ProMIS Neurosciences ในงานประชุม H.C. Wainwright: ความปลอดภัยโดดเด่น

เมื่อวันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 ProMIS Neurosciences (PMN) ได้ใช้เวที H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อนําเสนอความคืบหน้าของโปรแกรมวิจัยโรคอัลไซเมอร์และไปป์ไลน์ที่ครอบคลุมโรคระบบประสาทเสื่อมในวงกว้าง บริษัทชี้ให้เห็นถึงโปรไฟล์ความปลอดภัยระหว่างกาลที่สะอาดและข้อมูลไบโอมาร์กเกอร์ที่น่าสนใจสําหรับยาตัวนํา พร้อมทั้งระบุว่าบริษัทยังคงอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาทางคลินิก ไม่มีรายได้จากผลิตภัณฑ์ และยังคงเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของการพัฒนายาในระยะปลาย

ประเด็นสําคัญ

• ProMIS ระบุว่ายาตัวนําสําหรับโรคอัลไซเมอร์ PMN310 ไม่พบผู้ป่วยที่มีอาการ ARIA-E เลยแม้แต่รายเดียว ในการวิเคราะห์ระหว่างกาลช่วง 6 เดือนของการทดลอง PRECISE-AD
• บริษัทรายงานว่า p-tau217 ลดลง 15% และ MTBR-tau243 มีแนวโน้มลดลง ซึ่งบ่งชี้ถึงการออกฤทธิ์ต่อเป้าหมาย
• ProMIS ปิดการระดมทุนมูลค่า 175 ล้านดอลลาร์ในเดือน ก.พ. 2024 และระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอถึงสิ้นปี 2027
• บริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับการศึกษาจดทะเบียน Phase III ที่อาจเกิดขึ้น และกําลังพัฒนาสูตรยาแบบฉีดใต้ผิวหนัง
• ผู้บริหารระบุว่าแพลตฟอร์มการพับโปรตีนผิดรูปแบบเดียวกันนี้สามารถรองรับโปรแกรมสําหรับโรค ALS และโรคพาร์กินสันได้

ภาพรวมและกลยุทธ์ของบริษัท

Neil Warma ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ ProMIS อธิบายว่าบริษัทเป็นบริษัทยาชีวเภสัชกรรมที่มุ่งเน้นการพัฒนาแอนติบอดีโมโนโคลนัลที่มีความจําเพาะสูง โดยกําหนดเป้าหมายไปที่โปรตีนที่พับผิดรูปซึ่งเชื่อมโยงกับโรคระบบประสาทเสื่อม บริษัทตั้งอยู่ที่เมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์ และแพลตฟอร์มการค้นพบของบริษัทมีต้นกําเนิดจากมหาวิทยาลัยบริติชโคลัมเบีย

ProMIS ระบุว่าแนวคิดทางวิทยาศาสตร์หลักของบริษัทคือการระบุรูปทรงโปรตีนที่เป็นพิษ แทนที่จะโจมตีโปรตีนทุกรูปแบบอย่างกว้างขวาง Warma กล่าวว่า "เทคโนโลยีของเราช่วยให้เราออกแบบแอนติบอดีได้ และการบําบัดทั้งหมดของเราเป็นแอนติบอดีโมโนโคลนัลที่ออกแบบมาเพื่อกําหนดเป้าหมายโปรตีนที่พับผิดรูปอย่างเลือกสรรและกําจัดออกจากการไหลเวียน เพื่อป้องกันการรวมตัวและสะสมเพิ่มขึ้นตามเวลา"

ปัจจุบันบริษัทมุ่งเน้นที่โรคอัลไซเมอร์เป็นหลัก แต่ไปป์ไลน์ยังรวมถึงโปรแกรมที่มุ่งเป้าไปที่ TDP-43 ที่พับผิดรูปสําหรับโรค ALS และอัลฟา-ซินิวคลีนที่พับผิดรูปสําหรับโรคพาร์กินสันและภาวะสมองเสื่อมจาก Lewy bodies

การพัฒนาทางคลินิกและการอัปเดตการดําเนินงาน

จุดเด่นของการนําเสนอคือการทดลอง PRECISE-AD ระยะ 1B ของ PMN310 ซึ่งเป็นยาตัวนําสําหรับโรคอัลไซเมอร์ของ ProMIS การศึกษานี้เป็นการทดลองแบบควบคุมด้วยยาหลอก ปิดบังสองทาง และสุ่มตัวอย่าง โดยมีการออกแบบอัตราส่วนยาจริงต่อยาหลอก 3:1 และระยะเวลารักษา 12 เดือน มีผู้ป่วยเข้าร่วม 144 ราย จาก 22 ศูนย์วิจัยในสหรัฐอเมริกา ซึ่งสูงกว่าเป้าหมายเดิมที่ 100 ราย

การทดลองรวมถึงผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางสติปัญญาระดับเล็กน้อยและโรคอัลไซเมอร์ระยะต้น และใช้กลุ่มขนาดยาสามระดับ ได้แก่ ต่ํา กลาง และสูง ProMIS ระบุว่าการศึกษาเสร็จสิ้นการรับสมัครผู้ป่วยในเดือน ธ.ค. 2023 และคาดว่าจะเสร็จสิ้นการให้ยาครบทุกรายภายในเดือน ธ.ค. 2024 บริษัทยังได้รับการกําหนดสถานะ Fast Track จากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA)

ผลการประเมินความปลอดภัยระหว่างกาล

ProMIS ระบุว่าการวิเคราะห์ระหว่างกาลแบบปิดบังช่วง 6 เดือน ซึ่งนําเสนอเมื่อวันที่ 28 ก.ค. 2024 แสดงให้เห็นโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ Warma เรียกว่า "ยอดเยี่ยม" โดยบริษัทรายงานว่า:

• ไม่พบผู้ป่วยที่มีอาการ ARIA-E (ภาวะสมองบวมและมีเลือดออก) ซึ่งเป็นผลข้างเคียงที่พบในยารักษาโรคอัลไซเมอร์บางชนิดที่แข่งขันอยู่ในตลาด
• ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษา
• ไม่มีผู้ป่วยออกจากการทดลองเนื่องจากการรักษา
• ปฏิกิริยาจากการให้ยาทางหลอดเลือดน้อยมาก

Warma เปรียบเทียบผลลัพธ์กับยาชั้นนําในตลาดปัจจุบันอย่าง lecanemab และ donanemab ซึ่งรายงานอัตรา ARIA-E ประมาณ 12% และ 23% ตามลําดับในการทดลอง Phase III นอกจากนี้ เขายังระบุว่าโปรไฟล์ ARIA โดยรวมมีแนวโน้มสอดคล้องกับอัตราพื้นฐานของกลุ่มยาหลอกที่ 9% ถึง 14% ในช่วง 18 เดือน และกรณี ARIA-H มีความรุนแรงน้อยและไม่มีอาการ ซึ่งสอดคล้องกับอัตราที่เกิดขึ้นเองในกลุ่มยาหลอก

บริษัทระบุว่าภาพรวมด้านความปลอดภัยมีความสําคัญอย่างยิ่งสําหรับผู้ที่มียีน APOE4 ซึ่งคิดเป็นประมาณ 60% ของผู้ป่วยอัลไซเมอร์และมีความเสี่ยง ARIA สูงกว่าเมื่อใช้การบําบัดที่มีอยู่ในปัจจุบัน ProMIS ระบุว่า PMN310 ไม่พบ ARIA-E ในกลุ่มนี้เลย เมื่อเทียบกับประมาณ 30% สําหรับ lecanemab

ข้อมูลไบโอมาร์กเกอร์และกลไกการออกฤทธิ์

นอกเหนือจากด้านความปลอดภัย ProMIS ยังเน้นย้ําหลักฐานไบโอมาร์กเกอร์ที่บ่งชี้ถึงการออกฤทธิ์ต่อเป้าหมาย บริษัทรายงานว่า p-tau217 ลดลง 15% ในช่วง 6 เดือน โดยระบุว่าผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษามักแสดงการเพิ่มขึ้น 5% ถึง 10% ในช่วงเวลาเดียวกัน ProMIS ยังระบุว่า MTBR-tau243 มีแนวโน้มลดลงในช่วง 6 เดือน ซึ่งสอดคล้องกับรูปแบบการสุ่มตัวอย่าง 3:1

ผู้บริหารระบุว่าผลการค้นพบเหล่านี้สอดคล้องกับทฤษฎีที่ว่า PMN310 กําหนดเป้าหมายอย่างเลือกสรรไปที่สายพันธุ์อะไมลอยด์-เบตาโอลิโกเมอร์ที่เป็นพิษ โดยหลีกเลี่ยงโมโนเมอร์และแผ่นพลาก Warma กล่าวว่า "ความท้าทายคือมีโปรตีน A-beta หลายสายพันธุ์ ทั้งโมโนเมอร์ แผ่นพลากที่เราทุกคนรู้จัก และโอลิโกเมอร์...ปัจจุบันเราทราบแล้วว่าการกําจัดแผ่นพลากในบุคคลมีผลกระทบน้อยมากต่อประโยชน์ทางสติปัญญาหรือการป้องกันการเสื่อมถอยทางสติปัญญาเพิ่มเติม"

ProMIS โต้แย้งว่าแนวทางนี้อาจอธิบายได้ว่าทําไมยาของบริษัทจึงแสดงโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีกว่าคู่แข่งที่กําจัดแผ่นพลาก บริษัทระบุว่าการทดสอบเปรียบเทียบกับแอนติบอดีอื่นๆ แสดงให้เห็นว่า PMN310 เป็นตัวเดียวที่ไม่จับกับแผ่นพลาก

ผลประกอบการทางการเงิน

ProMIS ไม่มีรายได้รายงาน เนื่องจากยังอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาทางคลินิก แต่บริษัทเน้นย้ําถึงงบดุลและระยะเวลาการระดมทุน

• บริษัทปิดการระดมทุนมูลค่า 175 ล้านดอลลาร์ในเดือน ก.พ. 2024
• การระดมทุนนําโดย Janus และ Ally Bridge ร่วมกัน
• นักลงทุนรายอื่นๆ ได้แก่ Wellington, Deep Track และ Great Point Partners
• ProMIS ระบุว่าสถานะเงินสดควรเพียงพอสําหรับการดําเนินงานถึงสิ้นปี 2027
• ระยะเวลาดังกล่าวครอบคลุมเกินกว่าผลลัพธ์หลักที่คาดว่าจะได้รับในไตรมาส 1 ปี 2027 จาก PRECISE-AD

ผู้บริหารระบุว่าการระดมทุนดังกล่าวเปิดโอกาสให้บริษัทดําเนินงานทางคลินิกและการหารือด้านกฎระเบียบต่อไปได้โดยไม่มีแรงกดดันระยะสั้นในการระดมทุนเพิ่มเติม

แนวโน้มในอนาคต

ProMIS ระบุว่ากําลังเตรียมพร้อมสําหรับการศึกษาจดทะเบียน Phase III ที่อาจเกิดขึ้นหลังจาก PRECISE-AD ขึ้นอยู่กับข้อเสนอแนะจาก FDA Warma กล่าวว่าบริษัทกําลังพิจารณาว่าสามารถเข้าสู่ Phase III โดยตรงและอาจข้ามโปรแกรม Phase II แยกต่างหากได้หรือไม่

บริษัทยังระบุว่ากําลังพัฒนาสูตรยาแบบฉีดใต้ผิวหนังของ PMN310 เพื่อเสริมกับระบบการให้ยาทางหลอดเลือดดํารายเดือนในปัจจุบัน ผู้บริหารระบุว่าโปรแกรมยาแบบฉีดใต้ผิวหนังมีความคืบหน้าที่ดีและมีแผนที่จะพร้อมใช้งานเมื่อเปิดตัวหากการพัฒนาดําเนินไปตามแผน

เป้าหมายระยะใกล้ ได้แก่:

• ผลลัพธ์หลักของ PRECISE-AD คาดว่าจะได้รับในไตรมาส 1 ปี 2027
• การให้ยาครบทุกรายภายในเดือน ธ.ค. 2024
• การหารือกับ FDA อย่างต่อเนื่องภายใต้สถานะ Fast Track
• การพัฒนาสูตรยาแบบฉีดใต้ผิวหนังต่อไป
• การพัฒนายาสําหรับโรค ALS และโรคพาร์กินสันต่อไป

ตําแหน่งทางการแข่งขันและโอกาสในตลาด

Warma โต้แย้งว่าตลาดโรคอัลไซเมอร์ในปัจจุบันแสดงให้เห็นถึงความต้องการการบําบัดใหม่ แม้ว่ายาที่มีอยู่จะมีโปรไฟล์ความเสี่ยง-ประโยชน์ที่ปะปนกัน เขากล่าวว่า "โปรไฟล์ความเสี่ยง-ประโยชน์ของยาในตลาดค่อนข้างต่ํา แต่ยังคงสร้างรายได้อย่างมีนัยสําคัญ โอกาสมีอยู่ ซึ่งเราเชื่อว่า สําหรับบริษัทที่จะนําเสนอแอนติบอดีที่ปลอดภัยกว่าและมีประสิทธิภาพมากกว่ามากและครองส่วนแบ่งตลาดส่วนใหญ่"

ProMIS ระบุว่าโอกาสของบริษัทรวมถึงผู้ป่วยที่อาจทนต่อการบําบัดในปัจจุบันได้ไม่ดี โดยเฉพาะผู้ที่มียีน APOE4 บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงตลาดในอนาคตที่ใหญ่กว่าหากการรักษาเริ่มต้นเร็วขึ้น สู่ผู้ป่วยอัลไซเมอร์ก่อนแสดงอาการก่อนที่อาการสําคัญจะปรากฏ

ผู้บริหารระบุว่าแพลตฟอร์มของบริษัทได้รับการออกแบบให้ครอบคลุมกว่าโรคอัลไซเมอร์เพียงอย่างเดียว แนวทางการพับโปรตีนผิดรูปแบบเดียวกันนี้สามารถรองรับโปรแกรมสําหรับโรค ALS และโรคพาร์กินสันได้ โดยได้รับการสนับสนุนจากสิ่งที่บริษัทอธิบายว่าเป็นการคุ้มครองสิทธิบัตรที่แข็งแกร่งในพอร์ตโฟลิโอทั้งหมด

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ไม่มีการถามตอบอย่างเป็นทางการในบทถอดความ การนําเสนอประกอบด้วยคํากล่าวที่เตรียมไว้ล่วงหน้าจาก Warma และคําแนะนําตัวของผู้ดําเนินรายการ

บทสรุป

ProMIS ออกจากการประชุมด้วยข้อความที่มุ่งเน้นด้านความปลอดภัย การสนับสนุนจากไบโอมาร์กเกอร์ และระยะเวลาเงินสดที่ยาวนาน ในขณะที่ยังคงรอการทดสอบที่ใหญ่กว่าจากข้อมูลทางคลินิกในระยะต่อไป ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน