Mirum Pharmaceuticals ในงานประชุม H.C. Wainwright: การเติบโตและปัจจัยขับเคลื่อน

เมื่อวันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 Mirum Pharmaceuticals (MIRM) ได้ใช้เวทีการประชุม H.C. Wainwright Global Invest Conference ครั้งที่ 28 รายปี เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่กําลังเติบโตอย่างรวดเร็ว แม้ยังคงมีความเสี่ยงด้านการดําเนินงาน ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงยอดขายที่แข็งแกร่งของ LIVMARLI แนวโน้มรายรับตลอดทั้งปีที่ปรับสูงขึ้น และเหตุการณ์สําคัญด้านคลินิกและกฎระเบียบในระยะใกล้ พร้อมทั้งระบุว่าปี 2024 จะยังคงเป็นปีแห่งการลงทุน ซึ่งมีแรงกดดันจากการขยายกําลังการผลิต

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Chris Peetz กล่าวว่า Mirum มุ่งเน้นโรคหายากที่บริษัทยาขนาดใหญ่มักมองข้าม โดยเฉพาะความผิดปกติของตับที่พบได้น้อย นอกจากนี้ เขายังเน้นย้ําถึงไปป์ไลน์ของบริษัทในด้านไวรัสตับอักเสบเดลตา ภาวะท่อน้ําดีอักเสบปฐมภูมิ ภาวะท่อน้ําดีอักเสบแบบแข็งตัวปฐมภูมิ และโรคกระดูกงอกในกล้ามเนื้อแบบก้าวหน้า โดยระบุว่าเป้าหมายคือการสร้างแพลตฟอร์มเชิงพาณิชย์ที่กว้างขึ้นจากโครงสร้างพื้นฐานเดิม

ประเด็นสําคัญ

• Mirum รายงานรายรับไตรมาสที่ 2 ปี 2024 จากยาที่ได้รับการอนุมัติรวม 176.2 ล้านดอลลาร์ โดย LIVMARLI มีส่วนสนับสนุน 129 ล้านดอลลาร์
• บริษัทปรับเพิ่มคาดการณ์รายรับตลอดทั้งปี 2024 เป็น 680 ล้านดอลลาร์ ถึง 700 ล้านดอลลาร์ สะท้อนถึงแรงขับเคลื่อนเชิงพาณิชย์ที่ต่อเนื่อง
• ฝ่ายบริหารระบุว่า PFIC ในผู้ใหญ่ยังคงเป็นปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโตหลัก โดยมีผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ยังไม่ได้รับการวินิจฉัยในสหรัฐฯ ราว 2,000 ราย ซึ่งถือเป็นโอกาสสําคัญ
• มีเหตุการณ์สําคัญด้านไปป์ไลน์หลายรายการที่คาดว่าจะเกิดขึ้นใน 12 เดือนข้างหน้า รวมถึงวันที่ PDUFA สําหรับ zilurgisertib ในวันที่ 26 ก.ย. 2024 และการอัปเดตการทดลองระยะที่ 3 สําหรับ brelovitug
• Mirum คาดว่าปี 2024 จะมีกระแสเงินสดใกล้เคียงจุดคุ้มทุนหรือติดลบเล็กน้อย ก่อนที่จะกลับมามีกระแสเงินสดจากการดําเนินงานเป็นบวกในปี 2025

ผลประกอบการทางการเงิน

Mirum ระบุว่าธุรกิจเชิงพาณิชย์ยังคงมีผลการดําเนินงานที่แข็งแกร่งในไตรมาสที่ 2 ปี 2024

• รายรับรวมจากยาที่ได้รับการอนุมัติอยู่ที่ 176.2 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสนี้
• LIVMARLI สร้างรายรับรายไตรมาส 129 ล้านดอลลาร์ เพิ่มขึ้น 13% จากไตรมาสก่อนหน้า
• บริษัทปรับเพิ่มคาดการณ์รายรับตลอดทั้งปี 2024 เป็น 680 ล้านดอลลาร์ ถึง 700 ล้านดอลลาร์

ฝ่ายบริหารระบุว่าการเติบโตของ LIVMARLI ได้รับแรงหนุนจากหลายปัจจัย ได้แก่

• การเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องในกลุ่มผู้ป่วย Alagille syndrome ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากการเริ่มต้นรักษาผู้ป่วยรายใหม่และการปรับขนาดยาสําหรับเด็ก
• การเริ่มต้นรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็น PFIC รายใหม่ ซึ่ง Peetz เรียกว่าเป็นปัจจัยขับเคลื่อนการเติบโตที่ใหญ่ที่สุดในช่วงไตรมาสที่ผ่านมา
• การขยายตัวในตลาดต่างประเทศที่มีอยู่แล้ว พร้อมแผนการเติบโตทางภูมิศาสตร์เพิ่มเติม

Peetz กล่าวว่าธุรกิจต่างประเทศของบริษัทดําเนินงานได้ดีผ่านเครือข่ายผู้จัดจําหน่าย เขายังเสริมว่าละตินอเมริกามีศักยภาพการเติบโตที่ดี และตะวันออกกลางยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และโอกาสทางตลาด

Mirum ระบุว่ากลยุทธ์ของบริษัทคือการมุ่งเน้นโรคหายากที่มีทางเลือกการรักษาจํากัดและการรับรู้ที่ต่ํา Peetz กล่าวว่ามีเพียงประมาณ 5% ของโรคหายากเท่านั้นที่มียาที่ได้รับการอนุมัติ

ปัจจุบัน บริษัทให้รายละเอียดเฉพาะกับผู้เชี่ยวชาญด้านตับและระบบทางเดินอาหารในกลุ่มสูงสุด 10% เท่านั้น และกําลังขยายทีมเชิงพาณิชย์เพื่อให้ครอบคลุมฐานผู้สั่งจ่ายยาที่กว้างขึ้นภายในสิ้นปี 2024 หรือต้นปี 2025

ฝ่ายบริหารระบุว่าทีมเชิงพาณิชย์ชุดเดียวกันจะสนับสนุน LIVMARLI ในปัจจุบัน และอาจสนับสนุน brelovitug และ volixibat ด้วย หากยาเหล่านั้นได้รับการอนุมัติ

ประเด็นเชิงพาณิชย์สําคัญ ได้แก่

• Mirum ประเมินว่าผู้ป่วย PFIC ผู้ใหญ่ในสหรัฐฯ ราว 2,000 รายอาจยังไม่ได้รับการวินิจฉัย และอาจได้รับประโยชน์จากการตรวจทางพันธุกรรมและการวินิจฉัยที่ครบถ้วนมากขึ้น
• การรับรู้เกี่ยวกับการตรวจทางพันธุกรรมในผู้ป่วยที่มีภาวะคั่งน้ําดีโดยไม่ทราบสาเหตุยังมีจํากัด แต่กําลังดีขึ้น
• ผู้นําทางความคิดเห็นและงานวิจัยเชิงวิชาการกําลังช่วยขับเคลื่อนการรับรู้ด้านการวินิจฉัยและการรักษา
• ฝ่ายบริหารคาดว่าทีมขายที่ขยายแล้วจะถูกใช้งานอย่างเต็มรูปแบบภายในสิ้นปี 2024 หรือต้นปี 2025

Peetz กล่าวว่า "กลยุทธ์ของเราในฐานะบริษัทคือการรวบรวมผลิตภัณฑ์ขนาดเล็กถึงกลางเหล่านี้ที่อยู่นอกเรดาร์ของบริษัทขนาดใหญ่ส่วนใหญ่ มีโอกาสมากมายในลักษณะนี้ ในความเป็นจริง ในบรรดาโรคหายากทั้งหมด อาจมีเพียงประมาณ 5% เท่านั้นที่มียาที่ได้รับการอนุมัติ"

อัปเดตผลิตภัณฑ์

LIVMARLI

LIVMARLI ได้รับการอนุมัติสําหรับอาการคันจากภาวะคั่งน้ําดีใน Alagille syndrome และ PFIC โดย Mirum อธิบายว่าเป็นยายับยั้ง IBAT ที่ขัดขวางการหมุนเวียนของกรดน้ําดีและลดระดับกรดน้ําดีในระบบ

ฝ่ายบริหารระบุว่ายาดังกล่าวแสดงให้เห็นถึงการลดอาการคันที่แข็งแกร่งและการคงอยู่ของผู้ป่วยที่ดี เนื่องจากความทนทานและประสิทธิภาพของยา นอกจากนี้ยังระบุว่า LIVMARLI มีโปรไฟล์ทางคลินิกที่แข็งแกร่งกว่ายายับยั้ง IBAT คู่แข่ง และได้รับประโยชน์จากการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ที่มั่นคง

ในยุโรป Mirum ระบุว่าได้รับการอนุมัติสูตรยาน้ําสําหรับใช้กับผู้ป่วยอายุตั้งแต่ 3 เดือนขึ้นไป

Brelovitug

Brelovitug ซึ่งเป็นอนุพันธ์ของ bulevirtide กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับไวรัสตับอักเสบเดลตา

• ข้อมูลจากการทดลองระยะ IIb แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนองทางไวรัสวิทยา 100% ที่ขนาดยา 300 มก. รายสัปดาห์ ณ จุดเวลา 24 สัปดาห์
• ฝ่ายบริหารรายงานการทําให้ค่า ALT กลับสู่ปกติในระดับที่แข็งแกร่งด้วย
• บริษัทระบุว่าคาดว่าการตอบสนองจะดีขึ้นอีกเมื่อรักษาต่อเนื่องจนถึงสัปดาห์ที่ 48 และหลังจากนั้น
• คาดว่าจะได้รับข้อมูล topline ของ AZURE-1 ในช่วงปลายเดือนนี้
• คาดว่าจะได้รับข้อมูล topline ของ AZURE-4 ในไตรมาสที่ 4 ปี 2024
• การขยายกําลังการผลิตกําลังดําเนินการอยู่ รวมถึงการเพิ่มโรงงานผลิตแห่งที่สอง

Peetz กล่าวว่าผลการทดลองระยะ IIb ที่ 24 สัปดาห์เป็นเกณฑ์มาตรฐานที่ดีที่สุดสําหรับความคาดหวังในระยะที่ 3 และขนาดยา 300 มก. รายสัปดาห์ที่มีการสัมผัสยาสูงกว่าอาจให้การตอบสนองที่แข็งแกร่งกว่า

Volixibat

Volixibat กําลังได้รับการพัฒนาในการศึกษาแบบ adaptive pivotal สําหรับภาวะท่อน้ําดีอักเสบแบบแข็งตัวปฐมภูมิและภาวะท่อน้ําดีอักเสบปฐมภูมิ

สําหรับ PBC Mirum ระบุว่าข้อมูลระหว่างกาลจากการศึกษา VANTAGE แสดงให้เห็น "ผลลัพธ์ที่โดดเด่นอย่างน่าทึ่ง" ในการลดอาการคัน บริษัทระบุว่าการตอบสนองมีความสอดคล้องกันทั้งในผู้ป่วยที่ควบคุมได้ดีทางชีวเคมีและผู้ที่ควบคุมได้ไม่เพียงพอ

• Mirum ได้รับการกําหนดสถานะ breakthrough สําหรับโครงการ PBC
• คาดว่าจะมีการรายงานผล VANTAGE ในไตรมาสที่ 1 ปี 2027
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลสําหรับ PSC ในครึ่งแรกของปี 2025
• บริษัทวางแผนที่จะยื่น NDA สําหรับ PSC ในครึ่งแรกของปี 2025

Peetz กล่าวว่า "สิ่งที่เราเห็นในช่วงระหว่างกาลคือผลลัพธ์ที่โดดเด่นอย่างน่าทึ่ง และอะไรก็ตามที่ใกล้เคียงกับนั้น ผมคิดว่าจะเป็นตัวเปลี่ยนเกมสําหรับผู้ป่วย PBC การลดอาการคันที่เห็นได้ชัดและรวดเร็วเช่นนี้ทําให้เราคิดว่ามันจะเป็นผลิตภัณฑ์ที่แข็งแกร่งมากสําหรับตลาด PBC"

เขาเสริมว่า volixibat อาจรองรับประชากร PBC ที่กว้างกว่ายา PPAR agonist ที่เพิ่งได้รับการอนุมัติ ซึ่งมุ่งเป้าไปที่ผู้ป่วยที่มีระดับ alkaline phosphatase สูง

Zilurgisertib

Mirum ยังได้หารือเกี่ยวกับ zilurgisertib ซึ่งเป็นยายับยั้ง ALK-2 แบบรับประทานสําหรับโรคกระดูกงอกในกล้ามเนื้อแบบก้าวหน้า ที่กําลังพัฒนาร่วมกับ Incyte

• วันที่ PDUFA คือ 26 ก.ย. 2024
• ยาได้รับการออกแบบสําหรับการรับประทานวันละครั้ง
• การศึกษา pivotal รวมผู้ป่วยที่อายุน้อยที่สุด 12 ปี
• ฉลากที่คาดว่าจะได้รับจะครอบคลุมผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป

ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือการอนุญาตให้เริ่มการรักษาได้เร็วขึ้นและช่วยป้องกันการสะสมของการกลายเป็นกระดูก บริษัทยังตั้งข้อสังเกตว่า Regeneron เพิ่งได้รับการอนุมัติยายับยั้ง ALK-2 คู่แข่ง

การทดลอง EXPAND Basket

Mirum ระบุว่าการทดลอง EXPAND basket กําลังทดสอบ LIVMARLI ในโรคคั่งน้ําดีเพิ่มเติม

• ผู้ป่วยที่ลงทะเบียนประมาณครึ่งหนึ่งอยู่ในกลุ่มภาวะท่อน้ําดีตีบตัน ส่วนใหญ่เป็นผู้ป่วยหลังการผ่าตัด Kasai และต่อมาเกิดอาการคันจากภาวะคั่งน้ําดี
• อีกครึ่งหนึ่งรวมถึงสาเหตุของโรคคั่งน้ําดีอื่นๆ หลากหลายประเภท
• คาดว่าการศึกษาจะเปิดเผยข้อมูลในไตรมาสที่ 4 ปี 2024

แนวโน้มในอนาคต

Mirum ระบุว่าปี 2024 น่าจะเป็นปีแห่งการลงทุน โดยมีกระแสเงินสดใกล้เคียงจุดคุ้มทุนหรือติดลบเล็กน้อย สาเหตุหลักคือการขยายกําลังการผลิต brelovitug และการเพิ่มโรงงานผลิตแห่งที่สอง

บริษัทคาดว่าจะกลับมามีกระแสเงินสดจากการดําเนินงานเป็นบวกในปี 2025 พร้อมกับการปรับปรุงเพิ่มเติมหลังจากช่วงการลงทุนด้านเคมี การผลิต และการควบคุมในปัจจุบัน

ปัจจัยขับเคลื่อนในระยะใกล้ ได้แก่

• 26 ก.ย. 2024: การตัดสินใจ PDUFA สําหรับ zilurgisertib
• ปลายเดือนนี้: ข้อมูล topline ของ AZURE-1 สําหรับ brelovitug
• ไตรมาสที่ 4 ปี 2024: ข้อมูล topline ของ AZURE-4 และการเปิดเผยข้อมูล EXPAND
• ครึ่งแรกของปี 2025: ข้อมูล PSC สําหรับ volixibat และการยื่น NDA ตามแผน
• ไตรมาสที่ 1 ปี 2027: การรายงานผล VANTAGE สําหรับ volixibat ใน PBC

ฝ่ายบริหารระบุว่าการเติบโตในระยะยาวของบริษัทขึ้นอยู่กับการขยาย LIVMARLI ในกลุ่ม PFIC ผู้ใหญ่ ตลาดต่างประเทศ และการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในอนาคตจากไปป์ไลน์

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารได้ขยายความในหลายประเด็น

• PFIC ในผู้ใหญ่: Peetz กล่าวว่าผู้ป่วย PFIC ผู้ใหญ่ในสหรัฐฯ ที่ประเมินไว้ราว 2,000 รายยังไม่ได้รับการวินิจฉัย และหลายรายได้รับการระบุตัวตนหลังจากการตรวจทางพันธุกรรมและการตรวจสอบที่ครบถ้วนมากขึ้น
• ระยะเวลาการรักษา: เขากล่าวว่าระยะเวลาตั้งแต่การวินิจฉัยจนถึงการรักษาแตกต่างกันไป ขึ้นอยู่กับอาการและความรวดเร็วในการหารือเรื่องทางเลือกการรักษาระหว่างผู้ป่วยและแพทย์
• สัดส่วนรายรับ: Mirum ไม่ได้แยกรายละเอียดระหว่างการเริ่มต้นรักษาผู้ป่วยรายใหม่กับการปรับขนาดยา แต่ระบุว่าทั้งสองปัจจัยมีส่วนสนับสนุนการเติบโตของ Alagille ในสหรัฐฯ
• ยอดขายต่างประเทศ: บริษัทระบุว่ายุโรปครอบคลุมมากกว่าแค่ยุโรปตะวันตก และผลการดําเนินงานของผู้จัดจําหน่ายยังคงแข็งแกร่งในทุกภูมิภาค
• ละตินอเมริกาและตะวันออกกลาง: ฝ่ายบริหารมองว่าพื้นที่เหล่านี้เป็นพื้นที่การเติบโตในอนาคต
• การเปิดตัวเชิงพาณิชย์: คาดว่าทีมขายที่ขยายแล้วจะถูกใช้งานอย่างเต็มรูปแบบภายในสิ้นปี 2024 หรือต้นปี 2025
• การสนับสนุนทางวิทยาศาสตร์: Peetz กล่าวว่าการรับรู้ที่กว้างขึ้นยังได้รับความช่วยเหลือจากผู้นําทางความคิดเห็นและสิ่งพิมพ์เชิงวิชาการ ไม่ใช่แค่ความพยายามของ Mirum เองเท่านั้น

เกี่ยวกับ volixibat ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล PBC มีความแข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุนความเชื่อมั่นของบริษัทในโครงการนี้ ในขณะที่การศึกษา PSC ยังคงเป็นไปตาม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน