Abeona นําเสนอในงาน Morgan Stanley Healthcare Conference: การเปิดตัวสร้างแรงขับเคลื่อน

วันพุธที่ 16 กันยายน 2026 — Abeona Therapeutics (ABEO) ใช้การปรากฏตัวครั้งแรกในงาน Morgan Stanley 24th รายปี Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในระยะแรกของ ZEVASKYN ซึ่งเป็นยีนบําบัดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa ฝ่ายบริหารได้อธิบายถึงจุดเริ่มต้นที่น่าพอใจ แต่ยังมีการเปิดตัวที่ช้าและซับซ้อนในเชิงปฏิบัติการ อันเป็นผลมาจากการขนส่งโลจิสติกส์สําหรับโรคหายาก การฝึกอบรมศูนย์รักษา และงานด้านการชดเชยค่าใช้จ่าย

บริษัทกล่าวว่าการเปิดตัวกําลังเปลี่ยนผ่านจากแนวคิดในช่วงพัฒนาไปสู่เชิงพาณิชย์ โดยความท้าทายหลักในขณะนี้คือการสร้างเครือข่ายการรักษาที่ยั่งยืน มากกว่าการไล่ตามยอดขายอย่างรวดเร็ว Abeona ยังชี้ให้เห็นถึงความครอบคลุมของประกันที่แข็งแกร่ง ความสม่ําเสมอในการผลิตที่ดีขึ้น และมูลค่าเพิ่มเติมจากโปรแกรมที่เป็นพันธมิตร ขณะที่ยอมรับว่ารายได้จะขึ้นอยู่กับความเร็วในการระบุ นัดหมาย และรักษาผู้ป่วย

ประเด็นสําคัญ

• Abeona กล่าวว่า ZEVASKYN อยู่ในช่วงเปิดตัวเชิงพาณิชย์แล้ว หลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA และการรักษาผู้ป่วยรายแรกในเดือนธันวาคม 2023
• บริษัทได้เปิดใช้งานศูนย์รักษาที่ผ่านการรับรองแล้วเจ็ดแห่ง และเพิ่มมหาวิทยาลัยฟลอริดา โดยมีแผนเพิ่มศูนย์อีก
• มากกว่า 95% ของชีวิตเชิงพาณิชย์ได้รับความคุ้มครอง และมีผู้ป่วยมากกว่า 100 รายที่ได้รับการระบุแล้วว่าเป็นผู้สมัครที่มีศักยภาพ
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากระแสเงินสดอิสระอาจกลายเป็นบวกที่ประมาณสามรายขึ้นไปต่อเดือน ซึ่งคาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2027 และหลังจากนั้น
• บริษัทนําเสนอ ZEVASKYN ว่าเป็นยาที่มีความแตกต่างโดยไม่มีความเสี่ยงจากการแข่งขันของยาสามัญ และมีโอกาสเพิ่มเติมจากโปรแกรมที่เป็นพันธมิตร

การเปิดตัวเชิงพาณิชย์และกลยุทธ์

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Vish Seshadri กล่าวว่าบริษัทอยู่ในสิ่งที่เขาเรียกว่าช่วงการวางรากฐาน เขาอธิบายการเปิดตัวว่าเป็นการขยายงานทางคลินิก แต่เป็นสิ่งที่ต้องทําซ้ําในหลายศูนย์ ไม่ใช่แค่สถานที่เดียว

• บริษัทได้เพิ่มจํานวนพนักงานจากประมาณ 80 ถึง 90 คนในช่วงวิจัย เป็นประมาณ 250 คนในปัจจุบัน
• การขยายตัวดังกล่าวรวมถึงความสามารถในการผลิตและห่วงโซ่อุปทานใหม่ที่จําเป็นสําหรับการดําเนินงานเชิงพาณิชย์
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าวัฒนธรรมองค์กรได้เปลี่ยนจากการสร้างข้อมูลไปสู่การดําเนินการเปิดตัวและตัวชี้วัดผลการปฏิบัติงาน
• Seshadri กล่าวว่า "ความเร็วของการเปิดตัวไม่ได้กําหนดโอกาสสูงสุด นั่นคือสิ่งสําคัญอันดับหนึ่ง"

ZEVASKYN ซึ่งเป็นยีนบําบัดแบบ autologous cell sheet เป็นผลิตภัณฑ์ชนิดแรกในประเภทนี้สําหรับโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากที่ทําให้เกิดตุ่มพอง แผล การติดเชื้อเรื้อรัง และภาวะแทรกซ้อนอื่นๆ ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโรคนี้อาจทําให้อายุขัยสั้นลงเหลือแค่ช่วงอายุ 30 ถึง 40 ปีหากไม่ได้รับการรักษาที่มีประสิทธิภาพ

บริษัทเปรียบเทียบ ZEVASKYN กับ VYJUVEK ของ Krystal Biotech โดยกล่าวว่าทั้งสองการรักษาไม่ใช่ตัวแทนกันโดยตรง Abeona กล่าวว่า ZEVASKYN ได้รับการออกแบบสําหรับบริเวณแผลขนาดใหญ่และอาจให้การรักษาระยะยาวจากการใช้ครั้งเดียว ในขณะที่ VYJUVEK ใช้รายสัปดาห์และตอบสนองความต้องการการรักษาที่แตกต่างกัน

ผลประกอบการทางการเงินและการชดเชยค่าใช้จ่าย

Abeona กล่าวว่ารายได้จะถูกรับรู้เฉพาะเมื่อผู้ป่วยได้รับการรักษาเท่านั้น ดังนั้นความเร็วของยอดขายเชิงพาณิชย์จะขึ้นอยู่กับขั้นตอนจริง ไม่ใช่ใบสั่งยาหรือคําสั่งซื้อ ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสามไตรมาสแรกของการเปิดตัวได้สร้างรายได้หลักจากสองศูนย์แรก ได้แก่ Chicago Lurie Children’s และ Stanford

• มากกว่า 95% ของชีวิตเชิงพาณิชย์ได้รับความคุ้มครองโดย ZEVASKYN
• ส่วนผสมของผู้ป่วยประมาณ 50% มีประกันเชิงพาณิชย์ โดยมีความครอบคลุม Medicaid อย่างมีนัยสําคัญ และผู้ป่วย Medicare ประมาณ 10%
• การสนับสนุนค่าร่วมจ่ายและความช่วยเหลือด้านการเดินทางมีให้ผ่านโปรแกรม Abeona Assist
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้ป่วยมีภาระทางการเงินน้อยที่สุดภายใต้โครงสร้างการสนับสนุนปัจจุบัน
• กระแสเงินสดอิสระที่เป็นบวกคาดการณ์ไว้ที่ประมาณสามรายขึ้นไปต่อเดือน โดยคาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2027 และหลังจากนั้น

ฝ่ายบริหารยังกล่าวอีกว่าตลาดอาจมองข้ามกระแสค่าลิขสิทธิ์จากโปรแกรมที่เป็นพันธมิตรกับ Ultragenyx และ Taysha Gene Therapies โปรแกรมเหล่านั้น รวมถึงวันที่ PDUFA ที่กําลังจะมาถึง ยังไม่ได้สะท้อนอยู่ในการประเมินมูลค่าของบริษัทอย่างเต็มที่ ตามที่ผู้บริหารกล่าว

อัปเดตการดําเนินงาน

Abeona กล่าวว่าการเปิดตัวต้องใช้รูปแบบการดําเนินงานที่ซับซ้อนกว่าที่บริษัทเผชิญในช่วงวิจัย อายุการเก็บรักษา 84 ชั่วโมงของยาสร้างความต้องการในการจัดตารางที่เข้มงวด และการรักษาต้องการศูนย์ที่มีคุณสมบัติพร้อมทีมสหสาขาวิชาชีพที่รวมถึงศัลยแพทย์ วิสัญญีแพทย์ และแพทย์ EB

• มีศูนย์รักษาที่ผ่านการรับรองเจ็ดแห่งที่ดําเนินการอยู่ ณ วันที่จัดงานประชุม
• บริษัทประกาศให้มหาวิทยาลัยฟลอริดาเป็นศูนย์ใหม่ในภาคตะวันออกเฉียงใต้
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเครือข่ายเจ็ดศูนย์ในปัจจุบันครอบคลุมตลาดที่สามารถเข้าถึงได้ประมาณ 40% โดยพิจารณาจากภูมิศาสตร์ของผู้ป่วย
• ศูนย์แรกๆ ได้แก่ Stanford, Chicago Lurie Children’s, Texas และ CHOP หรือ Children’s Hospital of Philadelphia
• บริษัทกล่าวว่าต้องการขยายเกินกว่าเป้าหมายเจ็ดศูนย์เริ่มต้นสําหรับปี 2024

Seshadri กล่าวว่ากระบวนการรักษาเปรียบเสมือน "สุริยุปราคา" ที่ต้องการให้หลายฝ่ายมาบรรจบกันก่อนที่จะสามารถจองช่องการผลิตได้ เขากล่าวว่าแต่ละศูนย์ต้องเรียนรู้วิธีทําซ้ําประสบการณ์ Stanford ซึ่งเป็นที่ที่การศึกษา Phase III VIITAL ของบริษัทดําเนินการ แต่ในระดับที่กว้างขึ้น

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการระบุผู้ป่วยก็เป็นเรื่องยากเช่นกัน เนื่องจากโรคนี้หายากมากและผู้ป่วยมีความเปราะบาง แพทย์และศูนย์ต่างๆ ได้ระบุผู้ป่วยมากกว่า 100 รายที่ดูเหมือนจะเป็นผู้สมัครที่ดี แต่บริษัทกล่าวว่าเส้นทางจากการระบุไปสู่การรักษาเป็นกระบวนการหลายขั้นตอนที่อาจใช้เวลา

การสื่อสารระหว่างผู้ป่วยกับผู้ป่วยมีความสําคัญ ฝ่ายบริหารกล่าว เนื่องจากครอบครัวและแพทย์มักอาศัยคํารับรองและเครือข่ายเพื่อน บริษัทยังกล่าวอีกว่าหยุดรายงานตัวชี้วัดการวางแผนชิ้นเนื้อและไปป์ไลน์การผลิต เนื่องจากตัวเลขเหล่านั้นได้รับอิทธิพลจากปัจจัยที่อยู่นอกเหนือการควบคุม

การผลิตและความสม่ําเสมอของผลิตภัณฑ์

Abeona กล่าวว่าการผลิตมีความคาดเดาได้มากขึ้นเมื่อบริษัทขยายจากงานทางคลินิกไปสู่การผลิตเชิงพาณิชย์ กระบวนการนี้ปัจจุบันรวมถึงการควบคุมที่ FDA กําหนดใหม่ซึ่งไม่ได้เป็นส่วนหนึ่งของการตั้งค่าการทดลองทางคลินิก

• ระยะเวลาดําเนินการเฉลี่ย 23 ถึง 26 วัน โดยมีส่วนเบี่ยงเบนมาตรฐานน้อยกว่า 2 วัน
• ผลผลิตเฉลี่ยเก้าแผ่นต่อล็อต
• ผลผลิตเชิงพาณิชย์เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าจากสูงสุดหกแผ่นในการทดลองทางคลินิกเป็น 12 แผ่นต่อชุด
• ล็อตหนึ่งมีผลผลิตต่ําและไม่สามารถเรียกเก็บเงินได้ แต่ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลผลิตโดยรวมน่าพอใจ
• การทดสอบเชิงพาณิชย์ใหม่รวมถึงการทดสอบความปลอดเชื้อและการทดสอบเอกลักษณ์ pan-cytokeratin

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการสูญเสียเซลล์อาจเกิดขึ้นได้ในหลายขั้นตอนและอาจแตกต่างกันไปตามอายุของผู้ป่วย ตําแหน่งของชิ้นเนื้อ และคุณภาพของชิ้นเนื้อ บริษัทกล่าวว่ายังคงปรับพารามิเตอร์เวลาให้เหมาะสม เนื่องจากเซลล์หลักไม่ได้มีพฤติกรรมในรูปแบบที่แน่นอนทุกวัน

แม้จะมีตัวแปรเหล่านั้น ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากระบวนการปัจจุบันมีความแข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุนการวางแผนเชิงพาณิชย์และโลจิสติกส์

ตําแหน่งในตลาดและภูมิทัศน์การแข่งขัน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่า ZEVASKYN และ VYJUVEK อาจให้บริการส่วนต่างๆ ของตลาดโรคเดียวกัน Abeona โต้แย้งว่า ZEVASKYN เหมาะสําหรับผู้ป่วยที่มีบริเวณแผลต่อเนื่องขนาดใหญ่ และอาจใช้ไม่บ่อยแต่มีผลยาวนานกว่า

• บริษัทกล่าวว่า ZEVASKYN ไม่มีความเสี่ยงจากการแข่งขันของยาสามัญ
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าไม่มียาที่กําลังพัฒนาใดที่คาดว่าจะตรงกับโปรไฟล์ผลิตภัณฑ์ของตน
• แต่ละครั้งของการรักษาต้องมีการเก็บชิ้นเนื้อใหม่และการเรียกเก็บเงินแยกต่างหาก
• ผู้บริหารแนะนําว่าผู้ป่วยอาจได้รับการรักษาสองครั้งตลอดชีวิต เนื่องจากบริเวณที่ครอบคลุมอาจแตกต่างกันตามเวลา
• ระยะเวลาการรักษาซ้ําในทางปฏิบัติอาจห่างกันอย่างน้อยหกเดือนถึงหนึ่งปี ตามที่แพทย์ระบุ

บริษัทยังกล่าวอีกว่าโอกาสระยะยาวไม่ได้ถูกกําหนดโดยความเร็วของการเปิดตัว แต่ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสิ่งสําคัญคือการสร้างเครือข่ายศูนย์ที่มั่นคงซึ่งสามารถทําซ้ําความสําเร็จทางคลินิกในหลายสถานที่และสนับสนุนจังหวะการรักษาที่สม่ําเสมอ

แนวโน้มในอนาคต

Abeona กล่าวว่าเป้าหมายระยะใกล้คือการสร้างฐานเชิงพาณิชย์ที่เชื่อถือได้ในปี 2026 และหลังจากนั้น บริษัทต้องการให้ศูนย์ต่างๆ มีประสบการณ์มากขึ้น มีผู้ป่วยได้รับการรักษามากขึ้น และมีการแบ่งปันผลลัพธ์ที่ดีระหว่างแพทย์และครอบครัวมากขึ้น

• เป้าหมายหลักระยะใกล้: สร้างเครือข่ายศูนย์รักษาที่ผ่านการรับรองที่แข็งแกร่ง
• เป้าหมายรอง: ให้แน่ใจว่าหลายศูนย์ได้รักษาผู้ป่วยและสร้างประสบการณ์
• บริษัทต้องการการเติบโตของรายได้ไตรมาสต่อไตรมาสจากสถานที่เปิดตัวแรก
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจังหวะการรักษาจะสม่ําเสมอมากขึ้นเมื่อศูนย์ใหม่เริ่มดําเนินการ
• กระแสเงินสดอิสระที่เป็นบวกผูกติดกับการรักษาผู้ป่วยประมาณสามรายขึ้นไปต่อเดือน

นอกเหนือจากการเปิดตัวในปัจจุบัน บริษัทกล่าวว่ากําลังสํารวจการประยุกต์ใช้เพิ่มเติม รวมถึงการหดตัวของมือ ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นพื้นที่ที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง ผู้บริหารยังชี้ให้เห็นถึงบรรทัดฐานการทดลองทางคลินิกสําหรับการประยุกต์ใช้การรักษาซ้ํา

ในขณะเดียวกัน บริษัทกล่าวว่าโปรแกรมที่เป็นพันธมิตรกับ Ultragenyx และ Taysha Gene Therapies อาจเพิ่มโปรไฟล์ทางการเงินผ่านกระแสค่าลิขสิทธิ์และเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบในระยะใกล้

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างช่วงถามตอบ ผู้บริหารกลับมาพูดถึงแนวคิดที่ว่าความสําเร็จเชิงพาณิชย์ในโรคนี้จะขึ้นอยู่กับการเข้าถึง การประสานงาน และความไว้วางใจ ไม่ใช่แค่การอนุมัติผลิตภัณฑ์

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้ป่วยรายแรกในแต่ละศูนย์เป็นรายที่ยากที่สุดในการรักษา เนื่องจากศูนย์ต้องเรียนรู้กระบวนการทั้งหมด
• ส่วนผสมของผู้จ่ายที่แตกต่างกันในสถาบันต่างๆ อาจสร้างคอขวดเฉพาะของศูนย์
• การเรียนรู้จากศูนย์หนึ่งกําลังถูกแบ่งปันกับศูนย์อื่นๆ เพื่อปรับปรุงประสิทธิภาพ
• ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาเชิงพาณิชย์ทั้งหมดจนถึงขณะนี้เคยได้รับ VYJUVEK มาก่อน
• บริษัทกล่าวว่าความเปราะบางของผู้ป่วยหมายความว่าต้องการช่องทางที่ใหญ่กว่าการเปิดตัวอื่นๆ หลายรายการ

ผู้บริหารยังเน้นย้ําว่าภาระทางคลินิกของโรคยังคงรุนแรง พวกเขากล่าวว่าการดูแลในปัจจุบันมักเกี่ยวข้องกับยาปฏิชีวนะและการเปลี่ยนผ้าพันแผลหลายครั้งต่อสัปดาห์ โดยแต่ละครั้งใช้เวลาหลายชั่วโมง และไม่มีการรักษาใดในปัจจุบันที่แก้ไขสาเหตุหลักของความผิดปกติ

Seshadri กล่าวว่าบริษัทกําลังพยายามทําซ้ําความสําเร็จที่เห็นในการศึกษา Stanford ในเครือข่ายที่กว้างขึ้น "นี่คือการวางรากฐาน" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าการเปิดตัวนั้น "เกือบเหมือนกับการขยายระยะการทดลองทางคลินิกผ่านการเ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน