Aktis Oncology ในงาน Morgan Stanley: ความแข็งแกร่งของ Platform และเงินทุน

เมื่อวันพุธที่ 16 ก.ย. 2026 Aktis Oncology (AKTS) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการขยายตัวครั้งใหญ่สู่ธุรกิจยารังสีบําบัด (radiopharmaceuticals) ซึ่งเป็นสาขาที่บริษัทมองว่ายังมีพื้นที่สําหรับผู้เล่นรายใหม่ บริษัทในระยะคลินิกแห่งนี้ได้อธิบาย Platform miniprotein radioconjugate ของตนว่าเป็นแนวทางในการเข้าถึงกลุ่มผู้ป่วยมะเร็งจํานวนมาก พร้อมทั้งระบุว่าเส้นทางข้างหน้าต้องการการขยายกําลังการผลิตและเงินทุนเพิ่มเติม

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังพัฒนาโปรแกรมนําร่องสองโปรแกรม มีเงินสดในมือ 517 ล้านดอลลาร์ และคาดว่าเงินทุนที่มีอยู่จะเพียงพอถึงปี 2029 ขณะเดียวกันยังชี้ให้เห็นถึงตลาดที่ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น ห่วงโซ่อุปทานที่ซับซ้อน และความจําเป็นในการแปลงข้อมูลการถ่ายภาพไปสู่การศึกษาทางคลินิกขนาดใหญ่

ประเด็นสําคัญ

• Aktis กล่าวว่า Platform miniprotein radioconjugate ของตนได้รับการออกแบบเพื่อขยายขอบเขตของยารังสีบําบัดให้เกินกว่าเป้าหมายจํานวนน้อยที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน
• บริษัทกําลังพัฒนา AKY-1189 สําหรับ Nectin-4 และ AKY-2519 สําหรับ B7-H3 ซึ่งทั้งสองโปรแกรมถูกวางตําแหน่งเป็นยารังสีบําบัดที่อาจเป็น first-in-class
• Aktis รายงานเงินสด 517 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าเงินทุนที่มีอยู่จะเพียงพอถึงปี 2029 ภายใต้แผนปัจจุบัน
• บริษัทเน้นย้ําถึงความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Eli Lilly มูลค่ากว่า 1.2 พันล้านดอลลาร์ ขณะที่ยังคงสิทธิ์การจําหน่ายเชิงพาณิชย์เต็มรูปแบบสําหรับ pipeline ของตนเอง
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังสร้างห่วงโซ่อุปทานแบบครบวงจร รวมถึงโรงงาน GMP แห่งใหม่ในบอสตัน และข้อตกลงจัดหา actinium-225 หลายฉบับ

กลยุทธ์ Platform และตําแหน่งในตลาด

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Matt Roden กล่าวว่า Aktis ถูกก่อตั้งขึ้นเพื่อนํายารังสีบําบัดไปสู่กลุ่มผู้ป่วยที่ยังไม่มีทางเลือกดังกล่าว เขากล่าวว่า Platform miniprotein radioconjugate ของบริษัทได้รับการออกแบบเพื่อผสมผสานช่วงเป้าหมายของแอนติบอดีเข้ากับเภสัชจลนศาสตร์ของโมเลกุลขนาดเล็ก

• Miniproteins คือโปรตีนขนาดกะทัดรัดที่มีกรดอะมิโนประมาณ 40 ถึง 50 ตัว
• Platform นี้มีตัวแปรมากกว่า 6,000 ล้านรูปแบบใน 100 scaffold
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบด้วย generative AI ในปัจจุบันเปิดโอกาสให้เข้าถึงตัวแปรเพิ่มเติมอีกหลายพันล้านล้านรูปแบบ
• เทคโนโลยีนี้ไม่จํากัดประเภทไอโซโทป และบริษัทระบุว่าไอโซโทปหลายชนิดแสดงประสิทธิภาพที่สม่ําเสมอในงานวิจัยก่อนคลินิก

Roden อธิบายแนวทางนี้ว่าเป็น "สถานการณ์ Goldilocks" โดยกล่าวว่ามุ่งจํากัดการสัมผัสของเนื้อเยื่อปกติ ขณะที่ยังคงจับและเลือกจับกับเป้าหมายเนื้องอกได้อย่างแน่นหนา เขากล่าวว่าการออกแบบของบริษัทมุ่งปกป้องไขกระดูกจากความเป็นพิษต่อเลือด (hematotoxicity) ผ่านการกําจัดทางไตอย่างรวดเร็ว ขณะที่รักษาการดูดซึมและการกักเก็บในเนื้องอกในระดับสูง

Aktis กล่าวว่าตลาดยารังสีบําบัดยังค่อนข้างเปิดกว้าง โดยมีเพียงสองผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติสําหรับสองเป้าหมาย บริษัทมองว่านั่นคือพื้นที่ขนาดใหญ่ที่ยังไม่ถูกครอบครอง โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อพิจารณาจากขนาดของข้อบ่งชี้มะเร็งที่บริษัทกําลังดําเนินการ

ฐานะทางการเงินและความต้องการเงินทุน

Aktis เน้นย้ําถึงความแข็งแกร่งของงบดุล แต่ยังส่งสัญญาณว่าธุรกิจจะต้องการเงินทุนเพิ่มเติมเมื่อโปรแกรมต่างๆ ก้าวเข้าสู่การศึกษาขนาดใหญ่และการขยายกําลังการผลิต

• เงินสดในมือ ณ ไตรมาสล่าสุดที่รายงานอยู่ที่ 517 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแผนปัจจุบันรองรับเงินทุนถึงปี 2029
• บริษัทเสร็จสิ้นการทํา IPO ก่อนหน้านี้ในปีเดียวกัน และระบุว่าความต้องการสูงกว่าข้อตกลงฐานเริ่มต้นถึง 18 เท่า
• Aktis กล่าวว่า IPO ดึงดูดฐานนักลงทุนคุณภาพสูงและความสนใจอย่างแข็งแกร่ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังพิจารณาการระดมทุนหลายรูปแบบเพื่อสนับสนุนแผนการพัฒนาหลายเนื้องอกในวงกว้าง
• การพัฒนาธุรกิจนอกเหนือจากข้อตกลงกับ Lilly คาดว่าจะยังคงเป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์การระดมทุน

Roden กล่าวว่าบริษัทยังคงพูดคุยกับนักลงทุนเกี่ยวกับเวลาและสถานที่ที่เหมาะสมในการระดมทุนเพิ่มเติม เขาอธิบายความต้องการดังกล่าวว่าเป็นส่วนหนึ่งของโอกาสที่ใหญ่กว่า ไม่ใช่จุดกดดันในระยะใกล้

ความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Eli Lilly

Aktis กล่าวว่ามีความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Eli Lilly มูลค่ากว่า 1.2 พันล้านดอลลาร์ ข้อตกลงนี้มุ่งเน้นการสํารวจ miniprotein radioconjugate ใหม่ๆ สําหรับเป้าหมายที่ Aktis ยังไม่ได้ดําเนินการในปัจจุบัน

• ความร่วมมือนี้ขยาย Platform เกินกว่าโปรแกรมนําร่องของบริษัท
• Aktis ยังคงสิทธิ์การจําหน่ายเชิงพาณิชย์ 100% ของ pipeline ทั้งหมด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเป็นหุ้นส่วนนี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์การพัฒนาธุรกิจในวงกว้าง

โปรแกรมนําร่อง: AKY-1189 สําหรับ Nectin-4

AKY-1189 คือโปรแกรม Nectin-4 ของ Aktis และเป็นหนึ่งในสองสินทรัพย์ทางคลินิกนําร่องของบริษัท ฝ่ายบริหารระบุว่า Nectin-4 ได้รับการพิสูจน์แล้วโดย PADCEV ซึ่งเป็น antibody-drug conjugate ที่ได้รับการอนุมัติ โดยมีการประมาณการยอดขายสูงสุดตามฉันทามติอยู่ที่ประมาณ 7,000 ล้านดอลลาร์ในมะเร็งกระเพาะปัสสาวะเพียงอย่างเดียว

• โปรแกรมนี้กําลังพัฒนาในมะเร็งกระเพาะปัสสาวะเป็นอันดับแรก โดยมีแผนขยายไปสู่มะเร็งเต้านมและเนื้องอกชนิดอื่นๆ
• การศึกษาการเพิ่มขนาดยาระยะ 1-B ประกอบด้วยระดับขนาดยา 5 ระดับ ได้แก่ 4, 6, 8, 10 และ 12 เมกะเบคเคอเรล
• ผู้ป่วยได้รับการคัดเลือกโดยพิจารณาจาก Nectin-4 บวก โดยอิงจากการถ่ายภาพด้วยทองแดงเบื้องต้น
• การศึกษานี้รวมถึงผู้ป่วย urothelial carcinoma หลัง PADCEV pembro และผู้ป่วยโรคแพร่กระจายอื่นๆ
• มีการสงวนที่นั่งลงทะเบียนที่ได้รับการคุ้มครองสําหรับผู้ป่วยมะเร็งกระเพาะปัสสาวะ ขณะที่เกณฑ์คุณสมบัติที่กว้างขึ้นรวมถึงมะเร็งเต้านมชนิด triple-negative มะเร็งเต้านม ER/PR positive มะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนัก มะเร็งศีรษะและคอ และมะเร็งปอดชนิด non-small cell
• บริษัทระบุว่าผ่านระดับขนาดยาแรกแล้วและกําลังลงทะเบียนระดับขนาดยาที่สองในช่วงเวลาที่ประกาศ IPO ก่อนหน้า
• ข้อมูลเบื้องต้นระยะ 1 คาดว่าจะได้รับในไตรมาสแรกของปี 2025

Aktis กล่าวว่าการออกแบบการเพิ่มขนาดยาใช้ BOIN พร้อม backfill เพื่อเร่งการค้นหาขนาดยา บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่จํากัดของผู้ป่วยหลัง PADCEV pembro ในปัจจุบันที่ได้รับการรักษาด้วยเคมีบําบัดที่มีแพลตินัมเป็นฐาน ซึ่งโดยทั่วไปให้อัตราการตอบสนองประมาณ 20% การอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลามของโรค 3 ถึง 4 เดือน และการอยู่รอดโดยรวมน้อยกว่าหนึ่งปี

ฝ่ายบริหารระบุว่าขั้นตอนต่อไปสําหรับ AKY-1189 จะได้รับการชี้นําโดยการสังเกตความปลอดภัยและข้อมูลการตอบสนองจากการศึกษาระยะ 1-B นอกจากนี้ยังพิจารณาแนวทาง expansion cohort ผ่านส่วนที่ 2 ของโปรโตคอล NECTINIUM-2

โปรแกรมนําร่อง: AKY-2519 สําหรับ B7-H3

AKY-2519 มุ่งเป้าที่ B7-H3 และถูกวางตําแหน่งโดยบริษัทเป็นยารังสีบําบัดที่อาจเป็น first-in-class Aktis กล่าวว่า B7-H3 มีการแสดงออกในผู้ป่วยมะเร็งต่อมลูกหมากมากกว่า 90% และในสัดส่วนสูงของมะเร็งปอดชนิด small cell และ non-small cell

• ข้อมูลการถ่ายภาพที่นําเสนอใน ASCO 2024 แสดงให้เห็นการดูดซึมในเนื้องอกสูงในมะเร็งต่อมลูกหมาก มะเร็งปอดชนิด non-small cell และมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนัก
• การสัมผัสของเนื้อเยื่อปกติถูกอธิบายว่าอยู่ในระดับปานกลาง โดยมีขนาดยาที่ดูดซึมต่ําในต่อมน้ําลายเมื่อเทียบกับสารกลุ่ม PSMA
• การศึกษาการเพิ่มขนาดยาในมะเร็งต่อมลูกหมากระยะ 1-B มีสามระดับขนาดยา ได้แก่ 6, 9 และ 12 เมกะเบคเคอเรล
• ขนาดยาเริ่มต้น 6 เมกะเบคเคอเรลได้รับการสนับสนุนจากข้อมูล dosimetry จากการถ่ายภาพ
• บริษัทระบุว่าเส้นโค้งการเพิ่มขนาดยาที่ชันขึ้นควรเร่งการเรียนรู้เกี่ยวกับโมเลกุล
• การกักเก็บในเนื้องอกกล่าวกันว่าเกิน 6 วัน โดยมีขนาดยาที่ดูดซึมสูงในเนื้องอกเมื่อเทียบกับเนื้อเยื่อปกติ
• โปรโตคอลการเพิ่มขนาดยาที่สองมีแผนสําหรับการศึกษา basket ที่มุ่งเน้นปอด โดยคาดว่าจะเปิดในครึ่งหลังของปี 2024
• ข้อมูลเบื้องต้นการเพิ่มขนาดยาในมะเร็งต่อมลูกหมากคาดว่าจะได้รับในปี 2027

Aktis กล่าวว่าการวิเคราะห์ความสอดคล้องกับสารวินิจฉัย Ga-68 PSMA-11 ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA แสดงให้เห็นโปรไฟล์การดูดซึมที่เทียบเคียงได้ แต่มีการสัมผัสของต่อมน้ําลายที่ต่ํากว่าอย่างมีนัยสําคัญและกลไกเป้าหมายที่แตกต่างกัน ฝ่ายบริหารระบุว่านั่นอาจเปิดพื้นที่สําหรับการใช้แบบเสริมหรือแบบผสมผสานกับการรักษาอื่นๆ รวมถึงสารกลุ่ม PSMA

แนวทางการถ่ายภาพและ dosimetry

ส่วนสําคัญในการนําเสนอของ Aktis คือการใช้การศึกษาการถ่ายภาพในระยะแรกก่อนการให้ยาเพื่อการรักษา บริษัทกล่าวว่าสิ่งนี้ให้มุมมองที่ชัดเจนขึ้นเกี่ยวกับพฤติกรรมของยาในร่างกายก่อนที่จะเข้าสู่การศึกษาระยะ 1 จริงด้วย actinium-225

• บริษัทใช้ไอโซโทปวินิจฉัย เช่น แกลเลียม ลูทีเทียมขนาดต่ํา และ copper-64
• การถ่ายภาพสามารถทําได้ด้วยการศึกษา PET/CT หรือ SPECT/CT แบบ time-course
• การศึกษาเหล่านี้แสดงการดูดซึมเบื้องต้น การกักเก็บตามเวลา และขนาดยาที่ดูดซึมในเนื้องอกและเนื้อเยื่อปกติ
• Aktis กล่าวว่าโปรแกรมนําร่องทั้งสองแสดงการดูดซึมในเนื้องอกเบื้องต้นสูง การกักเก็บในเนื้องอกที่แข็งแกร่ง และการชะล้างออกจากเนื้อเยื่อปกติอย่างรวดเร็ว
• ข้อมูลสนับสนุนขนาดยาเริ่มต้น 4 เมกะเบคเคอเรลสําหรับ AKY-1189 และ 6 เมกะเบคเคอเรลสําหรับ AKY-2519

Roden กล่าวว่างานการถ่ายภาพช่วยให้บริษัทและหน่วยงานกํากับดูแลรู้สึกสบายใจมากขึ้นเกี่ยวกับระยะความปลอดภัยก่อนที่การให้ยาเพื่อการรักษาจะเริ่มต้น เขากล่าวว่าข้อมูลยังสามารถทําหน้าที่เป็น stage gate ช่วยให้คัดทิ้งผู้สมัครที่ไม่ดีได้เร็วขึ้น แทนที่จะเป็นหลังจากการศึกษาการเพิ่มขนาดยาที่ยาวนาน

การผลิตและห่วงโซ่อุปทาน

Aktis กล่าวว่ากําลังสร้างห่วงโซ่อุปทานแบบครบวงจรรอบ actinium-225 ซึ่งเป็นไอโซโทปที่บริษัทเลือกเป็น effector ลําดับความสําคัญเนื่องจากโปรไฟล์การส่งพลังงานและครึ่งชีวิต

• Actinium-225 ถูกอธิบายว่าส่งพลังงานสูงสุดไปยังเนื้องอกเพื่อประสิทธิภาพ
• ครึ่งชีวิต 10 วันช่วยให้สามารถผลิตจากส่วนกลางและควบคุมห่วงโซ่อุปทานทั่วโลกได้
• บริษัทระบุว่ามีข้อตกลงจัดหา actinium เชิงพาณิชย์หลายฉบับอยู่แล้ว
• การผลิตขั้นตอนสุดท้ายดําเนินการผ่านพันธมิตรการผลิตตามสัญญาในรูปแบบ fee-for-service
• Aktis กําลังเปิดโรงงานผลิต GMP ที่ตั้ง 17 Dry Dock ในบอสตัน
• บริษัทระบุว่าสถานที่นี้จะช่วยควบคุมห่วงโซ่อุปทานเพิ่มเติมและสร้างกําลังการผลิตสําหรับโปรแกรมในระยะหลัง
• การวางแผนระยะใกล้มุ่งเป้าหลายร้อยขนาดยาสําหรับผู้ป่วย พร้อมความสามารถในการส่งมอบทั่วโลกเมื่อโปรแกรมก้าวหน้า

ฝ่ายบริหารระบุว่าการขยายขนาดไปสู่โปรแกรม pivotal และเชิงพาณิชย์จะต้องการการลงทุนด้านทุน แต่อธิบายว่าภาระดังกล่าวสามารถจัดการได้และสอดคล้องกับแบบอย่างในอุตสาหกรรม บริษัทระบุว่าวางแผนสร้างกําลังการผลิตเป็นขั้นตอนเพื่อจัดการต้นทุนของทุน

แนวโน้มในอนาคตและการขยาย pipeline

นอกเหนือจากโปรแกรมนําร่องสองโปรแกรม Aktis กล่าวว่ากําลังมุ่งสู่การเสนอชื่อผู้สมัครทางคลินิกเพิ่มเติมอีกสองรายในไตรมาสแรกของปี 2027 บริษัทกล่าวว่านี่สะท้อนถึงผลผลิตของ Platform และความกว้างของเป้าหมายที่สามารถดําเนินการได้

• โปรแกรมเพิ่

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน