PTC Therapeutics ในงาน Wells Fargo: SEPHIANCE ขับเคลื่อนแผนการเติบโต

ในวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 PTC Therapeutics (PTCT) ได้ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่กําลังเปลี่ยนผ่านจากผลิตภัณฑ์เดิมไปสู่พอร์ตโฟลิโอโรคหายากที่กว้างขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีความคืบหน้าด้านการเติบโตของรายรับและการควบคุมต้นทุน แต่ยังเผชิญกับยอดขายที่ลดลงจากยาบางรายการในกลุ่มเดิม และยังต้องการความสําเร็จด้านคลินิกและกฎระเบียบจากโปรแกรมไปป์ไลน์หลายรายการ

ประเด็นสําคัญ

• PTC ระบุว่าบริษัทอยู่ในเส้นทางที่จะบรรลุจุดคุ้มทุนด้านกระแสเงินสดในปี 2026 โดยมีเงินสดมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์
• SEPHIANCE ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ sepiapterin สําหรับโรค phenylketonuria ของบริษัท ถือเป็นกลไกการเติบโตหลักและมีศักยภาพรายรับมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์
• บริษัทระบุว่า SEPHIANCE เข้าถึงศูนย์ความเป็นเลิศทั้ง 103 แห่งในสหรัฐอเมริกาแล้ว และดึงดูดผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษาได้มากกว่าที่คาดไว้
• PTC กําลังเสริมความแข็งแกร่งให้ไปป์ไลน์ผ่านการพัฒนาธุรกิจ รวมถึงการเข้าซื้อกิจการ ST-920 ซึ่งเป็นยีนบําบัดสําหรับโรค Fabry ในราคา 100 ถึง 110 ล้านดอลลาร์
• ผลิตภัณฑ์เดิมยังคงเป็นภาระ: EMFLAZA ยังคงมีส่วนร่วม แต่ Translarna คาดว่าจะลดลงตามกาลเวลา

ฐานะการเงินและการจัดสรรเงินทุน

Matthew Klein ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร และ Pierre Gravier ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน กล่าวว่า PTC มุ่งหมายที่จะเป็นบริษัทโรคหายากที่มีกําไรและมีความหลากหลายมากขึ้น ฐานะการเงินของบริษัทยังคงเป็นส่วนสําคัญของแผนดังกล่าว

• เงินสดสํารองอยู่ที่มากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์ ให้พื้นที่สําหรับการใช้จ่ายด้านการพัฒนาและการทําข้อตกลง
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะบรรลุจุดคุ้มทุนด้านกระแสเงินสดในปี 2026 ซึ่งถือเป็นก้าวสําคัญสู่ความสามารถในการทํากําไรระยะยาว
• รายรับกําลังเพิ่มขึ้นในขณะที่ค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานลดลง ซึ่งสนับสนุนเส้นทางสู่จุดคุ้มทุน
• Gravier กล่าวว่าบริษัทมีวินัยในการใช้จ่ายแม้จะมีการพัฒนาโปรแกรมในระยะเริ่มต้นและการเข้าซื้อสินทรัพย์ใหม่
• PTC ระบุว่าประเมินโอกาสด้านการพัฒนาธุรกิจโดยมุ่งเน้นที่มูลค่าสําหรับผู้ถือหุ้น

Gravier กล่าวว่า "เราต้องการสร้างธุรกิจที่มีความหลากหลายและยั่งยืน คุณต้องมีกําไร ไม่มีข้อสงสัย ขอให้มั่นใจได้ว่าแม้เราจะมีโปรแกรมระยะเริ่มต้นจํานวนมากที่กําลังมาและสินทรัพย์การพัฒนาใหม่ แต่ก็มีโปรแกรมเก่าที่กําลังจะออกไปด้วย เราบอกว่าจะมีวินัยอย่างมากกับค่าใช้จ่ายในการดําเนินงาน และนั่นคือสิ่งที่เราทํามาตลอด"

การเปิดตัว SEPHIANCE และอัปเดตเชิงพาณิชย์

SEPHIANCE หรือที่รู้จักในชื่อ sepiapterin ยังคงเป็นผลิตภัณฑ์การเติบโตระยะใกล้ที่สําคัญที่สุดของบริษัท Klein กล่าวว่าการเปิดตัวซึ่งเริ่มต้นเมื่อประมาณหนึ่งปีที่แล้วนั้นเกินความคาดหมายในหลายด้าน

• ผลิตภัณฑ์เข้าถึงศูนย์ความเป็นเลิศทั้ง 103 แห่งในสหรัฐอเมริกาแล้ว
• PTC บันทึกแบบฟอร์มเริ่มต้นการสั่งจ่ายยาให้ผู้ป่วยมากกว่า 2,000 รายในสหรัฐอเมริกา
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายังมีผู้ป่วยที่สามารถรักษาได้ประมาณ 15,000 รายในตลาดสหรัฐอเมริกา
• ผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษาคิดเป็น 25% ถึง 30% ของผู้ใช้ปัจจุบัน ซึ่งมากกว่าที่บริษัทคาดไว้ตอนเปิดตัว
• ความต่อเนื่องในการใช้ยาดูเหมือนจะมีเสถียรภาพ โดยมีอัตราการหยุดใช้ยาประมาณ 20%
• ข้อมูลการทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยมากกว่า 75% สามารถลดระดับ phenylalanine ได้มากกว่า 15%
• น้ําหนักเฉลี่ยของผู้ป่วยอยู่ที่ 45 ถึง 50 กิโลกรัม ซึ่งสอดคล้องกับความคาดหมาย
• อายุเฉลี่ยอยู่ที่ประมาณ 17 ถึง 18 ปี โดยผู้ป่วยมีอายุตั้งแต่ทารกแรกเกิดจนถึงผู้ใหญ่

Klein กล่าวว่าในตอนแรกบริษัทคาดว่าจะมีการเปลี่ยนจาก KUVAN มากกว่านี้ แต่ผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษากลับเป็นส่วนที่ใหญ่กว่าของความต้องการในช่วงแรก เขากล่าวว่าผู้ป่วยบางรายอยู่ห่างไกลจากคลินิกและถูกมองว่ารักษาได้ยาก

"เราได้เห็นบุคคลที่อยู่ห่างไกลจากคลินิก ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ยังไม่เคยรับการรักษาซึ่งหลายคนเชื่อว่าจะยากมากที่จะให้ใช้ยา พวกเขาเข้ามาและตอนนี้คิดเป็นประมาณ 25%-30% ของผู้ป่วยที่ใช้ยา นั่นดีมากจริงๆ" Klein กล่าว

PTC ระบุว่ายังมีผู้ป่วยประมาณ 2,500 รายที่ใช้ KUVAN ทั้งแบบยี่ห้อและยาสามัญ และคาดว่าส่วนใหญ่จะเปลี่ยนมาใช้ SEPHIANCE ในที่สุด บริษัทระบุว่าการเปลี่ยนมาใช้ยาใหม่กําลังเร่งตัวขึ้นเมื่อนโยบายของผู้ชําระเงินชัดเจนขึ้นและแพทย์ผู้สั่งจ่ายยามีประสบการณ์มากขึ้น ฝ่ายบริหารยังกล่าวด้วยว่าสูตรยารับประทานวันละครั้งและประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งกว่าควรช่วยสนับสนุนการเปลี่ยนมาใช้ยาใหม่

ราคาสุทธิอยู่ในระดับที่สอดคล้องกับความคาดหมายโดยอิงจากผู้ป่วยน้ําหนัก 45 กิโลกรัม บริษัทระบุ โมเมนตัมของ SEPHIANCE มาในช่วงที่ PTC เผชิญกับแรงกดดันด้านรายรับในวงกว้าง บริษัทรายงานรายรับ 1.01 พันล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ลดลง 43% เมื่อเทียบกับปีก่อน และนักวิเคราะห์คาดว่ายอดขายจะลดลงอีก 26% ในปีปัจจุบัน จากการวิเคราะห์ของ InvestingPro หุ้นปัจจุบันซื้อขายสูงกว่ามูลค่ายุติธรรมที่ $66.62 เล็กน้อย ทําให้อยู่ในกลุ่มชื่อที่มูลค่าสูงเกินจริงในระดับปานกลางในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ นักลงทุนสามารถสํารวจข้อมูลเชิงลึกด้านการประเมินมูลค่าเพิ่มเติมได้ที่ตัวกรองหุ้น มูลค่าสูงเกินจริง ของแพลตฟอร์ม นักวิเคราะห์ Two รายยังได้ปรับประมาณการกําไรลงสําหรับช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งเป็นหนึ่งใน 10+ เคล็ดลับสําคัญของ InvestingPro ที่มีให้สําหรับ PTCT

การขยายตัวในต่างประเทศ

PTC ยังผลักดัน SEPHIANCE นอกสหรัฐอเมริกาและระบุว่ากําลังใช้โครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ที่สร้างขึ้นสําหรับ Translarna เพื่อสนับสนุนการเปิดตัวในภูมิภาคอื่นๆ

• ญี่ปุ่น เปิดตัวเมื่อปลายไตรมาสแรกของปี 2026
• เยอรมนี เปิดตัวเมื่อวันที่ 15 ก.ค. 2025 และดําเนินตามเส้นทางที่คาดไว้
• PTC คาดว่าจะได้ราคาที่ตกลงกันในเยอรมนีก่อนสิ้นปี 2026 ซึ่งเชื่อว่าอาจช่วยเร่งการนําไปใช้
• ตลาดยุโรปเพิ่มเติมคาดว่าจะมีส่วนร่วมอย่างมีนัยสําคัญมากขึ้นในช่วงปลายปี 2026 และปี 2027
• การยื่นเอกสารเริ่มต้นแล้วในตลาดยุโรปหลัก
• บริษัทใช้กลยุทธ์ช่วงราคาเพื่อให้ราคาตามรายการสอดคล้องกันในทุกตลาด
• บราซิล ได้รับการอนุมัติแล้ว และ PTC กําลังวางแผนสําหรับคําสั่งซื้อแบบกลุ่มที่อาจมีส่วนร่วมในปี 2027
• การอนุมัติล่าสุดในตะวันออกกลางอาจสนับสนุนการเปิดตัวในระยะใกล้
• โปรแกรมผู้ป่วยที่ได้รับการเสนอชื่อถูกใช้ในตลาดยุโรป ละตินอเมริกา และตะวันออกกลางที่คัดเลือก ในขณะที่งานด้านการกําหนดราคาและการชดเชยอย่างเป็นทางการยังคงดําเนินต่อไป

Klein กล่าวว่าแนวทางของ Translarna สามารถนําไปใช้ได้อย่างกว้างขวางกับ SEPHIANCE นอกสหรัฐอเมริกา แม้ว่าญี่ปุ่นจะต้องการการพัฒนาตลาดแยกต่างหากก่อนการอนุมัติและการเปิดตัว เขากล่าวว่าญี่ปุ่นเป็นตลาดที่มีมูลค่าสูงโดยมีผู้ป่วยประมาณ 1,000 รายและราคาเทียบเท่ากับสหรัฐอเมริกา

ผลิตภัณฑ์เดิม: EMFLAZA และ Translarna

PTC ระบุว่าผลิตภัณฑ์เก่ายังคงเป็นส่วนหนึ่งของธุรกิจ แต่บทบาทของพวกมันกําลังเปลี่ยนแปลง

• EMFLAZA สร้างรายรับ 20 ถึง 25 ล้านดอลลาร์ในสองไตรมาสแรกของปี 2026
• การเริ่มต้นผู้ป่วยสําหรับ EMFLAZA ยังคงดําเนินต่อไปแม้จะมีคู่แข่งยาสามัญ 10 รายและสูญเสียสิทธิ์ผูกขาดมานานกว่าสองปี
• รายรับของ Translarna คาดว่าจะลดลงตามกาลเวลาเนื่องจากบริษัทยังคงขายโดยไม่มีใบอนุญาตในยุโรป
• PTC ได้รับคําสั่งซื้อจํานวนมากจากรัสเซีย และบราซิล ในปีนี้ แต่ระยะเวลาในอนาคตยังไม่แน่นอน

บริษัทระบุว่าผลิตภัณฑ์เหล่านี้ช่วยชดเชยช่วงการเปลี่ยนผ่าน แต่ไม่คาดว่าจะเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลักในอนาคต

อัปเดตไปป์ไลน์และ Research

นอกเหนือจาก SEPHIANCE แล้ว PTC ได้นําเสนอไปป์ไลน์ที่กว้างขวางครอบคลุมโรค Huntington โรค Friedreich’s ataxia ยีนบําบัด และการอักเสบ

โรค Huntington: votoplam

• Votoplam มีข้อมูลการขยายระยะยาว 24 เดือนที่แสดงให้เห็นการชะลอการดําเนินโรคมากกว่า 50% ที่ขนาดยาสูงสุดที่คาดไว้
• PTC ระบุว่ารักษาผู้ป่วยได้มากกว่าคู่แข่งด้านยีนบําบัดบางราย
• โปรไฟล์ความปลอดภัยมีความชัดเจนมากกว่ายีนบําบัดที่แข่งขันกัน
• ยาให้การมีส่วนร่วมกับเป้าหมายอย่างเป็นรูปธรรมผ่านการวัดการลดลงของโปรตีน mutant huntingtin
• การศึกษายืนยัน Phase III กําลังรับสมัครและรวมถึงการวิเคราะห์ระหว่างกาล
• PTC วางแผนการประชุมก่อนยื่นเอกสารกับ FDA ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 เพื่อหารือเกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่เป็นไปได้

Klein กล่าวว่ากรณีฐานของบริษัทยังคงเป็นการเสร็จสิ้น Phase III แต่ต้องการหารือว่าชุดข้อมูลที่กว้างขึ้นอาจสนับสนุนการอนุมัติก่อนกําหนดหรือไม่

โรค Huntington และความผิดปกติของการซ้ําสามครั้ง: MSH3

• MSH3 เป็นโปรแกรมแพลตฟอร์ม splicing ที่มีกลไกแตกต่างจากการลด HTT
• มุ่งเป้าไปที่ยีนที่เกี่ยวข้องกับการขยาย somatic ในโรค Huntington และความผิดปกติของการซ้ําสามครั้งอื่นๆ
• PTC ระบุว่าโปรแกรมนี้เคลื่อนจากการเริ่มต้นไปสู่การเสนอชื่อ IND ในเวลาประมาณ 3.5 ปี
• งานพิษวิทยาที่เปิดใช้งาน IND กําลังดําเนินอยู่
• Phase I คาดว่าจะเริ่มในปี 2027
• บริษัทระบุว่าโปรแกรมนี้อาจมีความเกี่ยวข้องเป็นพิเศษสําหรับโรค Huntington ที่เริ่มในวัยเด็ก

โรค Friedreich’s ataxia: vatiquinone

• PTC ระบุว่า FDA เชื่อว่าชุดข้อมูลสนับสนุนการอนุมัติ แต่หน่วยงานใช้มุมมองทางสถิติที่เข้มงวดและขอให้มีการศึกษาเพิ่มเติม
• FDA แนะนําการศึกษาแบบ open-label พร้อมการเปรียบเทียบประวัติธรรมชาติ ซึ่ง PTC กล่าวว่าต้อนรับ
• บริษัทได้พัฒนาโปรโตคอลและแผนการวิเคราะห์ทางสถิติพร้อมข้อเสนอแนะจาก FDA
• การศึกษาใหม่จะรับสมัครผู้คนประมาณ 120 คนอายุ 7 ถึง 21 ปี
• PTC คาดว่าจะเปิดตัวการศึกษาในไตรมาสที่สามของปี 2026
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายามีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่เป็นที่รู้จักดีและอาจมีประโยชน์ทั้งในเด็กและผู้ใหญ่

PTC ระบุว่าตลาดโรค Friedreich’s ataxia ยังมีพื้นที่สําหรับตัวเลือกอื่น โดยเฉพาะอย่างยิ่งตัวเลือกที่ไม่มีข้อกําหนดการติดตามที่เกี่ยวข้องกับ Skyclarys

โปรแกรมการอักเสบ: NLRP3

• PTC612 มุ่งเป้าไปที่ NLRP3 inflammasome ซึ่งบริษัทระบุว่ามีความสําคัญทางชีววิทยา
• โมเลกุลอยู่ใน Phase I
• PTC ระบุว่าเปรียบเทียบได้ดีในด้านความแรงกับโปรแกรม NLRP3 อื่นๆ และใช้โครงสร้างทางเคมีที่แตกต่างกัน
• บริษัทเชื่อว่าความแตกต่างนั้นอาจสนับสนุนการทนต่อยาที่ดีขึ้น
• โรคปอดหายากเป็นจุดสนใจแรกเพราะรวมการอักเสบและพังผืด
• การศึกษาขนาดยาที่เพิ่มขึ้นหลายครั้งใน Phase I รวมถึงกลุ่มผู้ที่มีกลุ่มอาการเมตาบอลิกเพื่อประเมินการสัมผัสและผลของไบโอมาร์กเกอร์

การเข้าซื้อกิจการยีนบําบัด ST-920 สําหรับโรค Fabry

PTC ยังได้หารือเกี่ยวกับข้อตกลงล่าสุดในการเข้าซื้อ ST-920 ซึ่งเป็นสินทรัพย์ยีนบําบัดสําหรับโรค Fabry ที่อยู่ในขั้นตอนการยื่นขอใบอนุญาตผลิตภัณฑ์ชีวภาพ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน