Assembly Biosciences ในงานประชุม H.C. Wainwright: ไปป์ไลน์คืบหน้าหลายด้าน

เมื่อวันพุธที่ 16 ก.ย. 2026 Assembly Biosciences (ASMB) ได้ใช้เวทีการประชุม H.C. Wainwright Global Invest ครั้งที่ 28 รายปี เพื่อนําเสนอไปป์ไลน์ที่กําลังเดินหน้าในหลายแนวรบ โดยได้รับการสนับสนุนจากเงินสดสํารองจํานวนมากและความร่วมมือระยะยาวกับ Gilead Sciences ขณะเดียวกัน บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงความเสี่ยงที่ยังคงมีอยู่ รวมถึงความจําเป็นในการพิสูจน์ประสิทธิภาพของยาต้านไวรัสโมเลกุลขนาดเล็กในการศึกษาขนาดใหญ่ขึ้น และการแปลผลลัพธ์เบื้องต้นที่น่าหวังไปสู่ข้อมูลในระยะหลัง

ประเด็นสําคัญ

• Assembly ระบุว่าได้นําโปรแกรมสี่รายการผ่านการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ในปีที่ผ่านมา และปัจจุบันมีโปรแกรมทางคลินิกและก่อนคลินิกหลายรายการที่อยู่ระหว่างดําเนินการ
• โปรแกรมโรคเริม (herpes) หลักของบริษัทได้รับการอนุญาตสิทธิให้แก่ Gilead ซึ่งกําลังนําโปรแกรมดังกล่าวเข้าสู่การทดลองระยะที่ 2 สําหรับโรคเริมที่อวัยวะเพศชนิดกลับซ้ํา
• ABI-6250 ซึ่งเป็นยาตัวเลือกสําหรับโรคไวรัสตับอักเสบเดลต้าของ Assembly คาดว่าจะเข้าสู่การทดลองระยะที่ 2 ภายในสิ้นปี 2024
• Assembly มีเงินสด 320 ล้านดอลลาร์ และระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอสําหรับดําเนินการถึงปี 2029 โดยได้รับความช่วยเหลือจากเงินที่คาดว่าจะได้รับจาก Gilead
• บริษัทกําลังขยายตัวเข้าสู่โรคตับชนิด cholestatic โดยมีแผนการศึกษาแบบ basket ระยะที่ 2 สําหรับ PBC และ PSC ในปี 2025

ภาพรวมเชิงกลยุทธ์

Assembly นําเสนอตัวเองในฐานะบริษัทยาชีวภาพระยะทางคลินิก ที่มุ่งเน้นการพัฒนายาต้านไวรัสโมเลกุลขนาดเล็กสําหรับโรคไวรัสและโรคตับ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้สร้างแรงขับเคลื่อนในแพลตฟอร์มการวิจัย และปัจจุบันมีไปป์ไลน์ที่หลากหลายมากกว่าในปีก่อนๆ

การนําเสนอมุ่งเน้นไปที่สามประเด็นหลัก:

• การยืนยันจากการที่ Gilead อนุญาตสิทธิโปรแกรมโรคเริม
• ความคืบหน้าในด้านไวรัสตับอักเสบเดลต้า ซึ่ง Assembly กําลังทดสอบยาโมเลกุลขนาดเล็กทางเลือกแทนยาฉีดที่ได้รับการอนุมัติแล้ว
• การขยายตัวในวงกว้างสู่โรคตับชนิด cholestatic รวมถึงโรค primary biliary cholangitis และ primary sclerosing cholangitis

บริษัทยังเน้นย้ําว่ามีเงินทุนที่แข็งแกร่ง ซึ่งจะช่วยให้สามารถนําโปรแกรมหลายรายการเข้าสู่การทดลองระยะที่ 2 ได้โดยไม่มีแรงกดดันด้านการระดมทุนในระยะใกล้

ฐานะการเงินและความร่วมมือกับ Gilead

Assembly ระบุว่าเงินสดของบริษัทอยู่ที่ 320 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ของปี 2024 ฝ่ายบริหารกล่าวว่าจํานวนดังกล่าว ร่วมกับเงินที่คาดว่าจะได้รับจาก Gilead ทําให้บริษัทมีเงินทุนเพียงพอสําหรับดําเนินการถึงปี 2029

ประเด็นสําคัญของความร่วมมือ ได้แก่:

• Gilead ได้รับอนุญาตสิทธิโปรแกรมโรคเริมที่อวัยวะเพศชนิดกลับซ้ําหลักของ Assembly
• Assembly เลือกเข้าร่วมแบ่งปันต้นทุนและกําไร 40% ในตลาดสหรัฐฯ
• บริษัทยังมีสิทธิได้รับเงินรางวัลจากเป้าหมายด้านกฎระเบียบและเชิงพาณิชย์ระดับโลกสูงสุดถึง 280 ล้านดอลลาร์
• Assembly ยังคาดว่าจะได้รับค่าลิขสิทธิ์ในอัตราหลักเดียวสูงถึงต้นสองหลักจากยอดขายนอกสหรัฐฯ
• เงินชําระขยายระยะเวลาสามงวดๆ ละ 75 ล้านดอลลาร์ มีกําหนดชําระในวันครบรอบปีที่ 3, 5 และ 7 ของข้อตกลงเดิม
• การชําระงวดแรกคาดว่าจะเกิดขึ้นภายในสิ้นปี 2024

ฝ่ายบริหารระบุว่าโครงสร้างดังกล่าวสนับสนุนทั้งการระดมทุนระยะใกล้และศักยภาพการเติบโตระยะยาว หากโปรแกรมโรคเริมที่ร่วมมือกันประสบความสําเร็จ โปรแกรมของ Gilead ซึ่งปัจจุบันเรียกว่า GS-1179 กําลังเข้าสู่การทดลองระยะที่ 2 และอาจได้รับการพัฒนาในรูปแบบผสมร่วมกับ HIV PrEP หรือในรูปแบบยาขนาดคงที่

Assembly ยังอธิบายสูตรการแบ่งปันต้นทุนสําหรับผลิตภัณฑ์ผสมด้วย บริษัทระบุว่าส่วนแบ่ง 40% ของตนจะถูกคูณด้วยเปอร์เซ็นต์การมีส่วนร่วมของโปรแกรม ดังนั้นหากสินทรัพย์โรคเริมมีส่วนร่วม 50% ในผลิตภัณฑ์ผสม ส่วนแบ่งของ Assembly จะอยู่ที่ 20% ของต้นทุนและกําไร

อัปเดตการดําเนินงาน

Assembly ระบุว่าได้นําโปรแกรมสี่รายการผ่านการทดลองระยะที่ 1 ในปีที่ผ่านมา บริษัทอธิบายความคืบหน้าดังกล่าวว่าเป็นหลักฐานที่แสดงให้เห็นว่าแพลตฟอร์มการวิจัยของตนกําลังผลิตยาตัวเลือกอย่างต่อเนื่อง

โปรแกรมปัจจุบันและที่ผ่านมา ได้แก่:

• โปรแกรม HSV: ได้รับอนุญาตสิทธิจาก Gilead และกําลังเข้าสู่การทดลองระยะที่ 2 สําหรับโรคเริมที่อวัยวะเพศชนิดกลับซ้ําภายในสิ้นปี 2024
• ABI-6250: โปรแกรมไวรัสตับอักเสบเดลต้าหลักที่พัฒนาภายในบริษัท คาดว่าจะเริ่มการทดลองระยะที่ 2 ภายในสิ้นปี 2024
• ABI-7272: โปรแกรม pan-herpes สําหรับผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายอวัยวะ ปัจจุบันอยู่ในขั้นตอนการศึกษาเพื่อเตรียมยื่น IND และคาดว่าจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในปี 2025
• ABI-4334: โปรแกรมไวรัสตับอักเสบบี โดยการหารือเรื่องการเป็นพันธมิตรเริ่มขึ้นในไตรมาสแรกของปี 2024 หลังจากที่ตัวเลือกของ Gilead หมดอายุ

Assembly ระบุว่าแพลตฟอร์มการวิจัยของตนยังคงดําเนินการอยู่ และมีเป้าหมายเพื่อรองรับยาตัวเลือกรุ่นถัดไปในไปป์ไลน์

โปรแกรมไวรัสตับอักเสบเดลต้า: ABI-6250

การอภิปรายส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่ ABI-6250 ซึ่งเป็นยาโมเลกุลขนาดเล็กของ Assembly สําหรับไวรัสตับอักเสบเดลต้า หรือ HDV ฝ่ายบริหารระบุว่า HDV เป็นรูปแบบที่รุนแรงที่สุดของโรคตับอักเสบจากไวรัส และมักปรากฏเป็นการติดเชื้อร่วมกับไวรัสตับอักเสบบี

Jeanette Bjorkquist รองประธานฝ่ายวิจัยและพัฒนาทางคลินิก กล่าวว่ายาอนาล็อก nucleoside และ nucleotide ของไวรัสตับอักเสบบีสามารถยับยั้งการจําลองไวรัสได้ แต่ไม่สามารถกําจัด surface antigen ที่ HDV ต้องการสําหรับการแพร่กระจายได้อย่างสมบูรณ์

Assembly กําลังมุ่งเป้าไปที่เส้นทาง NTCP เดียวกับ bulevirtide ซึ่งเป็นยารักษา HDV ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติ บริษัทระบุว่าแนวทางของตนแตกต่างออกไปในหลายประการ:

• ABI-6250 เป็นโมเลกุลขนาดเล็ก ในขณะที่ bulevirtide เป็นโมเลกุลขนาดใหญ่
• ABI-6250 ได้รับการออกแบบสําหรับการรับประทาน โดยมีศักยภาพในการใช้วันละครั้ง
• Bulevirtide ต้องฉีดทุกวัน
• Assembly เชื่อว่ายาของตนอาจให้การครอบครองเป้าหมาย (target occupancy) ที่ดีกว่าในช่วงเวลา 24 ชั่วโมง
• บริษัทระบุว่าสิ่งนี้อาจช่วยเพิ่มความสะดวกและการปฏิบัติตามการรักษา

ในการทดลองระยะที่ 1-A Assembly ระบุว่า ABI-6250 ทําให้ระดับกรดน้ําดีในซีรั่มสูงขึ้นถึงหรือเกินกว่าระดับที่พบกับ bulevirtide นอกจากนี้บริษัทยังระบุว่าไม่พบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากอาการคัน (pruritus) ตลอดระยะเวลา 10 วันของการใช้ยา

การศึกษาระยะที่ 2 ที่วางแผนไว้จะรวมกลุ่มขนาดยาสองกลุ่ม:

• กลุ่มหนึ่งที่ระดับการครอบครองตัวรับ NTCP ที่คาดการณ์ไว้ใกล้เคียงกับ bulevirtide
• กลุ่มหนึ่งที่ระดับการครอบครองที่คาดการณ์ไว้สูงกว่า bulevirtide

เป้าหมายหลักของการทดลองระยะที่ 2 คือการระบุขนาดยาที่ดีที่สุดสําหรับการศึกษาระยะยาวในช่วงระยะเวลาการรักษา 16 สัปดาห์ Assembly คาดว่าการศึกษาจะแสดงให้เห็นการลดลงของ HDV RNA และการทําให้ ALT เป็นปกติ ซึ่งสอดคล้องกับข้อมูล 16 สัปดาห์ของ bulevirtide

บริษัทยังระบุว่ากําลังประเมินระยะเวลาการรักษาที่มีจํากัด การสร้างแบบจําลองเภสัชจลนศาสตร์ภายในบริษัทชี้ให้เห็นว่า ABI-6250 อาจยังคงจับกับ NTCP เป็นเวลา 24 ชั่วโมง ซึ่งอาจรองรับระยะเวลาการรักษาที่สั้นกว่าการบําบัดแบบไม่มีกําหนด ฝ่ายบริหารตั้งข้อสังเกตว่า bulevirtide มีคําเตือนแบบกรอบเกี่ยวกับการกําเริบของโรคหลังหยุดยา

Assembly ระบุว่าการอนุมัติแบบเร่งรัดของ FDA สําหรับ bulevirtide เมื่อเร็วๆ นี้ยืนยันถึงประสิทธิภาพของกลุ่มยายับยั้ง NTCP บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงสภาพแวดล้อมการทดสอบที่เอื้ออํานวยมากขึ้น โดยอ้างถึงการทดสอบไวรัสตับอักเสบดีใหม่ที่เปิดตัวโดย Roche และ Labcorp แม้กระนั้น ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วย HDV ในสหรัฐฯ เพียงประมาณ 10% เท่านั้นที่ได้รับการวินิจฉัยในปัจจุบัน ซึ่งยังมีช่องว่างสําหรับการทดสอบและการนําการรักษาไปใช้อย่างกว้างขวางมากขึ้น

การขยายตัวสู่โรคตับชนิด Cholestatic

Assembly ยังได้อธิบายแผนการขยายตัวสู่โรคตับชนิด cholestatic โดยเฉพาะ primary biliary cholangitis และ primary sclerosing cholangitis บริษัทระบุว่าโรคเหล่านี้เกี่ยวข้องกับความเสียหายของท่อน้ําดี ซึ่งนําไปสู่กรดน้ําดีภายในตับที่สูงขึ้นและการบาดเจ็บของตับแบบก้าวหน้า

ฝ่ายบริหารระบุว่าการยับยั้ง NTCP อาจช่วยได้โดยการปิดกั้นการดูดซึมกรดน้ําดีจากเลือดเข้าสู่ตับ บริษัทอธิบายแนวทางนี้ว่าเป็นการเสริมการบําบัดที่มีอยู่ รวมถึงยากลุ่ม PPAR agonist และ IBAT inhibitor

Assembly ระบุว่าแนวทางของตนอาจมีข้อได้เปรียบเหนือยากลุ่ม PPAR agonist เนื่องจากสามารถลดกรดน้ําดีภายในตับได้โดยตรงมากขึ้น โดยการปิดกั้นการดูดซึมกรดน้ําดีที่หมุนเวียนกลับมา

การศึกษาแบบ basket ระยะที่ 2 ที่วางแผนไว้ได้รับการออกแบบเพื่อประสิทธิภาพในการดําเนินงานและการสื่อสารด้านกฎระเบียบที่ง่ายขึ้น Katie Kitrinos กล่าวว่ารูปแบบ basket ช่วยให้บริษัทสามารถเปิดการศึกษาหนึ่งรายการที่ศูนย์เดียวและรับสมัครผู้ป่วยทั้งสองกลุ่ม แทนที่จะดําเนินการศึกษาแยกกันสองรายการพร้อมกัน

การศึกษาคาดว่าจะเริ่มในปี 2025 และจะใช้การให้ยาแบบ sentinel dosing เนื่องจากผู้ป่วยโรคตับชนิด cholestatic อาจมีความเปราะบางทางการแพทย์

โครงสร้างการศึกษาที่วางแผนไว้ ได้แก่:

• กลุ่ม PBC ที่ใช้ยาสายที่สองพร้อม sentinel dosing
• การขยายสู่กลุ่ม PBC ที่ใช้ยาสายที่สาม
• กลุ่ม PSC ที่ใช้ยาสายแรก

Assembly ประมาณการตลาด PBC ไว้ที่ 1,000 ล้านดอลลาร์ถึง 2,000 ล้านดอลลาร์ โดยตั้งข้อสังเกตว่ามียาที่ได้รับการอนุมัติแล้ว บริษัทระบุว่าเห็นโอกาสสําหรับการใช้เป็นยาสายที่สองแบบเดี่ยว ในรูปแบบผสม หรือในสายการรักษาที่ใหม่กว่า

สําหรับ PSC Assembly ประมาณการตลาดไว้ที่ 1,000 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติ ซึ่งอาจทําให้โปรแกรมนี้กลายเป็นผู้สร้างตลาดที่มีศักยภาพหากประสบความสําเร็จ

บริษัทระบุว่าโปรแกรม cholestatic ยังสามารถรวมกับยากลุ่ม IBAT inhibitor, PPAR agonist หรือยาอื่นๆ ได้อีกด้วย

บริบทตลาดและภูมิทัศน์การแข่งขัน

Assembly วางกรอบไปป์ไลน์ของตนท่ามกลางภูมิทัศน์การแข่งขันที่เปลี่ยนแปลงไป ในด้าน HDV การอนุมัติ bulevirtide เป็นหลักฐานว่าเป้าหมายนี้ได้ผล แต่ยังตั้งมาตรฐานสูงสําหรับยารับประทานชนิดใหม่ที่จะแสดงผลลัพธ์ที่ใกล้เคียงหรือดีกว่า

ในด้านโรคเริม ความร่วมมือกับ Gilead ให้การยืนยันจากภายนอกแก่ Assembly แต่มูลค่าเชิงพาณิชย์จะขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิกและการเข้าถึงตลาดในที่สุด บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้อาจใช้ร่วมกับผลิตภัณฑ์ป้องกัน HIV ซึ่งอาจขยายขอบเขตการเข้าถึง

ในด้านโรคตับ Assembly พยายามวางตําแหน่งแนวทางโมเลกุลขนาดเล็กของตนให้สะดวกกว่าทางเลือกที่เป็นยาฉีดหรือยาชีวภาพ ฝ่ายบริหารเน้นย้ําซ้ําๆ ถึงการรับประทานยา ประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นในการปฏิบัติตามการรักษา และความเป็นไปได้ของการใช้ร่วมกันในวงกว้าง

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการอภิปราย ฝ่ายบริหารมุ่งเน้นไปที่เหตุผลที่บริษัทเชื่อว่า ABI-6250 สามารถโดดเด่นใน HDV ได้ Bjorkquist กล่าวว่าความแตกต่างหลักจาก bulevirtide คือการเปลี่ยนจากการฉีดรายวันเป็นยาโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานวันละครั้ง ซึ่งอาจทําให้การรักษาง่ายขึ้นสําหรับผู้ป่วย

บริษัทยังอธิบายเหตุผลที่เลือกรูปแบบ basket สําหรับโปรแกรม cholestatic Kitrinos กล่าวว่ารูปแบบดังกล่าวช่วยเพิ่มประสิทธิภาพโดยอนุญาตให้การศึกษาหนึ่งรายการครอบคลุมกลุ่มโรคมากกว่าหนึ่งกลุ่มที่ศูนย์เดียวกัน

ประเด็นอื่นๆ ที่หยิบยกขึ้นมา ได้แก่:

• บทบาทของ Gilead ในการพัฒนาโปรแกรมโรคเริม
• ความเป็นไปได้ของการบําบัดแบบผสมทั้งในโรคเริมและโรคต

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน