PTC Therapeutics ในงาน Morgan Stanley: Sephience ขับเคลื่อนแนวโน้มธุรกิจ

PTC Therapeutics (PTCT) ใช้โอกาสในวันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 ในงาน Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพที่ชัดเจนขึ้นเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงสู่การเป็นบริษัทโรคหายากที่มีความหลากหลาย โดยผู้บริหารระบุว่าธุรกิจกําลังได้รับแรงหนุนจาก Sephience ซึ่งเป็นยาบําบัด PKU ตัวใหม่ แม้ว่าบริษัทจะเผชิญกับแรงกดดันในกลุ่มผลิตภัณฑ์สําหรับโรค Duchenne muscular dystrophy ที่เก่ากว่า และยังคงต้องพึ่งพาการดําเนินงานของไปป์ไลน์

สารของการนําเสนอโดยรวมเป็นไปในเชิงบวก โดยฝ่ายบริหารได้ปรับเพิ่มคําแนะนําด้านรายได้สําหรับปี 2026 เต็มปี ยืนยันว่ายังคงอยู่ในเส้นทางที่จะบรรลุจุดคุ้มทุนกระแสเงินสดในปีนี้ และได้ระบุหลักไมล์ทางคลินิกและด้านกฎระเบียบหลายประการที่อาจสนับสนุนการเติบโตในปี 2027 และหลังจากนั้น

ประเด็นสําคัญ

• Sephience มีผลการดําเนินงานเกินกว่าความคาดหวังในช่วงต้น และปัจจุบันเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของแนวโน้มการเติบโตของ PTC
• PTC ปรับเพิ่มคําแนะนํารายได้ปี 2026 เป็น 850 ล้านดอลลาร์ถึง 950 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าอยู่ในเส้นทางที่จะบรรลุจุดคุ้มทุนกระแสเงินสด
• บริษัทมียอดเงินสด 2.2 พันล้านดอลลาร์ หลังจากซื้อ ST-920 ด้วยเงินล่วงหน้า 111 ล้านดอลลาร์
• โปรแกรมไปป์ไลน์หลายรายการมีตัวเร่งในระยะใกล้ รวมถึง vatiquinone, votoplam และ ST-920
• ฝ่ายบริหารยอมรับถึงแรงกดดันในธุรกิจ DMD ซึ่งการแข่งขันจากยาสามัญเพิ่มขึ้น

ผลประกอบการทางการเงินและสถานะเงินทุน

PTC ระบุว่าโปรไฟล์ทางการเงินดีขึ้นเมื่อ Sephience เติบโตและบริษัทบริหารจัดการค่าใช้จ่ายได้รัดกุมยิ่งขึ้น

• คําแนะนํารายได้เต็มปี 2026 ถูกปรับเพิ่มเป็น 850 ล้านดอลลาร์ถึง 950 ล้านดอลลาร์
• บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่สองของปี 2026 ด้วยเงินสด 2.2 พันล้านดอลลาร์
• PTC จ่ายเงินล่วงหน้า 111 ล้านดอลลาร์เพื่อซื้อ ST-920 จากกระบวนการล้มละลาย
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายังคงอยู่ในเส้นทางที่จะบรรลุจุดคุ้มทุนกระแสเงินสดในปี 2026
• หลังจากบรรลุจุดคุ้มทุน ค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานจะถูกบริหารจัดการให้สอดคล้องกับการเติบโตของรายได้

ผู้บริหารระบุว่าบริษัทยังคงมีความยืดหยุ่นทางการเงินอย่างมากสําหรับ Research การพัฒนา และการพัฒนาธุรกิจ พวกเขาอธิบายการซื้อ ST-920 ว่าเป็นเกณฑ์มาตรฐานสําหรับดีลในอนาคต โดยเฉพาะในโรคหายากที่มีศักยภาพรายได้สูงสุดประมาณ 500 ล้านดอลลาร์ถึง 700 ล้านดอลลาร์

บริษัทยังระบุด้วยว่ากลุ่มผลิตภัณฑ์ DMD ที่เก่ากว่ากําลังลดลง โดย Emflaza เผชิญกับแรงกดดันจากยาสามัญ โดยมียาสามัญที่ได้รับการอนุมัติแล้ว 10 รายการ และฝ่ายบริหารระบุว่าไม่แน่ใจว่ากลุ่มผลิตภัณฑ์นี้จะมีส่วนร่วมต่อรายได้เท่าใดในช่วงที่เหลือของปี 2026

Sephience ขับเคลื่อนเรื่องราวการเติบโต

Sephience ยาบําบัดที่เพิ่งเปิดตัวของ PTC สําหรับโรค phenylketonuria หรือ PKU เป็นจุดสนใจหลักของการนําเสนอ ฝ่ายบริหารระบุว่าการเปิดตัวยาเกินความคาดหวัง และปัจจุบันมียอดรายปีสูงกว่าผลิตภัณฑ์ PKU รุ่นเก่าของบริษัท ได้แก่ KUVAN และ PALYNZIQ

• Sephience เปิดตัวมาได้เพิ่งกว่าหนึ่งปี
• ได้รับแบบฟอร์มเริ่มต้นมากกว่า 2,000 ฉบับ
• ผู้ป่วยประมาณ 30% มาจากกลุ่มที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน
• PTC ระบุว่าได้เข้าถึงศูนย์ความเป็นเลิศ 100 แห่งในสหรัฐฯ ดั้งเดิมครบ 100%
• ผู้ป่วย PKU ประมาณ 80% เชื่อมโยงกับศูนย์ดั้งเดิม 100 แห่งนั้น

Matthew Klein กล่าวว่าตลาดประเมินขนาดของโอกาสต่ําเกินไป "ตลาดนี้ถูกเข้าใจผิดอย่างมาก และมีความเชื่อว่าเนื่องจากมียาที่ได้รับการอนุมัติ Two ตัวที่ไม่สามารถแตะระดับพันล้านดอลลาร์ได้ จึงเป็นเรื่องยากสําหรับยา PKU ที่จะไปถึงจุดนั้น ซึ่งนั่นไม่เป็นความจริงเลย" เขากล่าว

PTC ระบุว่า Sephience กําลังเข้าถึงผู้ป่วยทั่วทั้งสเปกตรัม PKU รวมถึงผู้ที่มีอาการรุนแรงกว่าและผู้ที่ไม่เคยได้รับการรักษามาก่อน ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วยที่ไม่เคยได้รับการรักษาหลายรายเป็นผู้ป่วย PKU แบบ classical ที่มีการกลายพันธุ์ซึ่งเคยคิดว่าไม่น่าจะตอบสนองต่อยารุ่นเก่า

• ประชากรผู้ป่วย PKU ในสหรัฐฯ ประเมินไว้ที่ 17,000 ราย
• ประชากรผู้ป่วย PKU ทั่วโลกในตลาดที่ PTC สามารถจําหน่ายได้มีประมาณ 58,000 ราย
• ผู้ป่วย PKU ประมาณ 70% เคยลอง KUVAN มาก่อน
• ฝ่ายบริหารระบุว่า Sephience ถูกนํามาใช้เป็นยาแนวหน้าเพิ่มมากขึ้น

ผู้บริหารยังชี้ให้เห็นถึงข้อมูลการปฏิบัติตามการรักษา อัตราการหยุดการรักษาในไตรมาสที่สองอยู่ที่ประมาณ 20% ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าสอดคล้องกับความคาดหวังจากการทดลองทางคลินิกที่ประมาณ 25% บริษัทระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยที่เปิดตัวในช่วงแรกรวมถึงผู้ป่วยที่รักษายากทําให้ผลลัพธ์นี้น่าสนับสนุนยิ่งขึ้น

สาเหตุของการหยุดการรักษา ได้แก่ การขาดประสิทธิภาพและความชอบของผู้ป่วย โดยเฉพาะรสชาติและเนื้อสัมผัส PTC ระบุว่าทีมบริการผู้ป่วยได้ตอบสนองด้วยโปรแกรมสนับสนุน รวมถึงการให้คําปรึกษาเกี่ยวกับวิธีผสมยากับอาหาร และได้ดึงผู้ป่วยบางรายที่หยุดการรักษากลับมาได้แล้ว

การสนับสนุนทางคลินิกและการชดเชยค่ารักษาสําหรับ Sephience

PTC ระบุว่าข้อมูลทางคลินิกยังคงสนับสนุนความแตกต่างของ Sephience จากยา PKU รุ่นเก่า

• ในงานประชุม SSIEM บริษัทระบุว่าได้นําเสนอบทคัดย่อ 17 ชิ้นที่เสริมสร้างโปรไฟล์ของยา
• หลักฐานในโลกแห่งความเป็นจริงแสดงให้เห็นการลดระดับ phenylalanine อย่างมีนัยสําคัญ การผ่อนคลายอาหาร และการบริโภคโปรตีนที่สูงขึ้น
• ผู้ป่วยที่มีระดับ phenylalanine สูงกว่า 900 ไมโครโมลต่อลิตรตอบสนองในอัตราเดียวกับผู้ที่มีระดับต่ํากว่า
• ผู้ตอบสนองส่วนใหญ่บรรลุระดับ phenylalanine ปกติ

ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงการศึกษา AMPLIFY ซึ่งเป็นการเปรียบเทียบโดยตรงกับ sapropterin โดยบริษัทระบุว่าผู้ที่ตอบสนองต่อ sapropterin ทุกรายทําได้ดีกว่าเมื่อใช้ Sephience โดยมีการลด phenylalanine มากกว่าเฉลี่ย 70% และการบริโภคโปรตีนเพิ่มขึ้น 100%

ผลลัพธ์เหล่านั้นช่วยในการเจรจากับผู้ชําระเงิน PTC ระบุว่านโยบายการชดเชยค่ารักษาเป็นไปในทางที่ดี และเกณฑ์การอนุมัติซ้ํามีความกว้างขวาง รวมถึงการตอบสนองต่อ phenylalanine การตอบสนองต่อโปรตีน และประโยชน์ทางการแพทย์ ฝ่ายบริหารยังระบุว่าการปรับปรุงด้านการรับรู้ เช่น สมองทํางานดีขึ้น ความวิตกกังวลลดลง และอารมณ์ดีขึ้น กําลังได้รับการยอมรับในการพิจารณาของผู้ชําระเงิน

การขยายตัวในระดับนานาชาติ

PTC ระบุว่า Sephience เข้าถึงตลาดหลักหลายแห่งในระยะเวลาอันสั้น

• การอนุมัติในยุโรป สหรัฐฯ และญี่ปุ่น ล้วนสําเร็จภายในหกเดือน
• เยอรมนียังอยู่ในการเจรจาด้านราคาและการชดเชยค่ารักษา แต่ฝ่ายบริหารคาดว่าจะมีโอกาสที่ใหญ่กว่าเมื่อการเจรจาสิ้นสุดลง
• ฝรั่งเศสมีผู้ป่วยในโปรแกรม ATU
• ยุโรปตะวันออกเฉียงใต้ใช้โปรแกรม named patient
• ญี่ปุ่นเปิดตัวเมื่อสิ้นสุดไตรมาสแรกของปี 2026 และมีผู้ป่วย PKU ประมาณ 1,000 ราย
• PTC ระบุว่ามีข้อตกลงราคา 10 ปีในญี่ปุ่นในระดับที่ใกล้เคียงกับราคาสุทธิในสหรัฐฯ
• แคนาดามีผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา ขณะที่ละตินอเมริกา ตะวันออกกลาง และแอฟริกาเหนืออยู่ในขั้นตอนการเปิดตัวต่างๆ
• บราซิลได้รับการอนุมัติแล้ว และกําลังดําเนินงานด้านการเข้าถึง

ฝ่ายบริหารระบุว่าการเติบโตในสหรัฐฯ ควรยังคงมีเสถียรภาพ โดยการเปลี่ยนจากยารุ่นเก่าจะมีความสําคัญมากขึ้น นอกสหรัฐฯ บริษัทคาดว่าจะมีจุดเปลี่ยนการเติบโตมากขึ้นเมื่อการเข้าถึงขยายตัว โดยปี 2027 น่าจะเป็นปีที่แข็งแกร่งกว่าสําหรับหลายตลาด

อัปเดตไปป์ไลน์

Vatiquinone ในโรค Friedreich’s ataxia

PTC ระบุว่าวางแผนจะเริ่มการศึกษา Phase III แบบ open-label ในไตรมาสที่สามของปี 2026 โดยการศึกษาจะเปรียบเทียบผู้ป่วยกับข้อมูลประวัติธรรมชาติแทนการใช้ยาหลอก

• จุดสิ้นสุดหลักจะเป็น mFARS ซึ่งเป็นการวัดความรุนแรงของโรค
• บริษัทระบุว่าข้อมูลประวัติธรรมชาติแสดงให้เห็นการดําเนินโรคประมาณ 2 ถึง 2.5 คะแนนต่อปี
• PTC ระบุว่าการออกแบบสะท้อนถึงข้อเสนอแนะจาก FDA
• Friedreich’s Natural History Registry จะทําหน้าที่เป็นตัวเปรียบเทียบ

ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ต้องการหลักฐานของการชะลอโรคที่มีนัยสําคัญทางสถิติ และพอใจกับ registry เนื่องจากได้รับการมองว่าทําได้ดีในอดีต บริษัทระบุว่างาน Phase II ก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นว่าความมั่นคงในท่าตั้งตรงเป็นจุดสิ้นสุดระยะสั้นที่ดีที่สุด

Votoplam ในโรค Huntington’s

PTC และ Novartis รายงานข้อมูล 24 เดือนที่น่าสนับสนุนสําหรับ votoplam ซึ่งเป็นยาโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานที่เป็นตัวเลือกสําหรับการต่อกิ่ง RNA ในโรค Huntington’s

• ขนาด 10 mg แสดงให้เห็นการชะลอโรค 52% เมื่อเทียบกับประวัติธรรมชาติที่ 24 เดือน
• ที่ 12 เดือน ยาแสดงให้เห็นประโยชน์ที่ขึ้นอยู่กับขนาดยาเมื่อเทียบกับยาหลอก
• วิถีการดําเนินโรคของกลุ่มยาหลอกที่ 12 เดือนเกือบสอดคล้องกับกลุ่มประวัติธรรมชาติที่ 24 เดือน
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายามีความปลอดภัยและทนได้ดี
• ยังระบุด้วยว่ายาแสดงให้เห็นการลดโปรตีนและ RNA ของ huntingtin ที่ขึ้นอยู่กับขนาดยา

PTC ระบุว่าโปรแกรมมีการสัมผัสระบบประสาทส่วนกลางที่ดีเยี่ยม และมุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่มีอาการในระยะแรกที่มีความสามารถในการทํางานรวมปกติ บริษัทวางแผนที่จะพบกับ FDA ในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 เพื่อหารือเกี่ยวกับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่เป็นไปได้ ขณะที่ยังคงดําเนินการศึกษา Phase III INVEST-HD ต่อไป

ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ดูเหมือนจะเคลื่อนไปสู่การยอมรับ CUHDRS เป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลาง แต่ยังเตือนด้วยว่าผลลัพธ์ด้านกฎระเบียบยังคงไม่แน่นอน

PTC303 และแนวทาง Huntington’s ถัดไป

PTC ยังได้หารือเกี่ยวกับ PTC303 ซึ่งเป็นโมเลกุลการต่อกิ่ง RNA ที่กําหนดเป้าหมาย MSH3 ตัวใหม่ที่อาจใช้ในโรค Huntington’s และอาจรวมถึง DM1 ด้วย

• คาดว่ายาจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในปี 2027
• ออกแบบมาเพื่อกําหนดเป้าหมายการขยายตัวของ somatic ซึ่งแตกต่างจากแนวทางการลด HTT ของ votoplam
• PTC ระบุว่าโรค Huntington’s ในเด็กอาจเหมาะสมเนื่องจากรูปแบบการขยายตัวที่รวดเร็ว
• การศึกษา Phase I แรกจะมุ่งเน้นที่เภสัชวิทยา การสัมผัสระบบประสาทส่วนกลาง และการมีส่วนร่วมของเป้าหมาย

ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการแสดงให้เห็นการลด mRNA และโปรตีนที่ขึ้นอยู่กับขนาดยาในขนาดที่ปลอดภัยและทนได้ดี โดยมีการสัมผัสสมองเพียงพอที่จะสนับสนุนการพัฒนาต่อไป

ST-920 และโรค Fabry

สินทรัพย์ภายนอกล่าสุดของ PTC คือ ST-920 ซึ่งเป็นยีนบําบัด AAV สําหรับโรค Fabry ที่ได้มาจากกระบวนการล้มละลาย

• การชําระเงินล่วงหน้าอยู่ที่ 111 ล้านดอลลาร์
• สินทรัพย์มี BLA ที่อยู่ระหว่างดําเนินการแล้ว
• PTC ระบุว่าดีลควรปิดภายในหนึ่งสัปดาห์
• กําหนดเป้าหมายการดําเนินการ BLA ให้เสร็จสิ้นในไตรมาสที่สี่ของปี 2026
• คาดว่าจะมีการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ที่เป็นไปได้ในปี 2027

ฝ่ายบริหารระบุว่าการตรวจสอบวิเคราะห์สถานะแสดงให้เห็นกิจกรรมของเอนไซม์ที่คงอยู่ถึงห้าปี โปรไฟล์ความปลอดภัยที่ไม่ต้องการการกดภูมิคุ้มกัน และสัญญาณของการรักษาเสถียรภาพของไต ผู้ป่วยที่ได้รับการบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์สามารถหยุดการรักษาได้ ตามที่บริษัทระบุ

PTC ระบุว่ามีความพร้อมในการพัฒนาการบําบัดนี้เนื่องจากประสบการณ์กับยีนบําบัด AAV และความเชี่ยวชาญด้านโรค Fabry ภายใน บริษัทตั้งข้อสังเกตว่าผู้นําระดับสูงและสมาชิกคณะกรรมการได้ทํางานเกี่ยวกับการเปิดตัว Fabry ก่อนหน้านี้ รวมถ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน