Milestone เภสัชกรรม ที่งาน H.C. Wainwright: ความก้าวหน้าด้านการเปิดตัวและโปรแกรม AFib

วันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 — Milestone เภสัชกรรม (MIST) ใช้เวที H.C. Wainwright การประชุมการลงทุน Global Invest ครั้งที่ 28 รายปี เพื่อนําเสนอความคืบหน้าตลอดหนึ่งปีที่ผ่านมา ซึ่งรวมถึงการเปิดตัว CARDAMYST สําหรับ PSVT และการเริ่มต้นโปรแกรมภาวะหัวใจห้องบนสั่นพลิ้ว (Atrial Fibrillation) ขนาดใหญ่ขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้รับผลเชิงพาณิชย์ในระยะแรก แต่ยังเผชิญกับตลาดที่เปลี่ยนแปลงช้า หลังจากไม่มียาใหม่ในหมวดนี้มานานกว่า 30 ปี

บริษัทระบุว่ายังคงมีสถานะทางการเงินที่มั่นคง โดยคาดว่าเงินสดจะเพียงพอถึงช่วงครึ่งหลังของปีหน้า ขณะเดียวกันกําลังพยายามสร้างผลิตภัณฑ์ใหม่ในตลาดที่ระมัดระวัง พร้อมดําเนินการศึกษาวิจัยระยะที่ 3 ในผู้ป่วย AFib ซึ่งเป็นโอกาสที่ใหญ่กว่ามากหากโปรแกรมประสบความสําเร็จ

ประเด็นสําคัญ

• Milestone ระบุว่า CARDAMYST เข้าสู่ตลาดได้อย่างรวดเร็วหลังได้รับการอนุมัติจาก FDA โดยเปิดตัวในช่วงกลางเดือนกุมภาพันธ์ หลังจากได้รับการอนุมัติในเดือนธันวาคมของปีก่อนหน้า
• ผลตอบรับจากแพทย์ในช่วงแรกเป็นไปในทางบวก โดยเฉพาะในด้านการออกฤทธิ์ที่รวดเร็ว ความปลอดภัย และอัตราผลข้างเคียงที่ต่ํา เช่น การเป็นลมและความดันโลหิตลดลง
• แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านสรีรวิทยาไฟฟ้าหัวใจ (Electrophysiologists) กลายเป็นกลุ่มผู้นําใช้ยาในระยะแรก และช่วยสนับสนุนการรับรู้ในวงกว้างมากขึ้น
• บริษัทได้รับผู้ป่วยรายแรกเข้าร่วมการทดลองทางคลินิก AFib ระยะที่ 3 เมื่อเดือนที่แล้ว และคาดว่าจะได้ข้อมูลในอีกประมาณสองปี
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพทย์กลุ่มเดียวกันดูแลผู้ป่วยทั้ง PSVT และ AFib ซึ่งอาจช่วยให้บริษัทขยายธุรกิจได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้นหากโปรแกรม AFib ประสบความสําเร็จ

ผลประกอบการและสถานะเงินสด

Milestone ไม่ได้ให้ข้อมูลทางการเงินอย่างครบถ้วนในการประชุม แต่ฝ่ายบริหารยืนยันอีกครั้งว่าเงินสดของบริษัทจะเพียงพอถึงช่วงครึ่งหลังของปีหน้า บริษัทระบุว่ากําลังดําเนินงานสองภารกิจหลักควบคู่กัน:

• ขยายการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของ CARDAMYST ในตลาด PSVT
• เริ่มต้นและดําเนินการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ใน AFib

ฝ่ายบริหารระบุว่าได้ลดค่าใช้จ่ายกับองค์กรวิจัยตามสัญญา และนํางานมากขึ้นมาดําเนินการภายในบริษัทสําหรับโปรแกรม AFib นอกจากนี้ บริษัทยังระบุว่าการศึกษาระยะที่ 3 ถูกออกแบบให้เป็นโปรแกรมการศึกษาเดียว โดยใช้สถานที่ที่ผ่านการรับรองมาแล้ว ซึ่งจะช่วยลดความซับซ้อนและต้นทุน

ความคืบหน้าด้านกฎระเบียบและคลินิก

Milestone ระบุว่า CARDAMYST ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในเดือนธันวาคมของปีก่อนหน้า หลังจากที่ CEO Joseph Oliveto บรรยายว่าเป็นการทํางานอย่างหนักร่วมกับหน่วยงานกํากับดูแล จากนั้นบริษัทได้เร่งดําเนินการสร้างโครงสร้างพื้นฐานสําหรับการเปิดตัว

• การดําเนินงานของทีมภาคสนามและสื่อส่งเสริมการขายพร้อมใช้งานภายในกลางเดือนกุมภาพันธ์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะเวลาการเปิดตัวเป็นไปอย่างรวดเร็ว โดยใช้เวลาประมาณ 2.5 เดือนหลังได้รับการอนุมัติ
• บริษัทเรียก CARDAMYST ว่าเป็นนวัตกรรมยาใหม่ตัวแรกในตลาด PSVT ในรอบกว่า 30 ปี

ในด้านการพัฒนา Milestone ระบุว่าได้รับผู้ป่วยรายแรกเข้าร่วมการทดลองทางคลินิก AFib ระยะที่ 3 เมื่อเดือนที่แล้ว บริษัทตั้งเป้าระยะเวลาสองปีสําหรับการได้รับข้อมูล แม้ฝ่ายบริหารจะระบุว่าอาจมีการเปลี่ยนแปลงขึ้นอยู่กับการดําเนินงาน

บริษัทยังระบุว่าการยื่นขออนุมัติ AFib จะใช้เส้นทาง sNDA โดยใช้ขนาดยาเดียวกับที่ได้รับการอนุมัติสําหรับ PSVT ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าจะช่วยลดความซับซ้อนด้านกฎระเบียบ CEO Joseph Oliveto กล่าวว่าข้อมูลการทดลองระยะที่ 2 สําหรับ AFib แสดงผลลัพธ์ที่แข็งแกร่งในจุดสิ้นสุดหลัก และทําให้บริษัทมีความมั่นใจในการก้าวต่อไป

Oliveto กล่าวว่า "เราเรียนรู้มากมายจากโปรแกรม SVT เราเรียนรู้วิธีดําเนินการศึกษาในสภาพแวดล้อมผู้ป่วยนอก เราได้เข้าใจประเภทของอุปกรณ์ติดตามที่ควรใช้ วิธีคัดเลือกผู้ป่วย สถานที่ใดที่ทําได้ดีในการคัดเลือกผู้ป่วย สถานที่ใดที่ไม่ดี และสถานที่ใดที่ผลิตข้อมูลที่มีคุณภาพ เราเรียนรู้มากมายจากกระบวนการทบทวนของเราเกี่ยวกับวิธีที่ FDA มองผลข้างเคียงตามช่วงเวลา"

อัปเดตการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาด PSVT ยังคงเจาะได้ยาก เนื่องจากมีนวัตกรรมน้อยมากมาเป็นเวลาหลายทศวรรษ แพทย์จํานวนมากยังคงพึ่งพาแนวทางเก่า เช่น ยาบล็อกเบต้า ยาบล็อกช่องแคลเซียม และการรักษาแบบ pill-in-pocket

ตามที่บริษัทระบุ การนําไปใช้ในระยะแรกมาจากผู้ป่วยสองกลุ่มหลัก:

• ผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ที่ต้องการทําความเข้าใจทางเลือกในการรักษา
• ผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยก่อนหน้านี้ที่มีประสบการณ์ไม่ดีจากการไปห้องฉุกเฉิน

Milestone ระบุว่าแพทย์ส่วนใหญ่จนถึงขณะนี้ได้สั่งจ่ายยาหนึ่งหรือสองครั้ง ซึ่งสอดคล้องกับระยะการเปิดตัวในช่วงแรก การติดตามรายสัปดาห์แสดงให้เห็นการเติบโตในระดับต่ําของแพทย์ที่สั่งจ่ายยาหลายครั้ง แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะดีขึ้นเมื่อการรับรู้เพิ่มขึ้น

CEO Joseph Oliveto กล่าวว่าการตอบสนองของผู้ให้บริการด้านสุขภาพเป็นไปในทางบวก โดยเฉพาะเนื่องจากความเร็วและความปลอดภัยของยา

เขากล่าวว่า "การตอบสนองจากผู้ให้บริการด้านสุขภาพ ซึ่งเป็นที่มาของผลตอบรับส่วนใหญ่ของเราจนถึงขณะนี้ เป็นไปในทางบวกอย่างมากเมื่อเทียบกับโปรไฟล์ของยา พวกเขาตอบสนองในทางบวกต่อความรวดเร็ว ว่ายาออกฤทธิ์เร็วแค่ไหน ความปลอดภัย และความจริงที่ว่าเรามีอุบัติการณ์ต่ํามากของผลข้างเคียงที่สําคัญ เช่น การเป็นลมหรือความดันโลหิตลดลง"

แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านสรีรวิทยาไฟฟ้าหัวใจมีการตอบรับที่ดีเป็นพิเศษ ฝ่ายบริหารระบุว่าพวกเขามองว่า CARDAMYST เป็นเครื่องมือที่เสริมการทํา ablation ไม่ใช่แข่งขันกัน บริษัทชี้ให้เห็นสองกรณีการใช้งานหลัก:

• การรักษาแบบ Bridge therapy ก่อนการทํา ablation
• การครอบคลุมในขณะที่กําลังนัดหมายขั้นตอน ablation

Chief Commercial Officer Lorenz Muller กล่าวว่าแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านสรีรวิทยาไฟฟ้าหัวใจเป็นกลุ่มผู้นําใช้ยาในระยะแรกที่แข็งแกร่ง เนื่องจากพวกเขาคุ้นเคยกับเทคโนโลยีใหม่และมองเห็นคุณค่าเชิงปฏิบัติของยา

เขากล่าวว่า "มันยอดเยี่ยมมาก เป็นแพทย์กลุ่มเดียวกัน 100% ที่ดูแลผู้ป่วย SVT พวกเขาพบผู้ป่วย SVT ทุกสองสัปดาห์ ทุกสัปดาห์ หรืออาจเดือนละครั้ง แต่พวกเขาพบผู้ป่วย AFib หลายครั้งต่อวัน และสถานการณ์กําลังแย่ลง ไม่ดีสําหรับผู้ป่วย แต่หากคุณกําลังพัฒนายาและต้องการช่วยเหลือผู้ป่วย มันเป็นเรื่องที่ดี เพราะคุณสามารถสร้างผลกระทบที่ยิ่งใหญ่ได้"

Milestone ระบุว่าแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านสรีรวิทยาไฟฟ้าหัวใจยังมีแนวโน้มที่จะมีอิทธิพลต่อการตัดสินใจด้านความคุ้มครองประกัน การนําไปใช้ในสถาบัน และการหารือเกี่ยวกับแนวทางปฏิบัติในอนาคต บริษัทตั้งข้อสังเกตว่าแนวทางปฏิบัติด้านจังหวะหัวใจได้รับการอัปเดตครั้งล่าสุดในปี 2015

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าประมาณ 20% ของผู้ป่วย SVT มี AFib ร่วมด้วย ซึ่งอาจสร้างการใช้ยานอกข้อบ่งชี้ก่อนที่ข้อบ่งชี้ AFib จะได้รับการอนุมัติ ทีมแพทย์ภาคสนามกําลังตอบคําถามของแพทย์เกี่ยวกับความเป็นไปได้ดังกล่าวในลักษณะที่สอดคล้องกับกฎระเบียบ

แนวโน้มการใช้ยาของผู้ป่วยและการรับยาซ้ํา

บริษัทระบุว่าการเปิดตัวยังอยู่ในระยะแรก และความเฉื่อยของตลาดยังคงเป็นความท้าทายสําคัญ ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยและแพทย์จํานวนมากยังไม่รู้จัก CARDAMYST เนื่องจากหมวดนี้มีความเสถียรมาเป็นเวลานาน

Milestone ระบุว่ากําลังพยายามเปลี่ยนตลาดจากความเฉื่อยไปสู่โมเมนตัม ผ่านการเข้าถึงแพทย์อย่างต่อเนื่องและโปรแกรมกระตุ้นผู้ป่วย นอกจากนี้ยังระบุว่าโซเชียลมีเดียและคลินิกแพทย์เริ่มสร้างผลตอบรับเชิงบวกจากผู้ป่วย

อัตราการรับยาซ้ําในปัจจุบันอยู่ระหว่าง 15% ถึง 20% ฝ่ายบริหารระบุว่ายังเร็วเกินไป แต่คาดว่าตัวเลขจะเพิ่มขึ้นตามเวลาเมื่อผู้ป่วยเข้าสู่รอบการรักษาซ้ํา

Muller กล่าวว่าพฤติกรรมการรับยาซ้ําควรดีขึ้นอย่างมีนัยสําคัญเมื่อการเปิดตัวเติบโตขึ้น

เขากล่าวว่า "ตัวเลขนั้นจะไปถึง 200% หรือ 300% เมื่อผู้ป่วยเริ่มรับยาสองและสามและสี่ครั้ง ไม่ใช่ในปีที่เปิดตัว แต่ก็ไม่ใช่ในอีก 10 ปีข้างหน้าเช่นกัน นั่นเป็นปรากฏการณ์ของปีหน้า เราคาดว่าผู้ป่วยที่เริ่มใช้ยาในปีนี้ มีประสบการณ์ที่ดี จะเริ่มเข้าสู่รอบการรับยา รับยาซ้ํา โดยไม่ต้องไปพบแพทย์ เพียงแค่โทรสั่งทางอิเล็กทรอนิกส์"

ฝ่ายบริหารระบุว่าความสามารถในการรับยาซ้ําทางอิเล็กทรอนิกส์ควรช่วยลดภาระของคลินิกแพทย์และสนับสนุนการใช้ซ้ํา คาดว่าการเปลี่ยนแปลงจากการสั่งยาครั้งเดียวเป็นหลายครั้งต่อแพทย์จะเห็นได้ชัดขึ้นในช่วง 12 ถึง 24 เดือนข้างหน้า

แนวโน้มในอนาคต

Milestone ระบุว่าระยะต่อไปของการเปิดตัว PSVT จะมุ่งเน้นไปที่การเปลี่ยนแปลงแพทย์ให้ลึกซึ้งขึ้น หมายความว่าแพทย์มากขึ้นสั่งจ่ายยามากขึ้น ไม่ใช่แค่ผู้ป่วยทีละคน บริษัทยังวางแผนการให้ความรู้ผู้ป่วยอย่างต่อเนื่องเพื่อเพิ่มการรับรู้เกี่ยวกับ CARDAMYST

สําหรับ AFib ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสนั้นใหญ่กว่า PSVT มาก โดยประมาณการว่า:

• ผู้ป่วย AFib ที่ต้องการการควบคุมอัตราการเต้นของหัวใจ 3 ล้านถึง 4 ล้านราย
• การเข้าห้องฉุกเฉินรายปีมากกว่า 1 ล้านครั้งสําหรับการรักษาที่เกี่ยวข้องกับ AFib

บริษัทระบุว่าแพทย์กลุ่มเดียวกันดูแลผู้ป่วยทั้ง PSVT และ AFib แต่ผู้ป่วย AFib ได้รับการดูแลบ่อยกว่ามาก บางครั้งหลายครั้งต่อวันแทนที่จะเป็นรายสัปดาห์หรือรายเดือน ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งนี้อาจทําให้โอกาสเชิงพาณิชย์มีประสิทธิภาพมากขึ้นหากยาได้รับการอนุมัติสําหรับ AFib

Milestone ยังระบุว่าโปรแกรม AFib ควรได้รับประโยชน์จากสิ่งที่เรียนรู้จาก PSVT รวมถึง:

• การออกแบบการศึกษาในผู้ป่วยนอก
• การเลือกอุปกรณ์ติดตาม
• การคัดเลือกผู้ป่วย
• การประเมินประสิทธิภาพของสถานที่
• กลยุทธ์การติดต่อกับ FDA

เนื่องจากการยื่นขออนุมัติ AFib จะใช้ขนาดยาเดียวกับ PSVT ฝ่ายบริหารระบุว่าแพ็คเกจความปลอดภัยควรส่งต่อได้เป็นส่วนใหญ่ โดยเหลือเพียงประสิทธิภาพเป็นคําถามหลักสําหรับระยะที่ 3

บริษัทระบุว่าแบรนด์ CARDAMYST ที่มีอยู่และประสบการณ์ด้านความคุ้มครองอาจช่วยการเปิดตัว AFib ได้เช่นกัน เนื่องจากผลิตภัณฑ์จะใช้ SKU และขนาดยาเดียวกัน ฝ่ายบริหารเพิ่มเติมว่าการสนับสนุนจากแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านสรีรวิทยาไฟฟ้าหัวใจอาจช่วยด้านความคุ้มครองจากผู้จ่ายและการนําไปใช้ในสถาบัน

ประเด็นสําคัญจากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงแนวคิดที่ว่าตลาดยังอยู่ในระยะแรกและการรับรู้ต้องดีขึ้นก่อนที่การนําไปใช้จะเร่งตัวขึ้น

ประเด็นสําคัญจากการหารือ ได้แก่:

• ผู้สั่งจ่ายยาในช่วงแรกมักดูแลผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่หรือผู้ป่วยที่เคยไปห้องฉุกเฉินมาก่อน
• แพทย์จํานวนมากยังไม่นึกถึง CARDAMYST เป็นอันดับแรก เนื่องจากการเปิดตัวเพิ่งเกิดขึ้นและตลาดไม่เปลี่ยนแปลงมาหลายทศวรรษ
• แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านสรีรวิทยาไฟฟ้าหัวใจตอบสนองได้แข็งแกร่งกว่าแพทย์โรคหัวใจทั่วไป ส่วนหนึ่งเป็นเพราะพวกเขามองว่ายาเป็นส่วนเสริมของการทํา ablation
• บริษัทเชื่อว่าการสนับสนุนจากแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านสรีรวิทยาไฟฟ้า

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน