REGENXBIO ในงาน Global Healthcare Conference 2026: ไปป์ไลน์และเงินสดสํารอง

วันอังคารที่ 15 ก.ย. 2026 — REGENXBIO (RGNX) ใช้เวที 2026 Global Healthcare การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอไปป์ไลน์ที่กําลังเข้าใกล้ตัวเร่งปฏิกิริยาระยะสั้นหลายรายการ นําโดยยีนบําบัดโรค Duchenne muscular dystrophy ชื่อ RGX-202 และโปรแกรมจอตาที่ดําเนินการร่วมกับพันธมิตร ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่ง เงินสดสํารองที่ยืดไปถึงปลายปี 2027 และแพลตฟอร์มการผลิตที่บริษัทระบุว่าช่วยสร้างความแตกต่าง พร้อมทั้งยอมรับถึงความล่าช้าด้านกฎระเบียบในโรค Hunter syndrome และเส้นทางอันยาวไกลที่ยังรออยู่ก่อนการวางจําหน่ายเชิงพาณิชย์

ประเด็นสําคัญ

• RGX-202 ยังคงเป็นโปรแกรมหลักของ REGENXBIO โดยมีแผนยื่น BLA ในไตรมาส 1 ปี 2025 และคาดว่าจะได้รับการตัดสินใจจาก FDA ราวไตรมาส 4 ปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าชุดข้อมูลของ Duchenne มีขนาดใหญ่กว่าและแข็งแกร่งกว่าการประชุมกับ FDA ครั้งก่อน โดยมีความสัมพันธ์สูงระหว่างการแสดงออกของ microdystrophin และประโยชน์เชิงการทํางาน
• Sirvac โปรแกรม wet AMD ที่ร่วมมือกับ AbbVie อยู่ในการศึกษา Phase III ขนาดใหญ่สองรายการ และคาดว่าจะรายงานข้อมูลเบื้องต้นในไตรมาส 4
• REGENXBIO รายงานเงินสดเบื้องต้น (pro forma) 313 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าจํานวนดังกล่าวควรเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงไตรมาส 4 ปี 2027 ก่อนพิจารณา milestone, การขาย PRV หรือรายได้จากผลิตภัณฑ์
• NAVSUNLI ในโรค Hunter syndrome ยังคงถูกระงับไว้รอการวิเคราะห์ภาพเพิ่มเติม ทําให้เป็นอุปสรรคด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนที่สุดในพอร์ตโฟลิโอ

กลยุทธ์ของบริษัทและการมุ่งเน้นไปป์ไลน์

ผู้บริหารระบุว่า REGENXBIO ใช้เวลากว่า 15 ปีในการสร้างธุรกิจรอบ AAV gene therapy โดยเฉพาะ capsid AAV8 และ AAV9 บริษัทระบุว่างานของตนแบ่งออกเป็นสองด้านหลัก ได้แก่ โปรแกรมจอตาและโปรแกรมโรคหายาก

• ด้านโรคหายากนําโดย RGX-202 สําหรับโรค Duchenne muscular dystrophy
• ด้านจอตาประกอบด้วย Sirvac โปรแกรม wet age-related macular degeneration ที่ร่วมมือกับ AbbVie และ ABBV-RGX-314 สําหรับ diabetic retinopathy
• NAVSUNLI โปรแกรม Hunter syndrome ยังคงอยู่ในไปป์ไลน์แต่เผชิญคําถามด้านกฎระเบียบที่ต้องได้รับการแก้ไขก่อนการยื่นใหม่

Curran ผู้บริหารของบริษัทกล่าวว่าประวัติการดําเนินงานอันยาวนานและงานด้าน capsid ของ REGENXBIO เป็นหัวใจสําคัญของกลยุทธ์ "เราดําเนินธุรกิจมาประมาณ 15 ปี โดยทํางานกับ AAV โดยเฉพาะ AAV8 และ AAV9 ในฐานะ capsid พื้นฐานที่เราพัฒนาต่อยอด" เขากล่าว

ผลประกอบการทางการเงินและสถานะเงินทุน

REGENXBIO ระบุว่ามีเงินสด pro forma 313 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสล่าสุด ฝ่ายบริหารระบุว่าจํานวนดังกล่าวควรรองรับการดําเนินงานได้จนถึงไตรมาส 4 ปี 2027 ซึ่งตรงกับกําหนดเวลา PDUFA ที่คาดไว้ของ RGX-202

• เงินสดสํารองถึงไตรมาส 4 ปี 2027 อ้างอิงจากเงินทุนปัจจุบันเท่านั้น
• บริษัทไม่ได้รวมการชําระ milestone ที่อาจได้รับจาก AbbVie ในการคํานวณนี้
• ไม่ได้รวมรายได้ที่อาจได้รับจากการขาย priority review voucher
• รายได้เชิงพาณิชย์ในอนาคตจากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ก็ถูกยกเว้นจากการคาดการณ์เงินสดพื้นฐานด้วย

ผู้บริหาร REGENXBIO รายหนึ่งกล่าวว่า "เงินสดในมือตอนนี้จะพาเราไปถึงไตรมาส 4 ปี 2027 ซึ่งสําคัญมาก เพราะวันที่ PDUFA ที่คาดไว้สําหรับ RGX-202 อยู่ในช่วงเวลานั้นพอดี"

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทคาดว่าเงินสดอาจยืดไปถึงปี 2028 เมื่อรวมการชําระ milestone และรายได้เชิงพาณิชย์ การระดมทุนล่าสุดถูกอธิบายว่าเป็นเงินทุนสําหรับการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมในยุโรปสําหรับ RGX-202 และงานเตรียมความพร้อมเชิงพาณิชย์

AbbVie ได้ชําระ milestone มูลค่า 100 ล้านดอลลาร์ที่เชื่อมโยงกับข้อบ่งชี้ diabetic retinopathy แล้ว และ REGENXBIO ระบุว่าคาดว่าจะได้รับ milestone อีกรายการสําหรับการยื่น ABBV-RGX-314 บริษัทไม่ได้เปิดเผยขนาดของการชําระเงินดังกล่าว แต่ระบุว่าน่าจะน้อยกว่า milestone ของ diabetic retinopathy

อัปเดตการดําเนินงานและการผลิต

ผู้บริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายถึงสิ่งที่พวกเขามองว่าเป็นข้อได้เปรียบหลัก นั่นคือการผลิต Curran กล่าวว่าบริษัทมีประสบการณ์การผลิต AAV มากกว่า 10 ปี และสามารถผลิต AAV ขนาดสูงที่ความบริสุทธิ์ของ full capsid 80%

• ฝ่ายบริหารระบุว่าความสามารถนี้อาจเป็นเอกลักษณ์ในสาขานี้
• บริษัทระบุว่าโปรไฟล์การผลิตเป็นที่น่าสนใจสําหรับหน่วยงานกํากับดูแล โดยเฉพาะ FDA
• REGENXBIO ยังคงพัฒนาต่อยอดบนแพลตฟอร์ม AAV8 และ AAV9

Curran กล่าวว่า "เราอาจเป็นบริษัทเดียวที่สามารถผลิต AAV ขนาดสูงที่ความบริสุทธิ์ full capsid 80% ซึ่งผมคิดว่าน่าสนใจอย่างยิ่งสําหรับ FDA"

บริษัทยังระบุว่างานเตรียมความพร้อมเชิงพาณิชย์กําลังดําเนินอยู่แล้วในขณะนี้ ก่อนการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่คาดไว้ในปี 2027 และ 2028 ฝ่ายบริหารระบุว่าโครงสร้างพื้นฐานสําคัญสําหรับการเปิดตัวได้รับการจัดเตรียมไว้แล้ว และบริษัทกําลังเตรียมพร้อมสําหรับความเป็นไปได้ที่ผลิตภัณฑ์มากกว่าหนึ่งรายการจะเข้าสู่ตลาดในช่วงเวลาดังกล่าว

RGX-202 ในโรค Duchenne muscular dystrophy

RGX-202 เป็นจุดสนใจหลักของการประชุม REGENXBIO ระบุว่ามีผู้ป่วย 63 รายที่ได้รับการรักษา การลงทะเบียนในการศึกษา pivotal เสร็จสมบูรณ์แล้ว และการลงทะเบียนในการศึกษายืนยันผล 30 รายก็เสร็จสมบูรณ์เช่นกัน

• มีแผนจัดการประชุม pre-BLA กับ FDA ในปลายปี 2024
• มีแผนยื่น BLA ในไตรมาส 1 ปี 2025
• บริษัทคาดว่าจะได้รับการตัดสินใจจาก FDA ราวไตรมาส 4 ปี 2027
• REGENXBIO ระบุว่าขณะนี้มีข้อมูลมากกว่าประมาณ 10 เท่าเมื่อเทียบกับการประชุม end-of-Phase 2
• การทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมแยกต่างหากชื่อ AFFINITY DUCHENNE จะรับสมัครผู้เข้าร่วมในช่วงการพิจารณาของสหรัฐฯ เพื่อวัตถุประสงค์ด้านกฎระเบียบในยุโรป

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้ออกแบบมาเพื่อรองรับการอนุมัติแบบเร่งด่วน (Accelerated Approval) โดยการศึกษายืนยันผลมีจุดประสงค์เพื่อช่วยรองรับการอนุมัติเต็มรูปแบบในภายหลัง ผู้บริหารระบุว่าผู้นํา FDA แสดงให้เห็นถึงความเข้าใจในความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรค Duchenne และการสนับสนุนเส้นทางดังกล่าว

Steve ผู้บริหารของ REGENXBIO กล่าวว่าบริษัทเห็นความเชื่อมโยงที่แข็งแกร่งระหว่างผลลัพธ์ biomarker และการทํางาน "จากการดูความสัมพันธ์ของ NSAA กับ microdystrophin เราพบไม่เพียงแค่ความสัมพันธ์ทางสถิติที่มีนัยสําคัญสูง แต่สิ่งสําคัญคือเป็นความสัมพันธ์ที่แข็งแกร่งมาก หากดูที่ค่าสัมประสิทธิ์สหสัมพันธ์ อยู่ที่ประมาณ 90% หรือ 0.9 ซึ่งแข็งแกร่งกว่าที่เคยพบมาก่อนมาก" เขากล่าว

ฝ่ายบริหารระบุว่าความสัมพันธ์นี้แข็งแกร่งกว่าที่รายงานสําหรับ ELEVIDYS ซึ่งเป็นคู่แข่งที่ได้รับการอนุมัติแล้ว บริษัทยังระบุว่าการแสดงออกของ microdystrophin มีความสม่ําเสมอมากกว่าในผู้ป่วย และการรักษาแสดงให้เห็นอัตราเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่ต่ํากว่า ELEVIDYS

• โครงสร้างประกอบด้วย C-terminus ที่มีอยู่ตามธรรมชาติใน dystrophin แบบเต็มความยาว
• งานก่อนคลินิกชี้ให้เห็นว่าผลิตภัณฑ์อาจรองรับการซ่อมแซมกล้ามเนื้อ ไม่ใช่แค่การสร้างแรง
• มีการใช้สูตรการกดภูมิคุ้มกันที่ปรับเปลี่ยนเพื่อรองรับการให้ยาขนาดสูง
• จํานวนสําเนา vector ต่อเซลล์สูงถูกอ้างถึงว่าเป็นสัญญาณของความคงทนระยะยาวที่เป็นไปได้

ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาด DMD ที่ได้รับการอนุมัติยังคงน่าสนใจ เนื่องจากการบําบัดปัจจุบันมีโปรไฟล์การบริหารยาที่แคบ ทําให้มีพื้นที่สําหรับทางเลือกอื่นหากสามารถแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและประโยชน์

Sirvac และโอกาสใน wet AMD

Sirvac โปรแกรม wet age-related macular degeneration ที่ร่วมมือกับ AbbVie ของ REGENXBIO อยู่ในการศึกษา Phase III pivotal สองรายการที่แต่ละรายการมีผู้ป่วยมากกว่า 600 ราย ฝ่ายบริหารระบุว่านี่คือการทดลองยีนบําบัดที่ใหญ่ที่สุดที่เคยดําเนินการ

Steve กล่าวว่า "นี่คือการทดลองยีนบําบัดที่ใหญ่ที่สุดที่เคยดําเนินการในสาขายีนบําบัด นี่เป็นเหตุการณ์สําคัญ ไม่ใช่แค่สําหรับบริษัทของเรา แต่สําหรับทั้งสาขา"

• คาดว่าจะได้รับข้อมูลเบื้องต้นในไตรมาส 4
• จุดสิ้นสุดหลักคือการไม่ด้อยกว่าการฉีด anti-VEGF ซ้ําตามฉลาก เช่น Lucentis และ Eylea
• ฝ่ายบริหารระบุว่าจุดสิ้นสุดหลักมีความเสี่ยงต่ํา
• บริษัทคาดว่าจะลดภาระการฉีดได้มากกว่า 50% โดยการศึกษาก่อนหน้าชี้ให้เห็นการลดลงมากกว่า 70%
• ข้อมูลความคงทน 5 ปีได้รับการเผยแพร่แล้ว และถูกอธิบายว่าสอดคล้องหรือดีกว่าโปรไฟล์ผลิตภัณฑ์เป้าหมาย

REGENXBIO ระบุว่าโปรแกรมนี้มุ่งเป้าไปที่กลุ่มผู้ป่วยในวงกว้าง รวมถึงผู้ป่วยที่มีภาระโรคสูง มีความท้าทายในการเข้าถึง หรือดื้อต่อการรักษา ฝ่ายบริหารยังระบุว่าประโยชน์เพิ่มเติมที่เห็นในยา anti-VEGF รุ่นใหม่ เช่น Eylea HD และ Vabysmo สนับสนุนกรณีโดยรวมสําหรับแนวทางยีนบําบัด

บริษัทระบุว่าข่าวประชาสัมพันธ์เบื้องต้นสําหรับผลลัพธ์ Phase III คาดว่าจะรวมถึงจุดสิ้นสุดหลัก จุดสิ้นสุดรองสําคัญ เช่น การฉีดเสริมและการลดภาระโรค และรายละเอียดเกี่ยวกับประชากรผู้ป่วยที่ลงทะเบียน

ABBV-RGX-314 ใน diabetic retinopathy

REGENXBIO ยังได้หารือเกี่ยวกับ ABBV-RGX-314 ซึ่งเป็นยีนบําบัดแบบ suprachoroidal สําหรับ diabetic retinopathy โปรแกรมนี้กําลังศึกษาในการทดลอง Phase IIb ชื่อ NAAVIGATE

• บริษัทระบุว่าผู้ป่วยกําลังได้รับยาอยู่
• ข้อมูลติดตามผล 2.5 ปีจาก ALTITUDE แสดงให้เห็นการลดลง 70% ในการพัฒนาภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามการมองเห็น
• เป้าหมายคือการป้องกันการลุกลามไปสู่ภาวะแทรกซ้อนที่ทําให้ตาบอดในผู้ป่วยที่อาจยังไม่มีอาการ
• รูปแบบการฉีดครั้งเดียวในคลินิกมีจุดประสงค์เพื่อปรับปรุงคุณค่าสําหรับโรคที่ไม่มีอาการ

ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมนี้ออกแบบมาเพื่อการป้องกันมากกว่าการรักษาโรคที่คุกคามการมองเห็นที่มีอยู่แล้ว ซึ่งทําให้การนําไปใช้และการชดเชยค่าใช้จ่ายมีความท้าทายมากขึ้น แต่ก็สร้างโอกาสขนาดใหญ่หากข้อมูลยังคงแข็งแกร่ง

NAVSUNLI และอุปสรรคด้านกฎระเบียบ

NAVSUNLI โปรแกรม Hunter syndrome ของ REGENXBIO ยังคงเป็นความท้าทายด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนที่สุดในพอร์ตโฟลิโอ บริษัทเคยได้รับจดหมายตอบสนองฉบับสมบูรณ์ (complete response letter) หลังจากยื่น BLA

• มีการจัดประชุม Type A กับผู้นํา FDA
• บริษัทตกลงที่จะให้ข้อมูล biomarker และข้อมูลทางคลินิกและประสาทการรู้คิดระยะ 2 ปี
• FDA ยังขอข้อมูล MRI สมองและกระดูกสันหลังเพิ่มเติมพร้อมสารทึบแสง
• ผลการตรวจ MRI กระดูกสันหลังต้องการการวิเคราะห์เพิ่มเติมเพื่อพิจารณาว่าสะท้อนประวัติธรรมชาติหรือผลที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์
• ผู้ป่วยบางรายได้รับการรักษาเมื่อ 3 ถึง 5 ปีที่แล้ว ดังนั้นบริษัทจึงต้องการช่วงเวลาติดตามผลที่ยาวนานกว่านี้

ฝ่ายบริหารระบุว่าเวลาในการยื่นใหม่จะขึ้นอยู่กับการทบทวนภาพให้เสร็จสมบูรณ์ บริษัทระบุว่ามีแผนดําเนินโปรแกรมต่อไปในขณะที่งานดังกล่าวกําลังดําเนินอยู่

ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ผู้บริหารกลับมาที่ประเด็นเดิม ได้แก่ การสร้างความแตกต่าง กลยุทธ์ด้านกฎระเบียบ และความพร้อมเชิงพาณิชย์

• เกี่ยวกับ RGX-202 ฝ่ายบริหารระบุว่าชุดข้อมูลมีขนาดใหญ่กว่าการประชุม FDA ครั้งก่อนมาก และรวมถึงวิธีการทางสถิติหลายวิธี รวมถึงการถ่วงน้ําหนักคะแนนแนวโน้ม การจับคู่กลุ่มควบคุมภายนอก และ cTAP
• เกี่ยวกับความปลอดภัย บริษัทระบุว่าอัตราเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่ต่ํากว่าสนับสนุนกลยุทธ์การให้ยา
• เกี่ยวกับเส้นทาง FDA ฝ่ายบริหารระบุว่าหน่วยงานเข้าใจความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรค Duchenne และบทบาทของ Accelerated Approval
• เกี่ยวกับยุโรป การทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุม AFFINITY DUCHENNE จะดําเนินควบคู่กับกระบวนการพิจารณาในสหรัฐฯ
• เกี่ยวกับ Sirvac ฝ่ายบริหารระบุว่า

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน