Mineralys นําเสนอแผนเปิดตัว lorundrostat ในงาน Stifel Cardiometabolic Forum

Mineralys เภสัชกรรม เมื่อวันพุธที่ 30 ก.ย. 2026 ได้ใช้เวที Stifel 2026 Virtual Cardiometabolic Forum เพื่อนําเสนอกลยุทธ์การเปิดตัว lorundrostat ซึ่งเป็นยาที่บริษัทหวังว่าจะสามารถครองตําแหน่งในการรักษาภาวะความดันโลหิตสูงที่ดื้อต่อการรักษา Mineralys (MLYS) ระบุว่าโปรแกรมดังกล่าวกําลังมุ่งสู่วันที่ PDUFA คือ 22 ธ.ค. 2024 โดยมีข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งและการวางโครงสร้างเชิงพาณิชย์ที่เติบโตขึ้น ขณะเดียวกันก็ยอมรับถึงความท้าทายด้านการเข้าถึงของผู้จ่ายเงิน การกําหนดราคา และการแข่งขันจาก baxdrostat ของ AstraZeneca ที่เพิ่งเปิดตัว

ประเด็นสําคัญ

• Mineralys ระบุว่าอยู่ในเส้นทางที่จะเปิดตัว lorundrostat ราววันที่ PDUFA คือ 22 ธ.ค. 2024 โดยกําลังสร้างทีมขายและการสนับสนุนเชิงพาณิชย์ขึ้นมาในขณะนี้
• บริษัทเน้นย้ําหลักฐานทางคลินิกที่ครอบคลุม นําโดยการศึกษา LAUNCH-HTN ซึ่งแสดงให้เห็นการลดลงของความดันโลหิตซิสโตลิกแบบสัมบูรณ์ที่ 18.9 mmHg และการลดลงที่ปรับด้วยยาหลอกที่ 11.6 mmHg
• ฝ่ายบริหารคาดว่าการใช้งานในช่วงแรกจะเริ่มต้นในผู้ป่วยที่ใช้ยาสายที่สี่ จากนั้นจึงขยายไปสู่การสั่งจ่ายยาสายที่สามเมื่อแพทย์มีประสบการณ์มากขึ้น
• Mineralys ระบุว่ามีเงินทุนที่พร้อมใช้งาน 661 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ซึ่งเชื่อว่าเพียงพอสําหรับการเปิดตัวและการทําการค้าในช่วงแรก
• บริษัทมองว่า baxdrostat ของ AstraZeneca เป็นการยืนยันตลาด ไม่ใช่แค่การแข่งขัน เพราะช่วยเปิดการสนทนากับผู้จ่ายเงินและแพทย์เกี่ยวกับกลุ่มยาใหม่นี้

โปรแกรมทางคลินิกและเส้นทางการกํากับดูแล

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Jon Congleton กล่าวว่า Mineralys ใช้เวลาห้าปีในการสร้างชุดข้อมูลสําหรับ lorundrostat ซึ่งเป็นยายับยั้ง aldosterone synthase ในผู้ป่วยที่ความดันโลหิตยังคงไม่สามารถควบคุมได้แม้จะใช้การรักษาหลายวิธี เขากล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยสายที่สามและหลังจากนั้น ซึ่งเป็นกลุ่มที่เขาอธิบายว่าขาดการดูแลหลังจากสองทศวรรษที่ไม่มีนวัตกรรมสําคัญในด้านนี้

• LAUNCH-HTN ซึ่งเป็นการศึกษาหลักเชิงสําคัญ ได้ลงทะเบียนผู้ป่วย 1,082 ราย และถูกอธิบายว่าเป็นการทดลอง ASI สําหรับความดันโลหิตสูงที่ใหญ่ที่สุดจนถึงปัจจุบัน
• การศึกษาแสดงให้เห็นการลดลงแบบสัมบูรณ์ของความดันโลหิตซิสโตลิกที่ 18.9 mmHg ในช่วง 12 สัปดาห์ และการลดลงที่ปรับด้วยยาหลอกที่ 11.6 mmHg
• Hyperkalemia หรือโพแทสเซียมเกิน 5.5 mEq/L เกิดขึ้นในอัตราที่ต่ํา
• การทดลองมีผู้ป่วยผิวดําหรือชาวแอฟริกัน-อเมริกัน 28% และสัดส่วนผู้หญิงสูงกว่าปกติ ซึ่งฝ่ายบริหารกล่าวว่าสนับสนุนการวิเคราะห์เชิงลึกหลังการทดลอง
• การวิเคราะห์หลังการทดลองที่นําเสนอในการประชุม European Society of Hypertension พบว่ามีการลดลงของ albuminuria 52% ในผู้ป่วยที่มี albuminuria พื้นฐานสูง
• งานวิจัยด้าน Proteomics ยังแสดงให้เห็นผลที่มีนัยสําคัญต่อ NT-proBNP ซึ่งเป็นไบโอมาร์กเกอร์ของภาวะหัวใจล้มเหลว

Congleton กล่าวว่าบริษัทคาดว่าการเจรจาฉลากกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) จะเริ่มต้นประมาณหนึ่งเดือนหลังการประชุม เขาอธิบายการสนทนากับหน่วยงานว่าเป็นกระบวนการปกติ และกล่าวว่าข้อกําหนดและข้อผูกพันหลังการทํา Marketing จะถูกหารือในระหว่างการเจรจาฉลาก

การศึกษาทางคลินิกเพิ่มเติม

Mineralys ยังชี้ให้เห็นการศึกษาสนับสนุนหลายรายการที่บริษัทกล่าวว่าขยายกรณีสําหรับ lorundrostat นอกเหนือจากประชากรความดันโลหิตสูงหลัก

• ADVANCE-HTN ศึกษาผู้ป่วยที่มีความดันโลหิตสูงดื้อยาที่ได้รับการยืนยัน ซึ่งถูกหยุดยาเดิม ปรับให้เหมาะสมด้วยการรักษาพื้นฐาน และสุ่มเฉพาะในกรณีที่ยังไม่สามารถควบคุมได้
• การทดลองดังกล่าวแสดงให้เห็นการลดลงแบบสัมบูรณ์ของความดันซิสโตลิก 15 mmHg และการลดลงที่ปรับด้วยยาหลอกเกือบ 8 mmHg
• บริษัทกล่าวว่าผลกระทบของโพแทสเซียมนั้นน้อยมากแม้จะใช้การรักษาพื้นฐานขนาดสูง
• EXPLORE-CKD ศึกษาผู้ป่วยที่มีอัตราการกรองของไตโดยประมาณต่ํากว่า และแสดงให้เห็นการลดความดันโลหิตที่มีนัยสําคัญลงไปถึง eGFR 30 mL/min/1.73m²
• EXPLORE-CKD ยังแสดงให้เห็นการลดลงของ albuminuria 31% ในช่วงสี่สัปดาห์
• EXPLORE-OSA มุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยที่มีโรคอ้วนและภาวะหยุดหายใจขณะหลับแบบอุดกั้น โดยมีค่าดัชนีมวลกายเฉลี่ย 37 และค่าดัชนี apnea-hypopnea เฉลี่ย 48
• การศึกษาดังกล่าวยังแสดงให้เห็นประโยชน์ต่อความดันโลหิตในประชากรที่ได้รับผลกระทบอย่างรุนแรง

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลความดันโลหิตจาก EXPLORE-CKD คาดว่าจะรวมอยู่ในฉลาก ในขณะที่ข้อมูล albuminuria และผลการค้นพบจาก OSA มีแนวโน้มที่จะสนับสนุนการสื่อสารทางวิทยาศาสตร์มากกว่าการติดฉลากอย่างเป็นทางการ

ผลประกอบการทางการเงินและสภาพคล่อง

Mineralys ไม่ได้เปิดเผยตัวเลขค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานโดยละเอียดในการประชุม แต่เน้นย้ําถึงความแข็งแกร่งของงบดุล

• บริษัทรายงานเงินทุนที่พร้อมใช้งาน 661 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ปี 2024
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าระดับเงินสดดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับการเปิดตัวและการทําการค้าช่วงแรกของ lorundrostat
• บริษัทกล่าวว่าไม่ได้ให้อัตราการใช้เงินสดที่เฉพาะเจาะจง

การอัปเดตการดําเนินงาน

Mineralys กล่าวว่ากําลังสร้างโครงสร้างเชิงพาณิชย์ที่จําเป็นสําหรับการเปิดตัวและการเข้าสู่ตลาดในช่วงแรก

• คาดว่าทีมขายจะพร้อมภายในวันที่ PDUFA
• บริษัทกล่าวว่าได้รวบรวมทีมผู้นําเชิงพาณิชย์ที่มีประสบการณ์แล้ว
• กําลังมุ่งเป้าไปที่แพทย์ประมาณ 45,000 คนผ่านโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแพทย์ประมาณ 50,000 คนควบคุม 40% ถึง 50% ของปริมาณการสั่งจ่ายยาสายที่สามหรือหลังจากนั้น
• ผู้อํานวยการบัญชีระดับชาติได้มีส่วนร่วมกับผู้จ่ายเงินตั้งแต่ไตรมาสแรกของปี 2024
• กําลังพัฒนาผู้จัดการการชําระเงินคืนภาคสนามและโปรแกรมสนับสนุนผู้ป่วยผ่านศูนย์กลาง เพื่อลดอุปสรรคในการสั่งจ่ายยา
• ทีม Marketing กําลังสร้างแคมเปญเปิดตัว สาระสําคัญ และแผนการศึกษา

Congleton กล่าวว่ากลยุทธ์ภาคสนามของบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อเข้าถึงแพทย์ที่รักษาภาวะความดันโลหิตสูงดื้อยาบ่อยที่สุด รวมถึงแพทย์โรคหัวใจ แพทย์โรคไต และแพทย์เวชปฏิบัติทั่วไป

การเข้าถึงตลาด การกําหนดราคา และการแข่งขัน

Mineralys กล่าวว่าการสนทนากับผู้จ่ายเงินมีความสม่ําเสมอ และการเข้าถึงมีแนวโน้มที่จะขึ้นอยู่กับกระบวนการจัดการการใช้งานที่ตรงไปตรงมา แทนที่จะเป็นการทดสอบทางคลินิกที่ซับซ้อน

• การเข้าถึงคาดว่าจะต้องมีหลักฐานว่าผู้ป่วยล้มเหลวกับยาเดิมสองหรือสามชนิด
• บริษัทคาดว่าจะใช้แนวทางแบบกลุ่ม แทนที่จะเป็นข้อกําหนดที่ผูกกับกลุ่มยาเฉพาะหนึ่งกลุ่ม
• แพทย์อาจใช้การค้นหาย้อนหลังในระเบียนทางการแพทย์อิเล็กทรอนิกส์ 6 ถึง 12 เดือน เพื่อระบุผู้ป่วยที่มีสิทธิ์
• ฝ่ายบริหารประเมินกลุ่มผู้ป่วยความดันโลหิตสูงดื้อยาประมาณ 10 ล้านราย และผู้ป่วยความดันโลหิตสูงที่ควบคุมไม่ได้อีก 10 ล้านราย
• ไม่คาดว่าจะมีการทดสอบมาร์กเกอร์พิเศษสําหรับการระบุผู้ป่วย

Mineralys กล่าวว่ากําลังวางแผนกลยุทธ์การเข้าตลาดในช่วงแรกสําหรับการใช้งานสายที่สี่ ส่วนหนึ่งเพราะการเข้าถึงของผู้จ่ายเงินอาจง่ายกว่า อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลทางคลินิกสนับสนุนการวางตําแหน่งสายที่สามด้วย และการใช้งานอาจเพิ่มขึ้นเมื่อเวลาผ่านไปเมื่อแพทย์มีประสบการณ์กับผู้ตอบสนองต่อยา

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูล baxdrostat ในช่วงแรกแสดงให้เห็นการแบ่งสัดส่วนประมาณ 80/20 ระหว่างการสั่งจ่ายยาสายที่สี่และสายที่สาม
• Mineralys คาดว่าจะมีรูปแบบที่คล้ายกันในช่วงเปิดตัว โดยการใช้งานสายที่สี่มาก่อน และการใช้งานสายที่สามเติบโตในภายหลัง
• บริษัทกล่าวว่าฉลากคาดว่าจะกว้างและไม่จํากัดอยู่ที่จํานวนยาพื้นฐานที่เฉพาะเจาะจง
• ราคาตามรายการของ baxdrostat ที่ประมาณ $900 ถูกอธิบายว่าสอดคล้องกับการวิจัยตลาด
• Mineralys ยังไม่ได้เปิดเผยราคาของตนเองและกล่าวว่าจะดําเนินการใกล้กับช่วงเปิดตัว

Congleton กล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นไปที่คุณค่าทางคลินิกมากกว่าส่วนลดหรือเงื่อนไขสัญญา เขากล่าวว่าการเปิดตัว baxdrostat ช่วยยืนยันการวิจัยตลาดที่ Mineralys ดําเนินการมาห้าปี และทําให้ผู้จ่ายเงินคุ้นเคยกับกลุ่มยานี้มากขึ้น

แนวโน้มในอนาคต

Mineralys กล่าวว่าคาดว่าจะมีการพัฒนาหลายอย่างในช่วงหลายเดือนข้างหน้าและเข้าสู่ต้นปี 2025

• การเจรจาฉลากกับ FDA คาดว่าจะเริ่มต้นประมาณหนึ่งเดือนหลังการประชุม
• บริษัทคาดว่าการครอบคลุมการขายจะพร้อมภายในวันที่ PDUFA คือ 22 ธ.ค. 2024
• การอัปเดตแนวทางจากกลุ่มต่างๆ เช่น Cleveland Clinic และผู้นําความคิดเห็นหลักอื่นๆ คาดว่าจะมีขึ้นในต้นปี 2025
• การอัปเดตเหล่านั้นอาจช่วยกําหนดว่ายายับยั้ง aldosterone synthase เหมาะสมอยู่ที่ใดในการรักษาความดันโลหิตสูงดื้อยา
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากําลังพิจารณาการศึกษาทางคลินิกเพิ่มเติม โดยจะเปิดเผยรายละเอียดในภายหลัง
• บริษัทยังกล่าวว่ายังคงเปิดรับความร่วมมือที่อาจเพิ่มมูลค่าของ lorundrostat

Congleton กล่าวว่าบริษัทมองเห็นโอกาสทางตลาดที่กว้างขวาง เพราะผู้ป่วยความดันโลหิตสูงที่ได้รับการรักษามากกว่าครึ่งหนึ่งไม่สามารถบรรลุเป้าหมายความดันโลหิต เขากล่าวว่าแพทย์และผู้จ่ายเงินตระหนักมากขึ้นถึงผลลัพธ์ที่ไม่ดีที่เชื่อมโยงกับผู้ป่วยที่ยังคงควบคุมไม่ได้ด้วยยาสองหรือสามชนิด

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นที่เกิดขึ้นซ้ําๆ หลายประการ ได้แก่ ความกว้างของฉลาก การคัดเลือกผู้ป่วย การเข้าถึงของผู้จ่ายเงิน และบริบทการแข่งขัน

• เกี่ยวกับการออกแบบฉลาก Congleton กล่าวว่าถ้อยคําที่คาดว่าจะใช้จะไม่ระบุจํานวนยาพื้นฐานที่แน่นอน แต่จะอ้างถึงการใช้งานร่วมกับการรักษาพื้นฐานเท่านั้น
• เขากล่าวว่าประสบการณ์ของแพทย์ในช่วงแรกมีแนวโน้มที่จะมาจากผู้ป่วยสายที่สี่ โดยการใช้งานสายที่สามจะเพิ่มขึ้นเมื่อแพทย์เห็นผู้ตอบสนองในโลกแห่งความเป็นจริง
• เขากล่าวว่าบริษัทไม่คาดว่าจะต้องมีไบโอมาร์กเกอร์พิเศษเพื่อระบุผู้ป่วยที่มีความดันโลหิตสูงที่ขับเคลื่อนด้วย aldosterone
• เขาตั้งข้อสังเกตว่าการปฏิบัติในปัจจุบันมักเกี่ยวข้องกับการเพิ่มยามากกว่าการสลับภายในกลุ่มยาสําหรับผู้ป่วยดื้อยา
• เขากล่าวว่าข้อมูลทางคลินิกแสดงให้เห็นประสิทธิภาพในระดับ renin ต่างๆ และในช่วงดัชนีมวลกายทั้งเหนือและต่ํากว่า 30
• เขาเน้นย้ําว่าชุดข้อมูลของบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อแสดงการตอบสนองที่กว้างขวาง ไม่ใช่แค่ประโยชน์ในกลุ่มย่อยที่แคบ

Congleton ยังกล่าวว่าการสนทนาของบริษัทกับผู้จ่ายเงินชี้ให้เห็นรูปแบบการผ่านขั้นตอนที่ใช้งานได้จริง โดยความล้มเหลวในการรักษาก่อนหน้านี้มีแนวโน้มที่จะเป็นเงื่อนไขหลัก เขากล่าวว่าสิ่งนั้นอาจสร้างกลุ่มผู้ป่วยขนาดใหญ่ที่ได้รับการระบุตัวตนล่วงหน้าอย่างมีประสิทธิภาพผ่านระเบียนอิเล็กทรอนิกส์

• เขากล่าวว่าตลาดได้รับการปรับสภาพให้ใช้ข้อกําหนดการผ่านขั้นตอนในพื้นที่การรักษาอื่นๆ แล้ว
• เขากล่าวว่าการที่ผู้จ่ายเงินเห็นคุณค่าทางคลินิกของการบรรลุเป้าหมายความดันโลหิตในผู้ป่วยดื้อยานั้นชัดเจน
• เขาเพิ่มเติมว่า spironolactone ซึ่งเป็นยา mineralocorticoid receptor antagonist ชั้นนํา มักถูกจํากัดด้วยความทนทานต่อยา
• เขากล่าวว่าบริษัทไม่ได้พยายามวาง lorundrostat ให้แข่งกับ baxdrostat โดยตรง แต่เป็นส่วนหนึ่งของกลุ่มยา ASI ที่กว้างกว่า

การวางตําแหน่งเชิงกลยุทธ์

Mineralys นําเสนอ lorundrostat ทั้งในฐานะการเปิดตัวเชิงพาณิชย์และการสร้างหมวดหมู่

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน