Syndax เผยรายได้ประจํากลายเป็นแกนหลักในงานประชุม H.C. Wainwright

เมื่อวันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 Syndax เภสัชกรรม (SNDX) ได้ใช้เวทีการประชุม H.C. Wainwright Global Invest ครั้งที่ 28 รายปี เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่สร้างยอดขายที่มีนัยสําคัญแล้ว แต่ยังคงต้องพึ่งพาข้อมูลทางคลินิกเพื่อขยายการเติบโต ฝ่ายบริหารระบุว่ายาที่วางจําหน่ายแล้วทั้งสองตัวมีการขยายตัวที่ดี ขณะที่ไปป์ไลน์ของโปรแกรมด้านมะเร็งและโรคหายากอาจเพิ่มมูลค่าได้หากผลการศึกษาที่จะมาถึงเป็นบวก

ประเด็นสําคัญ

• Revuforj และ Niktimvo ต่างอยู่ในปีที่สองของการเปิดตัว และแต่ละตัวมียอดรายได้รายปีเกิน 200 ล้านดอลลาร์
• สัดส่วนรายได้ของ Revuforj กําลังเปลี่ยนไปสู่การใช้เพื่อบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่ายแบบประจํา ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังกลายเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตระยะยาวหลัก
• ประมาณ 80% ของผู้ป่วย Revuforj ได้รับการรักษาแบบผสมผสาน ประมาณ 50% ดําเนินการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิด และสูงถึง 70% ของผู้ป่วยเหล่านั้นได้รับการบําบัดรักษาหลังการปลูกถ่าย
• ตัวเร่งปฏิกิริยาในระยะใกล้ ได้แก่ ข้อมูลไตรมาสที่สี่จากการศึกษา axatilimab ในโรค idiopathic pulmonary fibrosis และ frontline cGVHD
• Syndax คาดว่าจะมีสินทรัพย์ในไปป์ไลน์ที่มีความแตกต่างที่อาจเกิดขึ้นได้สี่รายการ บวกกับยาที่ได้รับการอนุมัติแล้วสองตัวในคลินิกภายในปี 2027

ผลประกอบการทางการเงิน

Syndax ระบุว่าบริษัทดําเนินงานที่ความสามารถสูงสุดสําหรับบริษัทชีวเภสัชกรรมขนาดเล็ก โดยมีสินทรัพย์เชิงพาณิชย์สองรายการที่มีส่วนร่วมในการเติบโตแล้ว

• Revuforj หรือ revumenib มียอดรายได้รายปีมากกว่า 200 ล้านดอลลาร์ นับเป็นเวลาหกไตรมาสเต็มหลังการเปิดตัว
• Niktimvo หรือ axatilimab มียอดรายได้รายปีประมาณ 240 ล้านดอลลาร์
• ผลิตภัณฑ์ทั้งสองอยู่ในปีที่สองในตลาด
• Revuforj เป็นของ Syndax ทั้งหมดในระดับโลก โดยมีการคุ้มครองทรัพย์สินทางปัญญาถึงปี 2040
• Niktimvo ได้รับการส่งเสริมร่วมกับ Incyte ซึ่งรายงานรายได้สุทธิ ในขณะที่ Syndax บันทึกรายได้จากความร่วมมือ

CFO Keith Goldhan กล่าวว่าสัดส่วนรายได้ของบริษัทกําลังเปลี่ยนแปลงเนื่องจากผู้ป่วยมากขึ้นกลับมาใช้ Revuforj หลังการปลูกถ่าย

"เราเป็นบริษัทขนาดเล็ก แต่เรามีสินทรัพย์เชิงพาณิชย์สองรายการ ทั้งคู่อยู่ในปีที่สองของการเปิดตัว... มียอดรายได้รายปีเกิน 200 ล้านดอลลาร์อย่างมาก เพียงหกไตรมาสเต็มหลังการเปิดตัวของเรา" เขากล่าว

Goldhan เสริมว่าเรื่องราวการเติบโตระยะยาวผูกพันกับการใช้ซ้ํามากขึ้นเรื่อยๆ มากกว่าเพียงแค่ใบสั่งยาใหม่

"ตัวขับเคลื่อนรายได้ที่ใหญ่ที่สุดในระยะยาวจะเป็นผลกระทบแบบสะสมที่คุณเห็นจากผู้ป่วยที่กลับมาใช้ revumenib... ส่วนรายได้ประจําจากผลกระทบแบบสะสมนั้น กําลังประกอบเป็นส่วนใหญ่ของรายได้ในช่วงเวลาใดก็ตาม ไม่ว่าจะเป็นสัปดาห์ เดือน หรือไตรมาสในปัจจุบัน และมันจะยังคงสร้างต่อไปเรื่อยๆ" เขากล่าว

อัปเดตการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการพูดคุยเกี่ยวกับการใช้ Revuforj ในโลกแห่งความเป็นจริงในมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน และวิธีที่การใช้งานนั้นได้พัฒนาไปตั้งแต่การเปิดตัว

• Revuforj ได้รับการอนุมัติสําหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันที่มีการจัดเรียงใหม่ของ KMT2A รวมถึง AML และ ALL ในผู้ใหญ่และเด็ก และสําหรับ AML ที่มีการกลายพันธุ์ NPM1 ในผู้ใหญ่และเด็ก
• Niktimvo ได้รับการอนุมัติสําหรับโรค chronic graft-versus-host disease หรือ cGVHD ในแนวที่สามและหลังจากนั้น
• หลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริงแสดงให้เห็นว่าประมาณ 80% ของผู้ป่วย Revuforj ได้รับยาร่วมกับการบําบัดมาตรฐาน
• ประมาณ 50% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษากําลังดําเนินการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกําเนิด
• สูงถึง 70% ของผู้ป่วยที่ปลูกถ่ายได้รับ Revuforj เป็นการบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่าย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะเวลาการบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่ายอาจกินเวลาตั้งแต่หกเดือนถึงสองปี ซึ่งสร้างกระแสรายได้ประจํา
• บริษัทระบุว่ามีทีมงานภาคสนามของตนเองสําหรับการส่งเสริม Revuforj และได้สร้างโปรแกรมการจัดการวงจรชีวิตรอบสินทรัพย์เชิงพาณิชย์ทั้งสองรายการ

ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์และหัวหน้า Research และการพัฒนา Nick Botwood กล่าวว่าเส้นทางการรักษามีความซับซ้อนมากกว่าที่คาดไว้ในช่วงเปิดตัว

"สูงถึง 80% ของผู้ป่วยที่อาจได้รับการรักษาแบบผสมผสาน... เรากําลังเห็นผู้ป่วยกลับมารับการรักษาหลังจากที่พวกเขาได้รับการปลูกถ่ายมากขึ้นเรื่อยๆ สูงถึง 70% ของผู้ป่วยได้รับการเสนอและจะได้รับ Revuforj เป็นการบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่าย ซึ่งเราเชื่อว่าจะให้โอกาสที่ดีที่สุดในการบรรเทาอาการที่ยั่งยืน" เขากล่าว

Botwood กล่าวว่าบริษัทเห็นประชากรที่สามารถเข้าถึงได้จํานวนมากในโรคที่มีการจัดเรียงใหม่ของ KMT2A โดยประมาณการว่ามีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 2,000 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกา เขากล่าวว่าบริษัทยังเห็นช่องว่างในการขยายการใช้การบํารุงรักษาผ่านหลักฐานทางคลินิกและการศึกษาของแพทย์

ไปป์ไลน์และการพัฒนาทางคลินิก

นอกเหนือจากยาที่วางจําหน่ายแล้ว Syndax ได้อธิบายไปป์ไลน์ที่สร้างขึ้นรอบด้านมะเร็งวิทยาและโรคหายาก โดยมีโปรแกรมหลายโปรแกรมที่กําลังก้าวหน้าไปสู่คลินิก

• SNDX-4321 เป็นสารยับยั้ง EGFR แบบ allosteric สําหรับมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็ก
• ยาได้รับการออกแบบให้จับกับตําแหน่งที่แตกต่างจากสารยับยั้ง EGFR แบบ ATP-competitive มาตรฐาน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจช่วยผู้ป่วยที่ดื้อต่อ osimertinib รวมถึงผู้ที่มีการกลายพันธุ์ต้านทาน C797S
• งานก่อนคลินิกแสดงให้เห็นถึงการซึมผ่านระบบประสาทส่วนกลางสูง ซึ่งอาจมีความสําคัญสําหรับการแพร่กระจายไปยังสมอง
• การศึกษาเพื่อเปิดใช้ IND กําลังดําเนินอยู่ และคาดว่าจะเข้าสู่คลินิกในปี 2027
• SNDX-62122 เป็นสารยับยั้ง menin รุ่นถัดไปที่กําลังพัฒนาสําหรับ myelofibrosis
• การศึกษาเพื่อพิสูจน์หลักการโดยใช้ revumenib ใน myelofibrosis ซึ่งดําเนินการร่วมกับ MPN Research Consortium คาดว่าจะเริ่มในปี 2027

Botwood กล่าวว่าไปป์ไลน์ของบริษัทอาจกว้างขึ้นในช่วงสองปีข้างหน้า

"นี่เป็นโอกาสที่น่าตื่นเต้นอย่างยิ่งอีกครั้ง... เราอาจมีสี่รายการที่มีความแตกต่างที่อาจเกิดขึ้นได้จริงๆ และสองตัวแทนที่ได้รับการอนุมัติในคลินิกในปี 2027 และนั่นเป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นมากสําหรับบริษัทและองค์กร R&D ของเรา" เขากล่าว

เขายังกล่าวด้วยว่าแนวทาง EGFR แบบ allosteric อาจแตกต่างอย่างมีนัยสําคัญจากตัวเลือกการรักษาในปัจจุบัน

"เหตุผลที่สารยับยั้ง allosteric น่าตื่นเต้นก็คือพวกมันไม่เคยได้รับการทดสอบในคลินิกในมะเร็งปอดที่มีการกลายพันธุ์ EGFR จริงๆ... มันทําลายรูปแบบ... คุณสามารถรวมมันกับ osimertinib และให้การปิดกั้นที่ลึกซึ้งมากได้จริงๆ" เขากล่าว

แนวโน้มในอนาคต

Syndax ระบุว่าระยะการเติบโตถัดไปขึ้นอยู่กับทั้งการดําเนินการเชิงพาณิชย์และการสร้างข้อมูล

• บริษัทระบุว่า "ผลกระทบแบบสะสม" จากการบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่ายควรจะยังคงสร้างต่อไปและกลายเป็นตัวขับเคลื่อนรายได้หลัก
• การเริ่มต้นผู้ป่วยใหม่จะยังคงมีความสําคัญ แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าจะเป็นรองจากรายได้การบํารุงรักษาประจําในช่วงเวลาต่อมา
• บริษัทกําลังดําเนินการ MAINTAIN Study ร่วมกับ Dana-Farber Cancer Institute เพื่อทดสอบ Revuforj เทียบกับยาหลอกในสภาพแวดล้อมหลังการปลูกถ่าย
• การศึกษานั้นได้รับการออกแบบเพื่อจัดการกับการกําจัดโรคที่เหลืออยู่น้อยที่สุดและการอยู่รอดโดยปราศจากเหตุการณ์
• EVOLVE-2 กําลังทดสอบ Revuforj ร่วมกับ venetoclax และ oral HMA ในผู้ป่วย AML ที่มีการกลายพันธุ์ NPM1 ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ โดยใช้อัตราการตอบสนองสมบูรณ์เป็นจุดสิ้นสุดแทน
• REVEAL กําลังทดสอบ Revuforj ร่วมกับเคมีบําบัดแบบเข้มข้นในผู้ป่วยที่แข็งแรงที่มี AML ที่มีการกลายพันธุ์ NPM1 ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ โดยใช้การตอบสนองสมบูรณ์ที่มี MRD เป็นลบในไขกระดูกเป็นจุดสิ้นสุด
• ฝ่ายบริหารระบุว่า MRD เป็นลบพื้นฐานในสภาพแวดล้อมนั้นอยู่ที่ประมาณ 50%
• สําหรับ IPF บริษัทระบุว่า MAXPIRe อาจสนับสนุนการเคลื่อนไหวอย่างรวดเร็วไปสู่ระยะที่ III หากผลลัพธ์เป็นบวก
• สําหรับ myelofibrosis บริษัทเห็นช่องว่างสําหรับ Revuforj และ SNDX-62122 ไม่ว่าจะเพียงอย่างเดียวหรือร่วมกับ Jakafi

Botwood กล่าวว่า idiopathic pulmonary fibrosis ยังคงเป็นพื้นที่ที่มีความต้องการสูงที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง เนื่องจากการดําเนินโรคอย่างรวดเร็วและอัตราการเสียชีวิตสูง เขากล่าวว่า axatilimab กําหนดเป้าหมายที่ macrophage ที่ได้มาจากโมโนไซต์ต้นน้ําของ fibroblast ซึ่งอาจเสริมการบําบัดต้านพังผืดที่มีอยู่ เช่น nintedanib และ pirfenidone

เขายังกล่าวด้วยว่าการศึกษา MAXPIRe ได้รับการออกแบบให้ใช้งานได้จริง โดยอนุญาตให้ใช้การบําบัดต้านพังผืดเป็นพื้นหลังและแบ่งกลุ่มผู้ป่วยออกเป็นสามกลุ่มการรักษา บริษัทคาดว่าจะได้รับผลการอ่านในไตรมาสที่สี่

ไฮไลต์ถาม-ตอบ

ในช่วงถาม-ตอบ ฝ่ายบริหารมุ่งเน้นไปที่วิธีที่รูปแบบการรักษาเปลี่ยนแปลงไปในโลกแห่งความเป็นจริงและความหมายของสิ่งนั้นต่อยอดขายในอนาคต

• การใช้ Revuforj แบบผสมผสานสูงกว่าที่คาดไว้ในตอนแรกมาก ถึง 80% ของผู้ป่วย
• ผู้ป่วยมากขึ้นกําลังย้ายไปปลูกถ่ายมากกว่าในการศึกษาหลัก AUGMENT-101 ดั้งเดิม
• การนําการบํารุงรักษาหลังการปลูกถ่ายมาใช้กําลังถึง 70% ของผู้ป่วยที่ปลูกถ่ายแล้ว ยังมีช่องว่างสําหรับการเติบโตต่อไป
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความยืดหยุ่นของการให้ยา Revuforj อาจช่วยจัดการ thrombocytopenia ในผู้ป่วยที่ปลูกถ่าย
• บริษัทระบุว่า MAINTAIN Study จะช่วยกําหนดการใช้ Revuforj ที่ดีที่สุดหลังการปลูกถ่าย
• สําหรับ SNDX-4321 ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการจัดการกับการดื้อยาและการกลับเป็นซ้ําในระบบประสาทส่วนกลาง ซึ่งเป็นปัญหาที่พบบ่อยในมะเร็งปอดที่มีการกลายพันธุ์ EGFR
• สําหรับ SNDX-62122 บริษัทระบุว่าการศึกษา revumenib ใน myelofibrosis ควรช่วยแจ้งว่าสารยับยั้ง menin รุ่นถัดไปควรใช้เพียงอย่างเดียวหรือร่วมกับ Jakafi

ฝ่ายบริหารยังชี้ให้เห็นถึงโอกาสทางการตลาดที่กว้างขึ้น ในมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันที่มีการจัดเรียงใหม่ของ KMT2A บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 2,000 รายในสหรัฐอเมริกาต่อปี ซึ่งแสดงให้เห็นว่าการใช้การบํารุงรักษาในปัจจุบันยังไม่ครอบคลุมตลาดทั้งหมด

บทสรุป

Syndax ออกจากการประชุมพร้อมกับข้อความของแรงผลักดันเชิงพาณิชย์ แต่ยังมีความต้องการข้อมูลเพิ่มเติมที่ชัดเจนเพื่อสนับสนุนการเติบโตในระยะยาว ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน