Avalo Therapeutics นําเสนอข้อมูล Phase 2 ในงาน H.C. Wainwright

Avalo Therapeutics (AVTX) แจ้งต่อนักลงทุนในวันพุธที่ 16 ก.ย. 2026 ในงาน H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference ว่ายาหลักของบริษัทอย่าง abdakibart ให้ผลลัพธ์ที่น่าพอใจในการทดลองระยะกลางสําหรับโรค hidradenitis suppurativa ซึ่งเป็นโรคผิวหนังอักเสบที่เจ็บปวดและยังขาดแคลนทางเลือกการรักษาที่มีประสิทธิภาพ บริษัทยังเปิดเผยสถานะเงินสดจํานวนมากและแผนการพัฒนาท่อยาที่กว้างขึ้น พร้อมระบุว่ายาดังกล่าวยังต้องผ่านการทดสอบ Phase 3 ก่อนที่จะสามารถวางจําหน่ายในเชิงพาณิชย์ได้

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Garry Neil กล่าวว่า Avalo เชื่อว่ากําลังพัฒนา abdakibart เพื่อเข้าสู่ตลาดที่มีขนาดใหญ่และยังคงเติบโตต่อเนื่อง แต่ยังย้ําถึงความจําเป็นในการดําเนินงานในระยะปลาย หุ้นของบริษัทแทบไม่เปลี่ยนแปลงในช่วงก่อนตลาดเปิด โดยอยู่ที่ $16.01 ลดลง 0.37% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $16.07

ประเด็นสําคัญ

• Avalo ระบุว่า abdakibart บรรลุเป้าหมายหลักในการทดลอง LOTUS Phase 2b สําหรับโรค hidradenitis suppurativa โดยทั้งสองขนาดยาที่ทดสอบให้ผลดีกว่ายาหลอก
• บริษัทเน้นย้ําถึงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีและตารางการให้ยารายเดือนที่อาจช่วยสร้างความแตกต่างจากคู่แข่ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่า Avalo มีเงินสดและการลงทุนรวม 472 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นเดือนมิถุนายน 2024 ซึ่งเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงการรับข้อมูลหลักของ Phase 3 ที่คาดการณ์ไว้
• นอกเหนือจาก abdakibart แล้ว Avalo ยังพัฒนา AVTX-010 ซึ่งเป็นแอนติบอดีต้าน IL-1 beta ออกฤทธิ์ยาวนานรุ่นใหม่ และกําลังประเมินโอกาสในโรคอักเสบอื่นๆ
• บริษัทมองว่าตลาด hidradenitis suppurativa มีขนาดใหญ่และกําลังขยายตัว แต่ยังคงมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ

โปรแกรมหลัก: abdakibart และโอกาสในตลาด HS

จุดมุ่งเน้นหลักของ Avalo คือโรค hidradenitis suppurativa หรือ HS ซึ่งเป็นโรคเรื้อรังที่สามารถลุกลามจากการอุดตันของรูขุมขนไปสู่ก้อนนูน ฝี อุโมงค์ระบายน้ํา ความเสียหายของเนื้อเยื่อ และการเกิดแผลเป็น โรคนี้มักส่งผลต่อบริเวณที่บอบบางของร่างกายและอาจก่อให้เกิดความเจ็บปวด กลิ่น ความผิดรูป และการกําเริบซ้ําๆ

ฝ่ายบริหารระบุว่าภาระของโรคนี้ไม่ได้จํากัดอยู่เพียงรอยโรคที่มองเห็นได้ แต่ยังรวมถึงรูรั่ว ความเจ็บปวด และการรบกวนชีวิตประจําวัน Avalo ยังระบุด้วยว่าตลาด HS ยังพัฒนาน้อยกว่าตลาดยาสําหรับโรคสะเก็ดเงินและโรคผิวหนังอักเสบภูมิแพ้ แม้ว่าการวินิจฉัยจะดีขึ้นและการใช้ยาชีวภาพจะขยายตัวก็ตาม

บริษัทประเมินว่าตลาดยารักษาโรค HS ทั่วโลกอาจเกิน 10,000 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2035 และเติบโตประมาณ 18% ต่อปีจนถึงปี 2032 โดยระบุว่ายาชีวภาพในปัจจุบันยังช่วยให้ผู้ป่วยระดับปานกลางถึงรุนแรงเพียงส่วนน้อยเท่านั้นที่บรรลุ HiSCR75 ซึ่งเป็นมาตรวัดการควบคุมโรคที่มีนัยสําคัญ

ผลการทดลอง Phase 2b จาก LOTUS

Avalo ระบุว่าการศึกษา LOTUS Phase 2b ของบริษัทมีผู้ป่วยโรค HS ระดับปานกลางถึงรุนแรง 253 ราย และทดสอบสูตรการให้ยา abdakibart สองแบบ ได้แก่ 150 มก. ทุกสองสัปดาห์ และ 300 มก. ทุกสี่สัปดาห์ โดยแต่ละแบบมีการให้ยาโหลดก่อน

การทดลองบรรลุจุดสิ้นสุดหลัก ได้แก่ HiSCR75 ที่สัปดาห์ที่ 16 ในทั้งสองกลุ่มการรักษา:

• ยาหลอก: 25.6%
• 150 มก. ทุกสองสัปดาห์: 42.2%
• 300 มก. ทุกสี่สัปดาห์: 42.9%
• ความแตกต่างของการรักษา: ประมาณ 17 เปอร์เซ็นต์พอยต์สําหรับทั้งสองสูตร

ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์มีนัยสําคัญทางสถิติ และการตอบสนองเกิดขึ้นตั้งแต่เนิ่นๆ โดยเห็นความแตกต่างจากยาหลอกตั้งแต่สัปดาห์ที่ 4 โดยเฉพาะในกลุ่มที่ให้ยารายเดือน

มาตรวัดประสิทธิภาพอื่นๆ ก็ถูกอธิบายว่าเป็นบวกหรือดีในเชิงตัวเลขเช่นกัน:

• อัตราการตอบสนอง HiSCR50 อยู่ที่ 40% สําหรับยาหลอก 59% สําหรับกลุ่ม 150 มก. และ 64.3% สําหรับกลุ่ม 300 มก.
• การตอบสนอง HiSCR50 รวมของทั้งสองกลุ่มการรักษาอยู่ที่ 61.7% ซึ่ง Avalo ระบุว่าเป็นมาตรฐานการอนุมัติของ FDA
• จุดสิ้นสุดรองแสดงผลลัพธ์ที่มีนัยสําคัญทางสถิติหรือดีในเชิงตัวเลขสําหรับอุโมงค์ระบาย การกําเริบ จํานวนรอยโรคอักเสบ และ HiSCR90
• ความเจ็บปวดดีขึ้นในเชิงตัวเลขในกลุ่ม 300 มก. แม้ว่าผลลัพธ์จะไม่ถึงนัยสําคัญทางสถิติ

Avalo ระบุว่ากลุ่มประชากรในการศึกษาสะท้อนถึงกลุ่มที่รักษายาก โดยจํานวนฝีและก้อนนูนเฉลี่ยอยู่ที่ประมาณ 14 มากกว่า 40% ของผู้ป่วยมีโรคระยะ 3 ตอนต้น และมากกว่าหนึ่งในสามเคยใช้ยาชีวภาพมาก่อน การทดลองรวมทั้งผู้ป่วยที่ไม่เคยใช้ยาชีวภาพและผู้ที่เคยใช้ยาชีวภาพมาแล้ว

โปรไฟล์ความปลอดภัยและความสะดวกในการให้ยา

บริษัทเน้นย้ําว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยของ abdakibart ดูคล้ายกับยาหลอกในการศึกษา Avalo ระบุว่าอัตราเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์และเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงเทียบได้กันในทุกกลุ่ม

บริษัทยังระบุด้วยว่าฐานข้อมูลความปลอดภัยในปัจจุบันครอบคลุมผู้ป่วยเกือบ 500 รายที่ศึกษาจนถึงปัจจุบัน และไม่พบกรณีของภาวะเม็ดเลือดขาวต่ํา การติดเชื้อรุนแรง การติดเชื้อฉวยโอกาส เหตุการณ์หัวใจและหลอดเลือดสําคัญ มะเร็ง หรือวัณโรค

ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าความจําเพาะของยามีความสําคัญ abdakibart ได้รับการออกแบบมาเพื่อยับยั้ง IL-1 beta ซึ่ง Avalo ระบุว่ามีระดับสูงในรอยโรค HS และอยู่ต้นน้ําของเส้นทางการอักเสบที่เกี่ยวข้องกับ IL-17 และ TNF บริษัทระบุว่า IL-1 alpha ไม่แสดงรูปแบบเดียวกันในเนื้อเยื่อ HS และความพยายามก่อนหน้านี้ในการกําหนดเป้าหมาย IL-1 alpha ไม่แสดงประสิทธิภาพ

Avalo ยังชี้ให้เห็นข้อได้เปรียบในทางปฏิบัติ ได้แก่ การให้ยารายเดือนตั้งแต่เริ่มต้น บริษัทระบุว่าสูตร 300 มก. ใช้ยาโหลดครั้งเดียวตามด้วย 300 มก. ทุกสี่สัปดาห์เป็นการฉีดครั้งเดียวด้วยอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติ ซึ่งหมายความว่ามีเพียง 4 โดสใน 16 สัปดาห์แรกและประมาณ 13 โดสในปีแรก

เมื่อเปรียบเทียบกัน Avalo ระบุว่าโปรแกรมคู่แข่งบางรายต้องการตารางการเหนี่ยวนําหรือการบํารุงรักษาที่เข้มข้นกว่า รวมถึงการให้ยารายสัปดาห์ในระหว่างการเหนี่ยวนําในกรณีของ eltrekibart บริษัทระบุว่าสิ่งนี้อาจมีความสําคัญในโรคที่ภาระการรักษาสูงอยู่แล้ว

สถานะทางการเงิน

Avalo ระบุว่ามีเงินสดและการลงทุนรวม 472 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นเดือนมิถุนายน 2024 ฝ่ายบริหารระบุว่าจํานวนดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับพาบริษัทผ่านการรับข้อมูลหลักของ Phase 3 ที่คาดการณ์ไว้

บริษัทระบุว่าการระดมทุนที่เสร็จสิ้นในเดือนพฤษภาคม 2024 ช่วยขยายระยะเวลาดําเนินงานและสนับสนุนการดําเนินงานทางคลินิก พร้อมเสริมว่าตั้งใจจะรักษาองค์กรให้กระชับในขณะที่ยังคงความสามารถที่จําเป็นสําหรับการพัฒนา Phase 3 และการทํางานด้านท่อยา

ท่อยานอกเหนือจาก abdakibart

Avalo ยังพัฒนา AVTX-010 ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นแอนติบอดีต้าน IL-1 beta ออกฤทธิ์ยาวนานรุ่นใหม่ บริษัทระบุว่าสินทรัพย์นี้ได้รับการวิศวกรรมภายในและอาจทําหน้าที่เป็นตัวต่อยอดจาก abdakibart ใน HS

ฝ่ายบริหารระบุว่า AVTX-010 อาจช่วยขยายการยับยั้ง IL-1 beta ไปสู่โรคอักเสบที่เกี่ยวข้องกับภูมิคุ้มกันอื่นๆ โดยเฉพาะในกรณีที่การให้ยาน้อยครั้งกว่าจะเป็นประโยชน์ บริษัทระบุว่ากําลังวางแผนเส้นทางการพัฒนาที่คล่องตัวและคาดว่าจะยื่นคําขออนุมัติยาทดลองใหม่ในครึ่งแรกของปี 2025

นอกเหนือจาก HS แล้ว Avalo ระบุว่ากําลังประเมินโอกาสใน:

• ความผิดปกติของการอักเสบอัตโนมัติ
• โรคข้ออักเสบ
• โรคหัวใจและหลอดเลือด
• โรคข้ออักเสบที่เกิดจากผลึก
• อื่นๆ ของโรคอักเสบ

บริษัทระบุว่าเลือกพื้นที่การขยายตัวโดยอิงจากสามปัจจัย ได้แก่ การยืนยันทางชีววิทยา ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และโอกาสทางการค้า

สารสําคัญจากฝ่ายบริหาร

Neil กล่าวว่า Avalo ได้สร้างทีมที่มีประสบการณ์รวมกันมากกว่า 220 ปีในด้านการพัฒนาเทคโนโลยีชีวภาพและเภสัชกรรม กิจการกํากับดูแล การผลิต การพาณิชยกรรม และกลยุทธ์องค์กร พร้อมระบุว่าบริษัทได้บรรลุเป้าหมายหลายประการ รวมถึงธุรกรรม AlmataBio การเปิดใช้งาน IND การลงทะเบียน LOTUS และการอ่านผล Phase 2 ที่เป็นบวก

ในคํากล่าวของเขา Neil กล่าวว่า "Abdakibart ได้สร้างข้อมูลเชิงบวกจาก Phase II ด้วยสิ่งที่เราเชื่อว่าจะเป็นการผสมผสานที่มีความสามารถในการแข่งขันสูงของประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และการให้ยารายเดือน"

เขายังกล่าวอีกว่า "โอกาสจึงไม่ใช่เพียงแค่การนํายาชีวภาพอีกตัวหนึ่งเข้ามา แต่คือการเพิ่มจํานวนผู้ป่วยที่บรรลุการควบคุมโรคในระดับลึกขึ้นอย่างมีนัยสําคัญ และทําให้สูตรการรักษาของพวกเขาง่ายขึ้น"

มองไปข้างหน้า Avalo ระบุว่าคาดว่าจะมีการหารือด้านกํากับดูแลหลังสิ้นสุด Phase 2 ในครึ่งหลังของปี 2024 โดยมีแผนเริ่มโปรแกรม Phase 3 HS ในครึ่งแรกของปี 2025 บริษัทยังคาดว่าจะยื่น IND ของ AVTX-010 ในครึ่งแรกของปี 2025 ด้วย

บริบทของตลาดและตําแหน่งการแข่งขัน

Avalo ระบุว่า HS ยังคงมีการเข้าถึงน้อยกว่าที่ควร และความก้าวหน้าล่าสุดยังไม่ได้ขจัดความต้องการการรักษาที่ดีกว่า บริษัทโต้แย้งว่าผลลัพธ์ HiSCR75 และ HiSCR50 ของ abdakibart เปรียบเทียบได้ดีกับยาชีวภาพที่ได้รับการอนุมัติและยาทดลองหลายตัวในการทดลองขนาดใหญ่กว่า แม้ว่าจะระบุว่านี่ไม่ใช่การเปรียบเทียบแบบตัวต่อตัว

สารสําคัญของบริษัทคือตลาดกําลังเติบโต แต่มาตรฐานยังสูงอยู่ Avalo ระบุว่าโอกาสไม่ใช่แค่การเพิ่มยาชีวภาพอีกตัว แต่คือการช่วยให้ผู้ป่วยมากขึ้นบรรลุการควบคุมโรคในระดับลึกขึ้นด้วยสูตรที่ง่ายกว่า

บทสรุป

การนําเสนอของ Avalo วางกรอบให้ abdakibart เป็นยารักษา HS ที่อาจมีความแตกต่างโดดเด่น ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากเงินสด แผนการพัฒนาที่ชัดเจน และสินทรัพย์ IL-1 beta ตัวที่สองที่อยู่เบื้องหลัง ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อดูรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน