MBX Biosciences ในงาน Morgan Stanley: ไปป์ไลน์ใกล้การทดสอบสําคัญ

เมื่อวันพุธที่ 16 ก.ย. 2026 MBX Biosciences (MBX) ได้ใช้เวทีงาน Morgan Stanley 24th รายปี Global Healthcare Conference เพื่อสรุปความคืบหน้าทางคลินิกตลอดปีที่ผ่านมา และเส้นทางสู่การนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาดเชิงพาณิชย์ที่ยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น ฝ่ายบริหารได้อธิบายข้อมูลที่น่าพึงพอใจสําหรับโปรแกรมหลักในด้านภาวะพาราไทรอยด์ทํางานน้อย (hypoparathyroidism) และโรคอ้วน พร้อมยอมรับว่าทั้งสองโปรแกรมยังคงขึ้นอยู่กับการรับสมัครผู้เข้าร่วมและการอ่านผลข้อมูลที่กําลังจะมาถึง

บริษัทระบุว่า canvuparatide แบบฉีดสัปดาห์ละครั้ง และ MBX 4291 แบบฉีดเดือนละครั้ง อาจช่วยให้บริษัทโดดเด่นในตลาดต่อมไร้ท่อที่มีการแข่งขันสูง อย่างไรก็ตาม การนําเสนอยังชี้ให้เห็นชัดเจนว่า MBX ยังต้องพิสูจน์ตัวเองในด้านการดําเนินงานที่สําคัญ ได้แก่ การรับสมัครผู้เข้าร่วมการศึกษาระยะที่ III ให้ครบถ้วน และการพิสูจน์ที่แข็งแกร่งขึ้นว่าตัวยาสําหรับโรคอ้วนสามารถรวมการลดน้ําหนัก การให้ยาเดือนละครั้ง และความทนทานต่อยาได้

ประเด็นสําคัญ

• MBX Biosciences ระบุว่า canvuparatide กําลังดําเนินการในระยะที่ III หลังจากผลข้อมูลการขยายระยะเวลา 12 เดือนจากระยะที่ II เป็นไปในเชิงบวก
• บริษัทคาดว่าจะรับสมัครผู้เข้าร่วมการศึกษา oPTimize ได้ครบในช่วงครึ่งหลังของปี 2025 โดยขณะนี้มีประมาณ 12 ศูนย์ที่เปิดดําเนินการแล้ว
• ข้อมูลระยะที่ I ในช่วงต้นสําหรับ MBX 4291 แสดงให้เห็นเวลาถึงครึ่งหนึ่งของ Cmax ที่ 26 วัน และผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหารที่จํากัด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะมีการอ่านผลข้อมูลแบบ unblinded เต็มรูปแบบจาก cohort C1 ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• MBX ยังมีตัวยาที่เกี่ยวข้องกับโรคอ้วนอีก 2 ตัวในการศึกษาเพื่อยื่น IND โดยอาจยื่นได้ในปี 2027

โอกาสทางการเงินและตลาด

MBX ไม่ได้รายงานผลประกอบการทางการเงินใหม่ในงานประชุม แต่ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับขนาดของตลาดที่บริษัทกําลังมุ่งเป้า

• ในด้านภาวะพาราไทรอยด์ทํางานน้อยเรื้อรัง ฝ่ายบริหารอธิบายโอกาสนี้ว่าเป็นตลาดมูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์
• บริษัทระบุว่าการบําบัดด้วยการฉีด PTH ทดแทนแบบรายวันในปัจจุบันสร้างรายได้ประมาณ 1,000 ล้านดอลลาร์ต่อปี
• MBX เชื่อว่า canvuparatide อาจกลายเป็นผลิตภัณฑ์ที่ดีที่สุดในกลุ่ม เนื่องจากให้ยาสัปดาห์ละครั้งแทนการฉีดรายวัน
• สําหรับโรคอ้วน บริษัทระบุว่าตลาด GLP-1 และ GIP แบบเดือนละครั้งยังเปิดรับผลิตภัณฑ์ที่มีความแตกต่าง

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Steve Hoerter กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า canvuparatide สามารถครองส่วนแบ่งตลาดภาวะพาราไทรอยด์ทํางานน้อยได้มาก "เราเชื่อว่า canvuparatide แบบสัปดาห์ละครั้งของเรามีศักยภาพที่จะเป็นผลิตภัณฑ์ที่ดีที่สุดในกลุ่มและครองส่วนแบ่งตลาดส่วนใหญ่" เขากล่าว

อัปเดตการดําเนินงาน

Hoerter ซึ่งดํารงตําแหน่ง CEO ตั้งแต่ ก.ค. 2024 หลังจากเคยเป็นกรรมการบริษัท และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ Dr. Sam Azoulay ได้เน้นย้ําถึงความคืบหน้าในไปป์ไลน์และแพลตฟอร์มของบริษัท

• MBX ก่อตั้งขึ้นในปี 2018 โดย Richard DiMarchi และ Kent Hawryluk
• DiMarchi ผู้ร่วมก่อตั้งด้านวิทยาศาสตร์ เป็นที่รู้จักจากการวิจัยเปปไทด์มาหลายทศวรรษ รวมถึงงานที่ Eli Lilly และ Novo Nordis
• แพลตฟอร์ม PEP หรือ Precision Endocrine Peptides ของบริษัทสร้างขึ้นบนความสามารถหลัก 3 ประการ:
  • การออกแบบเปปไทด์ที่มีคุณสมบัติทางเภสัชกรรมที่ดีขึ้น
  • การใช้ fatty acylation เพื่อขยายระยะเวลาออกฤทธิ์
  • การใช้เทคโนโลยี prodrug เพื่อควบคุมการปล่อยเปปไทด์ที่ออกฤทธิ์
• MBX ระบุว่าแพลตฟอร์มนี้ออกแบบมาเพื่อปรับปรุงเภสัชจลนศาสตร์และลดผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร

สําหรับ canvuparatide MBX ระบุว่าการศึกษา Phase II Avail และการขยายระยะเวลาแบบ open-label 12 เดือน แสดงให้เห็นประโยชน์ที่ยั่งยืนในหลายช่วงเวลา

• จุดสิ้นสุดด้านประสิทธิภาพผ่านเกณฑ์ที่ 12 สัปดาห์ 6 เดือน และ 1 ปี
• การทําให้แคลเซียมในซีรั่มเป็นปกติได้รับการรักษาอย่างสม่ําเสมอ
• การขับแคลเซียมออกทางปัสสาวะดีขึ้น ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าอาจมีความสําคัญต่อการป้องกันนิ่วในไตและโรคไตเรื้อรัง
• ไบโอมาร์กเกอร์ของกระดูกเพิ่มขึ้นแต่ดูเหมือนจะคงที่
• ความหนาแน่นของกระดูกลดลงเล็กน้อย แต่ยังคงอยู่ในค่าปกติ
• อัตราส่วน peak-to-trough ของยาอยู่ที่ 1.3 บนพื้นฐานรายสัปดาห์ เทียบกับ 1.3 ถึง 1.6 บนพื้นฐานรายวัน

MBX ระบุว่าการศึกษา Phase III oPTimize เริ่มให้ยาผู้ป่วยรายแรกในช่วงปลาย ส.ค. 2024 ขณะนี้มีประมาณ 12 ศูนย์ที่เปิดดําเนินการแล้ว และฝ่ายบริหารคาดว่าจะรับสมัครผู้เข้าร่วมได้ครบในช่วงครึ่งหลังของปี 2025

Hoerter กล่าวว่าการวิจัยตลาดล่าสุดสนับสนุนกลยุทธ์ของบริษัท เขากล่าวว่าแพทย์และผู้ป่วยชอบรูปแบบการให้ยาสัปดาห์ละครั้งเพราะช่วยลดภาระของการรักษารายวัน และเสริมว่าแพทย์หลายรายยินดีที่จะเริ่มการรักษาในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา และเปลี่ยนผู้ป่วยจากการฉีดรายวัน

MBX ยังระบุว่าได้จัดการประชุมนักวิจัยในอเมริกาเหนือสําหรับโปรโตคอล Phase III และพบกับสมาคม Hypoparathyroidism Association นอกจากนี้บริษัทยังจัดการประชุมนักลงทุนประมาณสองสัปดาห์ก่อนงานประชุม

MBX 4291 และโปรแกรมโรคอ้วน

MBX ใช้เวลาอย่างมากในการนําเสนอ MBX 4291 ซึ่งเป็นตัวยา prodrug ที่เป็น GLP-1 และ GIP co-agonist แบบเดือนละครั้งสําหรับโรคอ้วน

• บริษัทเปิดเผยข้อมูล Phase I แบบ blinded ในเดือน พ.ค. 2024
• ใน cohort B1 ผู้ป่วยได้รับยา 30 มก. รายสัปดาห์เป็นเวลา 4 สัปดาห์ จากนั้น 120 มก. รายเดือน
• ใน cohort C1 ที่มีขนาดใหญ่กว่า กําหนดการคือ 30 มก. รายสัปดาห์เป็นเวลา 4 สัปดาห์ จากนั้น 120 มก. รายเดือน แล้ว 180 มก. รายเดือน
• cohort B1 มีผู้ป่วย 8 ราย ในขณะที่ C1 มี 30 ราย โดย 20 รายได้รับการรักษาและ 10 รายได้รับยาหลอก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล C1 แบบ unblinded จะเผยแพร่ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024 ผ่านการแถลงข่าวและการประชุมทางโทรศัพท์

Hoerter กล่าวว่าข้อมูลในช่วงต้นสนับสนุนโปรไฟล์ผลิตภัณฑ์เป้าหมายของบริษัท "ข้อมูลในช่วงต้นนั้นน่าพึงพอใจมาก เราแสดงข้อมูล PK ที่พิสูจน์การให้ยาแบบเดือนละครั้งอย่างแท้จริง" เขากล่าว

บริษัทระบุว่าการค้นพบทางเภสัชจลนศาสตร์ที่สําคัญคือเวลาถึงครึ่งหนึ่งของ Cmax ที่ 26 วัน เทียบกับ 20 ถึง 21 วันของ Metsera ฝ่ายบริหารระบุว่าการเพิ่มขึ้นอย่างช้าๆ ของความเข้มข้นของยามีจุดประสงค์เพื่อหลีกเลี่ยงผลกระทบแบบ burst ที่พบในการบําบัดที่แข่งขันกันบางรายการ ซึ่งอาจทําให้คลื่นไส้และอาเจียนแย่ลง

Dr. Azoulay กล่าวว่าการสะสมของยาอย่างช้าๆ ช่วยจํากัดผลข้างเคียง "อัตราที่ช้านี้เกี่ยวข้องกับการสะสมของยา การสะสมอย่างช้าๆ ของยาที่นําไปสู่การเพิ่มขึ้นอย่างช้าๆ ไม่มีผลกระทบแบบ burst เลย ผลที่ตามมาคือเราไม่ได้รับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับระบบทางเดินอาหารมากนัก" เขากล่าว

• มีรายงานอาการท้องเสียเพียงครั้งเดียวทั่วทั้ง cohort ตามที่บริษัทระบุ
• MBX ระบุว่ามุ่งเป้าการลดน้ําหนัก 6% ถึง 8% ที่ 12 สัปดาห์
• บริษัทต้องการแสดงให้เห็นสามสิ่งในการเผยแพร่ข้อมูลครั้งต่อไป:
  • การลดน้ําหนักที่สามารถแข่งขันได้
  • การให้ยาแบบเดือนละครั้งอย่างแท้จริง
  • ความทนทานต่อยาที่ดีกว่าคู่แข่ง

ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะปัจจุบันมุ่งเน้นการหาตารางการให้ยาที่เหมาะสม ไม่ได้ยืนยันขั้นตอนถัดไปที่เฉพาะเจาะจงนอกเหนือจากการเผยแพร่ข้อมูลในไตรมาสที่ 4 แต่ระบุว่าโปรแกรม Phase II อาจตามมา Cohort C2 ยังคงถูกใช้เพื่อศึกษาการปรับปรุงการให้ยา

ภูมิทัศน์การแข่งขัน

MBX วางกรอบโปรแกรมโรคอ้วนของตนเทียบกับภูมิทัศน์การแข่งขันที่เปลี่ยนแปลงไป

• ฝ่ายบริหารระบุว่า Novo Nordis ยุติความร่วมมือกับ Ascendis Pharma เกี่ยวกับเทคโนโลยี PEG สําหรับการบําบัด GLP-1 และ GIP ที่มีระยะเวลาออกฤทธิ์ยาวนาน
• Pfizer กําลังดําเนินการทั้งแนวทางรายสัปดาห์และรายเดือนผ่าน Metsera
• MBX ระบุว่าตลาดแบบเดือนละครั้งอย่างแท้จริงยังคงเปิดรับผลิตภัณฑ์ที่มีความแตกต่าง

ข้อโต้แย้งของบริษัทคือโปรไฟล์การปล่อยยาที่ช้าและสม่ําเสมออาจมอบข้อได้เปรียบในทางปฏิบัติ หากสามารถส่งมอบการลดน้ําหนักที่มีนัยสําคัญโดยไม่มีภาระต่อระบบทางเดินอาหารที่มักจํากัดการใช้ยากลุ่ม incretin

แนวโน้มในอนาคต

Hoerter กล่าวว่าลําดับความสําคัญเร่งด่วนของบริษัทชัดเจน ได้แก่ การรับสมัครผู้เข้าร่วมการศึกษาภาวะพาราไทรอยด์ทํางานน้อยให้ครบ และการส่งมอบข้อมูลที่สนับสนุนขั้นตอนต่อไปของโปรแกรมโรคอ้วน

• สําหรับ canvuparatide เป้าหมายหลักคือการรับสมัครผู้เข้าร่วมการศึกษา oPTimize ให้ครบภายในครึ่งหลังของปี 2025
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังเตรียมพร้อมสําหรับการนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาดเชิงพาณิชย์ในที่สุด
• บริษัทระบุว่า canvuparatide เวอร์ชันรายเดือนในอนาคตอาจเป็นไปได้ แต่นั่นไม่ใช่จุดสนใจในปัจจุบัน
• สําหรับ MBX 4291 การเผยแพร่ข้อมูลในไตรมาสที่ 4 มีจุดประสงค์เพื่อชี้แจงเส้นทางการพัฒนา
• MBX ระบุว่าอาจเข้าสู่ Phase II หลังจากงาน Phase I ปัจจุบันเสร็จสิ้น
• บริษัทยังคาดว่าจะมีความคืบหน้าอย่างต่อเนื่องใน MBX 5765 และ MBX 6180 ซึ่งเป็นตัวยาสําหรับโรคอ้วนเพิ่มเติมอีก 2 ตัวในการศึกษาเพื่อยื่น IND

โปรแกรมทั้งสองนี้ถูกอธิบายว่าเป็น multi-agonist prodrug และ triple agonist แบบเดือนละครั้งที่มีศักยภาพ MBX ระบุว่าทั้งสองอาจยื่น IND ได้ในปี 2027 ตามระยะเวลาการพัฒนาปกติ 12 ถึง 18 เดือนสําหรับขั้นตอนนี้

Hoerter กล่าวว่านักลงทุนควรตัดสินเขาในช่วง 12 เดือนข้างหน้าว่าบริษัทสามารถกลายเป็นธุรกิจในระยะคลินิกที่เติบโตมากขึ้นได้หรือไม่ "เมื่อถึงปีหน้า สิ้นปีหน้า เราคิดว่าเราจะเป็นบริษัทที่แตกต่างโดยพื้นฐานจากที่เราเป็นอยู่ในปัจจุบัน ด้วยการศึกษาที่มุ่งสู่การขึ้นทะเบียนสําหรับ canvuparatide ที่รับสมัครผู้เข้าร่วมครบแล้ว และความคืบหน้าอย่างมากในพอร์ตโฟลิโอโรคอ้วน" เขากล่าว

บทสรุป

MBX Biosciences เข้าสู่ระยะต่อไปของเรื่องราวการพัฒนาด้วยข้อมูลทางคลินิกในช่วงต้นที่น่าพึงพอใจ แต่ก็มีการทดสอบการดําเนินงานที่สําคัญรออยู่ข้างหน้า ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อดูรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน