วอร์เรน นิวเจอร์ซีย์ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ประกาศการยื่นใบสมัครยาใหม่ (NDA) ไปยังสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับ sepiapterin ซึ่งเป็นการรักษาที่เสนอสําหรับฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) ในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ แอปพลิเคชั่นนี้ครอบคลุมอายุและประเภทย่อยของโรคอย่างเต็มรูปแบบ
NDA ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลจากการทดลอง APHENITY ระยะที่ 3 ซึ่งรายงานว่าระดับฟีนิลอะลานีน (Phe) ในเลือดลดลงโดยเฉลี่ย 63% ในผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษา และ 69% ในผู้ที่มี PKU แบบคลาสสิก อาสาสมัครส่วนใหญ่ในการทดลองประสบความสําเร็จในการควบคุม Phe โดย 84% ถึงระดับที่ต่ํากว่า 360 μmol/L ซึ่งเป็นเกณฑ์ที่สอดคล้องกับแนวทางการรักษา นอกจากนี้ 22% ของผู้เข้าร่วมมีระดับ Phe ปกติ
Matthew B. Klein, MD ซีอีโอของ PTC Therapeutics กล่าวว่าการส่งนี้เป็นก้าวสําคัญในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองของเด็กและผู้ใหญ่ที่มี PKU ในสหรัฐอเมริกา
การส่งยังรวมถึงผลการวิจัยจากการศึกษาส่วนขยายแบบเปิดและการศึกษาย่อยความทนทานต่อ Phe ซึ่งบ่งชี้ว่าประมาณ 60% ของอาสาสมัครสามารถบริโภคโปรตีนที่สูงกว่าค่าเผื่อรายวันที่แนะนําได้โดยไม่เพิ่มระดับ Phe
Sepiapterin ซึ่งก่อนหน้านี้รู้จักกันในชื่อ PTC923 เป็นสารตั้งต้นสังเคราะห์ในช่องปากของ tetrahydrobiopterin ซึ่งเป็นโคแฟกเตอร์เอนไซม์ที่สําคัญที่เกี่ยวข้องกับการเผาผลาญสารชีวภาพหลายชนิด มีตําแหน่งเพื่อรักษาผู้ป่วย PKU ในวงกว้างและสามารถดูดซึมได้มากกว่า BH4 สังเคราะห์ที่ให้ภายนอก
PKU เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลต่อสมองโดยทําให้การสลายตัวของฟีนิลอะลานีนลดลง ซึ่งนําไปสู่การสะสมและอาจทําให้เกิดความพิการอย่างรุนแรงและไม่สามารถย้อนกลับได้หากไม่ได้รับการจัดการอย่างเหมาะสม การประมาณการทั่วโลกชี้ให้เห็นว่าประมาณ 58,000 คนอาศัยอยู่กับ PKU
PTC Therapeutics เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนาและจําหน่ายยาสําหรับโรคหายาก กลยุทธ์ของบริษัทรวมถึงการใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญทางวิทยาศาสตร์และทางคลินิกเพื่อส่งมอบการรักษาให้กับผู้ป่วยที่มีทางเลือกจํากัด
การยื่นขออนุญาตการตลาดของยุโรปสําหรับ sepiapterin อยู่ระหว่างการตรวจสอบ และคาดว่าจะมีการยื่นคําร้องสําหรับญี่ปุ่นและบราซิลในปลายปี 2024
PTC Therapeutics มีความก้าวหน้าอย่างมากในการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่องและการมีส่วนร่วมด้านกฎระเบียบ บริษัทรายงานผลลัพธ์ชั่วคราวที่น่ายินดีจากส่วนที่ 2 ของการทดลอง PIVOT-HD ระยะที่ 2 ซึ่งกําลังสํารวจ PTC518 สําหรับการรักษาโรคฮันติงตัน การรักษานําไปสู่การลดโปรตีนฮันติงตินกลายพันธุ์ทั้งในเลือดส่วนปลายและน้ําไขสันหลัง
นักวิเคราะห์หลายคนได้อัปเดตจุดยืนเกี่ยวกับ PTC Therapeutics โดย BofA Securities เพิ่มราคาเป้าหมายเป็น 32 ดอลลาร์ในขณะที่ยังคงอันดับความน่าเชื่อถือ Goldman Sachs ยังย้ําเรตติ้งขายด้วยราคาเป้าหมายที่ 32 ดอลลาร์
บริษัทยังได้รับแรงหนุนจากการพัฒนาด้านกฎระเบียบที่ส่งผลกระทบต่อผลิตภัณฑ์อื่นๆ องค์การอาหารและยาให้การทบทวนลําดับความสําคัญแก่ Upstaza ซึ่งเป็นผู้สมัครยีนบําบัด และคณะกรรมาธิการยุโรปตัดสินใจที่จะไม่รับรองความคิดเห็นเชิงลบเกี่ยวกับ Translarna ซึ่งนําไปสู่การปรับอันดับหุ้นของบริษัทและเป้าหมายราคาโดยบริษัทต่างๆ เช่น Jefferies และ Raymond James
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ PTC Therapeutics พัฒนาการรักษาฟีนิลคีโตนูเรีย (PKU) ด้วยการยื่นใบสมัครยาใหม่เมื่อเร็ว ๆ นี้ นักลงทุนกําลังติดตามสถานะทางการเงินและศักยภาพทางการตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด ตามข้อมูลของ InvestingPro PTC Therapeutics มีมูลค่าตามราคาตลาดประมาณ 2.49 พันล้านดอลลาร์ แม้รายได้จะเติบโต 20.39% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 แต่นักวิเคราะห์ได้แสดงความกังวลเกี่ยวกับความสามารถในการทํากําไรของบริษัท การเติบโตของรายได้เป็นสัญญาณเชิงบวกของความสามารถในการสร้างรายได้ของบริษัท แต่บริษัทต้องเผชิญกับความท้าทายเนื่องจากไม่มีผลกําไรในช่วงเวลาเดียวกันโดยมีอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -6.52
เคล็ดลับสําคัญสองประการของ InvestingPro สําหรับ PTC Therapeutics ได้แก่ การคาดการณ์ของนักวิเคราะห์เกี่ยวกับยอดขายที่ลดลงในปีปัจจุบัน และความคาดหวังว่าบริษัทจะไม่ทํากําไรในปีนี้ ข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้มีความเกี่ยวข้องอย่างยิ่งสําหรับนักลงทุนเมื่อพิจารณาถึงผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการตัดสินใจของ FDA ต่อผลการดําเนินงานทางการเงินของบริษัท นอกจากนี้ PTC Therapeutics ไม่จ่ายเงินปันผลให้กับผู้ถือหุ้น ซึ่งอาจส่งผลต่อการตัดสินใจลงทุนสําหรับผู้ที่แสวงหารายได้ประจําจากการลงทุน
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึกของ PTC Therapeutics InvestingPro นําเสนอข้อมูลเชิงลึกและตัวชี้วัดเพิ่มเติมที่อาจช่วยในการตัดสินใจลงทุนอย่างชาญฉลาด หากต้องการสํารวจเพิ่มเติม ให้พิจารณาใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและรายปีหรือรายปักษ์ ค้นพบเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติมสําหรับ PTC Therapeutics โดยไปที่ https://www.investing.com/pro/PTCT ซึ่งคุณจะพบเคล็ดลับทั้งหมด 4 ข้อที่อาจเป็นแนวทางในกลยุทธ์การลงทุนของคุณ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน