Mirum Pharmaceuticals ในงาน Morgan Stanley: การเติบโตพบกับตัวเร่งสําคัญ

เมื่อวันพุธที่ 16 ก.ย. 2026 Mirum Pharmaceuticals (MIRM) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่กําลังเติบโตอย่างรวดเร็ว แต่ยังคงต้องเผชิญกับการทดสอบด้านกฎระเบียบและทางคลินิกที่สําคัญ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Chris Peetz กล่าวว่าบริษัทกําลังมุ่งสู่ฐานเชิงพาณิชย์ที่ใหญ่ขึ้น ขณะที่การอ่านผลข้อมูลและการตัดสินใจของ FDA ที่กําลังจะมาถึงหลายรายการอาจเสริมความแข็งแกร่งหรือทําให้การเติบโตในระยะต่อไปซับซ้อนมากขึ้น

ประเด็นสําคัญ

• Mirum ระบุว่าบริษัทอยู่ในเส้นทางที่จะทํารายได้ระหว่าง 680 ล้านดอลลาร์ถึง 700 ล้านดอลลาร์ในปีนี้จากยาที่ได้รับการอนุมัติแล้วสามรายการ
• LIVMARLI ยังคงเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลัก ได้รับแรงหนุนจากยอดขาย PFIC ที่แข็งแกร่งขึ้นและกลุ่มผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เพิ่งได้รับการยอมรับใหม่
• บริษัทมีตัวเร่งระยะใกล้หลายรายการ รวมถึงข้อมูล brelovitug ใน HDV การตัดสินใจ PDUFA สําหรับ zilurgisertib ใน FOP และผลการอ่านข้อมูล volixibat ใน PBC และ PSC
• ฝ่ายบริหารอธิบายว่าธุรกิจอยู่ที่จุดเปลี่ยนสําคัญ โดยคาดว่าอัตรากําไรจะขยายตัวเมื่อผลิตภัณฑ์ใหม่เปิดตัว
• ความไม่แน่นอนด้านกฎระเบียบยังคงมีอยู่ โดยเฉพาะสําหรับ volixibat ใน PSC ซึ่ง FDA ขอข้อมูล Phase III แม้จะมีการหารือเรื่องการปรับแนวทางก่อนหน้านี้

แรงขับเคลื่อนเชิงพาณิชย์และกลยุทธ์ของบริษัท

Peetz กล่าวว่า Mirum ซึ่งก่อตั้งมาประมาณแปดปีแล้ว ได้สร้างธุรกิจโดยมุ่งเน้นไปที่โรคหายากที่บริษัทยาขนาดใหญ่มักมองข้าม เขากล่าวว่าบริษัทมองหายาที่สามารถช่วยผู้ป่วยและยังเหมาะกับโมเดลเชิงพาณิชย์ที่มุ่งเน้น

• บริษัทระบุว่าปัจจุบันดําเนินงานด้วยยาที่ได้รับการอนุมัติแล้วสามรายการ
• คาดว่ารายได้จะอยู่ที่ 680 ล้านดอลลาร์ถึง 700 ล้านดอลลาร์ในปีนี้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าธุรกิจกําลังเข้าสู่ช่วงที่มีการใช้ประโยชน์จากการดําเนินงานที่แข็งแกร่งขึ้น เมื่อการเปิดตัวใหม่เพิ่มเติมจากฐานปัจจุบัน
• Peetz อธิบายว่า Mirum อยู่ที่ "จุดเปลี่ยนที่แท้จริง"

Mirum ระบุว่าบริษัทยังคงใช้แนวทางที่รอบคอบในการพัฒนาธุรกิจในขณะนี้ เนื่องจากมีตัวเร่งจํานวนมากที่รออยู่ข้างหน้า บริษัทยังคงมองหาโอกาสตั้งแต่ Phase II จนถึงระยะเชิงพาณิชย์ตอนต้น แต่ต้องการโปรแกรมที่เหมาะสมทั้งด้านวิทยาศาสตร์และเศรษฐศาสตร์ของโมเดลธุรกิจ

ผลประกอบการทางการเงินและตัวขับเคลื่อนรายได้

Mirum ไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตผลกําไรเต็มรูปแบบในสรุปการประชุม แต่ฝ่ายบริหารได้ให้ภาพที่ชัดเจนเกี่ยวกับขนาดเชิงพาณิชย์และตัวขับเคลื่อนการเติบโตของบริษัท

• LIVMARLI ได้รับการอนุมัติสําหรับอาการคันจากภาวะน้ําดีคั่งใน Alagille syndrome และ PFIC
• PFIC กลายเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตที่ไม่คาดคิด โดยเฉพาะในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เคยได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น idiopathic cholestasis
• ฝ่ายบริหารประเมินว่ามีผู้ป่วย PFIC ผู้ใหญ่ที่สามารถรักษาได้ประมาณ 2,000 รายในสหรัฐฯ
• พอร์ตโฟลิโอกรดน้ําดี รวมถึง CTEXLI และ CHOLBAM ก็มีผลงานที่ดีเช่นกัน
• Mirum ระบุว่า LIVMARLI อาจกลายเป็นแบรนด์ที่มีมูลค่า "มากกว่าพันล้านดอลลาร์" ในระยะยาวจากหลายข้อบ่งชี้

Peetz กล่าวว่าบริษัทเห็นแนวโน้มที่ยั่งยืนของผู้ป่วย PFIC ผู้ใหญ่ที่มีส่วนสนับสนุนรายได้ในช่วงปีที่ผ่านมา เขากล่าวว่าทีมภาคสนามกําลังขยายตัวเพื่อช่วยระบุผู้ป่วย เพิ่มความตระหนักด้านการตรวจทางพันธุกรรม และสนับสนุนการวินิจฉัยในสภาพแวดล้อมที่อาจพลาด PFIC ไป

อัปเดตการดําเนินงาน

Mirum เน้นย้ําถึงความพยายามเชิงพาณิชย์และการดําเนินงานหลายด้านที่สนับสนุนทั้งผลิตภัณฑ์ปัจจุบันและการเปิดตัวในอนาคต

• บริษัทได้สร้างโครงสร้างการขายเฉพาะสําหรับ CTEXLI และ CHOLBAM
• ทีมดังกล่าวครอบคลุมนอกเหนือจากโรคตับและระบบทางเดินอาหาร ไปสู่พันธุศาสตร์การแพทย์และประสาทวิทยา
• คาดว่าโครงสร้างแบบเดียวกันนี้จะสนับสนุนการเปิดตัว zilurgisertib ใน FOP
• Mirum ระบุว่าการจัดหาพนักงานสําหรับการเปิดตัว FOP เสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่แล้ว
• บริษัทคาดว่าจะเปิดตัวในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 หาก FDA ตัดสินใจในเชิงบวก

Peetz กล่าวว่าโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ของบริษัทได้รับการออกแบบให้ทํางานข้ามจุดเรียกโรคหายากที่ทับซ้อนกัน แนวทางดังกล่าว เขากล่าว ช่วยให้ Mirum เปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่โดยไม่ต้องสร้างทีมขายแยกต่างหากทุกครั้ง

ไปป์ไลน์และแนวโน้มในอนาคต

ไปป์ไลน์ของ Mirum ยังคงคึกคัก โดยมีเหตุการณ์สําคัญหลายรายการที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า

• ข้อมูล AZURE-1 Phase III สําหรับ brelovitug ในการติดเชื้อไวรัสตับอักเสบเดลตาคาดว่าจะออกในช่วงปลายเดือนนี้
• การตัดสินใจ PDUFA สําหรับ zilurgisertib ใน fibrodysplasia ossificans progressiva คาดว่าจะมีขึ้นในอีกสองสามสัปดาห์
• คาดว่าจะมีผลการอ่านข้อมูล Phase III เพิ่มเติมอีกสองรายการในไตรมาสหน้า
• ข้อมูล EXPAND Phase III ในเด็กสําหรับ LIVMARLI ในภาวะน้ําดีคั่งหายากมากคาดว่าจะออกในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• ข้อมูล VANTAGE Phase II-B สําหรับ volixibat ใน primary biliary cholangitis คาดว่าจะออกในไตรมาสแรกของปี 2025
• Mirum ยังคาดว่าจะได้รับข้อมูลในปี 2025 จาก MRM-3379 ซึ่งเป็นโปรแกรม Fragile X syndrome

ฝ่ายบริหารระบุว่าเหตุการณ์เหล่านี้อาจสนับสนุนการเปลี่ยนแปลงรายได้และอัตรากําไรในช่วงสองถึงสามปีข้างหน้า ทีมตับ เช่น อาจสนับสนุนผลิตภัณฑ์สามรายการในที่สุด ได้แก่ LIVMARLI, brelovitug และ volixibat

การเติบโตของ LIVMARLI ใน PFIC และโรคน้ําดีคั่งหายากมาก

ความเชื่อมั่นส่วนใหญ่ของบริษัทมาจาก LIVMARLI ซึ่งยังคงขยายตัวเกินกว่าการใช้งานเดิมใน Alagille syndrome

• Mirum ระบุว่า PFIC กําลังกลายเป็นแหล่งการเติบโตที่ใหญ่กว่าที่คาดไว้
• ผู้ป่วยผู้ใหญ่จํานวนมากได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น idiopathic cholestasis ก่อนที่จะได้รับการวินิจฉัย PFIC
• บริษัทประเมินว่าผู้ป่วย PFIC ผู้ใหญ่ประมาณ 2,000 รายในสหรัฐฯ สามารถได้รับการรักษาในระยะใกล้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการมีส่วนสนับสนุนของผู้ใหญ่ต่อยอดขายเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง
• LIVMARLI ยังถูกศึกษาในการทดลอง EXPAND basket สําหรับภาวะน้ําดีคั่งหายากมาก

สําหรับ EXPAND Mirum ระบุว่าการออกแบบ basket ถูกสร้างขึ้นสําหรับโรคที่มีขนาดเล็กเกินไปสําหรับการศึกษาแยกต่างหาก บริษัทระบุว่า biliary atresia คิดเป็นประมาณครึ่งหนึ่งของประชากรเด็กในการศึกษา หรือประมาณ 500 ราย ข้อมูลในเด็กคาดว่าจะออกในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 โดย biliary atresia ถูกรวมไว้เป็นการวิเคราะห์รอง

Volixibat: ศักยภาพใน PBC ความไม่แน่นอนใน PSC

Volixibat เป็นหนึ่งในตัวอย่างที่ชัดเจนที่สุดของทั้งโอกาสและความเสี่ยงด้านกฎระเบียบ

ใน primary biliary cholangitis Mirum ระบุว่าการศึกษา Phase II-B VANTAGE แสดงให้เห็นการปรับปรุงอาการคันที่ปรับตามยาหลอกอย่างแข็งแกร่ง โดยมีความแตกต่าง 2.4 จุดในการวิเคราะห์ระหว่างกาล การศึกษาได้ขยายเป็นผู้ป่วยมากกว่า 300 ราย และคาดว่าจะได้รับข้อมูลยืนยันในไตรมาสแรกของปี 2025

• PBC ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยมากกว่า 80,000 รายในสหรัฐฯ ตามข้อมูลของบริษัท
• Mirum ระบุว่า volixibat กําลังถูกศึกษาทั้งในการตั้งค่าแนวแรกและแนวที่สอง
• บริษัทระบุว่าได้รับการปรับแนวทางกับ FDA ในโปรแกรม PBC หลังจากการหารือล่าสุด
• การกําหนดสถานะ Breakthrough ได้รับการมอบให้สําหรับโปรแกรม PBC และ PSC

โปรแกรม PSC มีความซับซ้อนมากกว่า Mirum ระบุว่า FDA ให้คําแนะนําที่ไม่คาดคิดสําหรับข้อมูล Phase III หลังจากที่บริษัทได้หารือการออกแบบการศึกษา VISTAS และเจตนาการลงทะเบียนกับหน่วยงานแล้ว ฝ่ายบริหารระบุว่าคําแนะนําดังกล่าวเป็นเรื่องที่น่าประหลาดใจเพราะบริษัทเชื่อว่าการศึกษาได้รับการปรับแนวทางกับ FDA แล้ว

• Mirum วางแผนที่จะยื่นเอกสารเพิ่มเติมและอาจมีการประชุมสดกับ FDA
• บริษัทยังคงมุ่งหมายที่จะยื่น NDA สําหรับอาการคันจากภาวะน้ําดีคั่งที่เกี่ยวข้องกับ PSC ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล VISTAS ที่มีอยู่ควรเพียงพอที่จะตอบสนองความกังวลของหน่วยงาน
• บริษัทยังตั้งข้อสังเกตว่าผู้นําแผนก FDA เปลี่ยนแปลงระหว่างโปรแกรม ซึ่งส่งผลต่อการสนทนาด้านกฎระเบียบ

Brelovitug และโอกาสใน HDV

Mirum ยังได้หารือเกี่ยวกับ brelovitug ซึ่งเป็นโปรแกรมไวรัสตับอักเสบเดลตา ในฐานะตัวเร่งระยะใกล้ที่มีตลาดขนาดใหญ่ที่อาจเกิดขึ้นได้หากการตรวจขยายตัว

ฝ่ายบริหารระบุว่าไวรัสตับอักเสบเดลตาเป็นการติดเชื้อร่วมกับไวรัสตับอักเสบบีที่รุนแรงกว่าไวรัสตับอักเสบบีเพียงอย่างเดียวมาก บริษัทประเมินว่ามีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยประมาณ 15,000 รายในประชากรที่มีประกันในสหรัฐฯ แต่เชื่อว่าความชุกทั้งหมดอาจใกล้เคียง 40,000 ราย

• การศึกษา Phase IIb แสดงให้เห็นการตอบสนองทางไวรัสวิทยา 100% ที่ 24 สัปดาห์ด้วยขนาดยา 300 รายสัปดาห์
• ผู้ป่วยจํานวนมากยังบรรลุการทําให้ ALT เป็นปกติ
• บริษัทระบุว่ายามีปฏิกิริยาที่บริเวณฉีดต่ําและอาการคล้ายไข้หวัดใหญ่น้อยที่สุด
• ข้อมูล AZURE-1 Phase III คาดว่าจะออกในช่วงปลายเดือนนี้
• Mirum ระบุว่า brelovitug เป็นแอนติบอดีมนุษย์เต็มรูปแบบ ซึ่งอาจช่วยด้านความปลอดภัยและความทนทาน

Peetz กล่าวว่าบริษัทเห็นโอกาสในการวินิจฉัยไวรัสตับอักเสบเดลตาในวงกว้างขึ้น โดยชี้ไปที่ยุโรป ซึ่งอัตราการตรวจเพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วหลังจากการอนุมัติการรักษาที่แข่งขัน เขากล่าวว่าตลาดสหรัฐฯ อาจขยายตัวหากผู้ป่วยไวรัสตับอักเสบบีได้รับการตรวจคัดกรองมากขึ้น

การเปิดตัว FOP และบทบาทของ zilurgisertib

Mirum อธิบาย fibrodysplasia ossificans progressiva หรือ FOP ว่าเหมาะสมอย่างยิ่งกับทีมพันธุศาสตร์การแพทย์และโมเดลเชิงพาณิชย์โรคหายากของบริษัท

• บริษัทชี้ไปที่ "ข้อมูลที่ก้าวล้ํา" จากงาน Phase II ของ Ipsen ที่สนับสนุนการยื่น NDA
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายาแสดงให้เห็นการลดลงอย่างน่าทึ่งในการก่อตัวของการสร้างกระดูกใหม่เทียบกับยาหลอก
• คาดว่าทีมภาคสนามเดียวกันที่สนับสนุนผลิตภัณฑ์กรดน้ําดีอยู่แล้วจะช่วยในการเปิดตัว
• Mirum คาดว่าจะมีการตัดสินใจ PDUFA ในอีกสองสามสัปดาห์และการเปิดตัวที่เป็นไปได้ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024

Peetz กล่าวว่าโปรแกรมนี้เหมาะกับธุรกิจของ Mirum เพราะงานค้นหาผู้ป่วยและจุดเรียกผู้เชี่ยวชาญทับซ้อนกับโครงสร้างพื้นฐานโรคหายากที่มีอยู่

Fragile X และการพัฒนาธุรกิจในวงกว้าง

Mirum ยังได้กล่าวถึง MRM-3379 ซึ่งเป็นการศึกษาขนาดยา Phase II ใน Fragile X syndrome

• ยาดังกล่าวเป็นสารยับยั้ง PDE4D ที่ออกแบบมาเพื่อเข้าถึงระบบประสาทส่วนกลาง
• การศึกษากําลังลงทะเบียนได้ดี โดยมีชุมชนผู้ป่วยที่มีส่วนร่วม
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้อิงจากสัญญาณก่อนหน้าจากการศึกษาสารยับยั้ง PDE4D อื่น
• ในขณะเดียวกัน บริษัทตั้งข้อสังเกตว่าสัญญาณทางปัญญาของโปรแกรมที่แข่งขันไม่ได้รับการยืนยันซ้ําใน Phase III ซึ่งเพิ่มความเสี่ยงให้กับสาขานี้
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลในปี 2025

ในด้านการพัฒนาธุรกิจ Mirum ระบุว่ายังคงดําเนินการอย่างแข็งขันแต่เลือกสรร บริษัทระบุว่ากําลังมองหาโอกาสที่น่าสนใจทั้งด้านชีววิทยาและความเหมาะสมเชิงพาณิชย์ และยินดีพิจารณาโปรแกรมโรคหายากนอกเหนือจากการมุ่งเน้นตับและพันธุกรรมในปัจจุบัน หากเหมาะกับโมเดลของบริษัท

บริบทตลาดและสิ่งที่จะเกิดขึ้นต่อไป

ข้อความของ Mirum ถึงนักลงทุนคือบริษัทไม่ใช่แค่เรื่องราวของผลิตภัณฑ์เดียวอีกต่อไป ปัจจุบ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน