วันนี้ Regulus Therapeutics Inc. ซึ่งเป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่ ได้ประกาศผลลัพธ์ระดับแนวหน้าจากการศึกษาที่สําคัญของ RGLS8429 ยาวิจัย ซึ่งออกแบบมาเพื่อรักษาโรคไต polycystic ที่โดดเด่น autosomal (ADPKD) การค้นพบนี้มาจากกลุ่มผู้ป่วยรายที่สามในการศึกษาขนาดยาจากน้อยไปมากระยะที่ 1b ซึ่งเป็นการประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และเภสัชจลนศาสตร์ของยา
ในการทดลองแบบอําพรางสองฝ่ายที่ควบคุมด้วยยาหลอกนี้ ผู้เข้าร่วม 16 คนได้รับการสุ่มให้ได้รับ RGLS8429 3 มก./กก. หรือยาหลอกสัปดาห์เว้นสัปดาห์เป็นเวลาสามเดือน การรักษาได้รับการยอมรับอย่างดีโดยไม่มีรายงานข้อกังวลด้านความปลอดภัยที่มีนัยสําคัญ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง การศึกษาแสดงให้เห็นถึงความสัมพันธ์ในการตอบสนองต่อขนาดยา โดยปริมาณ 3 มก./กก. แสดงระดับโพลีซิสติน 1 และ 2 ในปัสสาวะที่เพิ่มขึ้นอย่างสม่ําเสมอมากขึ้น (PC1 และ PC2) ซึ่งเป็นโปรตีนที่มีความสัมพันธ์ผกผันกับความรุนแรงของโรค
นอกจากนี้ยังพบการเปลี่ยนแปลงอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติจากพื้นฐานในระดับ PC1 และ PC2 ที่ขนาด 3 มก./กก. การวิเคราะห์ภาพเบื้องต้นชี้ให้เห็นว่า RGLS8429 อาจลดปริมาณไต โดยวัดจากปริมาตรไตรวมที่ปรับความสูง (htTKV) หลังจากให้ยาสามเดือน โดย 70% ของอาสาสมัครแสดงการลดลงที่ระดับ 3 มก./กก.
บริษัทได้เริ่มการลงทะเบียนสําหรับกลุ่มที่สี่ ซึ่งจะเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยมากถึง 30 รายที่ได้รับ RGLS8429 ขนาดคงที่ 300 มก. ทุกสัปดาห์เว้นสัปดาห์เป็นเวลาสามเดือน
ข่าวนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Regulus Therapeutics Inc. ที่ยื่นต่อ SEC ในวันนี้
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
จากการประกาศล่าสุดของ Regulus Therapeutics Inc. เกี่ยวกับผลการศึกษาที่มีแนวโน้ม ตัวชี้วัดปัจจุบันจาก InvestingPro นําเสนอภาพรวมของสถานะทางการเงินและประสิทธิภาพทางการตลาดของบริษัท Regulus ซึ่งมีมูลค่าตลาดอยู่ที่ 164.32 ล้านดอลลาร์ดูเหมือนจะนําทางภูมิทัศน์ทางการเงินที่ท้าทาย อัตราส่วน P/E ของบริษัทอยู่ที่ -1.73 สะท้อนถึงความกังวลของนักลงทุนเกี่ยวกับความสามารถในการทํากําไร ซึ่งเป็นความเชื่อมั่นที่สะท้อนจากอัตราส่วน P/E ที่ปรับปรุงแล้วในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2567 ซึ่งอยู่ที่ -5.24
เคล็ดลับ InvestingPro แนะนําว่าในขณะที่ Regulus ถือเงินสดมากกว่าหนี้ ซึ่งบ่งชี้ถึงความมั่นคงทางการเงิน แต่นักวิเคราะห์ก็กังวลเกี่ยวกับอัตราการเผาไหม้เงินสดและอัตรากําไรขั้นต้นที่อ่อนแอ นอกจากนี้ แม้จะมีผลตอบแทนสูงในปีที่แล้วและผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงเดือนที่ผ่านมา แต่นักวิเคราะห์ไม่คาดว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ ในด้านบวกสินทรัพย์สภาพคล่องของ บริษัท เกินภาระผูกพันระยะสั้นซึ่งเป็นเบาะรองสําหรับการดําเนินงาน
สําหรับผู้ที่สนใจเจาะลึกด้านการเงินและศักยภาพทางการตลาดของ Regulus Therapeutics InvestingPro นําเสนอข้อมูลเชิงลึกเพิ่มเติม มีเคล็ดลับเพิ่มเติมบนแพลตฟอร์ม ซึ่งสามารถเข้าถึงได้ด้วยรหัสคูปอง PRONEWS24 รับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน