Ionis เภสัชกรรม ในงาน Morgan Stanley: ความก้าวหน้าและความเสี่ยงของไปป์ไลน์

เมื่อวันพุธที่ 16 ก.ย. 2026 Ionis เภสัชกรรม (IONS) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อสรุปภาพรวมของปีที่เต็มไปด้วยชัยชนะด้านกฎระเบียบ การเติบโตเชิงพาณิชย์ในช่วงต้นของยาตัวใหม่ล่าสุด และคําถามใหม่ ๆ เกี่ยวกับโปรแกรมไปป์ไลน์บางรายการ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Brett P. Monia กล่าวว่าบริษัทกําลังดําเนินการตามแผนเพื่อนํายา 3 ชนิดออกสู่ตลาดในปีนี้ แม้จะต้องเผชิญกับความล้มเหลวในการพัฒนาด้านหัวใจและหลอดเลือด

Monia กล่าวว่า Ionis กําลังพยายามเปลี่ยนความได้เปรียบทางวิทยาศาสตร์ในด้านยา oligonucleotide ให้กลายเป็นธุรกิจเชิงพาณิชย์ที่กว้างขึ้น โดยมี TRYNGOLZA สําหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรงเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลัก ในขณะเดียวกัน บริษัทยังคงผลักดันสินทรัพย์ด้านระบบประสาทวิทยา รวมถึงยาที่ได้รับการอนุมัติใหม่สําหรับโรค Alexander disease และโปรแกรมระยะปลายสําหรับโรค Angelman syndrome

ประเด็นสําคัญ

• Ionis ระบุว่าได้รับการอนุมัติจาก FDA แล้ว 2 ครั้งในปีนี้ และคาดว่าจะได้รับครั้งที่ 3 ในเดือนตุลาคมสําหรับโปรแกรมรักษาโรคไวรัสตับอักเสบบีเรื้อรังร่วมกับ GSK
• TRYNGOLZA แสดงให้เห็นถึงแรงขับเคลื่อนในช่วงเริ่มต้นการวางตลาดสําหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง ซึ่งบริษัทระบุว่ามีผู้ป่วยมากกว่า 3 ล้านคนในสหรัฐฯ
• บริษัทยอมรับถึงความผิดหวังในการทดลองทางคลินิกด้านหัวใจและหลอดเลือด รวมถึงผลลัพธ์เชิงลบของ eplontersen ในโรค TTR cardiomyopathy
• Ionis เน้นย้ําถึงความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องในด้านระบบประสาทวิทยา รวมถึง ZANVASTRO สําหรับโรค Alexander disease และการวิจัยระยะที่ 3 ในโรค Angelman syndrome และ spinal muscular atrophy
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมรุ่นใหม่ เช่น ION775 อาจขยายขอบเขตของบริษัทในการลดไตรกลีเซอไรด์และเสนอการให้ยาที่สะดวกยิ่งขึ้น

ผลประกอบการทางการเงินและแนวโน้มเชิงพาณิชย์

Ionis ไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตผลประกอบการเต็มรูปแบบในงานประชุม แต่ฝ่ายบริหารได้ให้ตัวชี้วัดเชิงพาณิชย์และเป้าหมายตลาดหลายประการ:

• TRYNGOLZA มุ่งเป้าไปที่กลุ่มผู้ป่วยภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรงในสหรัฐฯ ที่มีมากกว่า 3 ล้านคน
• บริษัทประเมินกลุ่มเสี่ยงสูงประมาณ 700,000 ถึง 900,000 ราย ที่มีระดับไตรกลีเซอไรด์สูงกว่า 880 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตร หรือมีประวัติตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน
• Ionis ระบุว่า TRYNGOLZA ยังคงอยู่ในเส้นทางที่จะทํายอดขายสูงสุดในสหรัฐฯ มากกว่า 3 พันล้านดอลลาร์
• ยาดังกล่าวจําหน่ายในขนาด 50 มิลลิกรัมและ 80 มิลลิกรัม แบบรายเดือนผ่านอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติที่ใช้งานง่าย
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผลิตภัณฑ์นี้ถูกกําหนดราคาสําหรับตลาดโรคหายากในตอนแรก แต่ปัจจุบันฉลากครอบคลุมภาวะที่พบได้บ่อยและมีขนาดใหญ่กว่ามาก

Monia กล่าวว่าเดือนกรกฎาคมและสิงหาคมเป็น "เดือนที่ดีมาก" สําหรับปริมาณการสั่งจ่ายยา และเขาอธิบายว่าการยอมรับของแพทย์ในช่วงต้นนั้นแข็งแกร่ง เขากล่าวว่าบริษัทคาดว่าตลาดจะต้องใช้เวลาในการเติบโต แต่เชื่อว่ายาดังกล่าวสามารถกลายเป็นยาที่ทํารายได้สูงมากได้

DAWNZERA ยารักษาโรค hereditary angioedema ของ Ionis ก็มีส่วนสนับสนุนฐานเชิงพาณิชย์เช่นกัน ยาดังกล่าวเพิ่งเข้าสู่ตลาดได้ประมาณหนึ่งปี และตามที่ฝ่ายบริหารระบุ กําลังแสดงการเติบโตอย่างต่อเนื่องในตลาดที่มีการแข่งขันสูง

อัปเดตการดําเนินงาน

การวางตลาด TRYNGOLZA

• ได้รับการอนุมัติในเดือนมิถุนายน 2024 สําหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง ก่อนกําหนดการ
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแพทย์ให้ความสนใจเป็นพิเศษกับผู้ป่วยที่มีระดับไตรกลีเซอไรด์สูงกว่า 880 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตร และมีประวัติตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน
• การสั่งจ่ายยาเริ่มปรากฏในช่วง 500 ถึง 800 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตรด้วย
• การครอบคลุมสิทธิกําลังขยายตัวผ่านการยกเว้นทางการแพทย์และการอนุมัติล่วงหน้า โดยมีการกําหนดนโยบายเพื่อการครอบคลุมที่กว้างขึ้นตามฉลาก
• Ionis กล่าวว่าขนาด 50 มิลลิกรัมถูกใช้โดยแพทย์บางรายเพื่อประเมินการตอบสนองก่อนที่จะเพิ่มเป็น 80 มิลลิกรัม
• บริษัทเน้นย้ําว่าไม่จําเป็นต้องมีการติดตามผล และการปฏิบัติตามการรักษาอยู่ในระดับสูง

Monia กล่าวว่าการวางตลาดได้รับการสนับสนุนจากโปรแกรมช่วยเหลือผู้ป่วยที่ทํางานได้ดีในการเปิดตัวยาสําหรับโรค familial chylomicronemia syndrome ของบริษัท เขากล่าวว่าการวางตลาดในปัจจุบันแตกต่างออกไปเนื่องจากตลาดที่สามารถเข้าถึงได้มีขนาดใหญ่กว่ามาก และบริษัทกําลังสร้างหมวดหมู่ใหม่แทนที่จะเข้าสู่ตลาดที่มีอยู่แล้ว

เขายังปฏิเสธข้อมูลการสั่งจ่ายยาจากบุคคลที่สามจาก Symphony และ IQVIA โดยกล่าวว่าตัวเลขเหล่านั้นไม่ใช่ตัวชี้วัดที่ดีสําหรับประสิทธิภาพการวางตลาด เนื่องจากข้อมูลถูกปิดกั้นและผลิตภัณฑ์กําลังถูกจัดจําหน่ายผ่านร้านขายยาเฉพาะทางหลายแห่ง

ความปลอดภัยและไขมันในตับ

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยโดยรวมเป็นไปในทางบวก
• เอนไซม์ตับถูกอธิบายว่าอยู่ในระดับปกติ และไม่จําเป็นต้องมีการติดตามผล
• บริษัทกล่าวว่าการเปลี่ยนแปลงของไขมันในตับมีขนาดเล็กและอยู่ในเป้าหมายสําหรับการยับยั้ง APOC3
• ที่ขนาด 50 มิลลิกรัม ผลกระทบต่อไขมันในตับไม่มีนัยสําคัญทางสถิติ
• ที่ขนาด 80 มิลลิกรัม มีการเพิ่มขึ้นเล็กน้อยที่มีนัยสําคัญทางสถิติ ซึ่งลดลงเมื่อรับการรักษาต่อเนื่อง
• Ionis กล่าวว่าได้ประเมินผู้ป่วย 250 รายด้วย MRI ในการศึกษาของตนเอง เทียบกับเพียงไม่กี่สิบรายในงานวิจัยของคู่แข่ง

ZANVASTRO สําหรับโรค Alexander disease

• ยาดังกล่าวได้รับการอนุมัติเมื่อสัปดาห์ที่แล้วสําหรับโรค Alexander disease ซึ่ง Monia เรียกว่าเป็นการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคครั้งแรกที่ FDA เคยอนุมัติสําหรับภาวะนี้
• โรค Alexander disease เป็นโรคหายากมาก โดยมีผู้ป่วยประมาณ 300 ถึง 400 รายในสหรัฐฯ
• Ionis กล่าวว่าการลงทะเบียนเข้าถึงแบบขยายเกินความคาดหมาย
• บริษัทกําลังมุ่งเน้นไปที่การเปลี่ยนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกและการเข้าถึงแบบขยายให้มารับการรักษาเชิงพาณิชย์
• ฝ่ายบริหารเรียกมันว่าการเปิดตัวยาด้านระบบประสาทวิทยาที่บริษัทเป็นเจ้าของทั้งหมดครั้งแรก และเป็นก้าวสําคัญสําหรับแฟรนไชส์ CNS ที่กว้างขึ้น

DAWNZERA ในโรค hereditary angioedema

• ได้รับการอนุมัติในเดือนสิงหาคม 2023 DAWNZERA เพิ่งเข้าสู่ตลาดได้หนึ่งปี
• Ionis กล่าวว่ายามีประสิทธิภาพเทียบเคียงกับคู่แข่ง โดยมีความทนทานและความสะดวกที่ดีกว่า
• สามารถให้ยาได้เดือนละครั้งหรือทุก 2 เดือนด้วยอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติที่ใช้งานง่าย
• ยามีความเสถียรเป็นเวลา 6 สัปดาห์ที่อุณหภูมิห้อง และไม่ต้องแช่เย็นหรือผสมยา
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าทีมเชิงพาณิชย์ทํางานได้ดีในการให้ความรู้แก่แพทย์และผู้ป่วย

ความก้าวหน้าของไปป์ไลน์และข้อมูลทางคลินิก

Ionis กล่าวว่าไปป์ไลน์ของบริษัทยังคงดําเนินการอย่างแข็งขันในด้านระบบประสาทวิทยา โรคหัวใจและหลอดเลือด และโรคตับ โดยมีจุดข้อมูลในระยะใกล้หลายรายการที่กําลังจะมาถึง

โรค Angelman syndrome

• การลงทะเบียนในการทดลองระยะที่ 3 เสร็จสมบูรณ์แล้ว
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี 2024
• โปรแกรมมุ่งเป้าไปที่การเพิ่มการแสดงออกของยีน UBE3A จากบิดา
• ข้อมูลระยะที่ 2 แสดงหลักฐานที่ชัดเจนของประโยชน์ที่ขนาด 40 มิลลิกรัมและ 80 มิลลิกรัม โดยขนาดในระยะที่ 3 กําหนดไว้ที่ 80 มิลลิกรัม
• ข้อมูลการขยายระยะยาวที่ 18 เดือนแสดงให้เห็นว่าประสิทธิภาพยังคงอยู่ และมีแผนจะเผยแพร่ผลการศึกษา

Monia กล่าวว่าโปรแกรมของคู่แข่งที่ใช้กลไกเดียวกันล้มเหลวในระยะที่ 3 และถูกจํากัดที่ขนาดยาที่ต่ํากว่าเนื่องจากปัญหาด้านความปลอดภัย เขาโต้แย้งว่า Ionis เป็นรายแรกที่ทดสอบกลไกนี้ในช่วงขนาดยาเพื่อการรักษา

Spinal muscular atrophy และ polycythemia vera

• Salanersen ซึ่งเป็นยาต่อเนื่องจาก SPINRAZA ได้เข้าสู่ระยะที่ 3 แล้ว
• Ionis กล่าวว่าเป้าหมายคือประสิทธิภาพที่ลึกขึ้นด้วยการให้ยาปีละครั้ง โดยอ้างอิงจากข้อมูล biomarker
• Sapablursen ซึ่งเป็นพันธมิตรกับ Ono Pharmaceutical ก็ได้เข้าสู่การพัฒนาระยะที่ 3 สําหรับโรค polycythemia vera เช่นกัน

โปรแกรม Tau ร่วมกับ Biogen

• Diranersen สร้างหลักฐานแนวคิดครั้งแรกในประวัติศาสตร์ ตามที่ Ionis ระบุ
• บริษัทกล่าวว่าโปรแกรมแสดงให้เห็นการปรับปรุงด้านการรับรู้และประโยชน์ด้านการทํางานที่ไม่เคยมีมาก่อน

ION775

• ION775 เป็น siRNA รุ่นใหม่ที่ต่อเนื่องจาก TRYNGOLZA
• ข้อมูลระยะที่ 1 ในอาสาสมัครปกติที่มีไตรกลีเซอไรด์สูงเล็กน้อยแสดงให้เห็นการลด APOC3 ที่ยั่งยืน ความปลอดภัยที่ดี และการตอบสนองต่อขนาดยา
• การลงทะเบียนระยะที่ 2 กําลังดําเนินอยู่และเคลื่อนไหวอย่างรวดเร็ว
• การศึกษาเป็นแบบ open label ดังนั้นบริษัทสามารถตรวจสอบข้อมูลได้ทุกวันและเลือกขนาดยาและช่วงเวลาได้รวดเร็วยิ่งขึ้น
• Ionis กล่าวว่าอาจเข้าสู่ระยะที่ 3 ในปี 2025
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมอาจเสริม TRYNGOLZA หรือให้บริการกลุ่มผู้ป่วยที่แตกต่างออกไป แต่ยังไม่ได้ตัดสินใจเรื่องการวางตําแหน่งขั้นสุดท้าย

ความล้มเหลวด้านหัวใจและหลอดเลือด

ไม่ใช่ข่าวทั้งหมดของ Ionis ที่ผ่านมาจะเป็นไปในทางบวก Monia ได้กล่าวถึงความผิดหวังของบริษัทกับ CARDIO-TTRansform ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ 3 ของ eplontersen ในโรค TTR cardiomyopathy

• การศึกษาพลาดจุดสิ้นสุดหลักแบบรวม
• Ionis กล่าวว่า eplontersen บรรลุการลด TTR ประมาณ 80 เปอร์เซ็นต์ ซึ่งบริษัทอธิบายว่าดีที่สุดเท่าที่เป็นไปได้ในกลุ่มประชากรนั้น
• ความปลอดภัยและความทนทานถูกอธิบายว่าดี
• ประมาณ 56 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยได้รับ Tafamidis เป็นพื้นฐาน
• กลุ่มที่ได้รับยาเดี่ยว ซึ่งเป็นผู้ป่วยที่ไม่ได้รับยาคงตัวเป็นพื้นฐาน แสดงให้เห็นการลดความเสี่ยงสัมพัทธ์ประมาณ 30 เปอร์เซ็นต์
• Ionis และ AstraZeneca กําลังพิจารณาขั้นตอนต่อไป โดยคาดว่าจะมีความชัดเจนภายในสิ้นปี 2024 ว่าจะดําเนินการขอข้อบ่งชี้สําหรับการใช้ยาเดี่ยวหรือไม่

Monia กล่าวว่าแนวทางการรวมยาดูเหมือนจะถึงเพดานแล้ว และเขาอ้างถึงการวิเคราะห์อภิมานทางวิชาการที่นําเสนอในงาน ESC ซึ่งพบว่าไม่มีหลักฐานของประโยชน์เพิ่มเติมจากการรวมยาคงตัวกับยาที่ยับยั้ง TTR เขายังกล่าวว่าการศึกษาระยะที่ 3 ของ pelacarsen ในโรค Lp(a) cardiomyopathy แยกต่างหากก็ให้ผลลบเช่นกัน แม้ว่าข้อมูลเต็มรูปแบบยังรอการเปิดเผยจาก Novartis

แนวโน้มในอนาคต

Ionis ชี้ให้เห็นถึงหลักไมล์ในระยะใกล้หลายประการที่อาจกําหนดความสนใจของนักลงทุนในปีหน้า:

• ตุลาคม 2024: คาดว่าจะได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับโปรแกรมรักษาโรคไวรัสตับอักเสบบีเรื้อรังร่วมกับ GSK
• ครึ่งหลังของปี 2024: ข้อมูลระยะที่ 3 จากโรค Angelman syndrome
• ผลประกอบการไตรมาส 3 ปี 2024: อัปเดตโดยละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการวางตลาด TRYNGOLZA
• สิ้นปี 2024: ความชัดเจนมากขึ้นเกี่ยวกับเส้นทางการใช้ยาเดี่ยวของ eplontersen
• 2025: การเข้าสู่ระยะที่ 3 ที่เป็นไปได้สําหรับ ION775 และผลการอ่านค่าด้านระบบประสาทวิทยาเพิ่มเติม

Monia กล่าวว่า Ionis กําลังสร้างธุรกิจ CNS ที่กว้างขึ้นรอบยาที่ได้รับการอนุมัติ รวมถึง SPINRAZA, QALSODY และ ZANVASTRO เขากล่าวว่าบริษัทยังคงเป็นผู้นําในด้านการรักษาด้วย oligonucleotide โดยใช้ทั้งเคมี antisense และ siRNA

สําหรับ TRYNGOLZA เขากล่าวว่าโอกาสในระยะยาวยังคงมีขนาดใหญ่ แต่บริษัทจะต้องใช้เวลาในการให้ความรู้แก่แพทย์ ผู้ป่วย และผู้จ่ายเงิน เขาคาดว

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน