เฮย์เวิร์ด แคลิฟอร์เนีย - Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC) ซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่เน้นการบําบัดด้วยยีน การอัปเดตล่าสุดของบริษัทเน้นย้ําถึงการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องในการทํางานของการกลืนที่เครื่องหมาย 180 วันหลังการรักษา
OPMD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากโดยมีกล้ามเนื้ออ่อนแรงแบบก้าวหน้าซึ่งนําไปสู่ความยากลําบากในการกลืน (กลืนลําบาก) และอาการอื่น ๆ การบําบัดด้วย BB-301 ของ Benitec ได้รับการกําหนด Orphan Drug จากทั้งสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) และ European Medicines Agency (EMA)
ผลการศึกษาทางคลินิกระหว่างกาลแสดงให้เห็นว่าปริมาณอาหารและของเหลวตกค้างทั้งหมดในลําคอของผู้ป่วยหลังการกลืนหรือที่เรียกว่า Total Pharyngeal Residue (TPR) ลดลงอย่างมีนัยสําคัญหลังจากได้รับ BB-301 ในปริมาณต่ํา การลดลงนี้พบได้ในอาหารสามในสี่ประเภทที่ใช้ในการศึกษา โดยอาหารประเภทที่สี่แสดงผลลัพธ์ที่คล้ายคลึงกันกับค่าก่อนการบําบัดที่ต่ําที่สุดที่สังเกตได้
นอกเหนือจากการประเมินการศึกษาการกลืนแบบวิดีโอฟลูออโรสโคป (VFSS) แล้ว การวัดผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงาน Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) ยังระบุถึงการลดอาการอย่างต่อเนื่อง คะแนน SSQ ซึ่งสะท้อนถึงประสบการณ์ส่วนตัวของผู้ป่วยเกี่ยวกับความยากลําบากในการกลืน ต่ํากว่าในช่วงเวลาหลังการรักษา 180 วันมากกว่าช่วงเวลาใดๆ ในช่วงระยะเวลาสังเกตก่อนการรักษา
ข้อมูลนี้สอดคล้องกับผลหลังการรักษา 90 วันที่รายงานก่อนหน้านี้ และแนะนําการตอบสนองต่อการรักษาด้วย BB-301 ที่ทนทาน ไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรง (SAEs) สําหรับทั้งสองวิชาที่ได้รับการรักษาด้วยการบําบัดจนถึงปัจจุบัน โดยมีเพียงโรคกรดไหลย้อนเกรด 2 (GERD) ชั่วคราวเท่านั้น
Jerel A. Banks, M.D., Ph.D. ประธานบริหารและซีอีโอของ Benitec แสดงมุมมองเชิงบวกเกี่ยวกับการค้นพบนี้ โดยเน้นย้ําถึงความสําคัญของการลดการตกค้างของคอหอยเพื่อปรับปรุงการกลืนและลดความเสี่ยงของการสําลัก บริษัทกําลังเตรียมที่จะให้ยาเรื่องที่สามและวางแผนที่จะนําเสนอการวิเคราะห์เพิ่มเติมในการประชุมทางการแพทย์และการออกอากาศทางเว็บในต้นปี 2025
BB-301 ใช้กลไก "Silence and Replace" โดยมีเป้าหมายเพื่อหยุดการแสดงออกของยีน PABPN1 กลายพันธุ์ที่รับผิดชอบ OPMD ในขณะที่ให้โปรตีนทดแทนที่ใช้งานได้ วิธีการรักษานี้กําลังได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาโรคในระยะยาว
ข้อมูลในบทความนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Benitec Biopharma Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Benitec Biopharma รายงานการแต่งตั้ง Kishen Mehta ผู้จัดการพอร์ตโฟลิโอของ Suvretta Capital ต่อคณะกรรมการบริหารหลังจากการลงทุนภาคเอกชนมูลค่า 40 ล้านดอลลาร์โดย Suvretta Capital
นักวิเคราะห์ได้แสดงความมั่นใจในแนวโน้มของบริษัท Piper Sandler เริ่มต้นการรายงานข่าวเกี่ยวกับ Benitec BioPharma โดยกําหนดอันดับน้ําหนักเกิน ในขณะที่ JMP Securities ยังคงจัดอันดับ Market Outperform และเพิ่มเป้าหมายราคาจาก $10.00 เป็น $16.00 ทั้งคู่อ้างถึงความสําเร็จของ BB-301
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
Benitec Biopharma Inc. (แนสแด็ก: BNTC) ยังคงก้าวหน้าในภาคเทคโนโลยีชีวภาพด้วยความก้าวหน้าของยีนบําบัด นักลงทุนและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียกําลังจับตาดูสถานะทางการเงินและประสิทธิภาพทางการตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด นี่คือข้อมูลเชิงลึกที่สําคัญบางส่วนจากข้อมูลแบบเรียลไทม์และเคล็ดลับ InvestingPro:
ข้อมูล InvestingPro ระบุว่า Benitec Biopharma มีมูลค่าตลาดอยู่ที่ 88.71 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงการประเมินมูลค่าปัจจุบันในตลาด แม้จะมีความก้าวหน้าด้านนวัตกรรมของบริษัท แต่ก็มีอัตราส่วนราคา/กําไร (P/E) ติดลบที่ -0.78 ซึ่งบ่งชี้ว่านักลงทุนกําลังรอความสามารถในการทํากําไร นอกจากนี้ อัตราส่วนราคา/ตามบัญชี (P/B) ของบริษัทอยู่ที่ 7.71 ซึ่งอาจบ่งบอกถึงการประเมินมูลค่าระดับพรีเมียมเมื่อเทียบกับมูลค่าตามบัญชี
ในบรรดาเคล็ดลับ InvestingPro มีสองข้อที่โดดเด่นเป็นพิเศษสําหรับ Benitec Biopharma ประการแรก บริษัท ถูกตั้งข้อสังเกตว่ามีเงินสดมากกว่าหนี้สินในงบดุลซึ่งเป็นสัญญาณเชิงบวกของความมั่นคงทางการเงินและศักยภาพสําหรับการลงทุนในอนาคตในการวิจัยและพัฒนา ประการที่สองนักวิเคราะห์ไม่คาดว่า บริษัท จะทํากําไรได้ในปีนี้ ซึ่งสอดคล้องกับอัตราส่วน P/E ติดลบที่สังเกตได้
ตัวชี้วัดทางการเงินเหล่านี้มีความสําคัญสําหรับนักลงทุนที่กําลังพิจารณาศักยภาพระยะยาวของ Benitec Biopharma ความก้าวหน้าในการวิจัยของบริษัท โดยเฉพาะอย่างยิ่งกับการบําบัดด้วย BB-301 อาจเป็นตัวขับเคลื่อนที่สําคัญสําหรับการเติบโตในอนาคต แต่สุขภาพทางการเงินในปัจจุบันและประสิทธิภาพของตลาดมีความสําคัญเท่าเทียมกันในการประเมินความเสี่ยงในการลงทุน
สําหรับผู้อ่านที่ต้องการเจาะลึกสถานะทางการเงินและการตลาดของ Benitec Biopharma มี 14 เคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติมที่ https://www.investing.com/pro/BNTC เคล็ดลับเหล่านี้ให้ข้อมูลเชิงลึกที่มีค่าสําหรับกระบวนการตัดสินใจลงทุนที่ครอบคลุม ในการเข้าถึงข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้ ให้ใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและการสมัครสมาชิก Pro+ รายปีหรือรายปักษ์
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน