ริทึ่ม เภสัชกรรม รักษาเป้าหมายหุ้นด้วยคะแนนซื้อจากการวิจัยร่วม

เมื่อวันพฤหัสบดี H.C. Wainwright ให้คะแนน m เภสัชกรรม และราคาหุ้นเป้าหมาย 64.00 ดอลลาร์สําหรับเภสัชกรรม (แนสแด็ก:RYTM) การยืนยันนี้เกิดขึ้นหลังจากการประกาศความร่วมมือด้านการวิจัยร่วมกันระหว่าง Rhythm Pharmaceuticals และ Axovia Therapeutics Ltd. เมื่อวันพุธ ความร่วมมือนี้มุ่งเน้นไปที่การเพิ่มความเข้าใจเกี่ยวกับกลุ่มอาการ Bardet-Biedl (BBS) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายาก

ความร่วมมือนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญของทั้งสองบริษัทในด้านยีนบําบัดเพื่อพัฒนาทางเลือกการรักษาใหม่สําหรับ BBS Axovia Therapeutics นําโดย CEO Prof.

Phil Beales ผู้มีอํานาจที่มีชื่อเสียงใน BBS อยู่ในระดับแนวหน้าของการวิจัยยีนบําบัดสําหรับภาวะนี้และโรคอื่นๆ ที่เกี่ยวข้อง ความพยายามร่วมกันคาดว่าจะรวมความรู้ที่ได้รับจากการวิจัยส่วนบุคคลและการริเริ่มคัดกรองเพื่อพัฒนาการรักษาที่มีประสิทธิภาพต่อไป

กลุ่มอาการ Bardet-Biedl มีอาการต่างๆ ซึ่งรวมถึงความบกพร่องทางสายตา โรคไต และโรคอ้วนอย่างรุนแรง เป็นต้น โรค ciliopathy ด้อยออโตโซมนี้ส่งผลกระทบต่อบุคคลประมาณ 4,000 ถึง 5,000 คนในสหรัฐอเมริกา และมีความชุกใกล้เคียงกันในยุโรป ภาวะนี้เชื่อมโยงกับความผิดปกติของวิถีตัวรับ melanocortin-4 (MC4R) ของไฮโปทาลามิก

Axovia Therapeutics กําลังพัฒนาการวิจัยเกี่ยวกับการบําบัดที่จัดการกับสาเหตุทางพันธุกรรมของโรคที่เกิดจากโรค ciliopathies ซึ่งเป็นกลุ่มของความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับการทํางานของ cilia Cilia มีบทบาทสําคัญในการขนส่งโปรตีนและการส่งสัญญาณของเซลล์

ผู้สมัครหลักของ Axovia สําหรับเภสัชกรรมที่เข้าใกล้การทดลองทางคลินิกมากขึ้น โดยมีวันที่เริ่มต้นที่คาดการณ์ไว้ในช่วงกลางปี 2025 โดยได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลพรีคลินิกที่แข็งแกร่งและการลงทะเบียนผู้ป่วยที่จัดตั้งขึ้น

การสนับสนุนอย่างต่อเนื่องของ Rhythm Pharmaceuticals จาก HC Wain เภสัชกรรมย้ําเป้าหมายราคา 12 เดือนที่ 64 ดอลลาร์ สะท้อนให้เห็นถึงความมั่นใจในแนวทางการทํางานร่วมกันของบริษัทในการจัดการกับความท้าทายที่ซับซ้อนที่นําเสนอโดยกลุ่มอาการ Bardet-Biedl และ ciliopathies ที่เกี่ยวข้อง

ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Rhythm Pharmaceuticals ยังคงมีความก้าวหน้าอย่างมากในการดําเนินงาน บริษัทมีผลประกอบการไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ที่แข็งแกร่ง โดยมีรายได้เภสัชกรรมล้านรายได้ ซึ่งขับเคลื่อนการขายซื้อยา Imcivree เป็นหลัก HC Wainwright คงอันดับการซื้อของบริษัท โดยปรับการคาดการณ์รายได้ทั้งปี 2024 เป็น 123.2 ล้านดอลลาร์ บริษัทยังเพิ่มความน่าจะเป็นในการอนุมัติ IMCIVREE ในการรักษาโรคอ้วนไฮโปทาลามิกเป็น 65%

แอปพลิเคชันยาใหม่เสริม (sNDA) ของ Rhythm Pharmaceuticals สําหรับ Imcivree ได้รับการยอมรับจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) โดยมีเป้าหมายเพื่อขยายการรักษาไปยังเด็กเล็กที่มีความผิดปกติของโรคอ้วนทางพันธุกรรมบางอย่าง

JMP Securities เริ่มความคุ้มครองบริษัทด้วยการจัดอันดับ Market Outperform ซึ่งบ่งชี้ถึงความคาดหวังในเชิงบวก อย่างไรก็ตาม Canaccord Genuity ปรับแนวโน้มเภสัชกรรม โดยลดเป้าหมาย pbuye ลงเหลือ 77 ดอลลาร์จาก 79 ดอลลาร์ ในขณะที่ st เภสัชกรรม ให้คะแนนซื้อ

บริษัทยังกําลังดําเนินการศึกษาระยะที่ 3 ของ setmelanotide ในผู้ป่วยโรคอ้วนไฮโปทาลามิก และได้เริ่มการทดลองระยะที่ 2 สําหรับตัวกระตุ้น MC4R ใหม่สองชนิด ซึ่งนําไปสู่การขยายไปป์ไลน์การพัฒนา การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้สะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของ Rhythm Pharmaceuticals ในการเติบโตและการแก้ปัญหาเชิงกลยุทธ์

ลงทุนเภสัชกรรม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน