Zenas BioPharma ในงาน H.C. Wainwright: ไปป์ไลน์ใกล้การทดสอบสําคัญ

วันพุธที่ 16 กันยายน 2026 — Zenas BioPharma (ZBIO) ใช้เวทีการประชุม H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อนําเสนอช่วงเวลาสําคัญของบริษัท โดยมีไฮไลต์หลักคือการพิจารณาของ FDA สําหรับยา obexelimab ในการรักษาโรค IgG4-related disease และการผลักดันสู่สถานะเชิงพาณิชย์ในวงกว้าง ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นถึงผลข้อมูลทางคลินิกที่จะออกมาในอนาคต พร้อมยอมรับถึงคําถามด้านการแข่งขันและการตั้งราคาที่อาจส่งผลต่อทิศทางของบริษัทในระยะต่อไป

ประเด็นสําคัญ

• Obexelimab อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA สําหรับโรค IgG4-related disease โดยมีวันกําหนด PDUFA ในช่วงปลายเดือนพฤษภาคม และอาจมีการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ครั้งแรกตามมา
• บริษัทเน้นย้ําอัตราการป้องกันการกําเริบของโรคที่ 92% ในช่วง 6 เดือน จากการทดลองระยะที่ III ชื่อ INDIGO และคาดว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมในช่วงปลายปีนี้
• Zenas ยังคืบหน้าการพัฒนา orelabrutinib สําหรับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งชนิดก้าวหน้า, SunStone สําหรับโรคลูปัส และโปรแกรมในระยะเริ่มต้นอื่นๆ อีกหลายรายการ
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากลไกการยับยั้ง B-cell แบบผันกลับได้ของ obexelimab อาจมีข้อได้เปรียบด้านความปลอดภัยและความสะดวกเมื่อเทียบกับแอนติบอดีชนิดทําลายเซลล์
• การตั้งราคาในยุโรป นโยบาย MFN และการแข่งขัน ยังคงเป็นปัจจัยไม่แน่นอนที่สําคัญสําหรับแผนเชิงพาณิชย์

ผลประกอบการทางการเงิน

ไม่มีการพูดถึงผลประกอบการทางการเงินในระหว่างการนําเสนอ ฝ่ายบริหารไม่ได้ให้ข้อมูลเกี่ยวกับรายได้ กําไร ยอดเงินสด หรือตัวเลขค่าใช้จ่ายใดๆ

Obexelimab และโอกาสในตลาดโรค IgG4-related disease

จุดสนใจหลักของการประชุมครั้งนี้คือ obexelimab ซึ่งเป็นยาแอนติบอดีโมโนโคลนอลตัวนําของ Zenas BioPharma ที่ขณะนี้อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA สําหรับโรค IgG4-related disease บริษัทระบุว่าวันกําหนด PDUFA อยู่ในช่วงปลายเดือนพฤษภาคม ซึ่งถือเป็นการตัดสินใจด้านกฎระเบียบสําคัญที่อาจพา Zenas เข้าใกล้ผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติตัวแรก

ฝ่ายบริหารอธิบายว่าโรค IgG4-related disease เป็นโรคที่ค่อนข้างใหม่และยังคงได้รับการวินิจฉัยน้อยกว่าความเป็นจริง โรคนี้ได้รับการรับรองครั้งแรกเมื่อประมาณสองทศวรรษที่แล้วในญี่ปุ่น เกณฑ์การวินิจฉัยได้รับการเผยแพร่ในปี 2019 และรหัส ICD-10 ยังไม่ได้รับการกําหนดจนกระทั่งปี 2023

ตามข้อมูลของบริษัท:

• มีผู้ป่วยประมาณ 20,000 รายที่ได้รับการวินิจฉัยและรักษาในสหรัฐอเมริกา
• จํานวนผู้ป่วยที่แท้จริงในสหรัฐอเมริกาอาจอยู่ที่ 30,000 ถึง 40,000 ราย
• กลุ่มผู้ป่วยในยุโรปเชื่อว่ามีขนาดใกล้เคียงกัน
• ผู้ป่วยประมาณ 10,000 ถึง 12,000 รายต้องการการรักษาในแต่ละปี เนื่องจากโรคกําเริบซ้ําๆ
• Zenas ประเมินตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้ที่ประมาณ 12,000 รายทั้งในสหรัฐอเมริกาและยุโรปรวมกัน

ฝ่ายบริหารระบุว่าทางเลือกการรักษาในปัจจุบันได้แก่ สเตียรอยด์ซึ่งใช้ในระยะยาวได้ยาก และ rituximab แบบ off-label ซึ่งมีการเข้าถึงจํากัดและไม่มีข้อมูลจากการทดลองแบบสุ่มระยะที่ III ในข้อบ่งชี้นี้ นอกจากนี้ยังมีแอนติบอดีชนิดทําลาย anti-CD19 ที่ได้รับการอนุมัติใหม่เข้าสู่ตลาดและมีความครอบคลุมจากผู้ชําระเงินที่ดี ซึ่งเพิ่มแรงกดดันด้านการแข่งขัน

Zenas ระบุว่าราคาในสหรัฐอเมริกาสําหรับการรักษาโรค IgG4-related disease ที่ได้รับการอนุมัติอยู่ที่ประมาณ 300,000 ดอลลาร์ต่อปี ในขณะที่ราคาในยุโรปคาดว่าจะต่ํากว่า บริษัทวางแผนที่จะยื่น Marketing Authorization Application ต่อ European Medicines Agency ในช่วงครึ่งหลังของปี ในขณะที่การตัดสินใจเชิงพาณิชย์ขั้นสุดท้ายสําหรับยุโรปจะขึ้นอยู่กับผลกระทบของนโยบายการตั้งราคาแบบ Most Favored Nation บางส่วน

การวางตําแหน่งของ obexelimab

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับกลไกของ obexelimab และเหตุผลที่เชื่อว่ายาตัวนี้แตกต่างจากการรักษาแบบทําลาย B-cell แอนติบอดีนี้จับกับทั้ง CD19 และ FcγRIIb บน B cells ก่อให้เกิดสิ่งที่บริษัทเรียกว่าผลยับยั้งแบบผันกลับได้ แทนที่จะเป็นการทําลายถาวร

Lonnie Moulder ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Zenas กล่าวว่ากลไกนี้สามารถเปรียบได้กับสวิตช์เปิด-ปิด เขากล่าวว่าแพทย์สามารถใช้ยานี้เพื่อให้เกิดการยับยั้งอย่างมีประสิทธิภาพ จากนั้นหยุดการรักษาและฟื้นฟูกิจกรรมของ B-cell เมื่อจําเป็น

ประเด็นสําคัญจากฝ่ายบริหาร:

• CD19 ช่วยยึดแอนติบอดีบน B cells
• FcγRIIb เป็นเส้นทางยับยั้งเพียงทางเดียวใน B cells
• การปิดกั้นเส้นทางนั้นส่งผลต่อการผลิตแอนติบอดีและออโตแอนติบอดี การผลิตไซโตไคน์ การนําเสนอแอนติเจน และการพัฒนาของ B-cell
• แนวทางนี้แตกต่างจากแอนติบอดีชนิดทําลายที่ใช้ ADCC หรือ CDC เพื่อฆ่า B cells
• การออกแบบแบบผันกลับได้อาจเป็นประโยชน์สําหรับการติดเชื้อ การฉีดวัคซีน และการจัดการโรคร่วม

ฝ่ายบริหารระบุว่าความปลอดภัยและความยืดหยุ่นของแนวทางนี้อาจมีความสําคัญเป็นพิเศษในผู้ป่วยสูงอายุและผู้ที่มีโรคอื่นๆ บริษัทระบุว่าประมาณ 45% ของกลุ่มผู้ป่วยโรค IgG4-related disease มีอายุ 65 ปีขึ้นไป และมากกว่าหนึ่งในสามมีโรคร่วม

บริษัทยังระบุว่า obexelimab แสดงให้เห็นถึงกิจกรรมทางคลินิกในหลายสภาวะ รวมถึงโรค IgG4-related disease โรคลูปัส โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งชนิดกําเริบ-สงบ และโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์

อัปเดตทางคลินิกและข้อมูลที่จะออกมาในอนาคต

Zenas ระบุว่าการทดลองระยะที่ III ชื่อ INDIGO ในโรค IgG4-related disease แสดงผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งในส่วนที่มีการควบคุมแบบสุ่มแล้ว โดยมีอัตราการป้องกันการกําเริบ 92% ที่ 6 เดือน ผู้ป่วยทุกรายมีสิทธิ์เข้าร่วมการขยายผลแบบ open-label เป็นเวลาสามปี และบริษัทคาดว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษานี้ในช่วงปลายปีนี้

ฝ่ายบริหารระบุว่าวางแผนที่จะนําเสนอข้อมูลเพิ่มเติมในการประชุมทางการแพทย์หลายแห่งในไตรมาสที่สี่ ได้แก่:

• ข้อมูลการป้องกันการกําเริบจากการขยายผลแบบ open-label
• ผลการศึกษาย่อยเรื่องวัคซีน
• ข้อมูลจากการศึกษา SunStone lupus

การศึกษาย่อยเรื่องวัคซีนได้รับการออกแบบให้หยุด obexelimab ฉีดวัคซีนไข้หวัดใหญ่และ/หรือ COVID วัดระดับแอนติบอดี แล้วจึงเริ่มการรักษาใหม่ บริษัทระบุว่าชุดข้อมูลนั้นพร้อมแล้วและจะเผยแพร่ในภายหลัง

Zenas ยังระบุว่ามีกําหนดการจัดงาน investor event ในวันที่ 29 กันยายน ซึ่งวางแผนที่จะหารือเกี่ยวกับการวางแผนทางคลินิกและเชิงพาณิชย์อย่างละเอียดมากขึ้น นอกจากนี้บริษัทยังคาดว่าจะนําเสนอในงาน International Symposium on IgG4-Related Disease ที่บอสตัน และในงานประชุม American College of Rheumatology

การเตรียมพร้อมเชิงพาณิชย์

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังเตรียมทั้งกระบอกฉีดยาสําเร็จรูปและปากกาฉีดยาอัตโนมัติสําหรับ obexelimab กระบอกฉีดยาสําเร็จรูปคาดว่าจะพร้อมสําหรับการเปิดตัวหาก FDA อนุมัติยา

สําหรับปากกาฉีดยาอัตโนมัติ Zenas ระบุว่า:

• อุปกรณ์ใช้รูปแบบ 2 มิลลิลิตร
• เวลาในการฉีดประมาณ 8 วินาที
• การทดสอบความเท่าเทียมทางชีวภาพเสร็จสิ้นแล้ว
• การทดสอบปัจจัยมนุษย์เสร็จสิ้นแล้ว
• งาน CMC เสร็จสิ้นและการเตรียมการสําหรับการยื่นในยุโรปอยู่ระหว่างดําเนินการ
• คาดว่าจะยื่น BLA เพิ่มเติมในสหรัฐอเมริกาภายในหนึ่งปีหลังจากได้รับการอนุมัติเดิม

บริษัทวางแผนที่จะยื่นใบสมัครในยุโรปสําหรับรูปแบบปากกาฉีดยาในช่วงครึ่งหลังของปี

โปรแกรมไปป์ไลน์อื่นๆ

นอกเหนือจาก obexelimab Zenas ได้สรุปโปรแกรมอื่นๆ อีกหลายรายการที่บริษัทระบุว่าอาจสนับสนุนการเติบโตในระยะยาว

Orelabrutinib ในโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งชนิดก้าวหน้า

บริษัทระบุว่า orelabrutinib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง BTK ที่สามารถผ่านเข้าสมองได้ อยู่ในการทดลองระยะที่ III ขนาดใหญ่สองรายการ ได้แก่ หนึ่งในโรค MS ชนิดก้าวหน้าปฐมภูมิ และอีกหนึ่งในโรค MS ชนิดก้าวหน้าทุติยภูมิที่ไม่กําเริบ ฝ่ายบริหารระบุว่ายานี้มุ่งเป้าไปที่การลุกลามของความพิการโดยไม่ขึ้นกับกิจกรรมการกําเริบ ซึ่งอธิบายว่าเป็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่สําคัญในโรค MS

Mr. Moulder กล่าวว่าความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่ใหญ่ที่สุดในสาขานี้คือโรคชนิดก้าวหน้า ไม่ใช่โรคชนิดกําเริบ เนื่องจากความพิการสามารถแย่ลงอย่างเงียบๆ ตามกาลเวลา

การทดลอง SunStone lupus

Zenas คาดว่าจะได้รับผลลัพธ์หลักจากการทดลองระยะที่ IIb SunStone ในโรคลูปัสในไตรมาสที่สี่ การศึกษาจะรายงานทั้งข้อมูลโดยรวมและข้อมูลกลุ่มประชากรที่มีไบโอมาร์กเกอร์ โดยใช้ BICLA ที่ 24 สัปดาห์และ SRI-4 ด้วย

ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังมองหาขนาดผล (effect size) ในช่วงสูงสิบกว่าถึงเกินกว่า 20% เล็กน้อย ซึ่งระบุว่าจะสอดคล้องกับยาที่ได้รับการอนุมัติแล้ว บริษัทระบุว่าผลลัพธ์จะช่วยกําหนดการออกแบบระยะที่ III รวมถึงว่าจะศึกษาเฉพาะกลุ่มไบโอมาร์กเกอร์ กลุ่มโดยรวม หรือกลุ่มรวมกัน

ZB021

ZB021 เป็นสารยับยั้ง IL-17AA/AF ชนิดรับประทาน Zenas ระบุว่างานการเพิ่มขนาดยาแบบเดี่ยวเสร็จสิ้นแล้ว และโปรแกรมขณะนี้อยู่ในกลุ่มการเพิ่มขนาดยาหลายครั้ง คาดว่าจะมีข้อมูลด้านความปลอดภัย ความทนทาน และเภสัชจลนศาสตร์ในไตรมาสที่สี่ และมีแผนการศึกษาแนวคิดในผู้ป่วยในปีหน้า

ZB014

ZB014 เป็นโมเลกุลที่มีครึ่งชีวิตยาวนานขึ้นที่เกี่ยวข้องกับแพลตฟอร์ม obexelimab ฝ่ายบริหารระบุว่างานก่อนคลินิกชี้ให้เห็นว่าอาจรองรับการให้ยารายเดือนได้ มีแผนการศึกษาการเพิ่มขนาดยาแบบเดี่ยวและหลายครั้งในปีหน้า

ZB022

ZB022 เป็นสารยับยั้ง TYK2 ที่สามารถผ่านเข้าสมองได้ บริษัทระบุว่างาน IND-enabling อยู่ระหว่างดําเนินการและมีแผนการพัฒนาทางคลินิกในปีหน้า

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นที่เกิดขึ้นซ้ําๆ หลายประการ

• การออกแบบการจับคู่แบบสองทางของ obexelimab ถูกนําเสนอเป็นวิธีการยับยั้ง B cells โดยไม่ทําลาย
• บริษัทระบุว่ากลไกแบบผันกลับได้อาจช่วยในการรักษาระยะยาว โดยเฉพาะในผู้ป่วยสูงอายุและผู้ที่ต้องการวัคซีนหรือมีปัญหาทางการแพทย์อื่นๆ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่แข็งแกร่งที่สุดในโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งยังคงเป็นโรคชนิดก้าวหน้า ซึ่งการลุกลามของความพิการเป็นตัวชี้วัดหลัก
• สําหรับโรคลูปัส บริษัทระบุว่ามุ่งเป้าไปที่ขนาดผลที่คล้ายกับที่เห็นในยาที่ได้รับการอนุมัติอื่นๆ รวมถึงผลลัพธ์ในช่วงกลางสิบกว่าถึงต้นยี่สิบ
• Zenas ระบุว่าไปป์ไลน์ในระยะเริ่มต้น โดยเฉพาะ ZB021 และ ZB014 อาจได้รับการประเมินต่ํากว่าความเป็นจริงโดยนักลงทุน

Mr. Moulder กล่าวว่าบริษัทมองว่า ZB021 มีความสําคัญเป็นพิเศษเนื่องจากกลไกได้รับการพิสูจน์แล้วและอาจเคลื่อนไปสู่การศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนได้อย่างรวดเร็วหากข้อมูลในระยะแรกเป็นที่น่าพอใจ เขายังกล่าวด้วยว่าโมเลกุลออกฤทธิ์ยาวนานที่ตามมาอาจขยายวงจรชีวิตของแพลตฟอร์ม obexelimab

บริบทตลาดและความเสี่ยง

การนําเสนอของ Zenas เกิดขึ้นในช่วงเวลาที่บริษัทกําลังพยายามเปลี่ยนความก้าวหน้าทางคลินิกให้กลายเป็นธุรกิจเชิงพาณิชย์ โอกาสในโรค IgG4-related disease ดูเหมือนจะมีนัยสําคัญ แต่ตลาดยังคงอยู่ในระหว่างการพัฒนาและราคาอาจแตกต่างกันตามภูมิภาค

บริษัทยังเผชิญกับความไม่แน่นอนหลายประการ:

• ว่า FDA จะอนุมัติ obexelimab ตามกําหนดเวลาปัจจุบันหรือไม่
• การตั้งราคาในยุโรปและนโยบาย MFN จะส่งผลต่อแผนการเปิดตัวอย่างไร
• แอนติบอดีชนิดทําลาย anti-CD19 ที่ได้รับการอนุมัติใหม่จะส่งผลต่อการแข่งขันและพฤติกรรมของผู้ชําระเงินอย่างไร
• SunStone จะให้ผลลัพธ์ระยะที่ IIb ที่แข็งแกร่งพอที่จะสนับสนุนการวางแผนระยะที่ III หรือไม่
• Orelabrutinib จะสามารถแสดงประโยชน์ในโรค MS ชนิดก

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน