Agenus ในงานประชุม Healthcare ครั้งที่ 10 ของ Chardan: มุ่งสู่ ROBIN

เมื่อวันอังคารที่ 20 ต.ค. 2026 Agenus (AGEN) ได้ใช้เวที Chardan’s 10th Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่ชัดเจนยิ่งขึ้นสําหรับยารักษามะเร็ง BOT/BAL โดยสร้างสมดุลระหว่างความหวังทางคลินิกใหม่กับผลกระทบจากการยุติการทดลองครั้งสําคัญ บริษัทระบุว่าขณะนี้กําลังมุ่งเน้นไปที่โปรแกรม neoadjuvant สําหรับมะเร็งลําไส้ใหญ่ ซึ่งเชื่อว่าจะสร้างมูลค่าได้มากกว่า แม้จะต้องเผชิญกับความผิดหวังจากนักวิจัยหลังจากยุติการศึกษาในระยะท้ายเมื่อต้นปีที่ผ่านมา

ประเด็นสําคัญ

• Agenus ระบุว่าได้ยุติการทดลอง BATMAN ในเดือน ก.ค. 2026 และขณะนี้มุ่งเน้นไปที่การศึกษา ROBIN ระยะที่ III ในการรักษาแบบ neoadjuvant สําหรับมะเร็งลําไส้ใหญ่ชนิด MSS ระยะที่ II และ III ที่มีความเสี่ยงสูง
• บริษัทมองว่าการรักษาแบบ neoadjuvant เป็นโอกาสที่ดีที่สุดในการสร้างประโยชน์ที่มีความหมายต่อผู้ป่วยและสร้างแฟรนไชส์เชิงพาณิชย์ขนาดใหญ่ โดยประเมินโอกาสทางการตลาดในสหรัฐฯ ไว้ที่ประมาณ 7 พันล้านดอลลาร์ต่อปี
• ข้อมูลอัปเดตจากการศึกษา NEST และ UNICORN แสดงให้เห็นการตอบสนองที่ลึกและไม่มีการกลับมาของโรคในกลุ่ม NEST หลังจากติดตามผลมากกว่าสองและสามปี
• Agenus เสร็จสิ้นการระดมทุน 340 ล้านดอลลาร์ในปี 2026 โดยมีการแบ่ง warrant เป็นชุดที่เชื่อมโยงกับเป้าหมายทางคลินิก รวมถึงการชําระเงินที่อาจสูงถึง 85 ล้านดอลลาร์เมื่อผู้ป่วยคนที่ 60 เข้าร่วมการศึกษา ROBIN
• บริษัทระบุว่าโปรแกรมการเข้าถึงยาในกว่า 30 ประเทศ รวมถึงการได้รับอนุมัติทางการตลาดครั้งแรกในอาร์มีเนีย สนับสนุนความต้องการ BOT/BAL แต่คาดว่าโปรแกรมเหล่านี้จะไม่ก่อให้เกิดรายได้หลักที่มีนัยสําคัญ

การเปลี่ยนกลยุทธ์สู่การรักษาแบบ neoadjuvant สําหรับมะเร็งลําไส้ใหญ่

Agenus ระบุว่าการตัดสินใจครั้งสําคัญที่สุดในปี 2026 คือการหยุดการทดลอง BATMAN ซึ่งทดสอบ BOT/BAL ในมะเร็งลําไส้ใหญ่ชนิด MSS ที่แพร่กระจายในระยะท้าย และนําทรัพยากรการพัฒนาทั้งหมดไปสนับสนุน ROBIN ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ III ในการรักษาแบบ neoadjuvant สําหรับมะเร็งลําไส้ใหญ่ชนิด MSS ระยะที่ II และ III ที่มีความเสี่ยงสูง และปัจจุบันเป็นการทดลองเพื่อการขึ้นทะเบียนเพียงรายการเดียวของบริษัท

บริษัทระบุว่าการตัดสินใจดังกล่าวมาจากปัจจัยหลักสามประการ:

• ข้อจํากัดด้านความสามารถ เนื่องจากการดําเนินการศึกษาระยะที่ III ระดับโลกสองรายการพร้อมกันจะทําให้ทีมงานรับภาระหนักเกินไป
• ประสิทธิภาพด้านเงินทุน เนื่องจากบริษัทต้องการมุ่งเน้นการใช้จ่ายไปที่โปรแกรมที่มีผลตอบแทนสูงสุด
• ความเชื่อว่าการรักษาในระยะเริ่มต้นมอบโอกาสที่ดีที่สุดในการช่วยเหลือผู้ป่วยและสร้างมูลค่าระยะยาว

Zach Armen ผู้บริหารของ Agenus กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าประโยชน์สูงสุดจาก BOT/BAL จะเกิดขึ้นในการรักษาแบบ neoadjuvant เขาโต้แย้งว่าการรักษาระยะสั้นอาจช่วยให้ผู้ป่วยสามารถคงการผ่าตัดและเคมีบําบัดมาตรฐานไว้เป็นทางเลือกสํารอง ขณะที่ยังมุ่งเป้าหมายการรักษาให้หายขาด

Dr. Schlechter จาก Dana-Farber กล่าวว่าการตัดสินใจดังกล่าวเป็นสิ่งที่เข้าใจได้ แต่เป็นเรื่องยากทางอารมณ์สําหรับนักวิจัยที่กําลังรักษาผู้ป่วยในการศึกษาที่ถูกยุติอยู่แล้ว เขากล่าวว่าปฏิกิริยาของสถานที่ทดลองนั้นรุนแรงมาก เปรียบเสมือนการเลิกราที่ไม่คาดคิด แม้ว่าเขาจะยอมรับถึงเหตุผลทางการเงินเบื้องหลังการตัดสินใจดังกล่าวด้วย

ข้อมูลทางคลินิกและโปรไฟล์ความปลอดภัย

Agenus เน้นย้ําการศึกษาหลายรายการที่สนับสนุนกรณีของ BOT/BAL ในโรคระยะก่อนหน้า บริษัทระบุว่าการทดลอง NEST แสดงให้เห็นว่าไม่มีการกลับมาของโรคในผู้ป่วยประมาณ 40 รายหลังจากติดตามผลมากกว่าสองและสามปี เมื่อเปรียบเทียบกัน การผ่าตัดและเคมีบําบัดมาตรฐานในการรักษาแบบเดียวกันนี้มีอัตราการกลับมาของโรคประมาณ 25%

บริษัทยังอ้างถึง UNICORN ซึ่งเป็นการศึกษาจากอิตาลีที่มีการออกแบบคล้ายกัน และระบุว่าข้อมูลอัปเดตคาดว่าจะมีออกมาในอีกไม่กี่สัปดาห์หรือไม่กี่เดือนข้างหน้า นอกจากนี้ยังอ้างถึงข้อมูล NEOASIS ที่นําเสนอใน ESMO ซึ่งแสดงให้เห็นประโยชน์ในมะเร็งลําไส้ใหญ่แบบ neoadjuvant ชนิด dMMR ที่มีโรคขั้นรุนแรง

ประเด็นทางคลินิกสําคัญที่ถูกกล่าวถึงในการประชุม ได้แก่:

• ข้อมูลเบื้องต้นจาก NEST และ UNICORN แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนองทางพยาธิวิทยาที่สมบูรณ์ในระดับสูง
• ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาในการศึกษาเหล่านั้นไม่มีการกลับมาของโรคในช่วงติดตามผล 2 ถึง 3 ปี
• ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามาตรฐานในสถานการณ์ที่คล้ายกันมักมีอัตราการกลับมาของโรคประมาณ 25%
• โปรไฟล์ความปลอดภัยยังคงดี โดยมีผลข้างเคียงระดับ 3 น้อยกว่า 5%
• นักวิจัยระบุว่าการรักษาไม่ได้ทําให้การผ่าตัดมาตรฐานล่าช้า

Dr. Schlechter กล่าวว่าผลลัพธ์นั้นน่าทึ่ง เนื่องจากเกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยในการรักษาแบบ neoadjuvant ไม่มีมะเร็งหลังจากการรักษาประมาณหกสัปดาห์ อย่างไรก็ตาม เขาเสริมว่าแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านมะเร็งยังคงต้องการหลักฐานว่าการตอบสนองดังกล่าวนําไปสู่การรักษาหายขาด

ไทม์ไลน์การทดลอง ROBIN และตัวเร่งที่คาดหวัง

Agenus ระบุว่า ROBIN ได้รับการออกแบบเพื่อมอบเป้าหมายที่ชัดเจนชุดหนึ่งแก่นักลงทุนและแพทย์ในช่วงหลายปีข้างหน้า บริษัทคาดว่าจะรับผู้ป่วยรายแรกในไตรมาสที่ 1 ของปี 2027

เป้าหมายที่วางแผนไว้ ได้แก่:

• รับผู้ป่วยรายแรกในไตรมาสที่ 1 ปี 2027
• รับผู้ป่วยคนที่ 60 ในไตรมาสที่ 2 ปี 2027 ซึ่งจะกระตุ้น warrant ชุดหนึ่งที่มีรายได้ที่อาจสูงถึง 85 ล้านดอลลาร์
• การอ่านผลการตอบสนองทางพยาธิวิทยาระหว่างกาลในไตรมาสที่ 4 ปี 2027 โดยอิงจากผู้ป่วย 100 รายแรก แบ่งเท่าๆ กันระหว่างกลุ่ม BOT/BAL และกลุ่มควบคุม
• การอ่านผลการรอดชีวิตโดยปราศจากเหตุการณ์ระหว่างกาลในครึ่งหลังของปี 2029 ที่ข้อมูล 75%
• การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายในครึ่งหลังของปี 2030

บริษัทระบุว่าข้อมูลการตอบสนองทางพยาธิวิทยาระหว่างกาลจะไม่เป็นการทดสอบแบบผ่านหรือไม่ผ่าน แต่ควรช่วยสร้างความเชื่อมั่นและเร่งการรับสมัครผู้ป่วย การอ่านผลจะรวมถึงอัตราการตอบสนองทางพยาธิวิทยา อัตราการตอบสนองบางส่วน อัตราการตอบสนองทางพยาธิวิทยาหลัก และอัตราการตอบสนองทางพยาธิวิทยาที่สมบูรณ์

Agenus ระบุว่า ROBIN สร้างขึ้นโดยมีเป้าหมาย hazard ratio ที่ 0.65 ซึ่งหมายความว่าอัตราการกลับมาของโรคจะดีขึ้นอย่างน้อย 35% ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเชื่อว่าการศึกษาสามารถทําได้ดีกว่าเป้าหมายนั้น บริษัทยังระบุว่าคาดว่า endpoint รองและเชิงสํารวจจะรวมถึงการลดการใช้เคมีบําบัดและการรักษาความเป็นลบของ ctDNA

ผลประกอบการทางการเงินและโครงสร้างเงินทุน

Agenus ระบุว่าได้เสร็จสิ้นการระดมทุน 340 ล้านดอลลาร์ในปี 2026 ซึ่งเป็นธุรกรรมที่ทําให้ราคาหุ้นเพิ่มขึ้นเกือบสองเท่าในช่วงเวลาเดียว การระดมทุนมีโครงสร้างเป็น warrant ชุดที่เชื่อมโยงกับความคืบหน้าทางคลินิก

รายละเอียดการระดมทุนที่สําคัญ ได้แก่:

• warrant ชุดแรกสามารถนําเงินเข้ามาได้สูงถึง 85 ล้านดอลลาร์
• คาดว่า warrant ชุดนั้นจะถูกกระตุ้นเมื่อผู้ป่วยคนที่ 60 เข้าร่วมการศึกษา ROBIN
• บริษัทคาดว่าเป้าหมายดังกล่าวจะเกิดขึ้นในไตรมาสที่ 2 ของปี 2027

บริษัทระบุว่ารายได้ปัจจุบันมาจากโปรแกรมการเข้าถึงด้วยความเมตตาในกว่า 30 ประเทศ และจากการเข้าถึงที่ได้รับการชดเชยในฝรั่งเศส โดยไม่คาดว่าโปรแกรมเหล่านั้นจะมีนัยสําคัญเมื่อเทียบกับศักยภาพของโอกาสแบบ neoadjuvant

Agenus ยังระบุว่าได้รับอนุมัติทางการตลาดครั้งแรกในอาร์มีเนียสําหรับมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนักชนิด MSS ที่แพร่กระจายในระยะขั้นสูง บริษัทอธิบายว่าการอนุมัตินั้นเป็นขั้นตอนสําคัญทางกฎระเบียบ แม้ว่าจะมีขอบเขตจํากัด

กลยุทธ์การเข้าถึงและเส้นทางกฎระเบียบ

แม้จะยุติ BATMAN แล้ว Agenus ระบุว่ายังคงดําเนินการเข้าถึงผู้ป่วยผ่านหลายช่องทาง บริษัทระบุว่า BOT/BAL มีให้บริการผ่านโปรแกรมการเข้าถึงด้วยความเมตตาในกว่า 30 ประเทศ และผ่านการเข้าถึงที่ได้รับการชดเชยในฝรั่งเศสภายใต้โปรแกรม AAC สําหรับมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนักชนิด MSS ที่ดื้อต่อการรักษาในระยะท้าย มะเร็งเนื้อเยื่อเกี่ยวพัน และมะเร็งรังไข่

บริษัทระบุว่าโปรแกรมเหล่านี้ได้รับผู้ป่วยมากกว่า 1,000 รายในการรักษาแบบแพร่กระจายระยะท้าย ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมเหล่านี้มีประโยชน์ในฐานะหลักฐานว่าผู้ป่วยและแพทย์ต้องการการเข้าถึงการรักษา แม้ว่าจะไม่คาดว่าจะกลายเป็นแหล่งรายได้หลักก็ตาม

Agenus ระบุว่าต้องการให้ยาพร้อมใช้งานสําหรับผู้ป่วยในสหรัฐฯ ทันที แม้ว่าจะไม่ได้แสดงความคิดเห็นโดยละเอียดเกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนในระหว่างการอภิปราย

โอกาสทางการตลาดและบริบทการแข่งขัน

บริษัทนําเสนอตลาด neoadjuvant MSS มะเร็งลําไส้ใหญ่ว่าเป็นตลาดขนาดใหญ่ที่ยังไม่ถูกเจาะลึก Agenus ประเมินว่ามีผู้ป่วยประมาณ 38,000 รายที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ในสหรัฐฯ ต่อปีในการรักษาที่เกี่ยวข้อง ซึ่งสร้างโอกาสทางการตลาดในสหรัฐฯ ต่อปีที่อาจสูงถึงประมาณ 7 พันล้านดอลลาร์

บริษัทระบุว่าตัวขับเคลื่อนมูลค่าหลักนั้นชัดเจน:

• การอ่านผล ROBIN ที่เป็นบวกซึ่งแสดงให้เห็นการลดความเสี่ยงการกลับมาของโรคอย่างน้อย 35%
• หลักฐานที่แสดงว่าการรักษาสามารถลดหรือขจัดความจําเป็นในการใช้เคมีบําบัดและการฉายรังสี
• การรักษาความเป็นลบของ ctDNA ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นตัวทํานายที่แข็งแกร่งของการรอดชีวิตระยะยาว
• โปรไฟล์ความปลอดภัยที่ช่วยให้แพทย์ใช้ยาได้โดยไม่ทําให้การผ่าตัดล่าช้า

Dr. Schlechter กล่าวว่าการรักษาแบบ neoadjuvant ชนิด dMMR นั้นใกล้จะตกผลึกแล้วเนื่องจากข้อมูล immunotherapy ที่มีอยู่แข็งแกร่งมาก เขาสังเกตว่า ipilimumab และ nivolumab แสดงให้เห็นการรอดชีวิตโดยปราศจากโรค 3 ปีที่ 100% และอัตราการตอบสนองทางพยาธิวิทยาที่สมบูรณ์สูงกว่า 90% ในการรักษาดังกล่าว เขากล่าวว่าคุณค่าของการรวม CTLA-4 ในที่นั้นยังไม่แน่นอน แม้ว่าอาจยังมีความสําคัญในโรค dMMR ที่ดื้อต่อการรักษา

ในทางตรงกันข้าม Agenus มุ่งเน้นไปที่มะเร็งลําไส้ใหญ่ชนิด MSS ซึ่งเป็นกลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่กว่าและเป็นโอกาสเชิงพาณิชย์หลักสําหรับ BOT/BAL

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบและปฏิกิริยาของแพทย์

การอภิปรายส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่ว่านักวิจัยและแพทย์มองการเปลี่ยนแปลงจาก BATMAN ไปสู่ ROBIN อย่างไร Dr. Schlechter กล่าวว่าการตัดสินใจเกี่ยวกับ BATMAN ทําให้สถานที่ทดลองที่เริ่มรับสมัครผู้ป่วยแล้วผิดหวังอย่างมาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งเพราะการศึกษานั้นเกี่ยวข้องกับโรคที่ดื้อต่อการรักษา ซึ่งมีตัวเลือกการรักษาจํากัด

เขากล่าวว่าบริษัทถูกต้องที่มุ่งเน้นไปที่การรักษาที่มีศักยภาพสูงสุด แต่เสริมว่าการเปลี่ยนแปลงดังกล่าวเป็นเรื่องยากสําหรับนักวิจัยที่ได้ลงทุนเวลาและความพยายามในโปรแกรมระยะท้าย

ในขณะเดียวกัน ผู้พูดทั้งสองกล่าวว่าความกระตือรือร้นต่อ ROBIN นั้นแข็งแกร่ง Dr. Schlechter กล่าวว่าการรักษาแบบ neoadjuvant มอบโอกาสที่น่าสนใจในการรักษาผู้ป่วยในระยะเวลาสั้น หลีกเลี่ยงการล่าช้าในการผ่าตัด และอาจช่วยให้ผู้ป่วยไม่ต้องรับการรักษาเพิ่มเติมหากมะเร็งหายไป

เขากล่าวว่าข้อมูลการตอบสนองทางพยาธิวิทยาที่กําลังจะมาถึงในปลายปี 2027 จะมีความสําคัญเป็นพิเศษ เนื่องจากควรแสดงให้เห็นว่าการตอบสนองในระยะแรกที่เห็นในการศึกษาขนาดเล็กสามารถทําซ้ําได้ในหลายศูนย์ เขาคาดว่าผลลัพธ์เหล่านั้นจะเร่งการรับสมัครและความสนใจของแพทย์

Armen กล่าวว่าโปรไฟล์การรักษาทําให้กรณีนี้ชัดเจน: การรักษ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน