Satellos นําเสนอยา DMD ในงานประชุม H.C. Wainwright

วันพุธที่ 16 กันยายน 2026 — Satellos Biotech Ltd. (MSLE) ใช้เวทีการประชุม H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อนําเสนอกรณีศึกษาอย่างครอบคลุมสําหรับยาหลักของบริษัทอย่าง forazapadin ในการรักษาโรค Duchenne muscular dystrophy ฝ่ายบริหารระบุว่ายาชนิดรับประทานนี้แสดงสัญญาณของประสิทธิภาพในระยะเริ่มต้นในผู้ป่วยผู้ใหญ่ พร้อมยอมรับว่ายังจําเป็นต้องมีการศึกษาในวงกว้างขึ้นเพื่อยืนยันผลลัพธ์และสนับสนุนการยื่นขออนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล

ข้อความของบริษัทมีทั้งความทะเยอทะยานและความระมัดระวัง Satellos กล่าวว่าแนวทางของตนแตกต่างจากโปรแกรม Duchenne ส่วนใหญ่ เนื่องจากไม่ได้พยายามทดแทน dystrophin โดยตรง แต่มุ่งเน้นการฟื้นฟูการสร้างกล้ามเนื้อใหม่ ซึ่งเป็นกลยุทธ์ที่บริษัทเชื่อว่าสามารถนําไปใช้กับผู้ป่วย Duchenne ทุกรายและอาจทํางานร่วมกับการรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบันได้

ประเด็นสําคัญ

• Satellos กําลังพัฒนา forazapadin ในฐานะยารับประทานที่ไม่ขึ้นกับ dystrophin สําหรับโรค Duchenne muscular dystrophy
• ข้อมูลจากผู้ป่วยผู้ใหญ่ในการศึกษา TRAILHEAD แสดงให้เห็นพัฒนาการในระยะแรกด้านความแข็งแรงของการจับมือ การทํางานของระบบทางเดินหายใจ และสัดส่วนไขมันในกล้ามเนื้อ
• การศึกษา BASECAMP ในกลุ่มเด็กกําลังดําเนินการตามแผน โดยคาดว่าจะปิดรับสมัครผู้เข้าร่วมในเดือนนี้ และคาดว่าจะได้รับข้อมูลเบื้องต้นภายในสิ้นปี
• บริษัทระบุว่ามีเงินสด 60 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. และคาดว่าจะมีเงินทุนเพียงพอดําเนินงานถึงปี 2027
• Satellos ยังดําเนินโปรแกรมสําหรับโรค facioscapulohumeral muscular dystrophy หรือ FSHD อีกด้วย

อัปเดตการดําเนินงาน

ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ Weldon Farwell อธิบายว่า forazapadin เป็นยาชนิดรับประทานโมเลกุลขนาดเล็กที่ออกแบบมาเพื่อแก้ไขปัญหาการฟื้นฟูพื้นฐานในโรค Duchenne ตามที่ Satellos มองเห็น แนวคิดของบริษัทมีรากฐานมาจากงานวิจัยของผู้ร่วมก่อตั้ง ดร. Michael Rudnicki นักชีววิทยาเซลล์ต้นกําเนิดที่ตั้งคําถามว่าเหตุใดเด็กชายที่เป็นโรค Duchenne จึงสูญเสียกล้ามเนื้อไปตามกาลเวลา ทั้งที่เกิดมาโดยไม่มี dystrophin และยังคงพัฒนาตามปกติในวัยเด็กตอนต้น

Farwell กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทคือการทดแทนสัญญาณที่ขาดหายไปในเซลล์ต้นกําเนิดของกล้ามเนื้อ แทนที่จะใช้แนวทางทางพันธุกรรม

• Forazapadin ทํางานผ่านการยับยั้ง AAK1
• ยาได้รับการออกแบบมาเพื่อสนับสนุนการสร้างใหม่และขั้วของเซลล์ดาวเทียม (satellite cell)
• Satellos ระบุว่าการรักษานี้ไม่ขึ้นกับ dystrophin และสามารถใช้กับผู้ป่วย Duchenne ทุกราย โดยไม่คํานึงถึงสถานะ exon สถานะการเดิน หรือสถานะแอนติบอดี
• บริษัทยังกล่าวว่ายาอาจใช้ร่วมกับยา exon skippers การบําบัดด้วยยีน และสเตียรอยด์ แทนที่จะใช้แทนกัน
• การทดลองในปัจจุบันรวมถึงผู้ป่วยที่ใช้สเตียรอยด์และผู้ป่วยที่เคยได้รับการบําบัดด้วยยีนหรือ exon skipper มาก่อน

Farwell กล่าวว่าแนวคิดของบริษัทคือเด็กชายที่เป็นโรค Duchenne สามารถดํารงชีวิตได้เป็นปีๆ แม้ขาด dystrophin แต่ความเสียหายของกล้ามเนื้อจะสะสมในที่สุดและนําไปสู่จุดเปลี่ยน เขากล่าวว่าบริษัทกําลังพยายามฟื้นฟูความสามารถในการสร้างกล้ามเนื้อใหม่ก่อนที่การเสื่อมถอยจะรุนแรง

บริษัทยังเน้นย้ําว่าตลาด Duchenne ในปัจจุบันยังคงมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก Farwell กล่าวว่ายา exon-skipping รุ่นใหม่ช่วยผู้ป่วยบางรายได้ แต่เด็กชายและชายหนุ่มจํานวนมากยังคงอ่อนแอมากและสูญเสียกล้ามเนื้อต่อเนื่อง

• ผู้ป่วยจํานวนมากยังไม่สามารถบรรลุการปรับปรุงการทํางานที่มีนัยสําคัญ
• ผู้ป่วยมักสูญเสียมวลกล้ามเนื้อจํานวนมากตามกาลเวลา
• Farwell กล่าวว่าผู้ป่วยหลายรายเสียชีวิตในช่วงอายุปลาย 20 และ 30 ปี

การศึกษา TRAILHEAD

Satellos ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอเกี่ยวกับ TRAILHEAD ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ 1 และการขยายผลแบบ open-label ในผู้ป่วย Duchenne ผู้ใหญ่ บริษัทกล่าวว่างานระยะที่ 1 เริ่มต้นรวมถึงผู้ป่วยผู้ใหญ่ 5 ราย พร้อมกับกลุ่มอาสาสมัครสุขภาพดีในส่วนการให้ยาขนาดเดียวที่เพิ่มขึ้นและการให้ยาหลายขนาดที่เพิ่มขึ้น

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยอยู่ในเกณฑ์ที่ยอมรับได้ และโปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์ตรงกับความคาดหวังจากงานก่อนการทดลองทางคลินิกและข้อมูลจากอาสาสมัครสุขภาพดี

• ไม่พบสัญญาณความปลอดภัยที่น่าเป็นห่วง
• การสัมผัสยาดูสอดคล้องกับการคาดการณ์ก่อนการทดลองทางคลินิก
• พบการเปลี่ยนแปลงของไบโอมาร์กเกอร์ภายใน 14 วัน

ในบรรดาผลการค้นพบที่น่าสังเกตที่สุดคือการเปลี่ยนแปลงในระยะแรกด้านการทํางานและการถ่ายภาพ:

• ความแข็งแรงของการจับมือเพิ่มขึ้นเกือบสองเท่าภายในเดือนแรกในผู้ป่วยบางราย
• การทํางานของแขนส่วนบนดีขึ้นมากกว่า 30% ตลอดระยะเวลาที่ใช้ยา
• ความจุปอดแบบบังคับ (Forced vital capacity หรือ FVC) ดีขึ้น 5% ถึง 6%
• MRI กล้ามเนื้อแสดงให้เห็นการลดลงของสัดส่วนไขมัน 3.7% ในช่วงสี่เดือนในผู้เข้าร่วมสี่ราย

Farwell กล่าวว่าผลลัพธ์ MRI มีความสําคัญเป็นพิเศษ เนื่องจากประวัติธรรมชาติของโรค Duchenne มักแสดงให้เห็นสัดส่วนไขมันที่เพิ่มขึ้นตามกาลเวลา เขาเรียกการลดลงนี้ว่า "ขัดแย้งกับประวัติธรรมชาติโดยสิ้นเชิง"

บริษัทกล่าวว่าผลการค้นพบจาก MRI พบในผู้เข้าร่วมทั้งสี่รายที่กลับมาหลังจากหยุดพักจากการศึกษาเป็นเวลา 7 ถึง 11 เดือน การลดลงเฉลี่ยของสัดส่วนไขมันในกล้ามเนื้อ biceps อยู่ในช่วง 1% ถึงมากกว่า 6%

Satellos ยังกล่าวว่าการเพิ่มขึ้นของความแข็งแรงดูเหมือนจะสัมพันธ์กับการสัมผัสยาที่สูงขึ้น รวมถึงความเข้มข้นสูงสุดและพื้นที่ใต้เส้นโค้งที่สูงขึ้น รวมถึงระดับครีเอทินีนพื้นฐาน

บริษัทกําลังขยาย TRAILHEAD ไปยังสถานที่ใหม่ในสหรัฐอเมริกาและออสเตรเลีย และวางแผนที่จะรับสมัครผู้เข้าร่วมอายุ 16 ถึง 25 ปี คาดว่าจะได้รับข้อมูล 12 เดือนของผู้เข้าร่วมปัจจุบันภายในสิ้นปี และอาจรายงานข้อมูลเบื้องต้นจากผู้ป่วยที่เพิ่งลงทะเบียนด้วย

การศึกษา BASECAMP

Satellos กล่าวว่าขั้นตอนสําคัญถัดไปคือ BASECAMP ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ 2 แบบสุ่มและควบคุมด้วยยาหลอกในเด็กชายอายุ 7 ถึง 10 ปีที่เป็นโรค Duchenne muscular dystrophy การศึกษานี้รวมถึงช่วงควบคุมด้วยยาหลอกสามเดือน ตามด้วยการขยายผลระยะยาวเก้าเดือน

ผู้ป่วยถูกสุ่มให้รับยาหลอก forazapadin ขนาด 60 มิลลิกรัม หรือ 120 มิลลิกรัม บริษัทกล่าวว่ากําลังทดสอบขนาดยาที่สูงขึ้นเพื่อดูว่าการสัมผัสยาที่มากขึ้นจะให้ผลที่แข็งแกร่งขึ้นหรือไม่

• การลงทะเบียนกําลังดําเนินการตามแผนและคาดว่าจะเสร็จสิ้นในเดือนนี้
• คาดว่าจะมีการอัปเดตเบื้องต้นภายในสิ้นปี
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลเต็มรูปแบบในต้นปี 2025

การประเมินที่วางแผนไว้มีความครอบคลุมและรวมถึงทั้งมาตรการทางชีววิทยาและการทํางาน:

• การตรวจชิ้นเนื้อกล้ามเนื้อพร้อมการวิเคราะห์ทางเนื้อเยื่อวิทยา
• ดัชนีการฟื้นฟูตามเปอร์เซ็นต์ embryonic myosin heavy chain ต่อ IgG
• MRI กล้ามเนื้อ vastus lateralis
• การวัดสัดส่วนไขมัน
• การทดสอบความแข็งแรงของแขนขาส่วนล่างและส่วนบน
• การประเมินการทํางาน เช่น ความเร็วก้าวเดินเปอร์เซ็นไทล์ที่ 95 NSAA และผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงาน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการออกแบบ BASECAMP สะท้อนความเชื่อของบริษัทว่าการเปลี่ยนแปลงด้านความแข็งแรงอาจปรากฏขึ้นในระยะแรก อาจภายในเดือนแรก โดยอิงจาก TRAILHEAD และงานก่อนการทดลองทางคลินิกก่อนหน้านี้ Satellos ยังกล่าวว่าวางแผนที่จะหารือเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) โดยใช้ข้อมูลความแข็งแรงและสัดส่วนไขมันจาก MRI เป็นส่วนหนึ่งของชุดข้อมูล

บริษัทอ้างถึงแนวทาง Duchenne ปี 2018 ของ FDA ซึ่งรับรองมาตรการความแข็งแรง เช่น myometry และ dynamometry เป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลาง Satellos กล่าวว่างานประวัติธรรมชาติในภายหลังยังสนับสนุนการใช้สัดส่วนไขมันจาก MRI เนื่องจากมีความสัมพันธ์กับการทํางาน

FSHD และโปรแกรมอื่นๆ

นอกเหนือจาก Duchenne แล้ว Satellos ยังพัฒนา forazapadin สําหรับโรค facioscapulohumeral muscular dystrophy หรือ FSHD ฝ่ายบริหารกล่าวว่า FSHD มีกลุ่มผู้ป่วยที่ใหญ่กว่า Duchenne และยังคงมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ

บริษัทกล่าวว่ากลไกที่ไม่ขึ้นกับ dystrophin เดียวกันอาจเหมาะกับ FSHD เนื่องจากโรคนี้ยังเกี่ยวข้องกับปัญหาการสร้างกล้ามเนื้อใหม่และการสะสมไขมันในกล้ามเนื้อที่ผิดปกติ Satellos กล่าวว่างานก่อนการทดลองทางคลินิกในโมเดล FLExDUX4 แสดงให้เห็นการปรับปรุงด้านความแข็งแรง

• FSHD ถูกวางตําแหน่งเป็นข้อบ่งชี้หลักที่สอง
• ข้อมูลก่อนการทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นการเพิ่มขึ้นของความแข็งแรงในโมเดล FLExDUX4
• บทเรียนจาก TRAILHEAD และ BASECAMP อาจช่วยลดความเสี่ยงของโปรแกรม FSHD
• บริษัทยังสํารวจข้อบ่งชี้เพิ่มเติมนอกเหนือจาก Duchenne และ FSHD

ผลการดําเนินงานทางการเงิน

Satellos กล่าวว่ามีเงินสด 60 ล้านดอลลาร์ ณ วันที่ 30 มิ.ย. และคาดว่ายอดคงเหลือดังกล่าวจะสนับสนุนการดําเนินงานได้ถึงปี 2027 บริษัทกล่าวว่าระยะเวลาดังกล่าวครอบคลุม TRAILHEAD BASECAMP และงานทางคลินิก FSHD และขยายออกไปเกินกว่าเหตุการณ์สําคัญถัดไปอย่างมาก

• เงินสด ณ วันที่ 30 มิ.ย.: 60 ล้านดอลลาร์
• ระยะเวลาที่คาดว่าจะมีเงินทุนเพียงพอ: ถึงปี 2027
• ฝ่ายบริหารอธิบายบริษัทว่ามีประสิทธิภาพด้านเงินทุน
• คาดว่าเงินทุนจะครอบคลุมโปรแกรมทางคลินิกปัจจุบันและการรายงานผลสําคัญ

แนวโน้มในอนาคต

Satellos เข้าสู่ช่วงหลายเดือนข้างหน้าพร้อมกับตัวเร่งปฏิกิริยาที่อาจเกิดขึ้นหลายประการ บริษัทมุ่งเป้าที่จะปิดรับสมัคร BASECAMP ในเดือนนี้ เผยแพร่ข้อมูลเบื้องต้นภายในสิ้นปี และรายงานข้อมูล TRAILHEAD 12 เดือนของผู้เข้าร่วมปัจจุบันภายในสิ้นปี

ในต้นปี 2025 บริษัทคาดว่าจะได้รับชุดข้อมูล BASECAMP ที่ครบถ้วนมากขึ้น รวมถึงผลการตรวจชิ้นเนื้อ MRI ความแข็งแรง และผลการทํางาน Satellos กล่าวว่าข้อมูลเหล่านั้นอาจสนับสนุนการหารือเพิ่มเติมกับหน่วยงานกํากับดูแลเกี่ยวกับการอนุมัติแบบเร่งด่วน

• การปิดรับสมัคร BASECAMP: เดือนนี้
• ข้อมูลเบื้องต้น BASECAMP: ภายในสิ้นปี
• ข้อมูล TRAILHEAD 12 เดือน: ภายในสิ้นปี
• ชุดข้อมูล BASECAMP เต็มรูปแบบ: ต้นปี 2025
• การหารือกับ FDA ที่อาจเกิดขึ้น: หลังการทบทวนชุดข้อมูลเต็มรูปแบบ

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากลยุทธ์ที่กว้างขึ้นคือการสร้างชุดข้อมูลที่รวมการปรับปรุงความแข็งแรงกับการเปลี่ยนแปลงสัดส่วนไขมันจาก MRI และความสัมพันธ์ด้านการทํางาน บริษัทกล่าวว่าแนวทางดังกล่าวอาจช่วยสนับสนุนเส้นทางการกํากับดูแลหากการศึกษาในภายหลังยืนยันสัญญาณเบื้องต้นที่พบในผู้ใหญ่

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ข้อความหลักเดิมหลายครั้ง นั่นคือ forazapadin มีจุดประสงค์เพื่อเสริมการดูแลในปัจจุบัน ไม่ใช่การทดแทน

• เกี่ยวกับกลยุทธ์การพัฒนา Satellos กล่าวว่ายาสามารถใช้เป็นการรักษาเดี่ยวสําหรับผู้ป่วยทุกรายหรือร่วมกับการรักษา Duchenne ในปัจจุบัน
• เกี่ยวกับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายา exon-skipping และการบําบัดด้วยยีนที่ได้รับการอนุมัติยังไม่สามารถแก้ปัญหาภาระของโรคได้
• เกี่ยวกับ TRAILHEAD บริษัทกล่าวว่าข้อมูลผู้ใหญ่แสดงให้เห็นความปลอดภัยที่ยอมรับได้ เภสัชจลนศาสตร์ตามที่คาดหวัง และกิจกรรมทางชีววิทยา
• เกี่ยวกับ BASECAMP Satellos กล่าวว่าการเผยแพร่ข้อมูลแบบแบ่งส่วนมีจุดประสงค์เพื่อให้สามารถหารือกับหน่วยงานในระยะแรก ขณะที่ยังคงการวิเคราะห์เต็มรูปแบบไว้ในภายหลัง
• เกี่ยวกับการอนุมัติแบบเร่งด่วน บริษัทกล่าวว่าวางแผนที่จะใช้ข้อมูลความแข็งแรงและการ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน