หุ้นทองคำเอเชียปรับตัวขึ้นหลังราคาทองฟื้นตัวจากระดับต่ำสุดในรอบ 6 สัปดาห์
เมื่อวันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) ได้ใช้เวที Wells Fargo 21st รายปี การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อย้ําถึงความแข็งแกร่งของธุรกิจ transthyretin amyloidosis พร้อมกับปรับคาดการณ์สําหรับปีข้างหน้า ฝ่ายบริหารระบุว่าแฟรนไชส์ดังกล่าวได้บรรลุเป้าหมายรายได้สําคัญ แต่ยอมรับด้วยว่ารูปแบบการเปิดตัวในช่วงแรกกําลังกลับสู่ภาวะปกติ และแรงกดดันด้านราคาในต่างประเทศบางส่วนจะส่งผลต่อผลประกอบการในระยะใกล้
ข้อความจากบริษัทโดยรวมเป็นเชิงบวก: AMVUTTRA ยังคงเพิ่มส่วนแบ่งตลาด การเข้าถึงยังคงกว้างขวาง และข้อมูลทางคลินิกและไปป์ไลน์ใหม่อาจสนับสนุนการเติบโตต่อไป ในขณะเดียวกัน ผู้บริหารระบุว่าแนวโน้มปี 2026 จําเป็นต้องสะท้อนสัดส่วนผู้ป่วยสายแรกและสายที่สองที่ปกติมากขึ้น รวมถึงการเปลี่ยนแปลงราคาในบางตลาด
ประเด็นสําคัญ
- Alnylam ระบุว่าแฟรนไชส์ TTR ผ่านเกณฑ์รายได้รายไตรมาส 1 พันล้านดอลลาร์ ประมาณ 18 เดือนหลังจากการเปิดตัวยาสําหรับ cardiomyopathy
- บริษัทปรับแนวทางปี 2026 ใหม่ เนื่องจากการไหลเข้าของผู้ป่วยสายที่สองกลับสู่ระดับปกติหลังจากช่วงเปิดตัวที่แข็งแกร่งผิดปกติ
- AMVUTTRA มีการเข้าถึงในสหรัฐอเมริกาอย่างกว้างขวาง โดยผู้ป่วยประมาณ 90% สามารถเข้ารับการรักษาได้ภายในระยะทาง 10 ไมล์จากบ้าน และส่วนใหญ่จ่ายเงินสด $0
- ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงการเปลี่ยนแปลงด้านการแข่งขันที่เป็นประโยชน์ รวมถึงการสิ้นสุดสิทธิบัตรของ tafamidis ที่คาดว่าจะช้ากว่าเดิม และความล้มเหลวของการทดลอง CARDIO-TTRansform ของ Ionis และ AstraZeneca
- Alnylam ยังได้สรุปความคืบหน้าของไปป์ไลน์ในโรค Huntington และความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือด
ผลประกอบการทางการเงิน
Alnylam ระบุว่าแฟรนไชส์ TTR มีรายได้รายไตรมาสเกิน 1 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งเป็นเป้าหมายที่บรรลุได้ในราว 18 เดือนหลังจากการเปิดตัวยาสําหรับ cardiomyopathy ที่เริ่มในเดือน มี.ค. 2025 John Kennedy หัวหน้าฝ่ายพาณิชย์ของบริษัทเรียกผลลัพธ์นี้ว่า "แข็งแกร่งมากๆ"
บริษัทระบุว่าแนวโน้มรายได้ปี 2026 ถูกปรับใหม่เป็นหลักเพราะการไหลเข้าของผู้ป่วยสายที่สองกลับสู่ระดับปกติมากขึ้น ในช่วงเปิดตัวระยะแรก แพทย์ที่มีปริมาณการสั่งยาสูงได้รักษาผู้ป่วยที่ใช้ยา stabilizer อยู่แล้วซึ่งต่อมาแสดงอาการหัวใจแย่ลงอย่างรวดเร็ว ทําให้เกิดสัดส่วนชั่วคราวที่สมดุลระหว่างการเริ่มต้นสายแรกและสายที่สองมากกว่าที่บริษัทคาดว่าจะเห็นในระยะยาว
ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาด cardiomyopathy ในวงกว้างมักมีลักษณะใกล้เคียงกับ:
- การเริ่มต้นการรักษาสายแรกประมาณ 80%
- การเริ่มต้นการรักษาสายที่สองประมาณ 20%
Alnylam ระบุว่าปริมาณการใช้ AMVUTTRA ยังคงเติบโต แต่สัดส่วนกําลังเปลี่ยนไปสู่การใช้สายแรก ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นลําดับความสําคัญเชิงกลยุทธ์ บริษัทยังระบุด้วยว่ารายได้นอกสหรัฐอเมริกาควรปรับตัวดีขึ้นในแต่ละไตรมาสในปี 2026 โดยคาดว่าการเติบโตสัมบูรณ์จะใกล้เคียงกับปี 2025 อย่างไรก็ตาม บริษัทเตือนว่ารายได้ไตรมาสแรกในบางตลาดจะได้รับผลกระทบจากการปรับราคา
เยอรมนีถูกยกมาเป็นตัวอย่าง ที่นั่น ราคายาสําหรับ cardiomyopathy ต่ํากว่าราคายาสําหรับ polyneuropathy เนื่องจากตลาด cardiomyopathy มีขนาดใหญ่กว่าประมาณ 10 เท่า การเปลี่ยนแปลงนี้คาดว่าจะลดปริมาณ polyneuropathy เดิมในไตรมาสแรก ก่อนที่จะฟื้นตัวตามลําดับในช่วงที่เหลือของปี
อัปเดตการดําเนินงาน
Alnylam อธิบายการเปิดตัว AMVUTTRA สําหรับ cardiomyopathy ว่าดีเยี่ยม ขณะนี้ยาดังกล่าวเปิดตัวมาประมาณ 18 เดือนแล้ว และบริษัทระบุว่ามีแรงผลักดันทางการค้าอย่างกว้างขวางทั้งในศูนย์เฉพาะทางและชุมชน
ประเด็นสําคัญด้านการดําเนินงาน ได้แก่:
- แพทย์มากกว่า 1,700 รายได้มีประสบการณ์ครั้งแรกกับ AMVUTTRA นับตั้งแต่การเปิดตัวยาสําหรับ cardiomyopathy
- ในบรรดาแพทย์ที่มีประสบการณ์กับ AMVUTTRA มาก่อน ยาดังกล่าวมีส่วนแบ่งมากกว่า 50% ของการเริ่มต้นใหม่
- ผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาประมาณ 90% สามารถเข้าถึง AMVUTTRA ได้ภายในระยะทาง 10 ไมล์จากบ้าน
- ผู้ป่วยส่วนใหญ่จ่ายเงินสด $0 โดยได้รับการสนับสนุนจากความครอบคลุมของผู้ชําระเงินอย่างกว้างขวาง
- การใช้งานมีความสมดุลระหว่างศูนย์ความเป็นเลิศและสถานที่ในชุมชน
ฝ่ายบริหารระบุว่าประมาณครึ่งหนึ่งของการเติบโตในหมวดหมู่มาจากแพทย์โรคหัวใจในชุมชน ซึ่งได้รับความช่วยเหลือจากโมเดล buy-and-bill ที่เป็นที่ยอมรับและเครือข่ายสถานที่ดูแลทางเลือกที่กว้างขวาง บริษัทเปรียบเทียบรูปแบบการนําไปใช้กับสิ่งที่เคยเห็นในการบําบัดที่แพทย์บริหารยาอื่นๆ ซึ่งการใช้งานในชุมชนสามารถขยายได้เมื่อการชําระเงินคืนและโลจิสติกส์พร้อม
Alnylam ยังระบุด้วยว่าการเข้าถึงอย่างกว้างขวางไม่ได้ขึ้นอยู่กับโปรแกรม 340B แต่บริษัทได้สร้างความยืดหยุ่นในสํานักงานแพทย์ เครือข่ายรวม และคลินิกอิสระ รอยเท้าที่กว้างขวางนี้อาจช่วยจํากัดผลกระทบหากกฎ 340B ที่เสนอได้รับการสรุปในรูปแบบที่เปลี่ยนแปลงการชําระเงินคืน บริษัทระบุว่ากฎดังกล่าวยังอยู่ระหว่างการพิจารณา และรูปแบบสุดท้ายและระยะเวลายังไม่แน่นอน
ในด้านผู้ป่วย ฝ่ายบริหารระบุว่าหลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริงแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยประมาณ 50% ที่ได้รับการรักษาด้วย stabilizer ส่วนใหญ่คือ tafamidis มีอาการหัวใจแย่ลงภายในประมาณหนึ่งปีโดยเฉลี่ย จากการวิเคราะห์ผู้ป่วยมากกว่า 800 ราย Alnylam ระบุว่า AMVUTTRA เป็นกลไกการออกฤทธิ์ทางเลือกแรกและเพียงหนึ่งเดียวใน cardiomyopathy ซึ่งทําให้เป็นตัวเลือกที่เหมาะสมสําหรับผู้ป่วยที่อาการแย่ลงเมื่อใช้ stabilizer หรือต้องการแนวทางการรักษาที่แตกต่าง
บริษัทเพิ่มเติมว่าผู้ป่วยจํานวนมากยังคงได้รับการวินิจฉัยที่ระยะ NYHA 2-3 และ NACC 2-3 ซึ่งยังมีพื้นที่สําหรับการรักษาในระยะแรกและการใช้งานที่ยาวนานขึ้น
ความแตกต่างทางคลินิก
Alnylam อ้างอิงข้อมูล HELIOS-B อย่างหนักเพื่อสนับสนุนบทบาทของ AMVUTTRA ใน cardiomyopathy Kennedy กล่าวว่าการศึกษาแสดงให้เห็น "การลดลงประมาณ 40% ของการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุในช่วงสี่ปี" บนพื้นฐานของการรักษามาตรฐานที่เข้มข้น
บริษัทระบุว่าข้อมูลยังชี้ให้เห็นถึงประโยชน์ที่กว้างขึ้นนอกเหนือจากการรอดชีวิต:
- การวิเคราะห์ MRI ชี้ให้เห็นถึงการปรับปรุงโครงสร้างและการทํางานของหัวใจ
- งานด้านความปลอดภัยหลังการวิเคราะห์ชี้ให้เห็นว่าอาการทางระบบทางเดินอาหารลดลงครึ่งหนึ่ง
- ฉลากรองรับการใช้งานโดยมีหรือไม่มี tafamidis เป็นพื้นฐาน
Alnylam โต้แย้งว่าการให้ยาโดยแพทย์ทุกไตรมาสเป็นข้อได้เปรียบในทางปฏิบัติเมื่อเทียบกับ stabilizer ชนิดรับประทานรายวัน ฝ่ายบริหารระบุว่าการปฏิบัติตามยังคงเป็นปัญหาที่แท้จริงในหมวดหมู่นี้ โดยผู้ป่วยประมาณ 30% หยุดการรักษาในปีแรก และอีก 30% หยุดในปีถัดไป
Pushkal Garg หัวหน้าฝ่าย R&D กล่าวว่าแนวทาง RNAi ของบริษัทแตกต่างจาก antisense oligonucleotides "ไม่ใช่ว่า silencer ทุกตัวจะเท่ากัน และ ASO แตกต่างจาก RNAi" เขากล่าว
ภูมิทัศน์การแข่งขัน
ฝ่ายบริหารระบุว่าการพัฒนาในอุตสาหกรรมสองประการล่าสุดช่วยปรับปรุงแนวโน้มของ AMVUTTRA ประการแรก Pfizer คาดว่าการสิ้นสุดสิทธิบัตรของ tafamidis จะเกิดขึ้นในช่วงปลายปี 2031 ช้ากว่าที่นักลงทุนบางส่วนอาจกังวล ประการที่สอง การทดลอง CARDIO-TTRansform ของ Ionis Pharmaceuticals และ AstraZeneca ล้มเหลว ซึ่ง Alnylam ระบุว่าน่าจะขจัดคู่แข่งออกไปและลดแรงกดดันด้านราคาในระยะกลาง
ในด้านการแข่งขัน บริษัทระบุว่า AMVUTTRA แซงหน้าคู่แข่งรายหนึ่งไปแล้วและกําลังท้าทายผู้ครองตลาดมา 6 ปีในส่วนแบ่งของการเริ่มต้นผู้ป่วยใหม่ โดยเฉพาะในหมู่แพทย์ที่เคยใช้ยาดังกล่าวแล้ว
Alnylam ระบุว่าตลาดยังมีพื้นที่เติบโตอีกมาก เนื่องจากผู้ป่วย cardiomyopathy ส่วนใหญ่ยังไม่ได้รับการรักษา นอกจากนี้ยังสังเกตว่าหมวดหมู่นี้มีการเติบโตมากกว่า 40% ในปริมาณต่อปีมาหลายปีแล้ว โดยใช้ tafamidis เป็นตัวแทนของตลาด
แนวโน้มในอนาคต
ฝ่ายบริหารระบุว่าการปรับใหม่ในปี 2026 ไม่ได้เปลี่ยนมุมมองที่กว้างขึ้นของแฟรนไชส์ แต่สะท้อนสัดส่วนผู้ป่วยที่ปกติมากขึ้นหลังจากช่วงเปิดตัวที่แข็งแกร่งผิดปกติ บริษัทระบุว่ายังคงมุ่งเน้นไปที่การเติบโตสายแรก การศึกษาแพทย์ และการวินิจฉัยที่กว้างขึ้น
Alnylam ยังได้หารือเกี่ยวกับ mivelsiran หรือ ALN-TTRca02 ในฐานะส่วนเสริมในอนาคตของ AMVUTTRA บริษัทระบุว่าสินทรัพย์นี้อาจเสนอการให้ยาทาง intrathecal ประมาณสองครั้งต่อปี และอาจเหมาะสมสําหรับการใช้เป็น monotherapy หรือการรักษาแบบผสมผสานหลังจากที่ tafamidis กลายเป็นยาสามัญ
TRITON-CM ซึ่งเป็นการศึกษาสําหรับ mivelsiran เป็นหัวข้อสําคัญ Garg กล่าวว่าการทดลองได้รับการออกแบบโดยใช้บทเรียนจาก HELIOS-B และการศึกษา CARDIO-TTRansform ที่ล้มเหลว เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าการทดลองก่อนหน้านี้ล้มเหลวด้วยเหตุผลหลักสามประการ:
- ระดับการลดลงของโปรตีนที่ไม่เพียงพอ
- ผู้ป่วยที่มีโรคขั้นสูงเกินไป
- จุดสิ้นสุดที่มุ่งเน้นไปที่การเสียชีวิตจากโรคหัวใจและหลอดเลือดแทนที่จะเป็นการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุ
ในทางตรงกันข้าม Garg กล่าวว่า mivelsiran มีค่ามัธยฐานการลดลงของโปรตีนที่ 95% ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นระดับที่ลึกที่สุดที่เคยศึกษามา การทดลองยังใช้ผู้ป่วยในระยะแรกกว่า ขีดจํากัด BNP การเสียชีวิตจากทุกสาเหตุเป็นจุดสิ้นสุดหลัก และการออกแบบที่ขับเคลื่อนด้วยเหตุการณ์ Alnylam เพิ่งเพิ่มขนาดการศึกษาจาก 1,250 เป็น 1,750 ราย เพื่อเพิ่มโอกาสในการบันทึกเหตุการณ์ที่เพียงพอ
บริษัทระบุว่าต้องการฉลากที่กว้างซึ่งรองรับทั้งการใช้เป็น monotherapy และการรักษาแบบผสมผสาน และไม่ยินดีที่จะเสียสละเป้าหมายนั้นแม้ว่าจะมีการเปลี่ยนแปลงการทดลองในอนาคต
ไปป์ไลน์นอกเหนือจาก TTR
Alnylam ใช้การประชุมเพื่ออัปเดตนักลงทุนเกี่ยวกับโปรแกรมนอกเหนือจาก cardiomyopathy
สําหรับโรค Huntington บริษัทคาดว่าข้อมูล Phase 1 แบบโดสเดียวสําหรับ ALN-HuntTTR จะเปิดเผยในช่วงปลายเดือน ต.ค. ที่การประชุม European Huntington’s Disease Network ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการลดลงของโปรตีนอย่างน้อย 50% พร้อมความทนทานที่ดีกว่าแนวทาง antisense ก่อนหน้า Garg กล่าวว่าบริษัทจะมองว่าการลดลง 50% หรือมากกว่าพร้อมความทนทานที่ดี เป็นผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งและเหตุผลที่จะเดินหน้าอย่างรวดเร็ว
สําหรับความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือด Alnylam ระบุว่า ALN-6400 ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ plasminogen ควรส่งมอบข้อมูลความปลอดภัยและการลดลงของโปรตีนใน Phase 1 ในช่วงหลังของปี 2024 บริษัทคาดว่าข้อมูลประสิทธิภาพเบื้องต้นใน hereditary hemorrhagic telangiectasia หรือ HHT จะออกมาในช่วงหลังของปี 2024 ตามด้วยข้อมูล von Willebrand disease ในปี 2025
ฝ่ายบริหารอธิบาย HHT ว่าเป็นภาวะรุนแรงที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาประมาณ 7 หมื่นราย โดยหลายรายมีอาการเลือดออกซ้ําๆ และประมาณครึ่งหนึ่งเป็นโรคโลหิตจางและต้องการการถ่ายเลือด บริษัทระบุว่า ALN-6400 อาจเสนอแนวทางป้องกันหลายครั้งต่อปี แทนที่จะเป็นการรักษาบ่อยๆ นอกจากนี้ยังระบุว่าหลักฐานทางพันธุกรรมชี้ให้เห็นว่ากลไกนี้ไม่ควรเพิ่มความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือดอย่างมีนัยสําคัญ
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ นักวิเคราะห์กดดันฝ่ายบริหารเกี่ยวกับแนวทางที่ปรับใหม่ การเติบโตสายแรก การแข่งขัน และบทบาทของแพทย์ในชุมชน
เกี่ยวกับแนวทาง Kennedy กล่าวว่าพื้นฐานยังคงแข็งแกร่ง: การเข้าถึงอย่างกว้างขวาง ความครอบคลุมของผู้ชําระเงินที่แข็งแกร่ง การนําไปใช้ของแพทย์ และประชากรผู้ป่วยที่ยังไม่ได้รับการรักษาจํานวนมาก เขากล่าวว่าการปรับใหม่ส่วนใหญ่สะท้อนถึงการกลับสู่ภาวะปกติของการเริ่มต้นสายที่สองหลังจากพลวัตการเปิดตัวในระยะแรก
เก
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
