PTC Therapeutics ในงานประชุม Cantor Healthcare: SEPHIENCE ขับเคลื่อนการเติบโต

วันศุกร์ที่ 11 กันยายน 2026 — PTC Therapeutics (PTCT) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอภาพรวมกลยุทธ์ด้านโรคหายากอย่างครอบคลุม โดยมี SEPHIENCE ในการรักษาโรค PKU เป็นตัวขับเคลื่อนหลัก พร้อมกับความคืบหน้าในกลุ่มยาที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังสร้างแรงผลักดันอย่างต่อเนื่อง แต่ยังต้องเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปในการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ ได้แก่ ความต่อเนื่องในการรักษาของผู้ป่วย ระยะเวลาการเบิกจ่ายในต่างประเทศ และความจําเป็นในการแปลงข้อมูลจากกลุ่มยาที่พัฒนาอยู่ให้ได้รับการอนุมัติ

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Matt Klein และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Pierre Gravier กล่าวว่า PTC กําลังมุ่งสู่ธุรกิจที่มีความหลากหลายมากขึ้น โดย SEPHIENCE เป็นตัวสร้างรายได้ในระยะใกล้ ขณะที่โปรแกรมพัฒนาหลายรายการมอบโอกาสเติบโตในระยะยาว บริษัทระบุว่าคาดว่าจะถึงจุดคุ้มทุนด้านกระแสเงินสดในปี 2026 และยังมีเงินสดมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์เพื่อสนับสนุนการพัฒนาและการทําธุรกรรม

ประเด็นสําคัญ

• SEPHIENCE มีผลงานเกินความคาดหมายในช่วงต้น และกําลังมุ่งสู่โอกาสรายได้ระดับโลกที่มากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์
• PTC ระบุว่ามีเงินสดมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์ และคาดว่าจะถึงจุดคุ้มทุนด้านกระแสเงินสดในปี 2026
• Votoplam แสดงให้เห็นการชะลอการดําเนินของโรคได้ 52% ที่ 24 เดือนในผู้ป่วย Huntington’s ระยะที่ 2
• บริษัทขยายแพลตฟอร์ม splicing และเพิ่ม ST-920 ซึ่งเป็นยีนบําบัดสําหรับโรค Fabry ผ่านข้อตกลงมูลค่า 111 ล้านดอลลาร์ล่วงหน้า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดอาจยังไม่สะท้อนมูลค่าของ SEPHIENCE และกลุ่มยาที่เหลืออย่างเต็มที่

ผลประกอบการทางการเงิน

PTC ระบุว่างบดุลยังคงเป็นจุดแข็งสําคัญ:

• เงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสดเกิน 2 พันล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่สองของปี 2026
• การชําระเงินล่วงหน้า 111 ล้านดอลลาร์สําหรับ ST-920 คิดเป็นน้อยกว่า 1% ของเงินสดทั้งหมด
• ฝ่ายบริหารคาดว่าจะถึงจุดคุ้มทุนด้านกระแสเงินสดในปี 2026
• บริษัทระบุว่าสถานะเงินทุนเปิดช่องทางสําหรับการพัฒนาภายในและการพัฒนาธุรกิจเพิ่มเติม

Gravier อธิบายว่าบริษัทมีความยืดหยุ่นทางการเงินเพียงพอที่จะสนับสนุนหลายโปรแกรมพร้อมกัน ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการสร้างธุรกิจที่สามารถจัดหาเงินทุนด้วยตัวเองได้ในขณะที่ยังคงดําเนินการซื้อกิจการหรือการเป็นพันธมิตรเชิงกลยุทธ์ต่อไป สถานะสภาพคล่องที่แข็งแกร่งของบริษัทสะท้อนให้เห็นจากอัตราส่วนสภาพคล่องปัจจุบันที่ 3.39 และตาม InvestingPro Tip สินทรัพย์สภาพคล่องเกินกว่าภาระผูกพันระยะสั้น ด้วยมูลค่าตลาด 5.62 พันล้านดอลลาร์ และรายได้ 12 เดือนล่าสุดที่ 1.01 พันล้านดอลลาร์ PTC ยังคงรักษาฐานทางการเงินที่มั่นคง แม้จะมี EPS ติดลบที่ $0.47 ในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

การเปิดตัว SEPHIENCE ในโรค PKU

SEPHIENCE หรือที่รู้จักในชื่อ sepiapterin ยังคงเป็นตัวขับเคลื่อนเชิงพาณิชย์หลัก PTC ระบุว่าการเปิดตัวผลิตภัณฑ์เกินความคาดหมายของนักลงทุนและยังไม่มีสัญญาณชะลอตัว

• มีการรวบรวมแบบฟอร์มเริ่มต้นมากกว่า 2,000 ฉบับในสหรัฐฯ จากกลุ่มผู้ป่วยที่สามารถรักษาได้ประมาณ 17,000 ราย
• การสั่งจ่ายยามาจาก 100% ของศูนย์ความเป็นเลิศในสหรัฐฯ
• ยาถูกใช้ในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา ผู้ป่วยที่ล้มเหลวจากการรักษาก่อนหน้า ผู้ใหญ่ที่อยู่ห่างไกลจากสถานพยาบาล และผู้ป่วยตั้งแต่แรกเกิดจนถึงอายุ 80 ปี
• ประมาณ 20% ของผู้ป่วยหยุดการรักษาจนถึงขณะนี้ ใกล้เคียงกับช่วง 20% ถึง 25% ที่พบในการทดลองทางคลินิก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตราการใช้ยาปัจจุบันเกินกว่ายอดขายสูงสุดของ Kuvan ซึ่งเป็นยารักษา PKU รุ่นก่อนแล้ว

Klein กล่าวว่าการเปิดตัวได้รับประโยชน์จากความต้องการที่สะสมมานานและกลุ่มผู้ป่วยที่ระบุตัวตนได้ง่ายกว่าโรคหายากหลายชนิด โดยระบุว่าศูนย์หลายแห่งเริ่มรับผู้ป่วยในระหว่างการนัดหมายตามปกติทุก 3 ถึง 6 เดือน ซึ่งสร้างจังหวะที่สม่ําเสมอตั้งแต่ปลายปี 2025 และต่อเนื่องมาถึงปี 2026

PTC ยังระบุว่ามีผู้ป่วยประมาณ 2,500 รายที่ยังใช้ยา Kuvan แบบต้นฉบับหรือยาสามัญ ซึ่งถือเป็นโอกาสในการเปลี่ยนมาใช้ SEPHIENCE ที่มองเห็นได้ชัดเจน บริษัทระบุว่า 70% ของผู้ป่วย PKU เคยลอง Kuvan มาก่อน และประมาณ 30% มีการกลายพันธุ์ที่ไม่ตอบสนองต่อ BH4

ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยที่เปลี่ยนจาก sapropterin มาใช้ SEPHIENCE แสดงให้เห็นการปรับปรุงในการลดระดับ phenylalanine และการผ่อนคลายข้อจํากัดด้านอาหาร นอกจากนี้ยังระบุว่าการรักษาให้ประโยชน์ที่กว้างขึ้น ได้แก่ ความคิดที่ชัดเจนขึ้น อาการสมองล้าลดลง ความเหนื่อยล้าลดลง อารมณ์ดีขึ้น และความวิตกกังวลลดลง

การขยายตัวในต่างประเทศ

PTC อธิบาย SEPHIENCE ว่าเป็นการเปิดตัวระดับโลกอย่างแท้จริง โดยได้รับการอนุมัติในสหรัฐฯ ยุโรป และญี่ปุ่น ภายในระยะเวลาไม่กี่เดือนจากกัน

• เยอรมนีเปิดตัวในช่วงฤดูร้อนปี 2025 และยังมีพื้นที่เติบโตภายใต้ช่วงกําหนดราคาเสรี
• ญี่ปุ่นเปิดตัวเมื่อปลายไตรมาสที่หนึ่งของปี 2026 และมียอดใช้ยาที่แข็งแกร่งในไตรมาสที่สอง
• ญี่ปุ่นมีราคาใกล้เคียงกับสหรัฐฯ และมีการคุ้มครองราคายาสําหรับโรคหายากเป็นเวลา 10 ปี
• มีผู้ป่วยประมาณ 1,000 รายในตลาดญี่ปุ่น
• ได้รับการอนุมัติในตะวันออกกลางแล้ว โดยคาดว่าจะเปิดตัวในเร็วๆ นี้
• บราซิลอนุมัติยาในช่วงต้นปี 2026 และให้การจัดประเภทการบําบัดที่มีนวัตกรรมสูงสุดจาก CMED
• การเจรจาด้านราคาและการเบิกจ่ายกําลังดําเนินอยู่ในหลายประเทศในยุโรป

บริษัทระบุว่าการเติบโตควรดําเนินต่อไปในยุโรป ตะวันออกกลาง รัสเซีย เครือรัฐเอกราช ละตินอเมริกา และแคนาดา จนถึงปี 2027 และต่อจากนั้น PTC ประเมินว่าตลาดเชิงพาณิชย์ของตนครอบคลุมผู้ป่วย PKU ประมาณ 58,000 รายทั่วโลก รวมถึง 17,000 รายในสหรัฐฯ และมากกว่า 40,000 รายนอกสหรัฐฯ

Votoplam สําหรับโรค Huntington’s

PTC ยังเน้นย้ําถึง votoplam ซึ่งเป็นโปรแกรมรักษาโรค Huntington’s แบบรับประทาน บริษัทระบุว่าข้อมูลในระยะที่ 2 แสดงให้เห็นการชะลอการดําเนินของโรค 52% ที่ 24 เดือนในผู้ป่วยระยะที่ 2 ที่ได้รับขนาดยาสูงกว่า

• การลดระดับโปรตีน huntingtin ที่ขึ้นอยู่กับขนาดยาอยู่ในช่วง 30% ถึง 50%
• บริษัทระบุว่าผลลัพธ์เป็นไปตามเป้าหมายประสิทธิภาพที่กําหนดไว้ล่วงหน้า
• ยาถูกอธิบายว่าปลอดภัยและทนได้ดี
• PTC ระบุว่ามีหลักฐานเชิงวัตถุของการมีส่วนร่วมกับเป้าหมายผ่านการวิเคราะห์เซลล์เลือด ซึ่งระบุว่าเป็นเรื่องผิดปกติสําหรับยารับประทาน
• ยาสามารถหยุดได้หากจําเป็น

การทดลองในระยะที่ 3 กําลังดําเนินอยู่โดยมีเป้าหมายการลงทะเบียนประมาณ 770 คน จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงใน cUHDRS ในระยะเวลาสูงสุด 36 เดือน และการศึกษาประกอบด้วยการวิเคราะห์ระหว่างกลางที่อาจสนับสนุนการหารือด้านกฎระเบียบได้เร็วขึ้น PTC ระบุว่าวางแผนที่จะหารือเกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่เป็นไปได้กับ FDA โดยอิงจากชุดข้อมูลระยะที่ 2

Klein กล่าวว่าชุดข้อมูลประกอบด้วยประสิทธิภาพที่ควบคุมด้วยยาหลอก ผลที่ขึ้นอยู่กับขนาดยา การสัมผัสในกลุ่มผู้ป่วยขนาดใหญ่กว่า และการมีส่วนร่วมกับเป้าหมายอย่างเป็นรูปธรรม นอกจากนี้ยังระบุว่าบริษัทเชื่อว่าการรักษาอาจถูกนํามาใช้ในที่สุดในผู้ป่วยโรค Huntington’s ทุกระยะ รวมถึงผู้ป่วยระยะเริ่มต้นและผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยทางพันธุกรรมก่อนแสดงอาการ

แพลตฟอร์ม Splicing

PTC ระบุว่าแพลตฟอร์ม splicing โมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานได้ขยายตัวออกไปไกลเกินกว่าลําดับที่คู่แข่งเคยกําหนดเป้าหมายไว้ก่อนหน้านี้

• บริษัทระบุว่าได้ระบุลําดับ dinucleotide ที่สามารถกําหนดเป้าหมายได้เพิ่มเติมมากกว่า 250 ลําดับ
• สร้างเครื่องมือค้นพบที่เป็นกรรมสิทธิ์โดยใช้คลังโมเลกุลขนาดเล็กและความรู้เกี่ยวกับลําดับ
• ระยะเวลาการพัฒนาสั้นลงเมื่อเทียบกับโปรแกรมก่อนหน้า เช่น Evrysdi และ votoplam
• PTC-303 ซึ่งเป็นโปรแกรม MSH3 ได้รับการตั้งชื่อเป็นผู้สมัครการพัฒนาเมื่อเร็วๆ นี้
• PTC ระบุว่าโปรแกรมนี้สามารถนําไปใช้กับโรค Huntington’s, DM1 และความผิดปกติจากการขยายตัวของ triplet repeat อื่นๆ

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรม MSH3 เริ่มต้นเมื่อประมาณ 3.5 ปีที่แล้ว ซึ่งอธิบายว่าเป็นความก้าวหน้าในการพัฒนาที่เร็วกว่าความพยายามในอดีตในสาขานี้

ยีนบําบัด ST-920 สําหรับโรค Fabry

PTC ระบุว่าคาดว่าจะปิดการซื้อกิจการโปรแกรม ST-920 ของ Sangamo Therapeutics ภายในหนึ่งถึงสองสัปดาห์ สินทรัพย์นี้เป็นยีนบําบัดสําหรับโรค Fabry และมีการชําระเงินล่วงหน้า 111 ล้านดอลลาร์

• บริษัทระบุว่า ST-920 เป็นสินทรัพย์ในขั้นตอนการยื่น BLA
• คาดว่าจะยื่น BLA ก่อนสิ้นปี 2026
• PTC ประเมินศักยภาพยอดขายสูงสุดที่มากกว่า 750 ล้านดอลลาร์ทั่วโลก
• การรักษาถูกออกแบบให้เป็นการรักษาครั้งเดียวที่มีความทนทาน
• PTC ระบุว่ามีสมาชิกในทีมที่มีประสบการณ์ด้านโรค Fabry จาก Replagal และ Fabrazyme
• บริษัทยังระบุว่ากําลังนําประสบการณ์การอนุมัติยีนบําบัด AAV ก่อนหน้านี้กับ Upstaza มาใช้

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะการเติบโตถัดไปขึ้นอยู่กับทั้งการดําเนินการเชิงพาณิชย์และเหตุการณ์สําคัญในกลุ่มยาที่พัฒนาอยู่ สําหรับ SEPHIENCE บริษัทคาดว่าจะมีการเติบโตต่อเนื่องในสหรัฐฯ การเปิดตัวในต่างประเทศเพิ่มเติม และการตัดสินใจเรื่องการเบิกจ่ายเพิ่มเติมในยุโรปและที่อื่นๆ

สําหรับโรค Huntington’s PTC มองเห็นจุดเปลี่ยนที่เป็นไปได้หลายจุด:

• การหารือกับ FDA เกี่ยวกับการอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยอิงจากข้อมูลระยะที่ 2
• การวิเคราะห์ระหว่างกลางจากการศึกษาระยะที่ 3
• ผลลัพธ์สุดท้ายของระยะที่ 3

บริษัทระบุว่าการทดลองระยะที่ 3 ในปัจจุบันมุ่งเน้นที่ผู้ป่วยระยะที่ 2 เนื่องจากพวกเขามีความสมดุลระหว่างการดําเนินของโรคที่วัดได้และกิจกรรมของโรคที่เหลืออยู่เพียงพอที่จะแสดงประโยชน์ อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดที่กว้างขึ้นอาจรวมถึงผู้ป่วยระยะเริ่มต้นและผู้ที่ยังไม่แสดงอาการหากยาได้รับการอนุมัติ

PTC ระบุว่าแพลตฟอร์ม splicing ควรผลิตโปรแกรมใหม่ต่อไป โดยมีผู้สมัคร MSH3 เป็นตัวอย่างแรก บริษัทยังระบุว่า ST-920 อาจกลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่มีความสําคัญในโรค Fabry หากเส้นทางด้านกฎระเบียบดําเนินไปตามแผน

ในด้านการเงิน PTC ระบุว่าการถึงจุดคุ้มทุนด้านกระแสเงินสดในปี 2026 จะเป็นก้าวสําคัญสู่ความสามารถในการทํากําไร ขณะที่ยังคงรักษาความยืดหยุ่นสําหรับการทําธุรกรรมในอนาคต

ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นเดิมหลายครั้ง ได้แก่ การดําเนินการเปิดตัวที่แข็งแกร่ง การเข้าถึงผู้ป่วยในวงกว้าง และความเป็นไปได้ที่ตลาดกําลังประเมินมูลค่าระยะยาวของบริษัทต่ําเกินไป

• Klein กล่าวว่า SEPHIENCE เป็นยารับประทานที่มีความแตกต่างสูงโดยมีกลไกคู่ที่สามารถลดระดับ phenylalanine ผ่อนคลายข้อจํากัดด้านอาหาร และปรับปรุงอาการของระบบประสาทส่วนกลาง
• เขากล่าวว่าการเปิดตัวได้รับประโยชน์จากเครือข่ายการดูแล PKU ที่มีการจัดตั้งมาอย่างดี รวมถึงการคัดกรองทารกแรกเกิด ศูนย์ความเป็นเลิศ และชุมชนผู้ป่วยที่มีการจัดระเบียบ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน