BioCryst ในงาน Morgan Stanley: ปรับกลยุทธ์มุ่งเติบโตจากภายนอก

เมื่อวันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 BioCryst Pharmaceuticals Inc. (BCRX) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อประกาศทิศทางใหม่ของธุรกิจ โดยเน้นการเติบโตผ่านการทําข้อตกลงภายนอกมากกว่าการวิจัยและพัฒนาภายในองค์กร พร้อมอาศัยความแข็งแกร่งต่อเนื่องของยาหลักอย่าง ORLADEYO บริษัทแสดงท่าทีเชิงบวกต่อการเติบโตและความสามารถในการทํากําไร แต่ยอมรับว่าตลาดโรค hereditary angioedema มีการแข่งขันสูงขึ้น และจําเป็นต้องแสวงหาสินทรัพย์ใหม่อย่างต่อเนื่อง

Charlie Gayer ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่า BioCryst ได้ละทิ้งแนวทางการค้นคว้ายาภายในองค์กรที่ดําเนินมากว่า 40 ปี เนื่องจากบริษัทมีกําไรแล้วและเชื่อว่านวัตกรรมจากภายนอกให้ผลตอบแทนที่ดีกว่าเมื่อปรับตามความเสี่ยง พร้อมระบุว่ากลยุทธ์นี้มุ่งขยายแฟรนไชส์โรคหายากของบริษัทโดยควบคุมค่าใช้จ่ายอย่างมีวินัย

ประเด็นสําคัญ

• BioCryst กําลังเปลี่ยนจากการวิจัยภายในสู่นวัตกรรมภายนอกหลังจากบรรลุความสามารถในการทํากําไร
• ORLADEYO ยังคงเป็นผลิตภัณฑ์หลักของบริษัท และมีการเพิ่มผู้ป่วยใหม่สูงสุดในปี 2025
• การเข้าซื้อกิจการ Astria Therapeutics นํายา navenibart เข้ามาในพอร์ตโฟลิโอ ซึ่งเป็นการบําบัด HAE เสริมที่มุ่งเป้าไปยังผู้ป่วยที่ใช้การฉีด
• ฝ่ายบริหารคาดรายได้มากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2030 บนฐานต้นทุนที่มั่นคง
• ข้อตกลงในอนาคตน่าจะมีขนาดเล็กลง โดยชําระเงินล่วงหน้า 100 ถึง 200 ล้านดอลลาร์สําหรับสินทรัพย์ในระยะ Phase I และ Phase II

การเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์และรูปแบบธุรกิจ

Gayer กล่าวว่ารูปแบบธุรกิจใหม่ของ BioCryst สะท้อนทั้งสถานะทางการเงินและมุมมองต่อตลาด

• บริษัทได้หยุดดําเนินโครงการค้นคว้ายาภายในองค์กรแล้ว
• มีการจ้างผู้นําด้านวิทยาศาสตร์คนใหม่ รวมถึง Dr. Sandeep Menon ในตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่ฝ่าย R&D และ David Jenkins ในตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์จาก Ipsen เพื่อประเมินโอกาสจากภายนอก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายไม่ใช่การถอยห่างจากวิทยาศาสตร์ แต่มุ่งเน้นการประเมินวิทยาศาสตร์จากภายนอกและนําสินทรัพย์ที่เหมาะสมกับความเชี่ยวชาญด้านโรคหายากของบริษัทเข้ามา
• BioCryst ระบุว่าจะยังคงมุ่งมั่นต่อความสามารถในการทํากําไรต่อเนื่อง ซึ่ง Gayer เรียกว่า "เส้นแดง"

Gayer กล่าวว่างบดุลและการดําเนินงานที่มีประสิทธิภาพของบริษัทในขณะนี้เปิดโอกาสให้ขยายตัวได้โดยไม่สูญเสียวินัยทางการเงิน พร้อมระบุว่าธุรกรรมในอนาคตน่าจะมีโครงสร้างการชําระเงินตามผลการดําเนินงานมากกว่าการจ่ายเงินก้อนใหญ่ล่วงหน้า

ผลประกอบการทางการเงินและแนวโน้ม

BioCryst ไม่ได้ให้ข้อมูลผลประกอบการเต็มรูปแบบในสรุปการประชุม แต่ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นตัวชี้วัดทางการเงินหลายประการที่กําหนดแนวโน้มของบริษัท

• ORLADEYO มีการเพิ่มผู้ป่วยใหม่สูงสุดในปี 2025 และยังคงมีแรงส่งต่อเนื่องเข้าสู่ปี 2026
• บริษัทมีกําไรและวางแผนที่จะรักษาสถานะนี้ต่อไป
• ค่าใช้จ่ายด้านการขายและการตลาดอยู่ที่ต่ํากว่า 150 ล้านดอลลาร์ต่อปีเล็กน้อย
• ค่าใช้จ่ายดังกล่าวคาดว่าจะเพิ่มขึ้นตามค่าครองชีพเท่านั้น แม้พอร์ตโฟลิโอจะขยายตัว
• ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดรายได้มากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์ภายในสิ้นปี 2030 พร้อมความสามารถในการทํากําไรที่สูงขึ้นอย่างมีนัยสําคัญ
• การเข้าซื้อกิจการ Astria Therapeutics เสร็จสมบูรณ์ที่มูลค่ากิจการ 700 ล้านดอลลาร์
• การพัฒนาธุรกิจในอนาคตคาดว่าจะเกี่ยวข้องกับการจ่ายเงินล่วงหน้า 100 ถึง 200 ล้านดอลลาร์สําหรับสินทรัพย์โรคหายากในระยะเริ่มต้น

บริษัทระบุว่าโครงสร้างนี้ควรช่วยให้รายได้เติบโตเร็วกว่าต้นทุน สร้างการดําเนินงานที่มีประสิทธิภาพมากขึ้นเมื่อพอร์ตโฟลิโอขยายตัว

ORLADEYO ยังคงเป็นหลักสําคัญ

ORLADEYO ซึ่งเป็นยารับประทานสําหรับป้องกันโรค hereditary angioedema ยังคงเป็นศูนย์กลางของธุรกิจ BioCryst Gayer กล่าวว่ายาดังกล่าวยังคงทําผลงานได้ดีมากกว่าห้าปีหลังการเปิดตัว เนื่องจากเป็นยารับประทานเพื่อป้องกันโรคเพียงชนิดเดียวในตลาด HAE

• ประมาณ 60% ของผู้ป่วยที่เริ่มใช้ ORLADEYO ยังคงรับการรักษาหลังจากหนึ่งปี ตามข้อมูลของฝ่ายบริหาร
• Gayer กล่าวว่านั่นสะท้อนถึงประสิทธิภาพที่ดีสําหรับผู้ป่วยส่วนใหญ่ แม้ยาอาจไม่ได้ผลสําหรับทุกคน
• หลักฐานจากการใช้จริงในผู้ป่วยหลายแสนรายสนับสนุนมุมมองของบริษัทเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยา
• ประมาณหนึ่งในสามของผู้ป่วย ORLADEYO ในปัจจุบันมาจากกลุ่มประชากร C1 inhibitor ปกติ หรือ nC1-INH ซึ่ง BioCryst ระบุว่าเคยได้รับการวินิจฉัยและรักษาไม่เพียงพอมาก่อน
• ฉลากสําหรับเด็กอายุ 2 ถึง 12 ปีเปิดตัวในเดือน ส.ค. 2025 พร้อมสูตรเม็ดยา และความต้องการเกินกว่าที่คาดการณ์ภายในองค์กร

BioCryst ระบุว่าตลาด HAE มีความเป็นผู้ใหญ่มากขึ้น โดยมีผลิตภัณฑ์ที่มีตราสินค้าได้รับการอนุมัติแล้ว 11 รายการ และอีก 5 ถึง 6 รายการอยู่ในระยะพัฒนาขั้นสูงสําหรับกลุ่มผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาประมาณ 10,000 ราย แม้กระนั้น บริษัทระบุว่าการรักษาเชิงป้องกันครอบคลุมผู้ป่วย HAE ที่ได้รับการรักษาแล้วประมาณ 80% เพิ่มขึ้นจากระดับที่ต่ํากว่ามากเมื่อทศวรรษที่แล้ว แสดงให้เห็นถึงการเปลี่ยนแปลงในวงกว้างสู่การป้องกันโรค

แรงกดดันจากการแข่งขันในตลาด HAE

ฝ่ายบริหารกล่าวถึงการมาถึงของคู่แข่งยารับประทานรายใหม่ รวมถึง Ververis icatibant และระบุว่าคาดว่าจะมีแรงกดดันต่อการเติบโตของผู้ป่วยใหม่ แต่ไม่น่าจะทําให้ผู้ป่วยเปลี่ยนจาก ORLADEYO เป็นจํานวนมาก

• BioCryst ระบุว่าได้นําคู่แข่งยารับประทานรายใหม่เข้าไปในแบบจําลองตลาดพื้นฐานแล้วตั้งแต่ช่วงฤดูร้อนปี 2025
• การวิเคราะห์ร่วมและการจําลองตลาดชี้ว่าผลิตภัณฑ์ยารับประทานใหม่อาจดึงดูดผู้ป่วยเริ่มต้นบางส่วน
• อย่างไรก็ตาม บริษัทระบุว่าผู้ป่วย ORLADEYO ในปัจจุบันโดยทั่วไปมองว่าตัวเลือกยารับประทานใหม่คล้ายคลึงกับสิ่งที่พวกเขาใช้อยู่แล้ว
• ผู้ป่วยที่เคยลอง ORLADEYO แล้วเปลี่ยนไปใช้การฉีดเพื่อป้องกันโรคอาจเป็นกลุ่มที่มีแนวโน้มสูงสุดที่จะพิจารณาการบําบัดด้วยยารับประทานอื่น
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลกระทบหลักของการแข่งขันควรเป็นการเติบโตที่ช้าลง ไม่ใช่การสูญเสียผู้ป่วยจํานวนมาก

Navenibart และการเข้าซื้อกิจการ Astria

การเคลื่อนไหวด้านไปป์ไลน์ที่ใหญ่ที่สุดของ BioCryst ในปีนี้คือการเข้าซื้อกิจการ Astria Therapeutics ที่มูลค่ากิจการ 700 ล้านดอลลาร์ ซึ่งนํา navenibart เข้ามาในพอร์ตโฟลิโอ ฝ่ายบริหารอธิบายว่ายาดังกล่าวเป็นตัวเสริม ORLADEYO ไม่ใช่คู่แข่ง

• Navenibart มุ่งเป้าไปยังผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาประมาณ 5,000 รายที่ใช้การบําบัดด้วยการฉีดเพื่อป้องกันโรค
• ผู้ป่วยส่วนใหญ่เหล่านั้นใช้ Takhzyro ซึ่งเป็นผู้นําตลาดมาอย่างยาวนาน
• BioCryst มองว่า navenibart เป็นตัวเลือกที่ "คล้าย Takhzyro แต่ดีกว่า" เนื่องจากมีช่วงเวลาการให้ยาที่ยาวนานกว่า
• ข้อมูล Phase II จาก ALPHA-SOLAR แสดงอัตราการเกิดอาการเฉลี่ยต่ํากว่า 2 ครั้งต่อปีทั้งในการให้ยารายไตรมาสและรายครึ่งปี
• การศึกษา Phase III แบบ pivotal ชื่อ ALPHA-ORBIT ลงทะเบียนผู้ป่วยครบแล้วในเดือน มิ.ย. 2025 และเป็นการศึกษา Phase III ที่ใหญ่ที่สุดที่เคยดําเนินการในโรค HAE ตามข้อมูลของฝ่ายบริหาร
• การลงทะเบียนเร็วกว่าการทดลอง HAE Phase III ครั้งก่อนๆ ทั้งหมด
• BioCryst คาดว่าช่วงเวลาการให้ยาทั้งสองแบบจะรวมอยู่ในฉลาก ให้ความยืดหยุ่นแก่ผู้ป่วยและแพทย์มากขึ้น

Gayer กล่าวว่าตัวเลือกการให้ยารายครึ่งปีอาจดึงดูดแพทย์ด้วย เนื่องจากสามารถสนับสนุนการนัดพบผู้ป่วยบ่อยขึ้นเพื่อติดตามผลและการดูแลความสัมพันธ์ แม้ว่าการควบคุมโรคจะดี พร้อมระบุว่าทีมขาย 40 คนที่มีอยู่สําหรับ ORLADEYO จะสนับสนุนการเปิดตัว navenibart ด้วย ช่วยลดความจําเป็นในการใช้จ่ายใหม่

BCX17725 และโครงการ Netherton syndrome

BioCryst ยังได้หารือเกี่ยวกับ BCX17725 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง KLK5 ที่กําลังศึกษาในโรค Netherton syndrome ซึ่งเป็นโรคผิวหนังหายากที่ยังไม่มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติ

• การศึกษา Phase II รวมผู้ป่วย 12 ราย
• ยาถูกให้ทางใต้ผิวหนังทุกสองสัปดาห์หลังจากการให้ยาทางหลอดเลือดดําในขนาดเริ่มต้น
• การศึกษาคาดว่าจะใช้เวลาสามเดือน โดยมีข้อมูลก่อนสิ้นปี 2025
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความสําเร็จหมายถึงการตอบสนองที่มีนัยสําคัญทางคลินิกใน 30% ถึง 50% ของกลุ่มผู้ป่วย
• บริษัทจะใช้ผลลัพธ์เพื่อตัดสินใจว่าจะดําเนินการศึกษา pivotal หรือทํางานยืนยันเพิ่มเติม
• BioCryst ระบุว่าตลาดในสหรัฐอเมริกาสําหรับโรค Netherton syndrome มีผู้ป่วยมากกว่า 3,000 ราย ซึ่งส่วนใหญ่ในปัจจุบันพึ่งพาเฉพาะการดูแลทาเฉพาะที่ที่หาซื้อได้ทั่วไป

แนวโน้มในอนาคตและกลยุทธ์การทําข้อตกลง

มองไปข้างหน้า BioCryst ระบุว่าต้องการสร้างพอร์ตโฟลิโอโรคหายากที่กว้างขึ้นในขณะที่ยังคงอยู่ในกรอบทางการเงินที่เข้มงวด

• ภายในสิ้นปี 2030 บริษัทคาดว่าจะมีผลิตภัณฑ์ที่วางตลาดแล้วสามรายการ รวมถึง ORLADEYO และ navenibart
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์เหล่านั้นอาจสร้างรายได้มากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์บนฐานต้นทุนที่มั่นคง
• บริษัทวางแผนใช้กระแสเงินสดจากธุรกิจเชิงพาณิชย์เพื่อสนับสนุนนวัตกรรมภายนอกเพิ่มเติม
• บริษัทให้ความสําคัญกับการบําบัดโรคเรื้อรังที่ผู้ป่วยสามารถให้ยาตัวเองหรือรับประทานที่บ้านได้
• BioCryst ระบุว่าจะไม่ดําเนินการด้านมะเร็งวิทยา ยาที่ให้ในโรงพยาบาล การบําบัดด้วยยีน หรือการบําบัดด้วยเซลล์
• บริษัทเปิดรับรูปแบบการบําบัดนอกเหนือจากยารับประทานและโมโนโคลนอลแอนติบอดี ตราบใดที่เหมาะสมกับการมุ่งเน้นโรคหายากของบริษัท
• ข้อตกลงในอนาคตน่าจะเกี่ยวข้องกับการออกใบอนุญาตหรือความร่วมมือในระยะเริ่มต้นมากกว่าการเข้าซื้อกิจการขนาดใหญ่

Gayer กล่าวว่าธุรกรรมถัดไปของบริษัทน่าจะมีขนาดเล็กกว่าข้อตกลง Astria โดยมีการชําระเงินที่ผูกกับผลการดําเนินงานในอนาคตมากกว่า พร้อมระบุว่าเป้าหมายคือการเติบโตต่อเนื่องโดยไม่สูญเสียความสามารถในการทํากําไร

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ธีมเดิมหลายครั้ง ได้แก่ การเติบโตอย่างมีวินัย นวัตกรรมภายนอก และความเชื่อมั่นในความยั่งยืนของ ORLADEYO

• BioCryst ระบุว่าการเปลี่ยนจากการค้นคว้าภายในไม่ได้สะท้อนถึงการขาดความทะเยอทะยานทางวิทยาศาสตร์ แต่เป็นความเชื่อว่าสินทรัพย์จากภายนอกให้ผลตอบแทนที่ดีกว่า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าทีมวิทยาศาสตร์ยังคงเป็นศูนย์กลางของกลยุทธ์ โดยมุ่งเน้นการค้นหาและประเมินโอกาสจากภายนอก
• เกี่ยวกับ ORLADEYO Gayer กล่าวว่าประสิทธิภาพของยาและข้อมูลจากการใช้จริงเป็นเหตุผลหลักของการเติบโตต่อเนื่อง
• เกี่ยวกับการแข่งขัน บริษัทระบุว่ายา HAE รับประทานใหม่อาจลดความเร็วของการได้ผู้ป่วยใหม่ แต่ไม่ควรทําให้เกิดการเปลี่ยนยาครั้งใหญ่
• เกี่ยวกับ navenibart ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์มุ่งเป้าไปยังผู้ป่วยที่ใช้การฉีดและไม่ควรแย่งตลาดจาก ORLADEYO
• เกี่ยวกับการพัฒนาธุรกิจ Gayer กล่าวว่าบริษัทจะยังคงเลือกสรรและหลีกเลี่ยงข้อตกลงที่อาจคุกคามความสามารถในการทํากําไร

"ตลอดช่วงเวลาส่วนใหญ่นั้น เราทําทุกอย่างภายในองค์กร การค้นคว้าภายใน และเราก็มีวิทยาศาสตร์ที่ดีเสมอ ซึ่งนําเราไปสู่ยาของเรา ORLADEYO" Gayer กล่าว "ปีนี้ เราตัดสินใจเปลี่ยนทิศทางจากการค้นคว้าภายใน เพราะเราได้กลายเป็นบริษัทที่มีกําไร และเราคิดว่าวิธี

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน