BridgeBio Pharma ในงาน Morgan Stanley: Attruby ขับเคลื่อนการเติบโต

BridgeBio Pharma (BBIO) ใช้โอกาสในวันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 ในงาน Morgan Stanley 24th รายปี Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพลักษณ์ของบริษัทที่มีแฟรนไชส์เชิงพาณิชย์หนึ่งรายการที่กําลังเติบโตและมีการเปิดตัวผลิตภัณฑ์อีกหลายรายการตามมาในเร็วๆ นี้ ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงยอดขาย Attruby ที่แข็งแกร่ง ไปป์ไลน์ระยะปลายที่ลึกซึ้ง และเงินสดสํารองที่มากขึ้น พร้อมทั้งยอมรับถึงการขาดทุนที่ยังคงดําเนินอยู่ ต้นทุนทางการเงินที่สูง และตลาดยาโรคหายากที่มีการแข่งขันสูง

ประเด็นสําคัญ

• Attruby ยังคงเป็นเครื่องยนต์หลักของการเติบโต โดยมีรายได้สุทธิจากผลิตภัณฑ์ในสหรัฐฯ 222 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสล่าสุด และรายได้ค่าสิทธิประมาณ 15 ล้านดอลลาร์จากพันธมิตร Bayer ในชื่อ BEYONTTRA
• BridgeBio ระบุว่าการขาดทุนจากการดําเนินงานอยู่ที่ประมาณ 100 ล้านดอลลาร์ต่อไตรมาส และคาดว่าจะเริ่มลดลงตั้งแต่ไตรมาสที่สี่ของปี 2024 โดยตั้งเป้าจุดคุ้มทุนในช่วงปลายปี 2027 ถึงต้นปี 2028
• บริษัทเน้นย้ําถึงการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่สามรายการในระยะใกล้ นําโดย infigratinib สําหรับโรค achondroplasia, BBP-418 สําหรับโรค limb-girdle muscular dystrophy และ encaleret สําหรับ ADH1
• BridgeBio ปิดการระดมทุนด้วยหุ้นบุริมสิทธิ์มูลค่า 1 พันล้านดอลลาร์ ทําให้เงินสดตามสมมติฐานเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 1.7 พันล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่ามูลค่าระยะยาวจะมาจากความแตกต่างทางคลินิก การขยายตลาด และการเปลี่ยนจากการใช้เงินสดไปสู่การสร้างเงินสดภายในปี 2028

ผลประกอบการทางการเงิน

BridgeBio ระบุว่า Attruby กําลังขับเคลื่อนโมเมนตัมเชิงพาณิชย์ส่วนใหญ่ของบริษัท ยาดังกล่าวสร้างรายได้สุทธิจากผลิตภัณฑ์ในสหรัฐฯ 222 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสล่าสุด บวกกับรายได้ค่าสิทธิประมาณ 15 ล้านดอลลาร์จากยอดขาย BEYONTTRA ของ Bayer

• รายได้เติบโตแบบ sequential ที่ 23% โดยได้รับแรงหนุนจากผู้ป่วยรายใหม่ที่เริ่มการรักษา
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยที่เปลี่ยนยาได้กลับสู่ภาวะปกติหลังจากมีกิจกรรมสูงในช่วงปลายปี 2023 และต้นปี 2024
• บริษัทระบุว่า Attruby กําลังสะสมยอดขายรายปีถึงระดับ blockbuster แล้ว หมายความว่ามากกว่า 250 ล้านดอลลาร์ต่อปีในอัตราปัจจุบัน
• BridgeBio คาดว่ายอดขายรายไตรมาสในระยะใกล้จะเติบโตประมาณ 25 ล้านถึง 30 ล้านดอลลาร์
• แนวทางยอดขายสูงสุดรายปีสําหรับ Attruby ยังคงอยู่ที่ 4 พันล้านดอลลาร์ โดยมีโอกาสเกินระดับนั้น

บริษัทระบุว่ายอดขาย Attruby ส่วนใหญ่ยังคงมาจากสหรัฐฯ โดยมียุโรปเป็นตลาดรองที่สําคัญ อัตราค่าสิทธิของ Bayer เริ่มต้นที่ 30% และเพิ่มขึ้นเป็นขั้น ซึ่งเพิ่มแหล่งรายได้อีกทางหนึ่งให้กับ BridgeBio

ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าการขาดทุนจากการดําเนินงานของธุรกิจ BridgeBio มีเสถียรภาพที่ประมาณ 100 ล้านดอลลาร์ต่อไตรมาส บริษัทคาดว่าการขาดทุนจะอยู่ในระดับนั้นในไตรมาสที่สามของปี 2024 ก่อนที่จะเริ่มลดลงในไตรมาสที่สี่

• จุดคุ้มทุนจากการดําเนินงานมีเป้าหมายในช่วงปลายปี 2027 ถึงต้นปี 2028
• คาดว่าจะสร้างกระแสเงินสดได้ในปี 2028
• Attruby อยู่ในระยะการขยายอัตรากําไรแล้ว
• การเปิดตัวผลิตภัณฑ์สามรายการถัดไปคาดว่าจะเปลี่ยนจากการใช้เงินสดไปสู่การสร้างเงินสดภายในปี 2028

ในด้านงบดุล BridgeBio ระบุว่าปิดการระดมทุนด้วยหุ้นบุริมสิทธิ์มูลค่า 1 พันล้านดอลลาร์ ทําให้เงินสดตามสมมติฐานเพิ่มขึ้นเป็นประมาณ 1.7 พันล้านดอลลาร์ บริษัทระบุว่าหนี้สินรวมอยู่ที่มากกว่า 3.7 พันล้านดอลลาร์เล็กน้อย รวมถึงภาระผูกพันค่าสิทธิรอตัดบัญชี 879 ล้านดอลลาร์ เทียบกับส่วนขาดทุนของผู้ถือหุ้น 2.5 พันล้านดอลลาร์

• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่มีความต้องการเงินทุนในระยะใกล้สําหรับธุรกิจ BridgeBio
• ยังระบุด้วยว่าต้นทุนทุนของหุ้นยังคงสูงเมื่อเทียบกับมุมมองของบริษัทเกี่ยวกับมูลค่าที่แท้จริง
• ต้นทุนดังกล่าวควรลดลงเมื่อนักลงทุนเข้าใจศักยภาพยอดขายสูงสุดรายปีของไปป์ไลน์ที่ประมาณ 10 พันล้านดอลลาร์ได้ดีขึ้น

อัปเดตการดําเนินงาน

Attruby ในโรค TTR amyloidosis

BridgeBio ระบุว่า Attruby ยังคงได้รับส่วนแบ่งตลาดในตลาด transthyretin หรือ TTR amyloidosis สายแรก ฝ่ายบริหารอธิบายยาดังกล่าวว่าเป็นตัวทําให้คงตัวรุ่นที่สองที่ใกล้เคียงกับความสมบูรณ์ โดยมีความแตกต่างทางคลินิกในหลายมาตรการ

• ระบุว่าตัวขับเคลื่อนการเติบโตที่ใหญ่ที่สุดคือตลาดสายแรกที่ใหญ่ขึ้นและส่วนแบ่งที่สูงขึ้นในตลาดนั้น
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําข้อมูลการปกป้องไต ข้อมูล EFC และหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงในระยะแรกว่าเป็นปัจจัยสนับสนุนสําคัญสําหรับการเติบโตในอนาคต
• บริษัทระบุว่าข้อมูลไตแบบ post-hoc แสดงรูปแบบที่คล้ายกับยา SGLT2 inhibitors และ ARBs โดยมีการลดลงของ eGFR ในช่วงแรกตามด้วยการปกป้องไตในระยะยาว
• ต้นฉบับที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้เชี่ยวชาญเกี่ยวกับผลการค้นพบด้านไตได้รับการเผยแพร่เพื่อใช้ในการศึกษาแพทย์
• BridgeBio ระบุว่าหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงในระยะแรกชี้ให้เห็นว่า Attruby มีประสิทธิภาพเหนือกว่า VYNDAMAX และคาดว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมในงานประชุม HFSA

ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าข้อมูล CARDIO-TTRansform สนับสนุนแนวทาง stabilizer-first มากกว่าการบําบัดแบบผสมผสานหรือกลยุทธ์ silencer แบบบริสุทธิ์

• บริษัทระบุว่าการบําบัดแบบผสมผสานไม่ได้ผล
• ระบุว่าการบําบัดแบบ knockdown แสดงผลที่ปรับด้วย placebo ที่คล้ายกันและต้องใช้เวลา 18 ถึง 20 เดือนเพื่อให้เส้นโค้งแยกออกจากกัน
• BridgeBio ระบุว่าตลาดสายแรกกําลังขยายตัวและ Attruby กําลังได้รับส่วนแบ่งตลาด
• ตลาดสายที่สองกลับสู่ภาวะปกติหลังจากช่วงการเปลี่ยนยาที่สูงในปี 2023 และต้นปี 2024

ในด้านการกําหนดราคาและการเข้าถึง ฝ่ายบริหารระบุว่ามุ่งเน้นที่ความแตกต่างทางคลินิกมากกว่าการแข่งขันด้านราคาโดยตรง

• บริษัทต้องการการเข้าถึงที่เท่าเทียมกัน หรือหากไม่เป็นไปได้ ก็ต้องการกระบวนการที่เท่าเทียมกัน
• ระบุว่า Pfizer ได้ให้ส่วนลดกับ UnitedHealth มาประมาณ 15 เดือนแล้ว แต่ Attruby ยังคงได้รับส่วนแบ่งตลาดเพิ่มขึ้น
• ฝ่ายบริหารอ้างถึงอัตราความสําเร็จในการอุทธรณ์ที่สูงกว่า 90% เป็นหลักฐานของกรณีทางคลินิกของผลิตภัณฑ์
• ระบุว่า Attruby ควรยังคงแข่งขันได้แม้หลังจาก tafamidis สามัญเข้าสู่ตลาดในต้นปี 2032 เนื่องจากพลวัตของช่องทางและข้อได้เปรียบของตัวทําให้คงตัวรุ่นที่สอง

Infigratinib สําหรับโรค achondroplasia

BridgeBio ระบุว่า infigratinib ซึ่งเป็นการรักษาแบบรับประทานสําหรับโรค achondroplasia ได้รับการยอมรับ NDA สําหรับการตรวจสอบแบบเร่งด่วนและคาดว่าจะเปิดตัวในสหรัฐฯ ในช่วงกลางปี 2027 หากได้รับการอนุมัติ บริษัทมองว่ายาดังกล่าวเป็นวิธีขยายตลาดมากกว่าแค่แย่งส่วนแบ่งจากผลิตภัณฑ์ CNP ที่มีอยู่

• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีเพียงประมาณ 25% ของผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติในสหรัฐฯ ที่ได้รับการรักษาในปัจจุบัน ซึ่งยังมีช่องว่างสําหรับการเติบโต
• ในยุโรป การเข้าถึงการรักษาสูงกว่าแล้ว ที่ประมาณ 60% ถึง 75%
• บริษัทระบุว่า infigratinib แสดงประโยชน์ด้านความเร็วในการเจริญเติบโตสูงสุดที่ 1.74 เซนติเมตรต่อปี เทียบกับ 1.57 และ 1.49 สําหรับคู่แข่ง
• ระบุว่ายาดังกล่าวเป็นยาเดียวที่แสดงประโยชน์นอกเหนือจากความสูงภายใน 52 สัปดาห์ รวมถึงสัดส่วนร่างกาย ช่วงแขน ภาวะหยุดหายใจขณะหลับ และโรคหูชั้นกลางอักเสบ
• สูตรยาแบบรับประทานมีจุดมุ่งหมายเพื่อลดภาระของการฉีดยาทุกวันหรือทุกสัปดาห์

BridgeBio ระบุว่าตลาดประกอบด้วยกลุ่มผู้ป่วยสามกลุ่ม ได้แก่ ผู้ใช้ผลิตภัณฑ์ CNP ในปัจจุบัน ผู้ป่วยที่หยุดการรักษาก่อนหน้านี้ และผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา ซึ่งอธิบายว่าเป็นกลุ่มที่ใหญ่ที่สุดในสหรัฐฯ

• บริษัทระบุว่าการศึกษาขยายในทารกและเด็กวัยเตาะแตะกําลังดําเนินการได้ดี
• วางแผนแนวทางตามลําดับ โดยเริ่มจากอายุ 2 ถึง 3 ปี แล้วจึงเลื่อนลงมาต่ํากว่า 2 ปี
• การยื่นขอขยายฉลากจะตามมาเมื่อข้อมูลพร้อม
• โปรแกรม hypochondroplasia อยู่ในระยะการขยายขนาดยา โดยมีการทดสอบสองขนาดและอาจมีการทดสอบขนาดยาเพิ่มเติมในอนาคต
• BridgeBio ระบุว่า FDA ได้มอบการกําหนดแบบ fast-track และ breakthrough
• วางแผนยื่นขอในยุโรปในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 โดยคาดว่าจะได้รับการอนุมัติประมาณปลายปี 2025 หรือต้นปี 2026 และเปิดตัวในต้นปี 2027

BBP-418 สําหรับโรค limb-girdle muscular dystrophy

BridgeBio ระบุว่า BBP-418 อยู่ในเส้นทางสําหรับวันที่ PDUFA ในวันที่ 27 พ.ย. 2024 ภายใต้การตรวจสอบแบบเร่งด่วน บริษัทอธิบายการบําบัดดังกล่าวว่าอาจเปลี่ยนแปลงได้สําหรับกลุ่มผู้ป่วยที่มีความเข้มข้นโดยไม่มีคู่แข่งที่ได้รับการอนุมัติ

• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูลทางคลินิกแสดงให้เห็นถึงการทําให้โรคคงที่และการปรับปรุงการทํางานบางส่วน
• ผู้ป่วยประมาณ 500 รายได้รับการระบุและจับคู่กับผู้ให้บริการแล้ว
• บริษัทคาดว่าจะระบุผู้ป่วยเพิ่มเติมได้ตามเวลา โดยถึงประมาณ 2,000 ถึง 2,500 ผู้ป่วยที่มีอยู่ในสหรัฐฯ ในสองถึงสามปี
• BridgeBio ระบุว่าคาดว่าจะรักษาผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ระบุได้เพราะไม่มีผลิตภัณฑ์ที่แข่งขันในตลาด
• ศักยภาพยอดขายสูงสุดประมาณอยู่ที่ประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์ทั่วสหรัฐฯ และยุโรป
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวในโรคหายากที่คล้ายกันมักถึงจุดสูงสุดในราวปีที่ 6 หรือ 7

Encaleret สําหรับ ADH1

Encaleret การรักษาของ BridgeBio สําหรับโรค autosomal dominant hypophosphatemic rickets หรือ ADH1 มีวันที่ PDUFA ในวันที่ 8 พ.ค. 2025 ภายใต้การตรวจสอบแบบเร่งด่วนเช่นกันและไม่มีการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา European Medicines Agency ได้ยอมรับใบสมัครทางการตลาดของบริษัท

• บริษัทระบุว่าผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 2,200 รายได้รับการระบุผ่านรหัส ADH ICD-10
• มีการวินิจฉัยใหม่ประมาณ 70 รายต่อเดือน
• BridgeBio ระบุว่าผู้ป่วย 500 รายได้รับการยืนยันทางพันธุกรรมและจับคู่กับผู้ให้บริการแล้ว
• ประมาณการความชุกในสหรัฐฯ ที่ประมาณ 12,000 ผู้ป่วย
• ข้อมูลทางคลินิกแสดงให้เห็นการทําให้แคลเซียมในปัสสาวะและซีรั่มเป็นปกติในผู้ป่วยมากกว่าสามในสี่
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโรคมีความรุนแรงเพียงพอที่ความตั้งใจในการรักษาควรสูง

แนวโน้มในอนาคต

BridgeBio ระบุว่าแผนระยะยาวของบริษัทขึ้นอยู่กับการผสมผสานระหว่างการเติบโตเชิงพาณิชย์ การเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่ และการปรับปรุงอัตรากําไร ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังมุ่งสู่ธุรกิจที่สามารถระดมทุนได้เอง

• คาดว่า Attruby จะเติบโตต่อเนื่องเมื่อข้อมูลการปกป้องไต ข้อมูล EFC และหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงเข้าถึงแพทย์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจใช้เวลา 12 เดือนหรือมากกว่านั้นสําหรับข้อมูลใหม่ที่จะเปลี่ยนนิสัยการสั่งยา
• บริษัทคาดว่าตลาด TTR สายแรกจะขยายตัวต่อเนื่อง
• ยังคาดว่าตลาดสายที่สองจะยังคงเล็กกว่าแต่ยังคงเพิ่มรายได้ส่วนเพิ่ม
• BridgeBio ระบุว่าอยู่ในตําแหน่งที่จะเติบโตต่อไปแม้หลังจาก tafamidis สามัญมาถึงในต้นปี 2032

สําหรับ infigratinib ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการขยายการใช้การรักษาในกลุ่มผู้ป่วยและภูมิศาสตร์ทั้งหมด

• บริษัทเชื่อว่ารูปแบบยาแบบรับประทานและโปรไฟล์ทางคลินิกที่กว้างขึ้นสามารถเพิ่มการเข้าถึงการรักษาในสหรัฐฯ ให้สูงกว่าระดับ 25% ในปัจจุบันได้มาก
• คาดว่าจะมีโอกาสส่วนแบ่งตลาดสูงสุด 30% ถึง 40

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน