Aura Biosciences ในงาน Morgan Stanley: bel-sar คือหัวใจของกลยุทธ์

วันพุธที่ 16 กันยายน 2026 — Aura Biosciences (AURA) ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference นําเสนอ bel-sar ในฐานะแกนหลักของกลยุทธ์ระยะยาว พร้อมยอมรับความเสี่ยงที่มาพร้อมกับโปรแกรมไบโอเทคในระยะท้าย บริษัทระบุว่าการบําบัดมะเร็งตาที่อยู่ระหว่างการทดสอบนี้อาจเปลี่ยนแปลงการรักษามะเร็งผิวตาชนิด choroidal melanoma ระยะเริ่มต้น ซึ่งเป็นโรคที่มีทางเลือกการรักษาน้อยมาก ขณะที่นักลงทุนยังคงรอข้อมูลจากการทดลองระยะที่ 3 และโอกาสเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในปี 2027

ประเด็นสําคัญ

• Aura ระบุว่า bel-sar อาจเปิดทางเลือกการรักษาใหม่สําหรับมะเร็ง choroidal melanoma ระยะเริ่มต้น โดยควบคุมเนื้องอกพร้อมรักษาการมองเห็น
• การทดลองระยะที่ 3 CoMpass มีผู้เข้าร่วมครบแล้ว โดยคาดว่าจะได้ข้อมูลเบื้องต้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 และข้อมูลที่ 24 เดือนในปี 2028
• ข้อมูลระยะที่ 2 แสดงให้เห็นว่า 80% ของผู้ป่วยมีการหยุดการเติบโตของเนื้องอก และ 90% รักษาการมองเห็นได้ ในกลุ่มผู้ป่วย 10 รายที่ได้รับการรักษา โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง
• บริษัทกําลังมุ่งเน้นไปที่มะเร็งตา และลดความสําคัญของโปรแกรมมะเร็งกระเพาะปัสสาวะลง
• ฝ่ายบริหารมองเห็นตลาดขนาดใหญ่ที่ยังไม่ถูกเจาะลึก และต้องการโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ที่จํากัด แต่หุ้นยังคงผันผวนเนื่องจากข้อมูลทางคลินิกยังอยู่ระหว่างรอผล

การมุ่งเน้นเชิงกลยุทธ์ด้านมะเร็งตา

Natalie Holles ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร ซึ่งเข้าร่วม Aura ประมาณสี่เดือนก่อนการประชุม กล่าวว่าบริษัทได้ตัดสินใจอย่างจงใจที่จะมุ่งเน้นในด้านเดียว นั่นคือมะเร็งตา เธออธิบายว่าการเปลี่ยนแปลงนี้คือการ "เลือกสิ่งหนึ่งที่จะเป็นที่สุดในโลกและทุ่มเทอย่างเต็มที่"

การเปลี่ยนแปลงดังกล่าวเกิดขึ้นหลังจากการลงทะเบียนผู้เข้าร่วมในการทดลองระยะที่ 3 CoMpass เสร็จสมบูรณ์ในเดือนพฤษภาคม Aura ได้โอนทรัพยากรออกจากโปรแกรมมะเร็งกระเพาะปัสสาวะ และมุ่งไปยังโปรแกรมมะเร็งตาในระยะเริ่มต้น รวมถึง choroidal metastases และมะเร็งผิวตา

• Holles กล่าวว่าบริษัทต้องการสร้าง "บริษัทที่มีความสําคัญอย่างแท้จริง" รอบผลิตภัณฑ์พิเศษ
• การศึกษามะเร็งกระเพาะปัสสาวะจะดําเนินต่อไป แต่ไม่ใช่ลําดับความสําคัญสูงสุดอีกต่อไป
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะมีการอัปเดตเกี่ยวกับโปรแกรมตาใหม่ในไตรมาสแรกของปี 2025

Bel-sar และความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง

สารสําคัญของ Aura คือ bel-sar อาจแก้ไขปัญหาการเลือกการรักษาที่ยากลําบากในมะเร็ง choroidal melanoma ระยะเริ่มต้น ในปัจจุบัน ผู้ป่วยมักถูกบอกให้เฝ้าดูเนื้องอกและเสี่ยงต่อการลุกลาม หรือเข้ารับการฉายรังสีแบบ plaque ซึ่งสามารถรักษาชีวิตได้แต่มักทําลายการมองเห็น

Holles กล่าวว่าการฉายรังสีแบบ plaque ทําให้ตาบอดในผู้ป่วยประมาณ 95% แม้ว่าระยะเวลาอาจแตกต่างกันตั้งแต่สองถึงห้าปี เธอโต้แย้งว่า bel-sar อาจเสนอเส้นทางที่แตกต่างโดยมุ่งเป้าทั้งการควบคุมเนื้องอกและการรักษาการมองเห็น

• มะเร็ง choroidal melanoma ระยะเริ่มต้นไม่มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติเพื่อปรับเปลี่ยนโรค
• การดูแลในปัจจุบันมักบังคับให้เลือกระหว่างการสังเกตอาการและการสูญเสียการมองเห็น
• Aura กล่าวว่า bel-sar สามารถสนับสนุนการรักษาในระยะเริ่มต้น แทนที่จะรอจนกว่าโรคจะแย่ลง

ผลการทดลองระยะที่ 2 และการออกแบบระยะที่ 3

บริษัทอ้างถึงข้อมูลระยะที่ 2 เป็นพื้นฐานในการดําเนินการต่อ แม้ว่าการศึกษาจะมีขนาดเล็ก โดยมีผู้เข้าร่วม 10 รายที่ได้รับการรักษาในขนาดยาเพื่อการรักษา Aura กล่าวว่าผลลัพธ์มีความแข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุนโปรแกรมระยะที่ 3 และการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแล

ตามที่บริษัทระบุ ผู้ป่วย 80% มีการหยุดการเติบโตของเนื้องอก ซึ่ง Aura ถือว่าเป็นการรักษาที่ได้ผลในบริบทนี้ และ 90% รักษาการมองเห็นได้ ไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง และเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ทั้งหมดอยู่ในระดับเล็กน้อยและหายเป็นปกติ

• การลุกลามส่วนใหญ่ในกลุ่มที่ได้รับยาหลอกเกิดขึ้นระหว่างหกถึงเก้าเดือน ซึ่งช่วยแสดงให้เห็นความแตกต่างของการรักษาอย่างชัดเจน
• การทดลองระยะที่ 3 CoMpass เป็นแบบสุ่มและเพื่อการลงทะเบียน
• ประกอบด้วยสามกลุ่ม ได้แก่ ขนาดยาเพื่อการรักษา 80 ไมโครกรัม กลุ่มควบคุมที่ได้รับยาหลอก และขนาดยาต่ํากว่าการรักษา 40 ไมโครกรัม เพื่อการปกปิด
• จํานวนผู้เข้าร่วมทั้งหมด 108 ราย
• จุดสิ้นสุดหลักคือการหยุดการเติบโตของเนื้องอกหรือการลุกลามของเนื้องอก ประเมิน 15 เดือนหลังจากผู้ป่วยรายสุดท้ายลงทะเบียน
• จุดสิ้นสุดรองที่สําคัญคือการรวมกันของการลุกลามของเนื้องอกและการรักษาการมองเห็น
• การศึกษาดําเนินเป็นเวลา 24 เดือน ตามด้วยการติดตามผลระยะยาวห้าปี

การลดความเสี่ยงด้านกฎระเบียบและวิทยาศาสตร์

Aura กล่าวว่าโปรแกรมได้รับการลดความเสี่ยงทั้งในด้านคลินิกและกฎระเบียบ บริษัทมี Special Protocol Assessment กับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ซึ่งหมายความว่าหน่วยงานได้ตกลงว่าการออกแบบการทดลอง หากประสบความสําเร็จ ควรสนับสนุนการลงทะเบียน

Holles ยังกล่าวว่า Aura ได้ประสานงานกับ European Medicines Agency เกี่ยวกับการออกแบบการศึกษาและกลยุทธ์ เธอกล่าวว่าบริษัทใช้แนวทางการคัดเลือกผู้ป่วยโดยมุ่งเน้นที่ผู้ป่วยที่มีการเติบโตของเนื้องอกที่บันทึกไว้ ซึ่งควรเพิ่มโอกาสในการตรวจพบผลของการรักษา

• ประชากรในระยะที่ 3 ใกล้เคียงกับกลุ่มในระยะที่ 2 อย่างมาก
• การประสานงานกับ FDA และ EMA ช่วยลดความไม่แน่นอนเกี่ยวกับเส้นทางการพัฒนา
• ฝ่ายบริหารอธิบายว่าการศึกษานี้เหมาะสมอย่างยิ่งสําหรับการลงทะเบียน หากผลลัพธ์เป็นไปตามความคาดหวัง

โอกาสทางตลาดและแผนเชิงพาณิชย์

Aura กล่าวว่าโอกาสเชิงพาณิชย์มีขนาดใหญ่เมื่อเทียบกับขนาดของตลาดผู้เชี่ยวชาญ บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วยประมาณ 8,000 รายต่อปีที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็ง choroidal melanoma ระยะเริ่มต้นในสหรัฐอเมริกาและตลาดหลักของยุโรป ตัวเลขดังกล่าวครอบคลุมผู้ป่วยมะเร็ง uveal melanoma ส่วนใหญ่ ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ

Holles เปรียบเทียบกับ KIMMTRAK ซึ่งเป็นการบําบัดที่ใช้ในมะเร็ง uveal melanoma ระยะแพร่กระจาย ซึ่งรักษาผู้ป่วยเพียงประมาณ 1,000 ถึง 1,500 รายต่อปี เธอกล่าวว่าตลาดในระยะเริ่มต้นมีขนาดใหญ่กว่าและยังไม่ถูกเจาะลึก

• Aura คาดว่ากลุ่มผู้ป่วย 8,000 รายทั้งหมดอาจเข้าถึง bel-sar ได้ในที่สุด
• บริษัทมองเห็นรูปแบบการเปิดตัวที่มุ่งเน้น โดยมีแพทย์ประมาณ 50 รายในสหรัฐอเมริกาและ 50 รายในยุโรป
• ต้องการนักมะเร็งวิทยาตาเพียงประมาณ 100 รายในทั้งสองภูมิภาค และ Aura กล่าวว่า 90% มีส่วนร่วมในโปรแกรมของบริษัทแล้ว
• นักมะเร็งวิทยาตาส่วนใหญ่มีเลเซอร์จักษุวิทยาจากการใช้งานก่อนหน้าในการบําบัดด้วยแสง
• ไม่จําเป็นต้องมีห้องพิเศษหรืออุปกรณ์ใหม่ขนาดใหญ่สําหรับการให้ bel-sar

ตําแหน่งทางการแข่งขันและทรัพย์สินทางปัญญา

Holles กล่าวว่า bel-sar ไม่ใช่สิ่งที่ลอกเลียนแบบได้ง่าย เธออธิบายว่าเป็นอนุภาคคล้ายไวรัสที่ได้จาก HPV ที่เชื่อมโยงกับสีย้อมที่ถูกกระตุ้นด้วยแสงขนาดเล็ก ส่งผ่านเครื่องฉีดเข้า suprachoroidal ที่เป็นกรรมสิทธิ์ จากนั้นกระตุ้นด้วยเลเซอร์จักษุวิทยา

ตามที่บริษัทระบุ ผลิตภัณฑ์มีทรัพย์สินทางปัญญาและสิทธิ์ผูกขาดด้านกฎระเบียบที่อาจคงอยู่ถึงอย่างน้อยปี 2040 Aura กล่าวว่าความซับซ้อนของผลิตภัณฑ์และระบบการส่งมอบเพิ่มอุปสรรคในการเข้าสู่ตลาดสําหรับคู่แข่งที่อาจเกิดขึ้น

• บริษัทกล่าวว่าการรักษาได้รับการคุ้มครองทั้งสิทธิบัตรและสิทธิ์ผูกขาดด้านกฎระเบียบ
• ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าการออกแบบผลิตภัณฑ์ทําให้การลอกเลียนแบบทางชีวภาพหรือการคัดลอกโดยตรงเป็นเรื่องยาก
• Aura ยังกล่าวว่ามีสิทธิ์ผูกขาดด้านมะเร็งตาสําหรับเครื่องฉีดที่ใช้ในขั้นตอนนี้

ไปป์ไลน์นอกเหนือจากโปรแกรมหลัก

แม้ว่า bel-sar ในมะเร็ง choroidal melanoma ระยะเริ่มต้นยังคงเป็นโปรแกรมหลัก แต่ Aura ยังทดสอบการบําบัดในมะเร็งตาชนิดอื่นด้วย การอัปเดตครั้งต่อไปของบริษัทคาดว่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสแรกของปี 2025 สําหรับทั้ง choroidal metastases และมะเร็งผิวตา

สําหรับ choroidal metastases Aura กําลังดําเนินการศึกษาการเพิ่มขนาดยาที่มุ่งเน้นที่เนื้องอกที่แพร่กระจายจากมะเร็งเต้านมและปอด ซึ่งเป็นเนื้องอกแข็งที่พบบ่อยที่สุดที่ทําให้เกิดรอยโรคในตาเหล่านี้ ฝ่ายบริหารกล่าวว่าธรรมชาติการเติบโตที่เร็วกว่าของเนื้องอกเหล่านั้นอาจทําให้การหดตัวสังเกตได้ง่ายขึ้นในช่วงขนาดยาที่มีประสิทธิภาพ

• การศึกษามะเร็งผิวตาเป็นการทดลองระยะที่ 0 แบบ window-of-opportunity
• จะใช้การส่งยาเข้าในเนื้องอกโดยตรง ซึ่ง Aura กล่าวว่าเป็นครั้งแรกที่ใช้วิธีนี้ในตา
• การศึกษาจะฉีด bel-sar จากนั้นนําเนื้องอกออกด้วยการผ่าตัดเพื่อประเมินเนื้อเยื่อวิทยา
• นักวิจัยจะมองหาสัญญาณการกระตุ้นภูมิคุ้มกัน การหดตัวของเนื้องอก และความเป็นไปได้

ผลทางการเงินและการจัดสรรทุน

ฝ่ายบริหารไม่ได้ให้ตัวเลขรายได้ ค่าใช้จ่ายดําเนินงาน หรือยอดเงินสดระหว่างการนําเสนอในการประชุม Aura ยังคงเป็นบริษัทคลินิกระยะท้ายที่ไม่มีผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติ ดังนั้นการอภิปรายจึงมุ่งเน้นที่เหตุการณ์สําคัญทางคลินิกมากกว่าผลทางการเงิน

• ไม่มีรายงานยอดขาย
• ไม่มีการให้คําแนะนําค่าใช้จ่ายโดยละเอียด
• ประเด็นหลักด้านการจัดสรรทุนคือการตัดสินใจโอนทรัพยากรจากมะเร็งกระเพาะปัสสาวะไปยังมะเร็งตา

ความคิดเห็นของฝ่ายบริหารและมุมมองในวงกว้าง

Holles กล่าวว่าเธอถูกดึงดูดมาที่ Aura เพราะโอกาสในระยะท้ายและโอกาสในการเปิดตัวยาสําหรับโรคหายากที่สามารถช่วยผู้ป่วยได้อย่างมีความหมาย เธอเรียกปี 2027 ว่าเป็น "ปีสําคัญ" สําหรับบริษัท และกล่าวว่าโอกาสนี้ "มหาศาลและยังไม่ได้รับการยอมรับอย่างที่ควร"

เธอยังกล่าวว่าบริษัทกําลังสํารวจการใช้ปัญญาประดิษฐ์ในทางปฏิบัติ โดยหลักแล้วสําหรับการร่างเอกสารกฎระเบียบและงานสนับสนุนที่เกี่ยวข้อง เธอกล่าวว่าการค้นพบที่ขับเคลื่อนด้วย AI มีความเกี่ยวข้องน้อยกว่าเนื่องจาก Aura อยู่ในการพัฒนาระยะท้ายแล้ว

• Holles อธิบายตัวเองว่า "อยากรู้เรื่อง AI มาก"
• บริษัทกําลังทดสอบ AI สําหรับการสร้างเอกสาร BLA และเอกสารสนับสนุน
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าจีนไม่ใช่ลําดับความสําคัญสําหรับโปรแกรม CoMpass เนื่องจากการลงทะเบียนเสร็จสมบูรณ์แล้ว และบริษัทมีเครือข่ายนักวิจัยที่แข็งแกร่งในสหรัฐอเมริกา ยุโรป และออสเตรเลีย

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในการอภิปรายกับผู้ดําเนินรายการ Sean Lyman จาก Morgan Stanley Holles กลับมาที่ธีมหลักเดิม: Aura เชื่อว่า bel-sar สามารถเปลี่ยนแนวทางมาตรฐานในมะเร็ง choroidal melanoma ระยะเริ่มต้น เธอกล่าวว่าการบําบัดนี้อาจช่วยให้แพทย์รักษาได้เร็วขึ้นโดยไม่ต้องสละโอกาสในการรักษาการมองเห็น

เธอยังเน้นย้ําว่าบริษัทได้ดําเนินงานด้านกฎระเบียบส่วนใหญ่ที่จําเป็นเพื่อสนับสนุนการเปิดตัวที่อาจเกิดขึ้นแล้ว แต่การทดสอบที่แท้จริงจะมาพร้อมกับข้อมูลระยะที่ 3 ที่คาดว่าจะได้รับในช่วงปลายปีนี้

• Holles กล่าวว่า Special Protocol Assessment ให้ความมั่นใจว่าการศึกษาสามารถสนับสนุนการลงทะเบียนได้หากประสบความสําเร็จ
• เธอกล่าวว่าตลาดมะเร็ง choroidal melanoma ระยะเริ่มต้นคือ "ส่วนใหญ่" ของผู้ป่วยมะเร็ง uveal melanoma
• เธอย้ําว่าการนําเสนอผลิตภัณฑ์ "ไม่ใช่การออกแบบที่ลอกเลียนแบบได้ง่าย"

ความเคลื่อน

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน