REGENXBIO บุกตลาด Gene Therapy ระยะปลายในงาน Morgan Stanley

วันพุธที่ 16 กันยายน 2026 — REGENXBIO (RGNX) ใช้เวทีงาน Morgan Stanley 24th รายปี Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอไปป์ไลน์ที่กําลังเข้าใกล้การวางจําหน่ายเชิงพาณิชย์ นําโดยยีนบําบัดสําหรับโรค Duchenne muscular dystrophy อย่าง RGX-202 และโปรแกรมด้านจอประสาทตา RGX-314 ฝ่ายบริหารแสดงท่าทีเชิงบวกต่อความคืบหน้าทางคลินิก การผลิต และสภาพคล่องทางการเงิน พร้อมยอมรับถึงการระงับการทดลองทางคลินิก RGX-121 ที่ยังคงดําเนินอยู่ และงานด้านกฎระเบียบที่ยังต้องดําเนินการต่อไป

ประเด็นสําคัญ

• REGENXBIO ระบุว่า RGX-202 แสดงการแสดงออกของ microdystrophin สูงกว่า Elevidys ถึง 4 ถึง 5 เท่าในผู้ป่วยอายุ 7 ปีขึ้นไป พร้อมความเชื่อมโยงที่ชัดเจนกับประโยชน์เชิงการทํางาน
• บริษัทระบุว่าแนวทางด้านความปลอดภัยของตนช่วยลดอัตราการบาดเจ็บของตับให้น้อยกว่าหนึ่งในสิบของอัตราที่พบในการบําบัดที่มีอยู่ในปัจจุบัน
• สภาพคล่องทางการเงินขยายไปถึงไตรมาส 4 ปี 2027 และเงินรางวัลจาก AbbVie อาจผลักดันให้ยาวถึงปี 2028 โดยไม่ต้องระดมทุนแบบ dilutive ในระยะใกล้
• RGX-314 ยังคงเป็นตัวเร่งสําคัญในระยะใกล้ โดยคาดว่าข้อมูลระยะที่ 3 จะออกมาในไตรมาส 4 ปี 2024 และมีศัลยแพทย์ที่ผ่านการฝึกอบรมแล้วมากกว่า 500 ราย
• RGX-121 ยังคงถูกระงับการทดลองทางคลินิกเนื่องจากผลการตรวจ MRI ที่ไม่คาดคิดในกระดูกสันหลัง แม้ว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาจะไม่มีอาการใดๆ

ภาพรวมเชิงกลยุทธ์

REGENXBIO ระบุว่าบริษัทใช้เวลามากกว่า 15 ปีในการพัฒนายีนบําบัด AAV และปัจจุบันมองว่าตนเองอยู่ที่จุดเปลี่ยนสําคัญ บริษัทอธิบายถึงโปรแกรมระยะปลายสองโปรแกรมว่าเป็นแกนหลักของกลยุทธ์ระยะใกล้:

• RGX-202 สําหรับโรค Duchenne muscular dystrophy โดยคาดว่าจะยื่น BLA ในต้นปี 2027 และอาจเปิดตัวในสหรัฐฯ ในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
• RGX-314 สําหรับโรคจอประสาทตา พัฒนาร่วมกับ AbbVie และฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นโปรแกรมยีนบําบัดที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยดําเนินการมา

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทยังกําลังสร้างฐานเชิงพาณิชย์ที่กว้างขึ้นผ่านการผลิต การฝึกอบรมศัลยแพทย์ และการมีส่วนร่วมกับผู้จ่ายเงิน สารสําคัญคือ REGENXBIO กําลังพยายามเปลี่ยนจากบริษัทที่ขับเคลื่อนด้วยการวิจัยไปสู่บริษัทที่มีผลิตภัณฑ์ที่มีศักยภาพหลายรายการและรูปแบบธุรกิจที่ยั่งยืนมากขึ้น

ผลประกอบการทางการเงิน

REGENXBIO ไม่ได้รายงานกําไรรายไตรมาสในสรุปการประชุม แต่ฝ่ายบริหารให้ข้อมูลอัปเดตทางการเงินและการดําเนินงานหลายประการ:

• สภาพคล่องทางการเงินขยายไปถึงไตรมาส 4 ปี 2027
• คาดว่าจะได้รับเงินทุนเพิ่มเติมแบบ non-dilutive จากการชําระเงินรางวัลของ AbbVie ซึ่งอาจขยายสภาพคล่องไปถึงปี 2028
• การเริ่มต้นการศึกษา NAAVIGATE ทําให้เกิดเงินรางวัล 100 ล้านดอลลาร์จาก AbbVie
• บริษัทระบุว่าสามารถผลิตได้ 2,500 โดสต่อปีที่โรงงาน Rockville
• โดส RGX-202 หลายร้อยโดสกําลังถูกสร้างเข้าสู่คลังสินค้าล่วงหน้าก่อนการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้น
• ฝ่ายบริหารระบุว่ารายได้เชิงพาณิชย์จากผลิตภัณฑ์ Two รายการอาจเริ่มต้นในปี 2028 และช่วยเติมเต็มงบดุล

ฝ่ายบริหารระบุว่าสถานะเงินสดในปัจจุบันควรเพียงพอที่จะนําพาบริษัทผ่านเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบทั้งสําหรับ RGX-202 และ RGX-314 บริษัทระบุว่าไม่คาดว่าจะต้องการการระดมทุนแบบ dilutive ในระยะใกล้

อัปเดตการดําเนินงาน

RGX-202 สําหรับโรค Duchenne muscular dystrophy

REGENXBIO ระบุว่า RGX-202 ยังคงเป็นโปรแกรมภายในหลักของบริษัท และการศึกษา AFFINITY DUCHENNE แสดงให้เห็นถึงความแตกต่างที่มีนัยสําคัญจาก Elevidys ซึ่งเป็นคู่แข่งที่ได้รับการอนุมัติในสาขานี้

• ในผู้ป่วยอายุ 7 ปีขึ้นไป การแสดงออกของ microdystrophin สูงกว่าที่เคยแสดงด้วย Elevidys ถึง 4 ถึง 5 เท่า
• ประมาณ 80% ของผู้ป่วยบรรลุ microdystrophin 40% หรือมากกว่าเมื่อเทียบกับค่าปกติ
• บริษัทระบุว่าความสัมพันธ์ระหว่างการแสดงออกของ microdystrophin และ North Star Ambulatory Assessment หรือ NSAA มีนัยสําคัญทางสถิติสูง โดยมีค่าสัมประสิทธิ์ประมาณ 0.9
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตราการบาดเจ็บของตับน้อยกว่าหนึ่งในสิบของที่พบกับการบําบัดที่มีอยู่
• บริษัทใช้สูตรยาที่ประกอบด้วย steroids, sirolimus และ eculizumab ในผู้ป่วยทั้งหมดกว่า 60 รายในการศึกษาเชิงยืนยันและเชิงหลัก

ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาเชิงยืนยันได้ปิดรับสมัครผู้ป่วยครบ 30 รายในรูปแบบ ราคาเปิด-label และคาดว่าจะอ่านผลลัพธ์หลักภายในสองปี มีการวางแผนการประชุม pre-BLA ในปลายปี 2024 โดยใช้ข้อมูลความปลอดภัยจากผู้ป่วย 63 ราย บริษัทคาดว่าจะยื่น BLA ในต้นปี 2027 โดยอาจเปิดตัวในสหรัฐฯ ในช่วงครึ่งหลังของปี 2027

REGENXBIO ยังวางแผนที่จะเริ่มการศึกษาแบบควบคุมด้วยยาหลอกในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 เพื่อสนับสนุนการยื่นขอทั่วโลก โดยหลักแล้วเพื่อตอบสนองข้อกําหนดของ European Medicines Agency บริษัทประเมินตลาด Duchenne ที่เดินได้ที่สามารถเข้าถึงได้ที่ประมาณ 5,000 ราย และระบุว่าคาดว่าจะเข้าถึงกลุ่มย่อยที่มีนัยสําคัญของกลุ่มนั้น

ฝ่ายบริหารระบุว่าความแตกต่างของบริษัทไม่ได้มีเพียงด้านคลินิกเท่านั้น แต่ยังเป็นด้านโครงสร้างด้วย โดยชี้ให้เห็นถึงการเพิ่ม C-terminus ใน microdystrophin การผลิตที่ทันสมัย ความบริสุทธิ์ของแคปซิดเต็ม 80% และแผนการกดภูมิคุ้มกันเชิงรุกว่าเป็นข้อได้เปรียบสําคัญ

RGX-314 สําหรับโรคจอประสาทตา

RGX-314 ยังคงเป็นตัวเร่งภายนอกสําคัญสําหรับ REGENXBIO บริษัทระบุว่าข้อมูลระยะที่ 3 สําหรับโปรแกรม subretinal ในโรค wet age-related macular degeneration คาดว่าจะออกมาในไตรมาส 4 ปี 2024

• โปรแกรมใช้การออกแบบแบบ non-inferiority เทียบกับการรักษาด้วย anti-VEGF ซ้ําๆ เช่น Lucentis และ Eylea
• ขอบเขต non-inferiority คือ 4.5 ตัวอักษรบน best corrected visual acuity
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความสําเร็จหมายถึงนัยสําคัญทางสถิติในจุดสิ้นสุดหลักและการลดภาระการฉีดมากกว่า 50%
• การศึกษาการให้ยาทั้งสองข้างแสดงให้เห็นการลดภาระการฉีดมากกว่า 70%
• ข้อมูลความทนทานห้าปีเพิ่งได้รับการเผยแพร่และตามที่ฝ่ายบริหารระบุ เกินความคาดหมาย

บริษัทระบุว่ามีศัลยแพทย์มากกว่า 500 รายที่ได้รับการฝึกอบรมในขั้นตอนการส่งยาแบบ subretinal REGENXBIO ดูแลการผลิตจํานวนมาก ในขณะที่ AbbVie จัดการการบรรจุขั้นสุดท้าย บริษัทยังเพิ่งเปิดตัวทีมพาณิชย์ร่วมกัน

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้ดึงดูดความสนใจจากผู้จ่ายเงินและผู้เชี่ยวชาญด้านจอประสาทตาแล้ว และชี้ให้เห็นถึงการยอมรับในยุโรปว่าเป็นหลักฐานว่ารูปแบบนี้สามารถทํางานได้ทั่วโลก

NAAVIGATE สําหรับโรคเบาหวานขึ้นจอตา

REGENXBIO ระบุว่าการศึกษา NAAVIGATE ซึ่งใช้วิธีการ suprachoroidal มุ่งเป้าไปที่โรค non-proliferative diabetic retinopathy หรือ NPDR ระดับปานกลางถึงรุนแรง ก่อนที่ผู้ป่วยจะพัฒนาภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามการมองเห็น เช่น diabetic macular edema หรือ proliferative diabetic retinopathy

• การเริ่มต้นการศึกษาปลดล็อกเงินรางวัล 100 ล้านดอลลาร์จาก AbbVie
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสัญญาณการรับสมัครในระยะแรกมีความแข็งแกร่งอย่างมาก
• บริษัทอ้างถึงข้อมูลความทนทานนานถึง 2.5 ถึง 3 ปีในช่องตาที่แตกต่างกัน
• ระบุว่าผู้ป่วย NPDR ระดับรุนแรงมีโอกาส 50% ที่จะดําเนินไปสู่ขั้นรุนแรงขึ้นภายในหนึ่งปี

ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าการรักษาครั้งเดียวในสํานักงานเหมาะกับกลุ่มประชากรนี้มากกว่าวิธีการ subretinal เนื่องจากผู้ป่วยจํานวนมากไม่มีอาการและอาจไม่ยอมรับขั้นตอนที่รุกรานมากกว่า บริษัทระบุว่าภูมิทัศน์การแข่งขันยังเปิดกว้างเนื่องจากการฉีดซ้ําๆ ไม่เหมาะสมในสภาพแวดล้อมนี้

RGX-121 และ RGX-111

REGENXBIO ยังได้กล่าวถึงการระงับการทดลองทางคลินิกของ RGX-121 และ RGX-111 ซึ่งเชื่อมโยงกับผลการตรวจ MRI ที่ไม่คาดคิดในกระดูกสันหลังของผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษา บางรายได้รับยานานถึงหกปีที่แล้ว

• ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษายังคงไม่มีอาการ
• บริษัทกําลังทําการตรวจภาพผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาทั้งหมดเพื่อสร้างชุดข้อมูลที่ครบถ้วน
• ฝ่ายบริหารประเมินว่าการตรวจสอบอาจใช้เวลา 6 ถึง 9 เดือน
• การสื่อสารกับ FDA ได้รับการอธิบายว่ามีเหตุผลและเป็นความร่วมมือ

ฝ่ายบริหารระบุว่าผลการค้นพบอาจสะท้อนถึงประวัติธรรมชาติของโรคหรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นทั่วไปที่ยังไม่เคยพบมาก่อนเนื่องจากผู้ป่วยไม่ได้รับการตรวจภาพในลักษณะนี้ บริษัทระบุว่าคาดว่าจะมีมุมมองที่ชัดเจนขึ้นในเดือนต่อๆ ไป

ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างช่วงถามตอบ ผู้บริหารกลับมาที่ธีมเดิมหลายครั้ง ได้แก่ ความแตกต่าง ความปลอดภัย และความพร้อมด้านกฎระเบียบ

• เกี่ยวกับ RGX-202 ฝ่ายบริหารระบุว่าสารสําคัญทางคลินิกคือการผสมผสานระหว่างการแสดงออกของ microdystrophin ที่แข็งแกร่งกว่าและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีกว่า
• Steve กล่าวว่าค่าสัมประสิทธิ์สหสัมพันธ์ประมาณ 0.9 นั้น "น่าทึ่งมาก" และสนับสนุนชุดข้อมูลสําหรับการอนุมัติแบบเร่งด่วน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสูตรการกดภูมิคุ้มกันได้รับการยอมรับมากขึ้นเมื่อเวลาผ่านไปเมื่อโปรแกรมอื่นๆ ปฏิบัติตามแนวทางของ REGENXBIO
• บริษัทระบุว่าผลสุทธิของสูตรยาเป็นไปในทางบวกเนื่องจากลดการบาดเจ็บของตับและลดภาระการติดตามผล
• เกี่ยวกับ RGX-314 ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมลดความเสี่ยงด้วยขนาด การออกแบบแบบดั้งเดิม และการใช้ตัวเปรียบเทียบ anti-VEGF ที่คุ้นเคย
• ด้านความปลอดภัย ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่พบการตอบสนองที่เกิดจากภูมิคุ้มกันหรือการอักเสบในโปรแกรมจอประสาทตาตลอดหนึ่งปี

ฝ่ายบริหารยังระบุว่า FDA แสดงความยืดหยุ่นมากขึ้นในสภาพแวดล้อมของโรคหายาก โดยชี้ให้เห็นถึงกรณี Hunter syndrome ที่จดหมายตอบรับที่สมบูรณ์ถูกอุทธรณ์และหน่วยงานยอมรับการยื่นโดยอิงจากข้อมูล single-arm ที่มีอยู่ บริษัทระบุว่าประสบการณ์นั้นสนับสนุนมุมมองของตนว่าชุดข้อมูล Duchenne แบบ single-arm อาจเป็นที่ยอมรับได้หากข้อมูลแข็งแกร่งเพียงพอ

แนวโน้มตลาดและกฎระเบียบ

REGENXBIO ระบุว่า 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้าควรนํามาซึ่งเหตุการณ์สําคัญหลายประการ:

• ข้อมูล top-line ระยะที่ 3 ของ RGX-314 ในไตรมาส 4 ปี 2024
• งานในวันที่ 20 ต.ค. ที่มุ่งเน้น RGX-314 กับผู้นําความคิดเห็นหลัก
• การประชุม pre-BLA สําหรับ RGX-202 ในปลายปี 2024
• การเริ่มต้นการศึกษา RGX-202 แบบควบคุมด้วยยาหลอกในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
• งานแก้ไขการระงับการทดลองทางคลินิก RGX-121 ในช่วง 6 ถึง 9 เดือนข้างหน้า

ฝ่ายบริหารระบุว่าสภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบในวงกว้างกําลังเอื้ออํานวยมากขึ้นสําหรับยีนบําบัดโรคหายาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างชัดเจน นอกจากนี้ยังระบุว่าฐานการผลิตและการวางแผนเชิงพาณิชย์ของบริษัทควรช่วยให้สามารถดําเนินการได้อย่างรวดเร็วหากได้รับการอนุมัติ

บทสรุป

REGENXBIO ออกจากการประชุมพร้อมกับสารแห่งความก้าวหน้า แต่ยังมีเหตุการณ์สําคัญที่ต้องรอดําเนินการอีก ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน