Egetis Therapeutics ในงาน Morgan Stanley: การเปิดตัวในสหรัฐฯ ใกล้เข้ามาแล้ว

วันพุธที่ 16 กันยายน 2026 — Egetis Therapeutics (EGTX) ใช้เวทีการประชุม Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอจุดเปลี่ยนสําคัญของกลยุทธ์ด้านโรคหายากของบริษัท โดยการอนุมัติยา Emcitate ในสหรัฐอเมริกาอยู่ห่างออกไปเพียง 12 วัน บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพสัญชาติสวีเดนแห่งนี้นําเสนอข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งและการแข่งขันที่จํากัด พร้อมยอมรับความเสี่ยงด้านการดําเนินงานที่เกี่ยวข้องกับช่วงเวลาการเปิดตัว การเข้าถึงของผู้ป่วย และความจําเป็นในการแปลงความก้าวหน้าด้านกฎระเบียบให้เป็นรายได้เชิงพาณิชย์

ประเด็นสําคัญ

• Emcitate หรือ tiratricol กําลังรอการตัดสินใจในสหรัฐฯ ในวันที่ 28 ก.ย. 2024 หลังจากได้รับการอนุมัติในยุโรปแล้วในเดือนกุมภาพันธ์ 2024
• ยาดังกล่าวไม่มีคู่แข่งที่ได้รับการสนับสนุนรายอื่นในการพัฒนาทางคลินิกสําหรับภาวะบกพร่อง MCT8 ซึ่งเป็นโรคหายากขั้นสูงที่มีอัตราการเสียชีวิตสูงและยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ
• Egetis ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 40 ล้านดอลลาร์ มีผู้ป่วย 60 รายในโครงการการเข้าถึงแบบขยายในสหรัฐฯ และมีผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษามากกว่า 50 รายที่ระบุตัวตนแล้ว
• บริษัทคาดว่าบัตรกํานัลการตรวจสอบลําดับความสําคัญจากโครงการโรคหายากในเด็กอาจมีมูลค่า 180 ถึง 200 ล้านดอลลาร์ โดยครึ่งหนึ่งของรายได้สุทธิจะตกเป็นของ Egetis
• ฝ่ายบริหารยังเตรียมข้อบ่งชี้ที่สอง คือ RTHβ และมองว่า Emcitate เป็นก้าวแรกในการสร้างแพลตฟอร์มโรคหายากที่กว้างขึ้น

Emcitate และความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในภาวะบกพร่อง MCT8

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Nicklas Westerholm กล่าวว่า Egetis ก่อตั้งขึ้นเพื่อมุ่งเน้นโรคหายากและการพัฒนาในระยะท้าย โดยมีแผนที่จะนํายาออกสู่เชิงพาณิชย์ในยุโรปและสหรัฐอเมริกา และใช้ความร่วมมือในภูมิภาคอื่น ๆ ยาหลักของบริษัท คือ Emcitate ได้รับการออกแบบมาสําหรับภาวะบกพร่อง MCT8 ซึ่งเป็นความผิดปกติของการส่งสัญญาณฮอร์โมนไทรอยด์ที่เชื่อมโยงกับโครโมโซม X ส่งผลกระทบต่อเด็กชายเป็นหลัก และยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติอื่นใด

ตามข้อมูลของบริษัท โรคนี้มีความรุนแรงเป็นพิเศษ:

• ส่งผลกระทบต่อเพศชายประมาณ 1 ใน 70,000 คน
• อายุขัยเฉลี่ยอยู่ที่ประมาณ 35 ปี
• ผู้ป่วยประมาณ 30% เสียชีวิตในวัยเด็กตอนต้น
• สาเหตุการเสียชีวิตหลักคือการเสียชีวิตเฉียบพลันจากหัวใจที่เชื่อมโยงกับภาวะแทรกซ้อนทางหัวใจและหลอดเลือด
• ผู้ป่วยเผชิญกับปัญหาคู่ขนาน: ฮอร์โมนไทรอยด์ทํางานมากเกินไปในร่างกาย แต่น้อยเกินไปในสมอง

Westerholm กล่าวว่าชุดข้อมูลทางคลินิกของบริษัทมีความครอบคลุมผิดปกติสําหรับโรคหายากขั้นสูง "เรามีการทดลองทางคลินิกเชิงคาดการณ์ถึงสามรายการ และยังมีการศึกษาหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงอีกสามรายการที่เป็นส่วนหนึ่งของ NDA" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าผลการค้นพบหลักในชุดข้อมูลคือความสามารถในการทําให้ระดับ T3 กลับสู่ภาวะปกติในระบบส่วนปลาย พร้อมกับการปรับปรุงความดันโลหิตและอัตราการเต้นของหัวใจ

บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงการศึกษาการอยู่รอดในปี 2024 ที่ครอบคลุมผู้ป่วย 612 ราย ซึ่งระบุว่าแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ด้านการอยู่รอดอย่างมีนัยสําคัญสําหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาเมื่อเทียบกับผู้ที่ไม่ได้รับการรักษา Egetis กล่าวว่าการศึกษาดังกล่าวตอบโจทย์ตัวขับเคลื่อนหลักของอัตราการเสียชีวิตจากโรคโดยตรง

เหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบและเชิงพาณิชย์

Egetis กล่าวว่า Emcitate ผ่านอุปสรรคด้านกฎระเบียบหลายประการในสหรัฐอเมริกาและยุโรปแล้ว

• ยื่น NDA ต่อ FDA ในเดือนมกราคม 2024
• NDA ได้รับการยอมรับเมื่อปลายเดือนมีนาคม 2024 พร้อมการตรวจสอบลําดับความสําคัญ
• กําหนดวันที่ PDUFA ไว้ที่ 28 ก.ย. 2024
• การประชุมตรวจสอบกลางรอบและปลายรอบเสร็จสิ้นแล้ว
• การเจรจาฉลากเริ่มต้น 30 วันก่อนวันที่ PDUFA
• คาดว่าสินค้าจะพร้อมจําหน่าย 8 ถึง 12 สัปดาห์หลังจากได้รับการอนุมัติ เนื่องจากงานบรรจุภัณฑ์และการติดฉลากในสหรัฐฯ

ในยุโรป Emcitate ได้รับการอนุมัติเมื่อวันที่ 12 ก.พ. 2024 กลายเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติเพียงหนึ่งเดียวสําหรับภาวะบกพร่อง MCT8 Egetis กล่าวว่าบริษัทยังถือสิทธิ์ยาเด็กกําพร้าในยุโรปและสหรัฐอเมริกา รวมถึงการกําหนดสถานะการบําบัดแบบก้าวหน้า เส้นทางด่วน โรคหายากในเด็ก และการตรวจสอบลําดับความสําคัญในสหรัฐฯ

บริษัทเสริมว่าสิทธิบัตรองค์ประกอบแรกในสหรัฐฯ ได้รับการอนุมัติในฤดูใบไม้ผลิปี 2024 สิทธิบัตรดังกล่าวซึ่งครอบคลุมองค์ประกอบของยาเม็ด การให้ยา และการใช้ในภาวะบกพร่อง MCT8 คาดว่าจะสามารถลงทะเบียนใน Orange Book และอาจขยายสิทธิ์ผูกขาดออกไปถึงปี 2045

ผลลัพธ์ทางการเงินและแนวโน้มการระดมทุน

Egetis กล่าวว่ามีเงินสดประมาณ 40 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่สองของปี 2024 ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงมูลค่าที่อาจเกิดขึ้นจากบัตรกํานัลการตรวจสอบลําดับความสําคัญสําหรับโรคหายากในเด็ก ซึ่งประเมินไว้ที่ 180 ถึง 200 ล้านดอลลาร์

Westerholm กล่าวว่าครึ่งหนึ่งของรายได้สุทธิจะตกเป็นของ Egetis และอีกครึ่งหนึ่งเป็นของผู้ก่อตั้งบริษัท "หากมูลค่าการขายอยู่ที่ประมาณ 180 ล้านดอลลาร์ หรือ 200 ล้านดอลลาร์ ครึ่งหนึ่งที่ตกเป็นของเรา จะเพียงพอสําหรับการระดมทุนส่วนที่เหลือของการเปิดตัว พร้อมกับการลงทุนเพิ่มเติมในองค์กรในสหรัฐฯ ตลอดปี 2027 และนําพาเราไปสู่ความสามารถในการทํากําไร" เขากล่าว

บริษัทกล่าวว่ารายได้เริ่มสะสมในบางตลาดแล้ว:

• เยอรมนีเป็นตลาดสร้างรายได้หลักหลังจากเปิดตัวเมื่อวันที่ 1 พ.ค. 2023
• ตุรกีมีส่วนร่วมผ่านความร่วมมือกับ Er-Kim และการขายให้ผู้ป่วยรายบุคคล
• ภูมิภาคอ่าวเปอร์เซียเริ่มสร้างรายได้ผ่านความร่วมมือแล้ว

Egetis กล่าวว่าคาดว่ารายได้จะเร่งตัวขึ้นหลังจากได้รับการอนุมัติในสหรัฐฯ เมื่อผู้ป่วยเปลี่ยนจากการเข้าถึงแบบขยายไปสู่การจัดหาเชิงพาณิชย์

การอัปเดตการดําเนินงานและความพร้อมในการเปิดตัว

บริษัทกล่าวว่าได้สร้างองค์กรในสหรัฐฯ ที่มีขนาดเล็กแต่มุ่งเน้น โดยมีพนักงาน 23 คนที่ทุ่มเทให้กับงานเชิงพาณิชย์และกิจการทางการแพทย์ ทีมงานประกอบด้วยผู้จัดการบัญชีหลัก 4 คนและผู้อํานวยการกิจการทางการแพทย์ระดับภูมิภาค 4 คน

การเตรียมการเปิดตัวล่าสุดรวมถึงการประชุมซักซ้อมในบอสตันสองสัปดาห์ก่อนการประชุมทางโทรศัพท์ Egetis กล่าวว่างานดังกล่าวมุ่งเน้นที่กิจการทางการแพทย์ การจัดการบัญชีหลัก โครงการสนับสนุนผู้ป่วย การเข้าถึงและการกําหนดราคา

ในส่วนของผู้ป่วย บริษัทกล่าวว่า:

• ผู้ป่วย 60 รายลงทะเบียนในโครงการการเข้าถึงแบบขยายในสหรัฐฯ ใน 17 แห่ง
• ผู้ป่วยในสหรัฐฯ ที่ยังไม่เคยรับการรักษามากกว่า 50 รายได้รับการระบุตัวตนแล้ว
• บริษัทคาดว่าจะเปลี่ยนผู้ป่วยในโครงการการเข้าถึงแบบขยาย 60 รายไปสู่ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ภายในประมาณหกเดือนหลังจากการเปิดตัว
• บริษัทยังวางแผนที่จะเริ่มการรักษาสําหรับผู้ป่วยที่ระบุตัวตนเพิ่มเติมควบคู่กันไป

Westerholm กล่าวว่าตลาดสหรัฐฯ อาจขยายตัวเกินกว่าฐานที่ระบุตัวตนในปัจจุบัน จากการอุบัติการณ์ของโรคและอายุขัย Egetis ประเมินว่าประชากร MCT8 ในสหรัฐฯ ตามทฤษฎีอยู่ที่ประมาณ 1,000 ราย เขายังกล่าวว่าการเปิดตัวในเยอรมนีแสดงให้เห็นว่าการระบุตัวตนผู้ป่วยสามารถเพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วเมื่อมีการรักษาที่พร้อมใช้งาน

"สําหรับโรคหายากหลายชนิด โดยเฉพาะโรคหายากขั้นสูง เมื่อมีผลิตภัณฑ์ที่พร้อมใช้งาน จํานวนผู้ป่วยที่ได้รับการระบุตัวตนมักจะเพิ่มขึ้นอย่างมาก" เขากล่าว "โดยไม่ระบุตัวเลขที่แน่ชัด จํานวนผู้ป่วยที่ได้รับการระบุตัวตนในเยอรมนีตอนเปิดตัว และตอนนี้ 15 เดือนหลังการเปิดตัว เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าจริง ๆ นั่นคือการเพิ่มขึ้น 100%"

การขยายตัวในยุโรปและการเข้าถึงระดับโลก

นอกเหนือจากเยอรมนี Egetis อธิบายถึงการเปิดตัวในยุโรปแบบเป็นขั้นตอนและแนวทางที่นําโดยความร่วมมือในภูมิภาคอื่น ๆ

• สเปน: ยื่นเอกสารการกําหนดราคาและการเบิกจ่ายแล้ว
• อิตาลีและฝรั่งเศส: คาดว่าจะยื่นเอกสารการกําหนดราคาและการเบิกจ่ายเร็ว ๆ นี้
• สวิตเซอร์แลนด์ ออสเตรีย และโปแลนด์: ใช้ราคาอ้างอิงจากเยอรมนีผ่านการขายให้ผู้ป่วยรายบุคคล
• ยุโรปกลางและยุโรปตะวันออกและตุรกี: ครอบคลุมผ่าน Er-Kim
• ภูมิภาคอ่าวเปอร์เซีย: มีความร่วมมือแล้ว โดยเริ่มสร้างรายได้แล้ว
• ออสเตรเลียและนิวซีแลนด์: ลงนามข้อตกลงการจัดหาเมื่อไม่กี่เดือนที่ผ่านมา
• ญี่ปุ่น: ลงนามข้อตกลงการพัฒนาและการนําออกสู่เชิงพาณิชย์กับ Fujimoto Pharmaceutical Corporation โดยมีผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษามากกว่า 60 รายที่ระบุตัวตนแล้ว และวางแผนยื่นใบสมัครทางการตลาดในต้นปี 2025

บริษัทกล่าวว่าโครงสร้างนี้ช่วยให้สามารถนํายาออกสู่เชิงพาณิชย์โดยตรงในตลาดหลัก ขณะที่ใช้พันธมิตรเพื่อขยายการเข้าถึงในที่ที่โครงสร้างพื้นฐานในท้องถิ่นมีความท้าทายมากกว่า

RTHβ ในฐานะขั้นตอนการพัฒนาถัดไป

Egetis ยังได้หารือเกี่ยวกับ tiratricol ใน RTHβ หรือการดื้อต่อฮอร์โมนไทรอยด์เบตา ซึ่งเป็นความผิดปกติที่กว้างกว่าที่ส่งผลกระทบต่อทั้งสองเพศ และประเมินว่าพบได้บ่อยกว่าภาวะบกพร่อง MCT8 บริษัทกล่าวว่าอาการอาจมีตั้งแต่ผู้ป่วยที่ไม่มีอาการไปจนถึงผู้ที่มีอาการคล้าย ADHD และภาวะแทรกซ้อนทางหัวใจและหลอดเลือดในภายหลัง

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ามีผู้ป่วย RTHβ มากกว่า 50 รายที่ได้รับการรักษาในยุโรปแล้ว และสิ่งพิมพ์ในเดือนพฤศจิกายน 2023 ในกลุ่มผู้ป่วย 8 รายแสดงให้เห็นถึงการทําให้ระดับ T4 อิสระกลับสู่ภาวะปกติและการปรับปรุงมาตรการทางหัวใจและหลอดเลือด แนวทางปฏิบัติปี 2024 ของ European Thyroid Association แนะนํา tiratricol สําหรับทั้งภาวะบกพร่อง MCT8 และ RTHβ

Egetis กล่าวว่ายังคงสรุปแผนการพัฒนา แต่คาดว่าจะหารือโครงการกับหน่วยงานกํากับดูแลในช่วงปลายปี 2024 หรือต้นปี 2025 บริษัทมุ่งหมายที่จะดําเนินการศึกษาเชิงสําคัญในปี 2025 ซึ่งน่าจะเป็นการทดลองที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก 60 ผู้ป่วย เป็นเวลา 1 ปี

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารถูกถามว่า Emcitate แตกต่างจากผลิตภัณฑ์อื่นอย่างไรและมีความสําคัญต่อผู้ป่วยอย่างไร Westerholm ชี้ให้เห็นถึงการขาดยาอื่นที่ได้รับการสนับสนุนในการพัฒนา และกล่าวว่าการมีส่วนร่วมหลักของบริษัทคือการมอบทางเลือกในการรักษาให้กับครอบครัวในที่ที่มีเพียงการดูแลตามอาการเท่านั้น

เขายังกล่าวว่าโครงการการเข้าถึงแบบมีการจัดการของ Egetis ได้รักษาผู้ป่วยหลายร้อยรายทั่วโลกก่อนการอนุมัติ ซึ่งช่วยสร้างฐานหลักฐานและเตรียมบริษัทสําหรับการเปิดตัว

เกี่ยวกับโอกาสในสหรัฐฯ Westerholm กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะเห็นรูปแบบเดียวกับที่เห็นในเยอรมนี: เมื่อมีการรักษาที่พร้อมใช้งาน ผู้ป่วยจะได้รับการระบุตัวตนและส่งต่อมากขึ้น เขากล่าวว่าการเปิดตัวในสหรัฐฯ ควรมุ่งเน้นที่การเปลี่ยนผู้ป่วยในโครงการการเข้าถึงแบบขยาย 60 รายไปสู่การจัดหาเชิงพาณิชย์ก่อน จากนั้นจึงดูแลผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษามากกว่า 50 รายที่บริษัทรู้จักอยู่แล้ว

เมื่อถูกถามเกี่ยวกับบัตรกํานัลโรคหายากในเด็ก เขากล่าวว่ารายได้ที่คาดหวังสามารถช่วยระดมทุนสําหรับส่วนที่เหลือของการเปิดตัวในสหรัฐฯ และสนับสนุนการลงทุนของบริษัทตลอดปี 2027 สําหรับ RTHβ เขากล่าวว่ายังเร็วเกินไปที่จะให้กําหนดเวลาที่แน่ชัด แต่ยืนยันว่า Egetis วางแผนที่จะอัปเดตนักลงทุนในช่วงปลายปี 2024

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน