Sana Biotechnology ในงานประชุม Wells Fargo Healthcare: สองโปรแกรมใกล้ทดสอบในมนุษย์

วันอังคารที่ 08 ก.ย. 2026 — Sana Biotechnology (SANA) ใช้เวที Wells Fargo Annual Healthcare Conference ครั้งที่ 21 เพื่อนําเสนอภาพรวมของปีที่อาจมีตัวเร่งทางคลินิกสําคัญ พร้อมยอมรับถึงความล่าช้า อุปสรรคด้านกฎระเบียบ และความจําเป็นที่ต้องมีข้อมูลจากมนุษย์เพื่อพิสูจน์ความถูกต้องทางวิทยาศาสตร์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Steve Harr กล่าวว่าสองโปรแกรมหลักของบริษัทกําลังก้าวเข้าสู่การทดสอบในมนุษย์เป็นครั้งแรก แต่ทั้งสองยังคงมีความเสี่ยงในการดําเนินงาน

ประเด็นสําคัญ

• SC451 ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยเซลล์เกาะตับอ่อนที่ได้จากเซลล์ต้นกําเนิดของ Sana สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 กําลังเดินหน้าสู่การยื่น IND และการศึกษาระยะที่ I/II
• SG293 โปรแกรม CAR T ในร่างกายของบริษัทที่มุ่งเป้าไปที่ CD19 กําลังก้าวหน้าสู่การทดสอบในมนุษย์ แต่ปัญหาด้านกฎระเบียบในจีนทําให้กําหนดเวลาล่าช้าออกไปหนึ่งถึงสองไตรมาส
• Sana ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 160 ล้านดอลลาร์ และกําลังบริหารเงินทุนอย่างรอบคอบโดยมุ่งเป้าขยายระยะเวลาดําเนินงานถึงปี 2026 และต่อไป
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําว่าทั้งสองโปรแกรมถูกออกแบบโดยคํานึงถึงความปลอดภัยเป็นหลัก แต่การพิสูจน์ทางคลินิกยังคงเป็นบทพิสูจน์สําคัญ
• บริษัทมองเห็นแนวทางการระดมทุนหลายช่องทางหลังจากได้รับข้อมูล รวมถึงการพัฒนาธุรกิจ การออกหุ้นเพิ่มทุน และทางเลือกอื่น ๆ

ภาพรวมงานประชุม

Harr นําเสนอภาพ Sana ในฐานะบริษัทที่สร้างขึ้นบนเทคโนโลยีหลักสองอย่างที่ออกแบบมาเพื่อขยายขนาดเซลล์ที่ผ่านการดัดแปลงสําหรับโรคที่พบบ่อย เขากล่าวว่าธุรกิจอยู่ในจุดเปลี่ยนสําคัญเนื่องจากทั้งสองโปรแกรมหลักกําลังเข้าใกล้การศึกษาในมนุษย์

• SC451 เป็นการบําบัดด้วยเซลล์เกาะตับอ่อนที่ได้จากเซลล์ต้นกําเนิดและผ่านการดัดแปลงยีนสําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1
• SG293 เป็นการบําบัดด้วย CAR T ในร่างกายที่มุ่งเป้าไปที่มะเร็งเซลล์ B ที่มี CD19 บวก
• ทั้งสองโปรแกรมมุ่งเป้าไปที่กลุ่มผู้ป่วยจํานวนมาก ไม่ใช่โรคหายาก
• ฝ่ายบริหารอธิบายซ้ําแล้วซ้ําเล่าว่างานนี้มีแนวโน้มดี แต่ยังอยู่ในระยะเริ่มต้น

ผลประกอบการทางการเงิน

Sana ระบุว่าสถานะเงินสดยังคงเป็นส่วนสําคัญของเรื่องราวในขณะที่รอผลการอ่านทางคลินิก

• เงินสดในมือ: ประมาณ 160 ล้านดอลลาร์
• ระยะเวลาดําเนินงานตามอัตราการใช้จ่ายปัจจุบัน: ถึงกลางปี 2025
• Target ของฝ่ายบริหาร: ความเพียงพอของเงินสดถึงปี 2026 และต่อไป
• กลยุทธ์ด้านเงินทุน: การใช้จ่ายอย่างรอบคอบพร้อมกันชนด้านการดําเนินงาน
• แหล่งเงินทุนในอนาคตที่เป็นไปได้: การพัฒนาธุรกิจ การเพิ่มทุนจากหุ้น หรือเครื่องมือทางการเงินอื่น ๆ

Harr กล่าวว่าข้อมูลเชิงบวกจากโปรแกรมใดโปรแกรมหนึ่งอาจช่วยฟื้นฟูงบดุลและสนับสนุนการเพิ่มทุนอย่างเต็มรูปแบบ เขากล่าวว่าบริษัทต้องการ "เงินสดในงบดุลหลายปี" ในระยะใกล้

อัปเดตการดําเนินงาน

SC451: โปรแกรมโรคเบาหวานชนิดที่ 1

SC451 เป็นโปรแกรมที่ก้าวหน้าที่สุดของ Sana และใกล้เคียงกับการยื่นขอกฎระเบียบมากที่สุด Harr กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะยื่น IND ภายในปี 2024 และเริ่มการทดลองระยะที่ I/II หลังจากได้รับการอนุมัติ

• Target การยื่น IND: ปี 2024
• การเริ่มต้นระยะที่ I/II: คาดว่าจะเกิดขึ้นหลังจากได้รับการอนุมัติ IND
• โปรโตคอลทางคลินิก: เสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่
• แพ็คเกจนอกคลินิก: เสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่ โดยมีผลเบื้องต้นที่ดี และรายงานขั้นสุดท้ายยังอยู่ระหว่างการจัดทํา
• การถ่ายโอนเทคโนโลยีการผลิต GMP: รายการสําคัญในเส้นทางวิกฤต ใกล้จะเสร็จสมบูรณ์แล้ว
• การทดสอบและการตรวจสอบการปล่อย: ยังคงดําเนินอยู่ แต่ไม่ถือว่าเป็นอุปสรรคสําหรับการยื่น IND

Harr กล่าวว่าบริษัทอยู่ในการสนทนาอย่างเปิดเผยกับหน่วยงานกํากับดูแลหลายแห่งเนื่องจากผลิตภัณฑ์ผสมผสานคําถามด้านการผลิตที่ซับซ้อนและด้านความปลอดภัย เขาอธิบายว่างานที่เหลืออยู่ส่วนใหญ่ได้รับการตรวจสอบแล้ว

เหตุใดโรคเบาหวานชนิดที่ 1 จึงมีความสําคัญ

Harr กล่าวว่าโรคนี้ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 10 ล้านคนทั่วโลก และยังคงเป็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมากแม้จะมีการบําบัดด้วยอินซูลินมาเป็นเวลาหนึ่งศตวรรษ เขาตั้งข้อสังเกตว่าผู้ป่วยอายุน้อยอาจเผชิญกับภาระด้านอายุขัยที่รุนแรงแม้จะได้รับการรักษาที่ดีที่สุดที่มีอยู่

• มาตรฐานการดูแลในปัจจุบัน: อินซูลินจากภายนอก
• ข้อจํากัด: ภาระการจัดการรายวันและไม่มีการรักษาให้หาย
• ตัวเปรียบเทียบขั้นสูง: การปลูกถ่ายเซลล์เกาะตับอ่อนจากศพ
• ปัญหาของวิธีการนั้น: สามารถให้ความเป็นอิสระจากอินซูลินได้ แต่ต้องการการกดภูมิคุ้มกันตลอดชีวิตและขึ้นอยู่กับเนื้อเยื่อผู้บริจาคที่หายาก

Harr กล่าวว่าเป้าหมายของ Sana คือการรักษาครั้งเดียวที่สามารถให้ระดับน้ําตาลในเลือดปกติ ไม่ต้องใช้อินซูลิน และไม่ต้องกดภูมิคุ้มกัน ซึ่งอาจคงอยู่เป็นเวลาหลายทศวรรษหรือตลอดชีวิต

การพิสูจน์แนวคิดและบริบททางคลินิก

Sana เน้นย้ําการศึกษาพิสูจน์แนวคิดในผู้ป่วยรายเดียวโดยใช้เซลล์เกาะตับอ่อนจากศพที่ผ่านการดัดแปลงยีนโดยไม่ใช้การกดภูมิคุ้มกัน Harr กล่าวว่าผลลัพธ์ดังกล่าวได้รับการตีพิมพ์สองครั้งในวารสาร The New England Journal of Medicine

• ระยะเวลาของการทํางานที่สังเกตได้: 14 เดือน
• ผลลัพธ์หลัก: การทํางานของเซลล์อย่างต่อเนื่องและการฝังตัวโดยไม่มีการโจมตีจากภูมิคุ้มกัน
• ความสําคัญ: ตัวอย่างแรกที่ทราบของเซลล์ที่ปลูกถ่ายซึ่งทํางานได้โดยไม่ต้องกดภูมิคุ้มกัน ตามที่บริษัทระบุ
• มุมมองของฝ่ายบริหาร: งานนี้แสดงให้เห็นว่าส่วนประกอบหลักสําหรับการบําบัดที่รักษาให้หายมีอยู่แล้ว

Harr กล่าวว่าบริษัทกําลังมุ่งเน้นการแปลสัญญาณนั้นไปสู่ผลิตภัณฑ์ที่ได้จากเซลล์ต้นกําเนิดที่สามารถขยายขนาดได้

SG293: โปรแกรม CAR T ในร่างกาย

SG293 เป็นแพลตฟอร์มหลักที่สองของ Sana และมุ่งเป้าไปที่มะเร็งเซลล์ B ที่มี CD19 บวก บริษัทวางแผนทดสอบผ่านการทดลองที่ริเริ่มโดยนักวิจัยในจีน แต่ Harr กล่าวว่าความซับซ้อนด้านกฎระเบียบในจีนทําให้โปรแกรมล่าช้าประมาณหนึ่งถึงสองไตรมาส

• Target: มะเร็งเซลล์ B ที่มี CD19 บวก
• แผนการทดลอง: การศึกษาที่ริเริ่มโดยนักวิจัยในจีน
• ผลกระทบต่อกําหนดเวลา: ล่าช้าหนึ่งถึงสองไตรมาสจากความคาดหวังเดิม
• สาเหตุของความล่าช้า: ความซับซ้อนด้านกฎระเบียบในช่วงสามถึงหกเดือนที่ผ่านมา

Harr กล่าวว่า Sana ได้แสดงให้เห็นการส่งมอบเฉพาะเซลล์ในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์แล้ว และเชื่อว่าแนวทางนี้อาจปลอดภัยกว่าโปรแกรม CAR T ในร่างกายบางโปรแกรมที่แข่งขันกัน

SG293 แตกต่างจากคู่แข่งอย่างไร

Sana อธิบายถึงการเลือกออกแบบโดยเจตนาสามประการที่บริษัทระบุว่าทําให้ SG293 โดดเด่นจากความพยายาม CAR T ในร่างกายอื่น ๆ

• ความจําเพาะของเซลล์: โปรแกรมมุ่งเป้าไปที่เซลล์ T CD8 แทนที่จะใช้การเข้าผ่าน CD3 ซึ่งบริษัทระบุว่าอาจลดการสัมผัสนอกเป้าหมายในตับและเซลล์นําเสนอแอนติเจน
• การรวม DNA: Sana ใช้ DNA ที่รวมเข้าไปแทน mRNA เพื่อให้การบําบัดสามารถขยายตัวได้เพียงพอที่จะโจมตีเซลล์มะเร็งจํานวนมาก
• การเข้าและการกระตุ้นแยกกัน: บริษัทใช้ CD8 สําหรับการเข้าและการแสดง CD3 ร่วมแบบปรับปริมาณสําหรับการกระตุ้น ซึ่งบริษัทระบุว่าอาจลดความเป็นพิษที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาและลดความเหนื่อยล้าของเซลล์ T

Harr กล่าวว่าบริษัทเคลื่อนไหวช้ากว่าคู่แข่งบางรายโดยเจตนา เขากล่าวว่านั่นอาจทําให้เสียเวลา แต่อาจพิสูจน์ได้ว่ามีคุณค่าหากโปรไฟล์ความปลอดภัยดีกว่า

ข้อกังวลด้านความปลอดภัยในอุตสาหกรรม

Harr ยังกล่าวถึงการหยุดชะงักล่าสุดของ Novartis และ Bristol Myers Squibb ในการศึกษา CAR T สําหรับโรคภูมิคุ้มกันหลังจากมีรายงานเกี่ยวกับกลุ่มอาการคล้าย hemophagocytic lymphohistiocytosis ที่เกิดจากภูมิคุ้มกัน

• มุมมองของเขา: เหตุการณ์นี้สะท้อนถึงความเสี่ยง CAR T ที่ทราบกันดีซึ่งอาจถูกมองข้ามในฉลาก
• เขากล่าวว่าปัญหานี้ปรากฏในหลาย Target การผลิต แพลตฟอร์มการผลิต และโรค
• เขาเสริมว่าการรับรู้และการรักษาในระยะเริ่มต้นอาจทําให้กลุ่มอาการนี้จัดการได้
• Sana เชื่อว่าแนวทางการกระตุ้นเซลล์ T ที่ต่ํากว่าอาจช่วยลดความเสี่ยง แต่ยังไม่สามารถตัดปัญหานี้ออกได้ในขณะนี้

"นี่คือปัญหาของพวกเราทุกคน" Harr กล่าว โดยอ้างถึงสาขา CAR T ที่กว้างขึ้น

แนวโน้มในอนาคต

เหตุการณ์สําคัญของ SC451

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสัญญาณทางคลินิกที่สําคัญแรกสําหรับ SC451 คือว่าเซลล์จะคงอยู่และทํางานได้โดยไม่มีการปฏิเสธจากภูมิคุ้มกันประมาณหนึ่งเดือนหลังการปลูกถ่ายหรือไม่

• สัญญาณแรก: การฝังตัวและการคงอยู่โดยไม่มีการปฏิเสธ
• สัญญาณที่สอง: ความเป็นอิสระจากอินซูลินพร้อมระดับน้ําตาลในเลือดปกติหรือใกล้เคียงปกติ รวมถึงฮีโมโกลบิน A1c ต่ํากว่า 7
• สัญญาณที่สาม: ความสามารถในการทําซ้ําในผู้ป่วยหลายราย

Harr กล่าวว่าหากข้อมูลเบื้องต้นสอดคล้องกัน บริษัทอาจไม่จําเป็นต้องมีผู้ป่วย "หลายสิบและหลายสิบ" ราย ก่อนที่จะมุ่งสู่เส้นทางการลงทะเบียน เขากล่าวว่า Sana กําลังคิดถึงขนาดและโครงสร้างเชิงพาณิชย์แล้ว รวมถึงการถ่ายโอนการผลิตที่อาจใช้เวลาหกถึง 12 เดือน

การวางแผนเชิงพาณิชย์ของ SC451

บริษัทกล่าวว่ากําลังเตรียมพร้อมสําหรับความเป็นไปได้ของเส้นทางที่เร็วขึ้นหากข้อมูลมีความแข็งแกร่ง

• ไม่คาดว่าจะมีการควบคุมด้วยยาหลอกเนื่องจากผลลัพธ์เป็นแบบสองทาง: การบําบัดได้ผลอย่างชัดเจนหรือไม่ได้ผล
• ฝ่ายบริหารกําลังพิจารณาการวางแผนการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในระยะเริ่มต้น
• การขยายขนาดและต้นทุนยังคงเป็นคําถามสําคัญสําหรับการบําบัดที่รักษาให้หาย
• Harr กล่าวว่าบริษัทกําลังดําเนินการกับคําถามเหล่านั้น Now ไม่ใช่ภายหลัง

กําหนดเวลาและการหาขนาดยาของ SG293

Harr กล่าวว่าเป็นเรื่องยากที่จะคาดเดาว่าโปรแกรมมะเร็งจะผลิตข้อมูลประสิทธิภาพที่มีประโยชน์ได้เร็วแค่ไหน เนื่องจากระยะการหาขนาดยายังไม่แน่นอน

• ข้อมูลจากมนุษย์ล่าช้าเนื่องจากกระบวนการกํากับดูแลในจีน
• ประสิทธิภาพในระยะเริ่มต้นอาจเห็นได้อย่างรวดเร็วเมื่อพบขนาดยาที่เหมาะสม
• แต่ระยะการเพิ่มขนาดยาอาจสั้นหรือยาว ขึ้นอยู่กับขนาดยาเริ่มต้น
• Harr กล่าวว่าแบบจําลองสัตว์มีประโยชน์ แต่ไม่เพียงพอที่จะกําหนดขนาดยาที่เหมาะสมในมนุษย์

เขากล่าวว่าบริษัทจะต้องทดสอบในมนุษย์เพื่อทําความเข้าใจว่าเวกเตอร์ทํางานอย่างไรในคน

บริบทตลาดที่กว้างขึ้น

Sana กล่าวว่าตลาดการลดเซลล์ B มีการแข่งขันสูง โดยมียาชนิดรับประทาน แอนติบอดี คอนจูเกตยา-แอนติบอดี ตัวเชื่อมเซลล์ T CAR T นอกร่างกาย และ CAR T ในร่างกายทั้งหมดแข่งขันกันเพื่อดึงดูดความสนใจ บริษัทวางแผนเริ่มต้นในสาขาเนื้องอกวิทยา ซึ่งมาตรฐานความปลอดภัยต่ํากว่าโรคภูมิคุ้มกัน จากนั้นจะเคลื่อนไหวเร็วขึ้นหากโปรไฟล์ความทนทานดูดี

• การมุ่งเน้นเริ่มต้น: เนื้องอกวิทยา
• ความเป็นไปได้ระยะยาว: โรคภูมิคุ้มกัน
• ข้อกําหนดสําคัญสําหรับการใช้ในโรคภูมิคุ้มกัน: มาตรฐานความปลอดภัยที่สูงกว่ามาก

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบที่คัดส

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน