เมื่อวันจันทร์ที่ 9 พ.ย. 2026 AN2 Therapeutics (ANTX) ได้ใช้เวที Guggenheim Healthcare Innovation Conference ครั้งที่ 3 ประจําปี เพื่อนําเสนอ pipeline ที่บริษัทระบุว่าอาจสร้างหลักไมล์สําคัญทั้งด้านคลินิกและเชิงกลยุทธ์หลายรายการในช่วงปีถัดไป บริษัทได้เน้นย้ําข้อมูลด้านความปลอดภัยและข้อมูลก่อนคลินิกที่น่าพึงพอใจในด้านมะเร็งวิทยา โรคติดเชื้อ และโรคกระดูก พร้อมยอมรับว่าโปรแกรมสําคัญบางส่วนยังคงขึ้นอยู่กับการดําเนินการทดลองและความคืบหน้าด้านกฎระเบียบ
ประเด็นสําคัญ
- AN2 กล่าวว่าโปรแกรมนําร่อง epetraborole สําหรับโรค polycythemia vera ได้ผ่านการอนุมัติจาก FDA และได้รับการอนุมัติในออสเตรเลียและอินเดีย เพื่อเตรียมพร้อมสําหรับการให้ยาครั้งแรกและการอ่านผลหลายรายการในปี 2027
- ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงฐานข้อมูลความปลอดภัยที่ใหญ่ผิดปกติสําหรับยาในระยะเริ่มต้น รวมถึงผู้ป่วย 105 รายที่ได้รับยาในการศึกษาโรคปอด NTM และข้อมูลจากไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์จํานวนมาก
- โปรแกรมโรคติดเชื้อของบริษัทในโรค Chagas และ M. abscessus มุ่งเป้าไปที่พื้นที่ที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง และไม่มีทางเลือกยารับประทานที่ได้รับการอนุมัติในกรณีของ M. abscessus
- AN2 ยังได้อธิบายถึงโปรแกรมมะเร็งวิทยาก่อนคลินิก ซึ่งเป็นสารยับยั้ง PI3K แบบ pan-mutant และระบุว่ายังคงเปิดรับการเป็นพันธมิตรก่อนที่การพัฒนาทางคลินิกจะเริ่มต้น
- ไม่มีการหารือเกี่ยวกับผลทางการเงินหรือแนวทาง โดยการสนทนามุ่งเน้นไปที่ความคืบหน้าของ pipeline สถานะด้านกฎระเบียบ และตัวเร่งปฏิกิริยาในอนาคต
Pipeline และกลยุทธ์
Eric Easom ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร อธิบาย AN2 ว่าเป็นบริษัทแพลตฟอร์มเคมีโบรอนที่มีสารประกอบสามชนิดในการพัฒนาทางคลินิกและโปรแกรมเพิ่มเติมในงานก่อนคลินิก เขากล่าวว่าแนวทางของบริษัทคือการติดตามชีววิทยามากกว่าพื้นที่การรักษาเดียว โดยมีโปรแกรมครอบคลุมมะเร็งวิทยา โรคติดเชื้อ และโรคกระดูก
- AN2 ระบุว่าโมเลกุลของบริษัทได้รับการค้นพบภายในและสร้างขึ้นบนเคมีโบรอนที่เป็นกรรมสิทธิ์
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเคมีดังกล่าวอาจมีลักษณะการจับที่โดดเด่นและข้อได้เปรียบด้านเสรีภาพในการดําเนินงาน
- บริษัทระบุว่ามีความสัมพันธ์ด้านกฎระเบียบในสหรัฐอเมริกา ออสเตรเลีย และอินเดีย
- Easom กล่าวว่า pipeline มี "ศักยภาพในการสร้างมูลค่าอย่างมาก" และตอบสนอง "ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง"
ผลทางการเงิน
ไม่มีการหารือเกี่ยวกับตัวเลขรายได้ การอัปเดตเงินสด ข้อมูลค่าใช้จ่าย หรือตัวชี้วัดทางการเงินอื่นๆ ในการประชุม การอภิปรายยังคงมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก สถานะด้านกฎระเบียบ และระยะเวลาของข้อมูลในอนาคต
การอัปเดตการดําเนินงาน
โปรแกรมที่ก้าวหน้าที่สุดของ AN2 คือ epetraborole ในโรค polycythemia vera ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นยารับประทานชนิดแรกที่มีศักยภาพในโรคนี้ ยาดังกล่าวได้รับการศึกษาในสภาพแวดล้อมอื่นมาก่อนแล้ว ทําให้ AN2 มีสิ่งที่เรียกว่าแพ็กเกจความปลอดภัยและเภสัชวิทยาที่ลึกซึ้งสําหรับสินทรัพย์ในระยะเริ่มต้น
- การอนุมัติ IND จาก FDA สําหรับ epetraborole ใน PV ได้รับการประกาศเมื่อเร็วๆ นี้
- การอนุมัติยังได้รับการประกาศในออสเตรเลียและอินเดีย
- บริษัทวางแผนที่จะให้ยาแก่ผู้ป่วย PV รายแรกก่อนสิ้นปี 2024
- การศึกษาระยะที่ 2 ประกอบด้วยกลุ่ม sentinel 10 คน ส่วนที่หนึ่งแบบ open-label ที่มีผู้ป่วยรวม 75 คน ส่วนที่สองแบบสุ่มถอนตัว และการขยายระยะยาว
- จะมีการสํารวจระดับขนาดยาสามระดับเพื่อสร้างเส้นโค้งการตอบสนองต่อขนาดยาใน PV
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรม PV ได้รับการออกแบบมาเพื่อแสดงให้เห็นว่าข้อมูลจากการศึกษาที่ไม่ใช่ PV สามารถนําไปใช้กับประชากร PV ได้ นอกจากนี้ยังต้องการแสดงให้เห็นว่าผลของยาสามารถย้อนกลับได้เมื่อหยุดการรักษา
ตามที่บริษัทระบุ epetraborole ลดการผลิตเม็ดเลือดแดงในระยะ erythropoiesis ปลายโดยไม่ส่งผลกระทบต่อเซลล์ต้นกําเนิดไขกระดูกหรือเซลล์ progenitor ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลดังกล่าวปรากฏขึ้นในช่วงสี่ถึง 12 สัปดาห์แล้วจึงคงที่ บริษัทระบุว่ายาไม่ส่งผลกระทบต่อเม็ดเลือดขาวหรือเกล็ดเลือด และดูเหมือนจะไม่เปลี่ยนแปลงปริมาณสะสมของธาตุเหล็ก
- AN2 กล่าวว่ากลไกน่าจะเกี่ยวข้องกับการสังเคราะห์ globin ไม่ใช่การขาดธาตุเหล็ก
- การตัดชิ้นเนื้อกระดูกถูกอ้างถึงเป็นหลักฐานว่าเซลล์ต้นกําเนิดไม่ได้รับผลกระทบ
- บริษัทอธิบายผลดังกล่าวว่าสามารถคาดเดาได้ ย้อนกลับได้ และติดตามได้
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยได้รับการสนับสนุนโดยการศึกษาพิษวิทยาเรื้อรังในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ที่ขนาดยามากกว่า 10 เท่าของขนาดยาทางคลินิกที่คาดหวัง
Easom กล่าวว่าบริษัทได้ให้ยาแก่ผู้ป่วย 105 รายเป็นเวลาหกเดือนในการศึกษาโรคปอด NTM โดยบางรายได้รับการรักษาเป็นเวลา 12 ถึง 15 เดือน เขาเสริมว่า AN2 มีการศึกษาทางคลินิกประมาณ 10 รายการและผู้ป่วยหลายร้อยรายในฐานข้อมูลที่กว้างขึ้น พร้อมกับงานก่อนคลินิกที่ครอบคลุม
โปรแกรมโรคติดเชื้อ
AN2 ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมโรคติดเชื้อสองโปรแกรม ได้แก่ โรค Chagas และ Mycobacterium abscessus ทั้งสองมุ่งเป้าไปที่พื้นที่ที่ฝ่ายบริหารกล่าวว่าทางเลือกการรักษาในปัจจุบันมีจํากัดหรือไม่ดี
สําหรับโรค Chagas บริษัทกําลังเตรียมการทดลองระยะที่ 2 ขนาด 60 คน สองขนาดยาในโบลิเวีย ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นประเทศที่มีความชุกของโรค Chagas สูงที่สุดในโลก โปรแกรมอยู่ในขั้นตอนสุดท้ายของการอนุมัติด้านกฎระเบียบ
- คาดว่าจะให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกในต้นปี 2027
- คาดว่าจะมีข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
- AN2 กล่าวว่าการรับสมัครผู้ป่วยในโบลิเวียอาจสูงถึง 20 ถึง 30 คนต่อสถานที่ต่อเดือน
- บริษัทระบุว่าโปรแกรมมีสิทธิ์ได้รับการพิจารณาสิทธิ์ priority review voucher ภายใต้ Orphan Drug Act สําหรับสารเคมีใหม่ในโรคเขตร้อน
- ฝ่ายบริหารประมาณการว่ามีผู้ป่วยมากกว่า 300,000 รายในเลือดที่บริจาคในสหรัฐอเมริกา แม้ว่าจะระบุว่าตัวเลขดังกล่าวน่าจะต่ํากว่าความเป็นจริง
- AN2 กล่าวว่าประมาณ 10 ล้านคนทั่วโลกมีโรค Chagas เรื้อรัง
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าความเชื่อมั่นในโรค Chagas มาจากการศึกษาไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์สามรายการโดยใช้การติดเชื้อที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติ ซึ่งให้ผลการกําจัดปรสิต 90% ถึง 100% Easom ยังชี้ให้เห็นถึงยาโบรอนที่เกี่ยวข้อง คือ acoziborole ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ trypanosome เดียวกันในโรคไข้นอนหลับแอฟริกาและบรรลุอัตราการรักษาหาย 96% ด้วยการรักษาด้วยยารับประทานครั้งเดียว ยาดังกล่าวได้รับการอนุมัติจาก European Medicines Agency แล้ว
สําหรับ M. abscessus AN2 กล่าวว่าสารประกอบของบริษัทกําลังได้รับการพัฒนาในรูปแบบระยะที่ 2 คล้ายกับการศึกษา omadacycline ของ Paratek โดยมีประชากรที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน บริษัทระบุว่าไม่มียารับประทานที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับการติดเชื้อดังกล่าว ทําให้ผู้ป่วยต้องพึ่งพายาปฏิชีวนะทางหลอดเลือดดํารายวันเป็นเวลาหลายเดือนหรือหลายปี
- การรักษามาตรฐานในปัจจุบันรวมถึงยา IV เช่น imipenem และ amikacin
- AN2 กล่าวว่าสารประกอบของบริษัทมีฤทธิ์แรงกว่า M. abscessus ถึง 250 เท่าเมื่อเทียบกับ MAC
- บริษัทอธิบายยาดังกล่าวว่าเป็น bactericidal มากกว่า bacteriostatic
- ฝ่ายบริหารกล่าวว่านักวิจัยจาก Johns Hopkins บอกกับบริษัทว่า "ฉันไม่เชื่อเลยเมื่อเห็นข้อมูลว่ายาของคุณดีเท่ากับ imipenem"
ข้อมูลก่อนคลินิกและความปลอดภัย
AN2 ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการประชุมเพื่ออธิบายข้อมูลที่บริษัทระบุว่าช่วยลดความเสี่ยงในโปรแกรมนําร่อง บริษัทกล่าวว่าบันทึกความปลอดภัยของ epetraborole นั้นผิดปกติสําหรับยาที่ยังอยู่ในระหว่างการพัฒนา เนื่องจากได้รับการทดสอบในหลายสภาพแวดล้อมและหลายสายพันธุ์แล้ว
- ผู้ป่วย 105 รายได้รับยาในการศึกษาโรคปอด NTM โดยบางรายได้รับยาเป็นเวลา 12 ถึง 15 เดือน
- ผู้ป่วยหลายร้อยรายได้รับการรวมไว้ในการศึกษาทางคลินิกประมาณ 10 รายการ
- งานไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์แสดงโปรไฟล์ลักษณะปรากฏเดียวกับที่พบในมนุษย์
- การศึกษาพิษวิทยาเรื้อรังใน NHP ใช้ขนาดยามากกว่า 10 เท่าของขนาดยาทางคลินิกที่คาดหวัง
- การสร้างแบบจําลอง PK และ PD ถูกนํามาใช้เพื่อทําแผนที่ผลกระทบต่อเม็ดเลือดแดง
เกี่ยวกับกลไก Easom กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่ายาออกฤทธิ์ใน erythropoiesis ระยะปลายและไม่ส่งผลกระทบต่อเซลล์ไขกระดูกระยะต้น เขากล่าวว่าผลดังกล่าวเฉพาะเจาะจงกับเม็ดเลือดแดงและไม่ขยายไปถึงเม็ดเลือดขาวหรือเกล็ดเลือด บริษัทยังกล่าวอีกว่าการออกฤทธิ์ของยาน่าจะเกี่ยวข้องกับการสังเคราะห์ globin มากกว่าการสูญเสียธาตุเหล็ก
สําหรับโรค Chagas AN2 กล่าวว่าแพ็กเกจก่อนคลินิกของบริษัทประกอบด้วยการศึกษา NHP สามรายการในการติดเชื้อที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติด้วยปรสิตที่มีความหลากหลายทางพันธุกรรม บริษัทระบุว่าการศึกษาบรรลุการกําจัด 90% ถึง 100% ซึ่งถือเป็นสัญญาณที่แข็งแกร่งสําหรับการทดลองในมนุษย์
สําหรับ M. abscessus AN2 กล่าวว่าความแรงและกิจกรรม bactericidal ของสารประกอบช่วยเพิ่มโอกาสในการบรรลุระดับการสัมผัสเป้าหมายในสัตว์และมนุษย์ บริษัทยังกล่าวอีกว่าข้อมูลของบริษัทเปรียบเทียบได้ดีกับ imipenem ซึ่งเป็นยา IV มาตรฐาน
แนวโน้มในอนาคต
ปฏิทินของ AN2 มุ่งไปที่ปี 2027 เมื่อบริษัทคาดว่าจะมีการอ่านผลข้อมูลและการเริ่มต้นการทดลองหลายรายการทั่วทั้ง portfolio
- ข้อมูลกลุ่ม sentinel ของ PV คาดว่าจะมีในไตรมาสแรกของปี 2027
- ข้อมูล PV ที่มีความแข็งแกร่งมากขึ้นจากส่วนที่หนึ่งคาดว่าจะมีในช่วงกลางปี 2027
- การให้ยาครั้งแรกของโรค Chagas คาดว่าจะเกิดขึ้นในต้นปี 2027 โดยมีข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี
- การทดลอง M. abscessus มีแผนสําหรับปี 2027
- งานระยะที่ 1 ใน hypophosphatasia ก็มีแผนสําหรับปี 2027 เช่นกัน
ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรม PV อาจสร้างมาตรฐานการรักษาด้วยยารับประทานในสาขาที่ปัจจุบันถูกครอบงําโดยการบําบัดด้วยการฉีด นอกจากนี้ยังกล่าวว่าโปรแกรม Chagas อาจได้รับประโยชน์จากแรงจูงใจด้านกฎระเบียบและการผูกขาดตลาดที่เกี่ยวข้องกับการกําหนดโรคเขตร้อน
นอกเหนือจากโรคติดเชื้อและโลหิตวิทยา AN2 กล่าวว่ากําลังพัฒนาสารยับยั้ง PI3K แบบ pan-mutant ในมะเร็งวิทยา บริษัทกล่าวว่าแพลตฟอร์มเคมีโบรอนอาจช่วยให้มีการแยกที่แข็งแกร่งขึ้นระหว่างกิจกรรม kinase แบบ mutant และ wild-type รวมถึงการแยกที่ดีขึ้นในโดเมน helical เมื่อเทียบกับคู่แข่งบางราย
- AN2 กล่าวว่าโปรแกรม PI3K ยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัย
- การตรวจสอบความถูกต้องก่อนคลินิกในแบบจําลองสัตว์อาจเพียงพอที่จะดึงดูดความสนใจของพันธมิตร
- บริษัทระบุว่าเปิดรับการเป็นพันธมิตรเชิงกลยุทธ์ก่อนที่ข้อมูลทางคลินิกจะพร้อม
- ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังมุ่งเป้าไปที่บริษัทที่มีแฟรนไชส์มะเร็งเต้านมที่จัดตั้งแล้ว
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารย้ําว่าโปรแกรม PV มีเส้นทางที่ชัดเจนสู่การให้ยาครั้งแรกและข้อมูลเบื้องต้น พร้อมเน้นย้ําว่าการทดลองได้รับการออกแบบมาเพื่อทดสอบทั้งประสิทธิภาพและความสามารถในการย้อนกลับ
- เกี่ยวกับการให้ยา PV ครั้งแรก Easom กล่าวว่าควรเกิดขึ้นก่อนสิ้นปี 2024
- เกี่ยวกับระยะเวลา เขากล่าวว่าข้อมูล PV ชุดแรกควรมาในไตรมาสแรกของปี 2027 จากกลุ่ม sentinel โดยมีข้อมูลที่กว้างขึ้นในกลางปี 2027
- เกี่ยวกับจํานวนผู้ป่วย เขายืนยันกลุ่ม sentinel 10 คนและผู้ป่วย 75 คนในส่วนที่หนึ่ง
- เกี่ยวกับความปลอดภัย เขาชี้ให้เห็นอีกครั้งถึงผู้ป่วย NTM 105 ราย การศึกษาประมาณ 10 รายการ และงานไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ระยะยาว
- เกี่ยวกับกลไก เขากล่าวว่ายาไม่ส่งผลกระ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
