ฮูสตัน - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ: MBRX) ซึ่งเป็นบริษัทยาในระยะคลินิก ได้ประกาศแผนการที่จะพัฒนาผู้สมัครยา Annamycin ไปสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 หลังจากการประชุมที่มีประสิทธิผลกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA)
การทดลองที่มีชื่อว่า "MIRACLE" มีจุดมุ่งหมายเพื่อประเมิน Annamycin ร่วมกับ cytarabine สําหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบมัยอีลอยด์เฉียบพลัน (AML) ในผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาเบื้องต้น
บริษัทระบุว่า FDA ได้ตกลงกับการออกแบบการทดลอง ซึ่งจะใช้การบรรเทาทุกครั้งในวันที่ 30 เป็นจุดสิ้นสุดหลักสําหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่อาจเกิดขึ้น การทดลองจะเริ่มต้นด้วยการออกแบบที่ปรับเปลี่ยนได้ โดยลงทะเบียนผู้ป่วย 75 รายแรกเพื่อกําหนดปริมาณที่เหมาะสมของ Annamycin โดยพิจารณาจากความปลอดภัยและประสิทธิภาพ ต่อจากนั้นผู้ป่วยเพิ่มเติมประมาณ 120 รายจะถูกสุ่มเพื่อรับยาที่เหมาะสมหรือยาหลอก
Walter Klemp ประธานและซีอีโอของ Moleculin แสดงความเชื่อมั่นว่าการออกแบบการทดลองซึ่งเปรียบเทียบ Annamycin กับข้อมูลในอดีตของ cytarabine ในปริมาณสูง จะแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญในอัตราการให้อภัยที่สมบูรณ์ เขายังตั้งข้อสังเกตว่าโครงสร้างของการทดลองสามารถสนับสนุนการอนุมัติในยุโรปและจะรวมถึงการให้ยาที่สูงกว่าขนาดยาสูงสุดที่อนุญาตตลอดอายุการใช้งานสําหรับแอนทราไซคลีนในสหรัฐอเมริกา
บริษัทวางแผนที่จะเริ่มทําสัญญากับสถานที่ทดลองในช่วงครึ่งหลังของปี 2024 โดยคาดว่าผู้ป่วยรายแรกจะได้รับการรักษาในไตรมาสที่ 1 ปี 2025 ข้อมูลระหว่างกาลคาดว่าจะเกิดขึ้นภายในกลางปี 2026 โดยการทดลองจะดําเนินต่อไปในปี 2027 และ 2028 สําหรับกลุ่มผู้ป่วยที่แตกต่างกัน
Annamycin ได้รับสถานะ Fast Track และการกําหนดยากําพร้าจาก FDA และ European Medicines Agency สําหรับการรักษา AML ที่กําเริบหรือดื้อยา การประกาศของ Moleculin อิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์และสะท้อนถึงแผนและความคาดหวังในปัจจุบันของบริษัท ซึ่งอาจมีการเปลี่ยนแปลงระหว่างรอข้อเสนอแนะเพิ่มเติมจาก FDA และหน่วยงานกํากับดูแลอื่นๆ
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Moleculin Biotech, Inc. ได้รายงานความคืบหน้าที่สําคัญในการพัฒนาและทดสอบผู้สมัครยา Annamycin สําหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบมัยอีลอยด์ (AML) จากการพัฒนาล่าสุด บริษัท ได้เสร็จสิ้นการประชุม End of Phase 2 กับ FDA ซึ่งเป็นเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบ คาดว่าจะรายงานผลการประชุมนี้ภายในสิ้นไตรมาสที่สามของปี 2024
ในการอัปเดตทางคลินิกล่าสุด มีผู้เข้าร่วมการทดลองทั้งหมด 22 คน โดย 20 คนได้ทําการประเมินประสิทธิภาพแล้ว เป็นที่น่าสังเกตว่า 45% ของอาสาสมัครเหล่านี้ได้รับการให้อภัยอย่างสมบูรณ์แบบผสมผสาน ซึ่งเป็นผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจ สําหรับอาสาสมัครที่ได้รับการรักษาด้วย AnnAraC เป็นการบําบัดบรรทัดที่สอง อัตราการให้อภัยที่สมบูรณ์คือ 50% และอัตราการให้อภัยที่สมบูรณ์แบบผสมผสานคือ 60%
นอกจากนี้ Moleculin ยังได้รับสิทธิบัตรสําหรับ Annamycin ทําให้มั่นใจได้ว่าตลาดมีความพิเศษจนถึงปี 2040 เป็นอย่างน้อย บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการทดลองครั้งสําคัญที่คาดว่าจะเริ่มภายในสิ้นปี 2024 หรือต้นปี 2025 นี่คือการพัฒนาล่าสุดที่เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นของ Moleculin ในการพัฒนาศักยภาพของ Annamycin ในฐานะการบําบัดบรรทัดที่สองสําหรับ AML
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ Moleculin Biotech, Inc. เตรียมพร้อมสําหรับขั้นตอนสําคัญในการพัฒนาผู้สมัครยา Annamycin นักลงทุนกําลังติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด
จากข้อมูลของ InvestingPro ปัจจุบัน Moleculin Biotech มีมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด 7.28 ล้านดอลลาร์ ราคาหุ้นของบริษัทอยู่ภายใต้แรงกดดันอย่างมาก โดยซื้อขายใกล้ระดับต่ําสุดในรอบ 52 สัปดาห์ และสะท้อนให้เห็นถึงราคาเพียง 20% ของระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ ในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา หุ้นมีแนวโน้มลดลงอย่างมาก โดยมีผลตอบแทนรวม -59.38%
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่า Moleculin Biotech ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินเมื่อเข้าสู่การทดลองทางคลินิกที่มีค่าใช้จ่ายสูง อย่างไรก็ตาม ยังตั้งข้อสังเกตด้วยว่า บริษัท กําลังเผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว ซึ่งเป็นการพิจารณาที่สําคัญเนื่องจากระยะเวลาที่ยาวนานและต้นทุนที่สูงที่เกี่ยวข้องกับการพัฒนายา
นักวิเคราะห์ไม่คาดหวังว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ ซึ่งสอดคล้องกับรูปแบบที่สังเกตได้ของผลตอบแทนติดลบจากสินทรัพย์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ซึ่งอยู่ที่ -65.5% เมื่อคํานึงถึงความท้าทายทางการเงินเหล่านี้ นักลงทุนอาจต้องการพิจารณาการเคลื่อนไหวเชิงกลยุทธ์ของบริษัทและศักยภาพสําหรับความสําเร็จในอนาคตเมื่อเทียบกับสถานะทางการเงินในปัจจุบัน
สําหรับผู้ที่สนใจเจาะลึกข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับผลการดําเนินงานของราคาตราสารหนี้และผลการดําเนินงานของตลาดของ Moleculin Biotech InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติมที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติมเกี่ยวกับการประเมินมูลค่าของบริษัท ณ ตอนนี้ มีเคล็ดลับ InvestingPro อีก 13 ข้อสําหรับ Moleculin Biotech ที่ https://www.investing.com/pro/MBRX ซึ่งอาจเป็นเครื่องมือในการตัดสินใจลงทุนอย่างชาญฉลาด
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน