vTv Therapeutics ในงานประชุม H.C. Wainwright: ความก้าวหน้าของ CADI

วันพุธที่ 16 ก.ย. 2026 — vTv Therapeutics (VTVT) ใช้การนําเสนอในงานประชุม H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อสรุปความคืบหน้าของ cadisegliatin ซึ่งเป็นยาตัวนําของบริษัทสําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้อาจเติมเต็มช่องว่างการรักษาที่สําคัญ แต่ยังต้องผ่านกระบวนการทดสอบในระยะปลายและการพิจารณาของหน่วยงานกํากับดูแลอีกยาวนานก่อนที่จะได้รับการอนุมัติ

ประเด็นสําคัญ

• vTv Therapeutics ระบุว่า cadisegliatin หรือ CADI อยู่ในการพัฒนาระยะที่ III ในฐานะยาเสริมร่วมกับอินซูลินสําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ซึ่งเป็นสาขาที่ไม่มีการรักษาแบบรับประทานเสริมใหม่มานานกว่าหนึ่งศตวรรษ
• บริษัทระบุว่าการทดลอง CATT1 ระยะที่ III ยังคงเป็นไปตามแผนที่จะสิ้นสุดการรับสมัครในไตรมาสที่ 3 ของปี 2024 โดยคาดว่าจะได้ข้อมูลเบื้องต้นในปี 2027
• ข้อมูลระยะที่ II แสดงให้เห็นว่าอัตราภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําลดลง 50% ซึ่งช่วยให้ CADI ได้รับการกําหนดสถานะ Breakthrough Therapy จาก FDA
• vTv Therapeutics รายงานเงินสดประมาณ 87 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ซึ่งบริษัทระบุว่าเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงการประกาศผล CATT1
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบของ CADI ที่เน้นการทํางานในตับมีจุดประสงค์เพื่อหลีกเลี่ยงปัญหาความปลอดภัยที่ส่งผลเสียต่อยากระตุ้น glucokinase รุ่นก่อนหน้า

ภาพรวมบริษัทและสารสําคัญเชิงกลยุทธ์

ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Michael Tung และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ Thomas Strack ระบุว่าจุดมุ่งหมายหลักของบริษัทคือ cadisegliatin ซึ่งเป็นยากระตุ้น glucokinase ที่เน้นการทํางานในตับ โดยพัฒนาเป็นยาเสริมร่วมกับอินซูลินในโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ยานี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยให้ผู้ป่วยควบคุมระดับน้ําตาลในเลือดโดยไม่เพิ่มความเสี่ยงภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํา ซึ่งเป็นข้อจํากัดของยารุ่นเก่าในกลุ่มเดียวกัน

Tung อธิบายโอกาสทางการค้าว่ามีขนาดใหญ่เป็นพิเศษ โดยกล่าวว่า "ไม่มีสิ่งใหม่ในด้านการรักษาเสริมสําหรับผู้ป่วยเบาหวานชนิดที่ 1 มานานกว่าหนึ่งศตวรรษ นับตั้งแต่การค้นพบอินซูลินครั้งแรก ดังนั้นจึงมีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมหาศาล"

บริษัทระบุว่ากลุ่มประชากรเป้าหมายมีนัยสําคัญ:

• ประมาณ 1.5 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาอาศัยอยู่กับโรคเบาหวานชนิดที่ 1
• ประมาณ 75% ไม่สามารถบรรลุค่า hemoglobin A1c Target ที่ 7 หรือต่ํากว่าตามที่สมาคมโรคเบาหวานอเมริกันแนะนํา
• ประมาณ 9.5 ล้านคนทั่วโลกอาศัยอยู่กับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 และตัวเลขดังกล่าวอาจเพิ่มขึ้นเป็น 40 ล้านคนในช่วงทศวรรษ 2030

ฝ่ายบริหารระบุว่า CADI จะเป็นยารับประทานเสริมร่วมกับอินซูลินชนิดใหม่เพียงตัวเดียวหากได้รับการอนุมัติ ซึ่งเชื่อว่าอาจสนับสนุนโอกาสทางการตลาดที่มีนัยสําคัญ

สถานะทางการเงิน

vTv Therapeutics ระบุว่ามีเงินสดประมาณ 87 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ฝ่ายบริหารระบุว่ายอดคงเหลือดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงการประกาศผลข้อมูลเบื้องต้นจาก CATT1 ที่คาดไว้ในปี 2027

บริษัทระบุว่าการจัดสรรเงินทุนยังคงมุ่งเน้นที่การดําเนินโครงการระยะที่ III ให้เสร็จสมบูรณ์และการวิเคราะห์ข้อมูล นอกจากนี้ยังระบุว่าระยะเวลาและขนาดของการศึกษาเพิ่มเติมใดๆ จะขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ของ CATT1 และการหารือที่ดําเนินอยู่กับ FDA

• เงินสด ณ สิ้นไตรมาสที่ 2: ประมาณ 87 ล้านดอลลาร์
• ระยะเวลาเงินทุน: จนถึงการประกาศผลข้อมูลเบื้องต้นของ CATT1
• จุดมุ่งเน้นการใช้จ่ายระยะใกล้: การดําเนินการระยะที่ III ให้เสร็จสมบูรณ์และการวิเคราะห์ข้อมูล
• การระดมทุนสําหรับการทดลองในอนาคต: จะกําหนดหลังจาก CATT1 และการตอบรับจาก FDA

โครงการทางคลินิกและการออกแบบการทดลอง

การศึกษานําของบริษัทคือ CATT1 ซึ่งเป็นการทดลองระยะที่ III แบบสุ่มและควบคุมด้วยยาหลอก โดยมีผู้ป่วยประมาณ 150 ราย การศึกษานี้ออกแบบมาเพื่อทดสอบว่า CADI สามารถลดเหตุการณ์ภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําได้ 30% เมื่อเทียบกับการใช้อินซูลินเพียงอย่างเดียว

ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองมีกําลังทางสถิติ 90% สําหรับจุดสิ้นสุดภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํา นอกจากนี้ยังออกแบบมาเพื่อประเมิน hemoglobin A1c โดยมีกําลังทางสถิติสําหรับ non-inferiority ที่ 90% และ superiority ที่ 70%

การศึกษาประกอบด้วย:

• กลุ่มการให้ยา CADI Two กลุ่ม ได้แก่ วันละครั้งและวันละสองครั้ง
• กลุ่มควบคุมที่ใช้อินซูลินเพียงอย่างเดียว
• ระยะเวลาการรักษาหกเดือน
• การติดตามระดับน้ําตาลในเลือดแบบต่อเนื่องในผู้เข้าร่วมทุกคน

vTv Therapeutics ระบุว่าการรับสมัครยังคงเป็นไปตามแผนที่จะสิ้นสุดในไตรมาสที่ 3 ของปี 2024 หลังจากการรับสมัครปิดและข้อมูลได้รับการตรวจสอบ คาดว่าจะได้ผลลัพธ์เบื้องต้นในปี 2027

ความแตกต่างของ CADI จากยารุ่นก่อน

Strack ระบุว่า CADI ถูกสร้างขึ้นเพื่อหลีกเลี่ยงปัญหาที่ส่งผลกระทบต่อยากระตุ้น glucokinase รุ่นก่อนหน้า เขาระบุว่ายาถูกออกแบบมาเพื่อมุ่งเน้นที่ตับ ซึ่งเป็นอวัยวะที่ glucokinase ทํางานมากที่สุดและที่ซึ่งกลูโคสสามารถถูกดูดซึมและเก็บสะสมในรูปแบบไกลโคเจน

"cadisegliatin แตกต่างอย่างมากเพราะจากการเรียนรู้ประสบการณ์เชิงลบ การออกแบบจึงมุ่งเน้นไปที่ตับในฐานะอวัยวะ Target เพื่อใช้ประโยชน์จากกลไกป้อนกลับที่มีอยู่ในอวัยวะนั้นเท่านั้น" Strack กล่าว

ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบที่เน้นตับมีความสําคัญเพราะ GKA รุ่นเก่าที่ไม่เฉพาะเจาะจงอาจกระตุ้นเซลล์เบต้าของตับอ่อนในลักษณะที่เพิ่มภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํา CADI ได้รับการออกแบบมาเพื่อหลีกเลี่ยงปัญหานั้น

บริษัทยังระบุว่าตับสามารถช่วยรักษาการไหลของกลูโคสได้แม้ในขณะที่ระดับอินซูลินต่ํา ซึ่งอาจลดความเสี่ยงของภาวะกรดคีโตนจากเบาหวาน ประเด็นนี้มีความสําคัญเนื่องจากหน่วยงานกํากับดูแลในสหรัฐอเมริกาและยุโรปกําหนดให้มีข้อมูล DKA สําหรับการรักษาเบาหวานแบบเสริม

• อวัยวะ Target: ตับ
• เป้าหมายการออกแบบ: หลีกเลี่ยงการกระตุ้นเซลล์เบต้าของตับอ่อน
• ประโยชน์ที่คาดหวัง: ลดความเสี่ยงของภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําและ DKA
• ผลเพิ่มเติมที่อาจเกิดขึ้น: ลดปริมาณอินซูลิน ความกังวลเรื่องการดื้ออินซูลินและน้ําหนักที่เพิ่มขึ้น

ผลลัพธ์ระยะที่ II และโปรไฟล์ความปลอดภัย

ฝ่ายบริหารอ้างถึงข้อมูลระยะที่ II Simplici-T1 ว่าเป็นเหตุผลสําคัญของความมั่นใจของบริษัท Strack กล่าวว่า "อัตราภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําลดลง 50% ในที่สุด FDA รู้สึกว่านี่เป็นการค้นพบที่สําคัญมาก ซึ่งนําไปสู่การที่เราได้รับสถานะ Breakthrough Therapy"

บริษัทระบุว่าการศึกษาระยะที่ II ยังแสดงให้เห็นการลดลงของ A1c สูงสุด 1% ในช่วงหกเดือน โดยไม่มีความเสี่ยงภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําเพิ่มขึ้นในการศึกษาโรคเบาหวานชนิดที่ 2 นอกจากนี้ยังระบุว่าการศึกษาพิสูจน์หลักการที่เกี่ยวข้องกับการหยุดอินซูลินในผู้ใช้ปั๊มไม่แสดงให้เห็นความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของภาวะกรดคีโตนจากเบาหวาน

ประเด็นความปลอดภัยอื่นๆ ที่ฝ่ายบริหารเน้นย้ํา ได้แก่:

• ไม่พบความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของภาวะกรดคีโตนจากเบาหวานในการศึกษาพิสูจน์หลักการ
• ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําในการทดลองระยะที่ II สําหรับโรคเบาหวานชนิดที่ 2
• มีเพียงผลข้างเคียงเล็กน้อยที่เกี่ยวข้องกับการเผาผลาญไขมันในการศึกษาก่อนหน้า

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยดีกว่า GKA รุ่นก่อนหน้าและยาเบาหวานบางชนิดที่ก่อให้เกิดความกังวลด้านกฎระเบียบ

เส้นทางกํากับดูแลและการศึกษาในอนาคต

vTv Therapeutics ระบุว่าอยู่ในการหารืออย่างต่อเนื่องกับ FDA เกี่ยวกับขนาดและระยะเวลาของการศึกษาเพิ่มเติมที่อาจจําเป็น ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจต้องมีการทดลองเพิ่มอีกหนึ่งถึงสองครั้งเพื่อตอบสนองข้อกําหนดด้านการรับสัมผัสยา

บริษัทยังระบุว่าจะต้องพิจารณาการประเมินแยกต่างหากสําหรับผู้ป่วยที่ใช้ระบบ hybrid closed-loop เทียบกับผู้ที่ใช้ปั๊มและปากกาแบบดั้งเดิม การติดตามระดับน้ําตาลในเลือดแบบต่อเนื่องจะถูกใช้ในผู้เข้าร่วม CATT1 ทุกคน และการศึกษาจะรวบรวมผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วยเกี่ยวกับผลกระทบของภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําต่อชีวิตประจําวันและความกลัวภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํา

ตัวชี้วัดสําคัญที่อยู่ระหว่างการพิจารณา ได้แก่:

• เวลาที่อยู่ในช่วงเป้าหมาย
• เวลาที่อยู่เหนือช่วงเป้าหมาย
• เวลาที่อยู่ต่ํากว่าช่วงเป้าหมาย
• ความแปรปรวนของระดับน้ําตาลในเลือด
• การลดปริมาณอินซูลิน

แผนการพัฒนาเพิ่มเติม

นอกเหนือจาก CATT1 บริษัทกําลังวางแผนการศึกษา hybrid closed-loop ระยะที่ II-A คาดว่าการรับสมัครจะเริ่มในไตรมาสที่ 3 ของปี 2024 และฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์ควรมาถึงในกรอบเวลาที่ใกล้เคียงกับการประกาศผล CATT1

vTv Therapeutics ระบุว่าระบบ hybrid closed-loop ถูกใช้โดยผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาประมาณ 40% และผู้ป่วยในยุโรปประมาณ 30% ที่เป็นโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ซึ่งเน้นย้ําถึงความจําเป็นในการทําความเข้าใจว่า CADI อาจทํางานอย่างไรในบริบทนั้น

บริษัทยังระบุว่าวางแผนจัดงานสําหรับผู้นําทางความคิดเห็นสําคัญในวันที่ 20 ต.ค. งานดังกล่าวจะมุ่งเน้นที่ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ภาระของภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํา และข้อมูลการวิจัยตลาดใหม่ที่จะถูกเปิดเผยต่อสาธารณะเป็นครั้งแรก

ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์ Two คนที่กําลังรับสมัครผู้ป่วยใน CATT1 อย่างแข็งขันและมีประสบการณ์กับ cadisegliatin มาก่อนจะเข้าร่วม นอกจากนี้ยังคาดว่านักดนตรีชื่อดังระดับโลกที่เป็นโรคเบาหวานชนิดที่ 1 จะมาพูดคุยเกี่ยวกับภาระในชีวิตประจําวันของโรคนี้

บริษัทจัดกลุ่มประชากรผู้ป่วยออกเป็น Two กลุ่มหลัก:

• ผู้ป่วยที่มีภาวะน้ําตาลในเลือดต่ําซ้ําๆ เพราะพยายามควบคุมระดับน้ําตาลให้เข้มงวดยิ่งขึ้น
• ผู้ป่วยที่หลีกเลี่ยงการควบคุมอย่างเข้มงวดเพราะกลัวภาวะน้ําตาลในเลือดต่ํา

บริบทตลาดและแนวโน้ม

ฝ่ายบริหารระบุว่า CADI อาจโดดเด่นเพราะไม่มียารับประทานเสริมร่วมกับอินซูลินในปัจจุบันที่มีโปรไฟล์ที่คล้ายกัน หากประสบความสําเร็จ ยาดังกล่าวจะเข้าสู่ตลาดที่ผู้ป่วยจํานวนมากยังคงดิ้นรนเพื่อบรรลุเป้าหมายระดับน้ําตาลในเลือดแม้จะใช้การบําบัดด้วยอินซูลิน

Tung ใช้การเปรียบเปรยเรื่องถนนและหน้าผาเพื่ออธิบายขอบเขตที่แคบที่ผู้ป่วยจํานวนมากต้องเผชิญในการให้ยาอินซูลิน โดยกล่าวว่า "การเปรียบเปรยที่เราใช้คือลองนึกภาพการขับรถไปตามข้างภูเขาบนถนนที่คดเคี้ยวมาก ทางซ้ายมือมีกําแพงภูเขา และทางขวามือคุณอาจตกลงไปข้างหน้าผา เนื่องจากดัชนีการรักษาที่แคบของอินซูลิน นี่คือสิ่งที่ผู้ที่อาศัยอยู่กับโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ต้องเผชิญทุกวัน"

เขาเสริมว่าหาก CADI พิสูจน์ได้ว่าปลอดภัยและมีประสิทธิผล อาจมีการแข่งขันโดยตรงน้อยมากในหมวดหมู่นี้ "หากมีทางเลือกการรักษาที่ปลอดภัย มีประสิทธิภาพ และสะดวก มันจะเป็นสิ่งเดียวที่เพิ่มเติมจากอินซูลิน...คุณสามารถจินตนาการได้ว่าหากยานี้ได้รับการอนุมัติ จะไม่มีอะไรมาแข่งขันได้เลยเพราะไม่มีสิ่งอื่นใด" เขากล่าว

ในขณะนี้ เรื่องราวของบริษัทยังคงผูกพันกับการดําเนินการใน CATT1 การสนทนาอย่างต่อเนื่องกับ FDA และความยั่งยืนของสถานะเงินสด นักลงทุนมีแนวโน้มที่จะมองหาความชัดเจนมากขึ้นเกี่ยวกับกรอบเวลาข้อมูลระยะปลายและขนาดของการศึกษาในอนาคต

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสํา

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน