ฟอสเตอร์ซิตี้ แคลิฟอร์เนีย - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ประกาศในวันนี้ถึงผลลัพธ์ระหว่างกาลที่น่ายินดีจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2b ที่กําลังดําเนินอยู่สองครั้งของ volixibat ซึ่งเป็นยารับประทานที่ได้รับการประเมินสําหรับการรักษา primary biliary cholangitis (PBC) และ primary sclerosing cholangitis (PSC) ซึ่งเป็นโรคตับที่หายากสองโรค
การศึกษา VANTAGE ซึ่งมุ่งเน้นไปที่ PBC รายงานว่าอาการคัน (อาการคัน) ลดลงอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติโดยมีความแตกต่างที่ปรับด้วยยาหลอกที่ -2.32 คะแนน (p=0.0026) ในระดับ ItchRO สําหรับผู้ใหญ่ นอกจากนี้ 75% ของผู้เข้าร่วมมีกรดน้ําดีในซีรัมลดลงมากกว่า 50% และพบว่าความเหนื่อยล้าดีขึ้นในสัปดาห์ที่ 16 เมื่อเทียบกับกลุ่มยาหลอก
การศึกษา VISTAS เกี่ยวกับ PSC ยังผ่านเกณฑ์ประสิทธิภาพที่จําเป็นสําหรับการทดลองต่อเนื่อง คณะกรรมการตรวจสอบข้อมูลอิสระได้แนะนําให้ดําเนินการโดยไม่มีการแก้ไขการศึกษาซึ่งกําลังประเมินปริมาณ volixibat 20 มก. วันละสองครั้ง
ไม่พบข้อกังวลด้านความปลอดภัยใหม่ในระหว่างการวิเคราะห์ระหว่างกาล และผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดคืออาการท้องร่วง ซึ่งมีความรุนแรงเล็กน้อยถึงปานกลาง มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง 4 เหตุการณ์ โดย 1 เหตุการณ์เกิดขึ้นในกลุ่มยาหลอก ไม่พบการเปลี่ยนแปลงที่มีนัยสําคัญทางคลินิกในตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของตับ
ดร. Joanne Quan หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Mirum แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพของ volixibat ในฐานะตัวเลือกการรักษาในอนาคตสําหรับเงื่อนไขเหล่านี้โดยอ้างถึงผลลัพธ์ระหว่างกาลว่าเป็นการพัฒนาที่มีแนวโน้มสําหรับผู้ป่วยที่ดิ้นรนกับภาระอาการของ PBC และ PSC
บริษัทกําลังจัดการประชุมทางโทรศัพท์ในวันนี้เพื่อหารือเกี่ยวกับการวิเคราะห์ระหว่างกาลเหล่านี้เพิ่มเติม การโทรนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อให้ข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับความคืบหน้าของการศึกษาและผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นสําหรับผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจากโรคตับอักเสบเหล่านี้
Volixibat ได้รับการออกแบบมาเพื่อเลือกยับยั้งตัวขนส่งกรดน้ําดี ileal (IBAT) ซึ่งอาจนําเสนอแนวทางใหม่ในการลดกรดน้ําดีในระบบและตับ ยานี้ได้รับการประเมินในบุคคลมากกว่า 400 คนในการทดลองทางคลินิกต่างๆ
Mirum Pharmaceuticals มุ่งเน้นไปที่การพัฒนาการรักษาโรคหายากและมียาที่ได้รับการรับรองสามชนิดสําหรับสภาพตับที่แตกต่างกัน ไปป์ไลน์ของบริษัทประกอบด้วย volixibat สําหรับ PBC และ PSC และ CHENODAL สําหรับ cerebrotendinous xanthomatosis โดยมีรายงานผลบวกระยะที่ 3 ในปี 2023
รายงานนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Mirum Pharmaceuticals, Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Mirum Pharmaceuticals มีความก้าวหน้าอย่างมากในภาคชีวเภสัชภัณฑ์ Citi ได้ยืนยันอันดับการซื้อหุ้น Mirum อีกครั้งเพื่อรอการอัปเดตการทดลองทางคลินิกที่สําคัญสําหรับ volixibat ซึ่งเป็นการรักษาโรคตับ
บริษัทกําลังติดตามการทดลองระยะที่ 2b สองรายการอย่างใกล้ชิด ได้แก่ VISTAS และ VANTAGE ซึ่งกําลังตรวจสอบประสิทธิภาพของ volixibat ในผู้ป่วยที่มี primary sclerosing cholangitis (PSC) และ primary biliary cholangitis (PBC) ตามลําดับ
ผลิตภัณฑ์อื่น ๆ ของ Mirum คือ LIVMARLI ได้รับความเห็นเชิงบวกจาก European Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) สําหรับการรักษา Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) ซึ่งเป็นโรคตับทางพันธุกรรมที่หายาก คําแนะนํานี้ปูทางไปสู่การอนุญาตทางการตลาดที่อาจเกิดขึ้นในสหภาพยุโรป
นอกจากนี้ ข้อมูลใหม่จากการศึกษาการรักษาระยะยาวกับ LIVMARLI จะถูกนําเสนอในการประชุมประจําปีของ European Association for the Study of the Liver (EASL) ที่กําลังจะมีขึ้น โดยเน้นย้ําถึงประโยชน์ทางคลินิกที่ยั่งยืนในผู้ป่วยที่มีอาการ Alagille (ALGS) และ PFIC
ในการพัฒนาทางการเงิน Mirum รายงานผลประกอบการทางการเงินที่เพิ่มขึ้นอย่างมากสําหรับไตรมาสแรกของปี 2024 โดยมียอดขายผลิตภัณฑ์สุทธิสูงถึง 68.9 ล้านดอลลาร์ บริษัทคาดการณ์แนวทางรายได้ทั้งปีระหว่าง 310 ล้านดอลลาร์ถึง 320 ล้านดอลลาร์ Mirum ยังรายงานสถานะทางการเงินที่มั่นคงด้วยเงินสดและการลงทุน 302.8 ล้านดอลลาร์ นี่คือการพัฒนาล่าสุดในการดําเนินงานและผลประกอบการทางการเงินของ Mirum Pharmaceuticals
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ได้แสดงให้เห็นถึงความมุ่งมั่นในการจัดการกับโรคตับที่หายากผ่านการทดลองทางคลินิกที่มีแนวโน้ม และตัวชี้วัดทางการเงินจาก InvestingPro ให้ข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับสถานะตลาดในปัจจุบันของบริษัทและศักยภาพในอนาคต
ข้อมูล InvestingPro สําหรับ MIRM แสดงมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดที่ 1.22 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงการประเมินมูลค่าตลาดของบริษัท แม้จะไม่มีความสามารถในการทํากําไรในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา ตามที่ระบุโดยอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -7.7 แต่การเติบโตของรายได้ของบริษัทก็แข็งแกร่งอย่างเห็นได้ชัด การเติบโตของรายได้เมื่อเทียบเป็นรายปีที่ 133.9% ส่งสัญญาณถึงประสิทธิภาพการขายที่แข็งแกร่งและศักยภาพในการเติบโตในอนาคต
ความแข็งแกร่งทางการเงินของบริษัทยังตอกย้ําด้วยอัตรากําไรขั้นต้นที่ 73.26% ซึ่งบ่งชี้ว่า Mirum Pharmaceuticals มีประสิทธิภาพในการจัดการต้นทุนการผลิตเมื่อเทียบกับยอดขาย นอกจากนี้ แม้ว่าบริษัทจะไม่จ่ายเงินปันผล ซึ่งบ่งชี้ถึงการนํารายได้กลับมาลงทุนใหม่เพื่อการเติบโตและการพัฒนาต่อไป InvestingPro Tip เน้นย้ําว่าสินทรัพย์สภาพคล่องของ Mirum เกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งเป็นสัญญาณเชิงบวกสําหรับสภาพคล่องและความยืดหยุ่นทางการเงินของบริษัท
นอกจากนี้ เคล็ดลับ InvestingPro สําหรับ MIRM ยังรวมถึงข้อพิจารณาที่สําคัญสําหรับนักลงทุน: นักวิเคราะห์ไม่คาดหวังว่าบริษัทจะทํากําไรได้ในปีนี้ สิ่งนี้สอดคล้องกับผลการทดลองทางคลินิกระหว่างกาลซึ่งในขณะที่มีแนวโน้ม แต่ก็ยังไม่ได้แปลเป็นการรักษาที่ได้รับอนุมัติซึ่งสามารถสร้างรายได้
สําหรับผู้อ่านที่สนใจในการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น มี InvestingPro Tips เพิ่มเติม ซึ่งให้ข้อมูลเชิงลึกโดยละเอียดเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและตําแหน่งทางการตลาดของ Mirum Pharmaceuticals นักลงทุนสามารถใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์ที่ InvestingPro
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน