกใน BLA 5 ถึง 8 เท่า
• CRL ด้านยีนบําบัดล่าสุด: ส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับปัญหาการผลิต ไม่ใช่ข้อมูลทางคลินิก ตามที่ Cooper กล่าว

Cooper กล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นการลดความเสี่ยงของการได้รับจดหมายตอบกลับสมบูรณ์ที่เกี่ยวข้องกับการผลิต โดยระบุว่าการหารือกับ FDA มุ่งเน้นไปที่แผนการวิเคราะห์ทางสถิติ กลุ่มประชากรผู้ป่วย และความพร้อมในการผลิต

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และการวางตําแหน่งในตลาด

enGene มุ่งเป้าไปที่คลินิกระบบทางเดินปัสสาวะในชุมชนเป็นอันดับแรก ซึ่ง Cooper กล่าวว่าดูแลผู้ป่วยประมาณ 80% ของประชากรผู้ป่วยทั้งหมด โดยระบุว่าศูนย์การแพทย์เชิงวิชาการคิดเป็น 20% ที่เหลือและมักมีความต้องการการรักษาที่แตกต่างกัน

• ตลาดผู้ป่วยรายใหม่รายปีทั้งหมด: 20,000 ถึง 40,000 ราย ขึ้นอยู่กับคํานิยาม
• โอกาสที่สามารถระบุได้: ประมาณ 8,200 รายต่อปี หรือ 41% ของการประมาณการฐาน 20,000 ราย
• เป้าหมายหลัก: คลินิกในชุมชนที่มีโครงสร้างพื้นฐานจํากัด
• ข้อจํากัดด้านทรัพยากร: ขาดตู้แช่แข็ง -80°C ตู้ BSL-2 และอุปกรณ์ป้องกันเฉพาะทาง

Cooper กล่าวว่า detalimogene ได้รับการออกแบบมาเพื่อความสะดวกในการใช้งาน โดยระบุว่าสามารถเก็บในตู้เย็นหรือตู้แช่แข็งทั่วไป ไม่ต้องใช้อุปกรณ์เฉพาะทาง และสามารถบริหารยาได้โดยผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ที่มีคุณสมบัติเหมาะสม ซึ่งแตกต่างจากการรักษาคู่แข่งที่อาจต้องการการจัดการที่ซับซ้อนกว่า การล้างล่วงหน้า และข้อควรระวังพิเศษหลังการรักษา

เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าตนเองมีการผสมผสานระหว่างประสิทธิภาพ ความทนทานต่อยา และความสะดวกในการใช้งานที่คู่แข่งรายใดรายหนึ่งในปัจจุบันยังไม่สามารถทําได้ โดยกล่าวว่า "เราเป็นเพียงรายเดียวที่มอบคุณสมบัติทั้งสามประการนั้น"

เขายังเสริมว่าแพทย์ระบบทางเดินปัสสาวะในชุมชนมักขาดแคลนบุคลากรและเผชิญแรงกดดันจากเจ้าของและกลุ่มไพรเวทอิควิตี้ ทําให้ขั้นตอนการรักษาที่ง่ายขึ้นมีความสําคัญมากขึ้น

แนวโน้มในอนาคต

enGene ได้วางแผนปฏิทินการกํากับดูแลที่ชัดเจนสําหรับช่วงที่เหลือของปี 2024 และต่อเนื่องถึงปี 2025

• การประชุม pre-BLA กับ FDA: คาดว่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• การยื่น BLA: วางแผนภายในสิ้นปี 2024
• การอนุมัติจาก FDA ที่คาดหวัง: ปี 2025

Cooper กล่าวว่าบริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวแล้ว และกําลังดําเนินการวิจัยตลาดกับแพทย์ระบบทางเดินปัสสาวะในชุมชนเพื่อปรับปรุงการวางตําแหน่ง โดยระบุว่าบริษัทคาดว่าลําดับการรักษาจะขยายตัวเมื่อมีตัวเลือกเพิ่มมากขึ้น โดยมีแนวโน้มว่าจะมีการรักษาสามถึงสี่สายในคลินิกชุมชนในระยะยาว

เขายังกล่าวอีกว่าบริษัทเห็นโอกาสในการใช้งานที่กว้างขึ้นเมื่อประชากรผู้ป่วยที่มีอยู่เพิ่มขึ้น ในมุมมองของเขา ลําดับการรักษาที่แน่นอนอาจมีความสําคัญน้อยกว่าโปรไฟล์โดยรวมของผลิตภัณฑ์ในกลุ่มประชากรที่มีสุขภาพอ่อนแอ อายุเฉลี่ยสูง และมีประวัติการรับ BCG บ่อยครั้ง

การพัฒนากลุ่มสารลดแรงตึงผิว

enGene กําลังพัฒนากลุ่มสารลดแรงตึงผิวโดยใช้ polidocanol ซึ่งเป็นสารที่หาได้ง่ายและมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ได้รับการพิสูจน์แล้ว บริษัทระบุว่าการทดสอบความปลอดภัยเบื้องต้นเสร็จสิ้นแล้วและไม่พบความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยา

• สารลดแรงตึงผิว: polidocanol
• การทดสอบความปลอดภัยเบื้องต้น: เสร็จสิ้น ไม่พบความเป็นพิษที่จํากัดขนาดยา
• การลดเวลาคงยาที่อาจเกิดขึ้น: จาก 60 นาที เหลือ 30 นาที
• การประหยัดเวลาสุทธิของผู้ป่วย: ประมาณ 25 นาที รวมเวลาการติดตั้งสารลดแรงตึงผิว
• ผลในการทดลองก่อนคลินิก: การแสดงออกของ IL-12 เพิ่มขึ้นประมาณ 10 เท่า
• ขนาดการศึกษา: ผู้ป่วยสูงสุด 85 ราย ยังอยู่ระหว่างการหารือกับ FDA

Cooper กล่าวว่างานก่อนคลินิกแสดงให้เห็นว่าขนาดยา detalimogene ที่ต่ํากว่าระดับรักษาสามารถกลับมามีฤทธิ์รักษาได้เมื่อรวมกับ polidocanol โดยระบุว่าแนวทางนี้อาจสนับสนุนการยื่น BLA เพิ่มเติมไม่นานหลังจากได้รับการอนุมัติครั้งแรก

บริษัทเชื่อว่าโปรแกรมสารลดแรงตึงผิวสามารถเสริมความแข็งแกร่งให้กับโปรไฟล์ผลิตภัณฑ์ในด้านประสิทธิภาพ ความทนทานต่อยา การจัดการ และต้นทุนสินค้า

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ Cooper กลับมาพูดถึงประเด็นที่ว่าตลาดให้ความสนใจกับอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ระหว่างกาลอย่างแคบเกินไปหลายครั้ง โดยกล่าวว่าผลลัพธ์ 54% นั้นเทียบได้กับผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติโดยทั่วไป และประเด็นที่สําคัญกว่าคือวิธีที่การรักษานี้เข้ากับการปฏิบัติจริง

• เรื่องความคงทน: Cooper กล่าวว่าข้อมูลยังไม่สมบูรณ์ในช่วงระหว่างกาลและควรจะสมบูรณ์มากขึ้นภายในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• เรื่องการเปรียบเทียบ: เขากล่าวว่าการศึกษาขนาดเล็กมักมีช่วงความคลาดเคลื่อนที่ทับซ้อนกัน ทําให้ความแตกต่างเล็กน้อยยากต่อการตีความ
• เรื่องลําดับการรักษา: เขากล่าวว่าไม่ว่า detalimogene จะถูกใช้เป็นอันดับแรก สอง หรือสาม "ไม่ได้มีความสําคัญมากนัก"
• เรื่องคลินิกในชุมชน: เขากล่าวว่าแพทย์ต้องการการรักษาที่มีประสิทธิภาพ ทนทานต่อยา และจัดการได้ง่าย
• เรื่องศูนย์วิชาการ: เขากล่าวว่าศูนย์วิชาการอาจยังคงสนับสนุนการผ่าตัดกระเพาะปัสสาวะออกอย่างรุนแรงสําหรับผู้ป่วยบางรายที่ปฏิเสธการผ่าตัด

Cooper ยังพูดถึงขั้นตอนการรักษา โดยกล่าวว่าการรักษาจะเริ่มด้วยระยะการเหนี่ยวนําเบื้องต้น ตามด้วยการให้ยาซ้ําทุกไตรมาสและการบํารุงรักษา เขากล่าวว่าคําว่า "การเหนี่ยวนําซ้ํา" อาจทําให้เข้าใจผิดได้ เนื่องจากการรักษาแบ่งออกเป็นระยะเวลาหนึ่งปี แทนที่จะเป็นรอบหกสัปดาห์ที่เข้มข้นซ้ําๆ

เขากล่าวว่าผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองหลังจากสามถึงหกเดือนโดยทั่วไปจะเปลี่ยนไปใช้การรักษาอื่น และยังตั้งข้อสังเกตว่าการปฏิบัติในโลกแห่งความเป็นจริงอาจแตกต่างจากกฎของการทดลองทางคลินิก โดยเฉพาะเมื่อรอยโรคได้รับการจัดการโดยการตัดออกแทนการหยุดการรักษาโดยอัตโนมัติ

ภูมิทัศน์การแข่งขัน

Cooper กล่าวว่าตลาดมะเร็งกระเพาะปัสสาวะยังคงพัฒนาอยู่ และการอนุมัติล่าสุด รวมถึง ANKTIVA กําลังเพิ่มตัวเลือกให้กับแพทย์ในชุมชนมากขึ้น โดยระบุว่าการกลับเป็นซ้ํายังคงเป็นความท้าทายในกลุ่มนี้ โดยทุกตัวยาแสดงอัตราการกลับเป็นซ้ําประมาณ 40% ถึง 50% ที่ 12 เดือน

เขาให้เหตุผลว่าโอกาสของบริษัทมาจากการรวมคุณสมบัติที่มักกระจายอยู่ในผลิตภัณฑ์ต่างๆ คู่แข่งบางรายอาจมีประสิทธิภาพสูง ในขณะที่รายอื่นอาจมีการจัดการที่ง่ายกว่าหรือความทนทานต่อยาที่ดีกว่า เป้าหมายของ enGene เขากล่าว คือการนําคุณสมบัติเหล่านั้นมารวมกันในการรักษาเดียว

สําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม โปรดดูบทถอดความฉบับเต็มด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน