BlossomHill Therapeutics ในงาน H.C. Wainwright: ข้อมูลยาหลักหนุนแนวโน้มบวก

เมื่อวันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 BlossomHill Therapeutics (BLSM) ได้ใช้เวที H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อนําเสนอไปป์ไลน์ที่มุ่งเน้นการรักษามะเร็งดื้อยา เคมีมาโครไซคลิก และการบําบัดแบบผสมผสาน บริษัทไบโอเทคที่เพิ่งเข้าจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ได้เน้นย้ําข้อมูลเบื้องต้นที่น่าสนใจสําหรับยาหลักของตน แต่ก็ยังต้องเผชิญกับบททดสอบที่บริษัทยาอายุน้อยทุกรายต้องผ่าน นั่นคือการเปลี่ยนอัตราการตอบสนองที่มีแนวโน้มดีให้กลายเป็นผลลัพธ์ที่ยั่งยืนและประสบความสําเร็จในระยะต่อไป

ประเด็นสําคัญ

• BlossomHill เปิดเผยว่ายา EGFR หลักของบริษัทอย่าง BH-30643 ให้อัตราการตอบสนองเชิงวัตถุประสงค์ที่ 45% ในผู้ป่วยที่มีโรคดื้อต่อ C797S
• บริษัทรายงานโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี โดยมีอัตราการลดขนาดยา 9% และอัตราการหยุดการรักษา 3% จากผู้ป่วย 174 รายในกลุ่มขยายการทดลอง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางการออกแบบโมเลกุลมาโครไซคลิกของบริษัทเป็นหัวใจสําคัญของกลยุทธ์และอาจช่วยให้สามารถแข่งขันในตลาดมะเร็งดื้อยาได้
• BlossomHill คาดว่าจะมีการประชุมสิ้นสุดระยะที่ 1 สําหรับ BH-30643 ในไตรมาส 4 ปี 2026 และวางแผนยื่น IND สําหรับโปรแกรม pan-KRAS ในไตรมาส 1 ปี 2027
• บริษัทยังพัฒนาสารยับยั้ง CLK และมองเห็นโอกาสในการใช้ร่วมกันทั้งกับโปรแกรม EGFR และ KRAS

ภูมิหลังและกลยุทธ์ของบริษัท

BlossomHill ระบุว่าก่อตั้งขึ้นในเดือน มิ.ย. 2020 ช่วงการระบาดของโควิด-19 โดย J. Jean Cui ซึ่งดํารงตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่บริหารและผู้ก่อตั้งด้านวิทยาศาสตร์ Cui กล่าวว่าบริษัทถูกสร้างขึ้นจากแนวคิดง่ายๆ คือการระบุความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและแก้ไขปัญหาเหล่านั้นผ่านเคมี

บริษัทเข้าจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์เมื่อเดือน ส.ค. 2026 แพลตฟอร์มของบริษัทมุ่งเน้นการออกแบบโมเลกุลมาโครไซคลิก ซึ่งเป็นโครงสร้างที่มุ่งปรับปรุงความแรง ความจําเพาะ และคุณสมบัติที่เหมือนยา ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางนี้ได้ผลิตโมเลกุลสองชนิดที่อยู่ในการทดลองทางคลินิกและอีกหนึ่งชนิดที่อยู่ในการศึกษาเพื่อเตรียม IND

Cui อธิบายว่าเคมีมาโครไซคลิกเป็นเครื่องมือที่มีประโยชน์อย่างยิ่งในการพัฒนายาไคเนสและในกลุ่มผู้ป่วยดื้อยา เขากล่าวว่าการออกแบบดังกล่าวสามารถทําให้การโต้ตอบกับโปรตีนแข็งแกร่งขึ้นและเพิ่มความแม่นยํา ขณะเดียวกัน เขาตั้งข้อสังเกตว่าไม่ใช่ทุกเป้าหมายที่เหมาะกับแนวทางนี้ โดยยกตัวอย่างสารยับยั้ง KRAS Switch-II pocket

โปรแกรมหลัก: BH-30643

สินทรัพย์หลักของ BlossomHill อย่าง BH-30643 เป็นสารยับยั้ง EGFR ที่ออกแบบมาเพื่อกําหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์ที่ดื้อต่อ C797S บริษัทนําเสนอข้อมูลที่อัปเดตในงาน World Conference on Lung Cancer 2026 เพียงไม่กี่ชั่วโมงก่อนการสนทนาในงานประชุม

ตามข้อมูลของบริษัท การตัดข้อมูลอยู่ที่วันที่ 12 พ.ค. 2026 โดยมีการติดตามประสิทธิภาพถึงวันที่ 10 ส.ค. 2026 ระยะเวลาติดตามผลเฉลี่ยอยู่ที่ 6.9 เดือน

• ผู้ป่วย 40 รายที่ประเมินประสิทธิภาพได้ซึ่งมีโรคดื้อต่อ C797S
• อัตราการตอบสนองเชิงวัตถุประสงค์ 45% หรือ 17 การตอบสนองที่ยืนยันแล้ว บวกกับ 1 การตอบสนองที่ยังไม่ยืนยันซึ่งยังดําเนินอยู่
• อัตราการควบคุมโรค 88%
• อัตราการตอบสนองเชิงวัตถุประสงค์ 53% ในผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับเคมีบําบัด
• อัตราการตอบสนองเชิงวัตถุประสงค์ 38% ในผู้ป่วยที่เคยได้รับเคมีบําบัดมาก่อน

Cui กล่าวว่าผลลัพธ์ชี้ให้เห็นถึงฤทธิ์ที่ยั่งยืนต่อ C797S ซึ่งเริ่มปรากฏเป็นปัญหาการดื้อยาครั้งแรกในปี 2015 เขากล่าวว่าผู้ป่วย 63 รายยังคงอยู่ในการศึกษา ณ เวลาที่มีการติดตามผลเฉลี่ย 6.9 เดือน และผู้ป่วย 3 รายมีระยะเวลาการรักษาเกินหนึ่งปี

เขายังกล่าวอีกว่ามากกว่าครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามีการแพร่กระจายของมะเร็งไปยังสมอง ซึ่งเน้นย้ําถึงศักยภาพของโปรแกรมในกลุ่มผู้ป่วยที่รักษาได้ยาก

ความปลอดภัยและความทนต่อยา

BlossomHill ระบุว่า BH-30643 แสดงให้เห็นโปรไฟล์ความปลอดภัยที่จัดการได้โดยทั่วไปในผู้ป่วย 174 รายในกลุ่มขยายการทดลองที่ขนาดยา 40 มก. 50 มก. และ 60 มก. วันละสองครั้ง

• อัตราการลดขนาดยา: 9%
• อัตราการหยุดการรักษา: 3%
• ผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับการรักษาที่พบบ่อยที่สุด: บิลิรูบินสูง ผื่น และท้องเสีย ส่วนใหญ่อยู่ในระดับ 1
• บิลิรูบินสูงระดับ 3: 7%
• ALT สูง: 7%
• AST สูง: ความถี่ใกล้เคียงกับ ALT
• ปอดอักเสบ: ประมาณ 1% โดยมีสองกรณีที่อาจเกี่ยวข้อง
• ไม่มีความเป็นพิษต่อหัวใจที่มีนัยสําคัญทางคลินิกหรือการยืดระยะ QTc

บริษัทระบุว่าการเพิ่มขึ้นของบิลิรูบินดูเหมือนจะเชื่อมโยงกับการยับยั้งตัวขนส่ง UGT1A1 และมักไม่มีอาการ ฝ่ายบริหารระบุว่าโดยทั่วไปไม่จําเป็นต้องปรับขนาดยา ในทางกลับกัน การเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับมีกลไกที่แตกต่างกันและมักปรากฏประมาณหกสัปดาห์หลังจากเริ่มการรักษา บริษัทระบุว่าไม่พบกรณีตับวาย

การวางตําแหน่งในตลาดแข่งขัน

BlossomHill เปรียบเทียบ BH-30643 กับโมเลกุลที่กําหนดเป้าหมาย C797S อีกสามชนิดจาก Hansoh Pharma, Daiichi Sankyo และ Voronoi ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่ายาของตนมีข้อได้เปรียบหลายประการ

• ความแรงสูงกว่า osimertinib หรือที่รู้จักกันในชื่อ Tagrisso ถึงสิบเท่า
• ฤทธิ์ที่เทียบเท่ากันต่อการกลายพันธุ์ EGFR ทั้งแบบปฐมภูมิและแบบดื้อยา
• ความจําเพาะที่ดีกว่าต่อ wild-type EGFR
• ฤทธิ์ที่ดีต่อการกลายพันธุ์ exon 20
• การสัมผัสทางเภสัชจลนศาสตร์ที่แข็งแกร่งซึ่งอาจสนับสนุนการตอบสนองที่ยั่งยืน

Cui กล่าวว่าโมเลกุลคู่แข่งดูเหมือนจะเป็นการปรับเปลี่ยนรุ่นแรกที่ยังไม่สามารถเอาชนะการดื้อต่อ T790M ได้อย่างสมบูรณ์หรือตรงกับความแรงของ osimertinib เขาวางกรอบ BH-30643 ว่าเป็นคําตอบที่ก้าวหน้ากว่าสําหรับปัญหาการดื้อยาที่มีมานานกว่าทศวรรษ

เขากล่าวว่าโมเลกุลนี้ใช้โครงสร้างมาโครไซคลิกแบบไม่โควาเลนต์ที่ไม่มีลักษณะร่วมกับยา EGFR รุ่นก่อนหน้า BlossomHill ระบุว่าเป้าหมายคือการจับพฤติกรรมการจับจริงของโปรตีน EGFR ในขณะที่รักษาระยะห่างด้านความปลอดภัยที่กว้างขึ้น

ไปป์ไลน์นอกเหนือจากสินทรัพย์หลัก

BlossomHill ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมอื่นอีกสองโปรแกรม ได้แก่ สารยับยั้ง CLK และ BH-501284 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง pan-KRAS

สารยับยั้ง CLK อยู่ในขั้นตอนการเพิ่มขนาดยาทั้งในรูปแบบการบําบัดเดี่ยวและร่วมกับ venetoclax บริษัทระบุว่าเป้าหมายคือโปรตีนสไปซิงที่อุดมด้วยซีรีนและอาร์จินีน และโปรแกรมนี้อาจช่วยปรับเปลี่ยนการซ่อมแซม DNA และเส้นทางการอยู่รอด

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรม CLK เป็นพันธมิตรการผสมผสานภายในหลักของบริษัท งานก่อนทางคลินิกชี้ให้เห็นถึงการทํางานร่วมกันกับทั้ง BH-30643 และ BH-501284 BlossomHill ระบุว่าชีววิทยามีผลลัพธ์คล้ายกับการยับยั้ง PRMT5 และบริษัทอธิบายข้อมูลก่อนทางคลินิกว่าน่าตื่นเต้นมาก

BH-501284 เป็นสารยับยั้ง Switch-II pocket ที่ออกแบบมาเป็นยา pan-KRAS แบบ pseudo-irreversible BlossomHill ระบุว่าโครงสร้างมีจุดมุ่งหมายเพื่อทําให้ KRAS แข็งแกร่งขึ้นและปิดกั้นการโต้ตอบกับ RAF, GTP, GEF และ SOS1 สร้างการปิดกั้นสัญญาณที่ลึกและยาวนานกว่ายา KRAS แบบ tri-complex

บริษัทระบุว่าสินทรัพย์นี้อยู่ในการศึกษาเพื่อเตรียม IND ในขั้นตอนสุดท้ายและอยู่ในเส้นทางที่จะยื่น IND ในไตรมาส 1 ปี 2027

แนวโน้มในอนาคตและตัวเร่งปฏิกิริยา

BlossomHill ได้กําหนดเหตุการณ์สําคัญที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า

• ไตรมาส 4 ปี 2026: การประชุมสิ้นสุดระยะที่ 1 กับ FDA สําหรับ BH-30643
• ไตรมาส 4 ปี 2026: การหารือเกี่ยวกับการคัดเลือก Phase IIb และการออกแบบ Phase II แบบ pivotal สําหรับกลุ่มผู้ป่วยดื้อต่อ C797S
• ครึ่งแรกของปี 2027: ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการดื้อต่อ C797S รวมถึงความทนทาน
• ไตรมาส 1 ปี 2027: การยื่น IND สําหรับ BH-501284
• ครึ่งหลังของปี 2027: ข้อมูลในผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับ TKI โดยมีเป้าหมายความทนทานอย่างน้อยหนึ่งปี
• ครึ่งหลังของปี 2027: ข้อมูล Phase I เบื้องต้นของการผสมผสานเคมีบําบัดสําหรับ BH-30643
• การประชุม AACR ปี 2027: ข้อมูลก่อนทางคลินิกเปรียบเทียบระหว่าง CLK บวก pan-KRAS กับ PRMT5 บวก daraxonrasib

Cui กล่าวว่าเป้าหมายระยะยาวของบริษัทไม่ใช่แค่การตอบสนอง แต่ยังรวมถึงความทนทานที่เกินหนึ่งปีและสองปีด้วย เขากล่าวว่าสําหรับผู้เข้าสู่ตลาดในภายหลัง ความปลอดภัย ประสิทธิภาพ และความทนทานล้วนต้องได้รับการปรับปรุง

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการสนทนา Cui กลับมาพูดถึงเรื่องราวการก่อตั้งบริษัทและการมุ่งเน้นด้านวิทยาศาสตร์หลายครั้ง เขากล่าวว่า BlossomHill เริ่มต้นขึ้นในช่วงการระบาด เมื่อเขามีเวลาคิดอย่างลึกซึ้งเกี่ยวกับความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและบทบาทของเคมีในการแก้ไขปัญหาเหล่านั้น

เขายังเน้นย้ําถึงความสําคัญของการออกแบบมาโครไซคลิกในมะเร็งดื้อยา โดยกล่าวว่า "มาโครไซคลิกคือการทําให้โครงสร้างแข็งแกร่งขึ้นเพื่อให้มีการโต้ตอบที่แม่นยํากับโปรตีน" เขาเสริมว่าแนวทางนี้มีประโยชน์อย่างยิ่งสําหรับเป้าหมายไคเนสในโรคดื้อยา

เกี่ยวกับ BH-30643 Cui กล่าวว่า "ระยะเวลาติดตามผลเฉลี่ยอยู่ที่ 6.9 เดือน ครั้งนี้เรานําเสนอผู้ป่วย 40 ราย ซึ่งเป็นผู้ป่วยที่ประเมินประสิทธิภาพได้ อัตราการตอบสนองเชิงวัตถุประสงค์อยู่ที่ 45%" เขากล่าวว่ายาแสดงการตอบสนองที่ยั่งยืนต่อ C797S

เขายังกล่าวอีกว่า "สําหรับผู้มาทีหลัง จําเป็นต้องมุ่งเน้นที่การปรับปรุงอย่างแท้จริง ว่าเราจะทําให้การรักษาก้าวไปสู่ระดับถัดไปได้อย่างไร ทั้งในด้านความปลอดภัยและที่สําคัญที่สุดคือประสิทธิภาพและความทนทาน"

บริบทของตลาด

การนําเสนอของ BlossomHill เกิดขึ้นในขณะที่สาขา EGFR และ KRAS ยังคงมีการแข่งขันสูง โดยมีหลายบริษัทพยายามแก้ไขปัญหาการกลายพันธุ์ดื้อยาและปรับปรุงความทนทาน บริษัทพยายามสร้างความโดดเด่นด้วยแนวทางที่เน้นเคมีเป็นหลักและไปป์ไลน์ที่เชื่อมโปรแกรมต่างๆ ผ่านกลยุทธ์การผสมผสาน

หุ้นของ BlossomHill ซื้อขายอยู่ที่ $22.4 เพิ่มขึ้น 3.01% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $21.74 หุ้นอยู่ใกล้จุดสูงสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $15.25 ถึง $23.38 ซึ่งบ่งชี้ว่านักลงทุนตอบสนองในเชิงบวกต่อการอัปเดตดังกล่าว

อย่างไรก็ตาม บริษัทยังคงอยู่ในระยะเริ่มต้น และโปรแกรมต่างๆ จะต้องการข้อมูลเพิ่มเติมก่อนที่จะสามารถเปรียบเทียบกับคู่แข่งในระยะต่อไปได้

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน