Zevra ในงาน Morgan Stanley: ตลาดโรคหายากมีศักยภาพสูงกว่าที่คาด

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Zevra Therapeutics (ZVRA) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ด้านโรคหายาก ซึ่งครอบคลุมการเติบโตเชิงพาณิชย์ การขยายตัวในระดับโลก และการพัฒนาไปป์ไลน์ผลิตภัณฑ์ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทเห็นสัญญาณตอบรับที่แข็งแกร่งในช่วงต้นสําหรับ MIPLYFFA แต่ยังเผชิญกับความไม่แน่นอนด้านกฎระเบียบในยุโรป และความคืบหน้าของการศึกษา celiprolol ที่ช้ากว่าที่คาดไว้

ประเด็นสําคัญ

• Zevra ระบุว่า MIPLYFFA มีแบบฟอร์มลงทะเบียนใบสั่งยาถึง 184 รายการในสหรัฐอเมริกาภายใน 6 ไตรมาส คิดเป็นประมาณ 52% ถึง 61% ของกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยโดยประมาณ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดที่สามารถเข้าถึงได้สําหรับโรค Niemann-Pick ชนิด C อาจมีขนาดใหญ่กว่าที่คาดไว้ในตอนแรกมาก เนื่องจากประมาณครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยที่ค้นพบใหม่เป็นผู้ใหญ่ และหลายรายได้รับการวินิจฉัยผิดพลาด
• บริษัทสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสด 260 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าปลอดหนี้แล้วหลังจากแปลงรายได้ค่าสิทธิบัตรในอนาคตและสินทรัพย์ที่ไม่ใช่ธุรกิจหลักให้เป็นเงินสด
• การอนุมัติ arimoclomol ซึ่งเป็นส่วนประกอบออกฤทธิ์ใน MIPLYFFA ในยุโรป ยังอยู่ระหว่างการพิจารณา โดยคาดว่าจะมีความชัดเจนในไตรมาสที่สี่ของปี 2024
• การทดลองระยะที่ 3 ของ celiprolol สําหรับโรค vascular Ehlers-Danlos syndrome มีการลงทะเบียนแล้ว 44% แต่บริษัทระบุว่าอัตราการเกิดเหตุการณ์ช้ากว่าที่คาดไว้

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และมุมมองตลาด

Zevra อธิบายตัวเองว่าเป็นบริษัทด้านโรคหายากในระยะพาณิชย์ที่มีสามลําดับความสําคัญหลัก:

• การทําตลาด MIPLYFFA ในสหรัฐอเมริกาสําหรับโรค Niemann-Pick ชนิด C หรือ NPC
• การขยายตัวในระดับโลก รวมถึงการทํางานร่วมกับ European Medicines Agency
• การพัฒนาระยะที่ 3 ของ celiprolol สําหรับโรค vascular Ehlers-Danlos syndrome หรือ vEDS

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Neil กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทนั้นกว้างกว่าการขายยาเพียงอย่างเดียว "เราพยายามพัฒนายาและนิยามใหม่ว่าเราจะนํายาไปถึงผู้ป่วยได้อย่างไร เพื่อสร้างผลกระทบต่อชีวิตของพวกเขา" เขากล่าว

การเปลี่ยนแปลงเชิงกลยุทธ์ที่สําคัญที่สุดที่หารือกันในการประชุมครั้งนี้คือมุมมองของบริษัทต่อตลาด NPC Zevra ระบุว่าเคยสันนิษฐานมาโดยตลอดว่าตลาดสหรัฐอเมริกามีผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยเพียงประมาณ 350 ราย แต่ขณะ Now เชื่อว่าโอกาสที่แท้จริงอาจใกล้เคียงกับตัวเลขความชุกของผู้ป่วยเต็มที่ 900 ราย

การเปลี่ยนแปลงดังกล่าวมาจากการค้นพบว่าประมาณ 50% ของผู้ป่วยที่ระบุตัวตนได้ใหม่เป็นผู้ใหญ่ หลายรายได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดว่าเป็นโรคต่างๆ เช่น multiple sclerosis หรือ Wilson disease Neil กล่าวว่า "เมื่อหนึ่งปีที่แล้ว ผมจะไม่บอกคุณว่า 50% ของผู้ป่วยของเราจะเป็นผู้ป่วยผู้ใหญ่ เคยมีการเรียกโรค Niemann-Pick ชนิด C ว่าเป็นโรคอัลไซเมอร์ในวัยเด็ก และวันนี้เราเข้าใจมากขึ้น เรียนรู้มากขึ้น"

เขายังเสริมว่าการวินิจฉัยโรคหายากมักเป็นเรื่องเฉพาะบุคคลมาก "คุณรู้จักผู้ป่วยหนึ่งราย คุณก็รู้จักผู้ป่วยหนึ่งราย การเดินทางของผู้ป่วยแต่ละคนสู่การวินิจฉัยขั้นสุดท้ายของโรคหายาก และการรักษา หากมีการรักษาที่พร้อมใช้งาน ล้วนมีความเป็นเอกลักษณ์" เขากล่าว

ผลประกอบการทางการเงิน

Zevra ระบุว่างบดุลของบริษัทปรับตัวดีขึ้นอย่างมากในช่วงปีที่ผ่านมา

• เงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสดอยู่ที่ 260 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นสุดไตรมาสที่สอง
• บริษัทระบุว่าขณะ Now ปลอดหนี้แล้ว
• บริษัทชําระหนี้ที่มีอัตราดอกเบี้ยสองหลักโดยใช้เงินจากการแปลงกระแสรายได้ค่าสิทธิบัตรในอนาคตและสินทรัพย์ที่ไม่ใช่ธุรกิจหลักให้เป็นเงินสด
• MIPLYFFA สร้างรายได้ประมาณ 30 ล้านดอลลาร์ต่อไตรมาส ซึ่งยังไม่ถึงสองปีหลังจากเปิดตัว
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากระแสเงินสดของยาดังกล่าวช่วยสนับสนุนการดําเนินงาน งานพัฒนาไปป์ไลน์ และการขยายตัวในระดับนานาชาติในเวลาเดียวกัน

ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Justin กล่าวว่างบดุลที่แข็งแกร่งขึ้นให้พื้นที่ดําเนินการมากขึ้นแก่บริษัท "เราสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสด 260 ล้านดอลลาร์... Now เราปลอดหนี้แล้ว ซึ่งดีมาก และความยืดหยุ่นของงบดุลที่เรามีอยู่ขณะ Now ให้โอกาสเราในการทําสิ่งที่จําเป็นเพื่อยึดมั่นในสามข้อความหลักเหล่านั้น" เขากล่าว

Zevra ระบุว่าการจัดสรรทุนยังคงมีวินัยและมุ่งเน้นไปที่สามลําดับความสําคัญ ได้แก่ การเติบโตของ MIPLYFFA ในสหรัฐอเมริกา การขยายตัวในส่วนอื่นของโลก และการพัฒนา celiprolol ฝ่ายบริหารยังระบุว่าบริษัทมีความยืดหยุ่นสําหรับโอกาสเชิงกลยุทธ์ แต่จะพิจารณาหลังจากดําเนินการตามแผนปัจจุบันแล้วเท่านั้น

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

MIPLYFFA ในสหรัฐอเมริกา

Zevra ระบุว่าการเปิดตัว MIPLYFFA ในสหรัฐอเมริกาเป็นโปรแกรมเชิงพาณิชย์ที่แข็งแกร่งที่สุดของบริษัทจนถึงขณะนี้

• มีการบันทึกแบบฟอร์มลงทะเบียนใบสั่งยา 184 รายการในหกไตรมาสหลังจากเปิดตัว
• บริษัทประเมินว่ามีผู้ป่วย NPC ที่ได้รับการวินิจฉัย 300 ถึง 350 รายในตลาดสหรัฐอเมริกาในปัจจุบัน
• นั่นหมายความว่าการเจาะตลาดในปัจจุบันอยู่ที่ประมาณ 52% ถึง 61% ของกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการเติบโตแบบไตรมาสต่อไตรมาสมาจากผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ โดยเฉพาะผู้ใหญ่
• บริษัทระบุว่ากําลังลงทุนในการสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับโรค การศึกษาด้านการวินิจฉัย และโปรแกรมค้นหาผู้ป่วย

Zevra ยังชี้ให้เห็นถึงการสนับสนุนทางคลินิกและเชิงปฏิบัติสําหรับผลิตภัณฑ์:

• ข้อมูลการขยายแบบเปิด (open-label extension) ขณะ Now ครอบคลุมถึงสี่ปี
• บริษัทระบุว่าข้อมูลแสดงให้เห็นว่าการดําเนินของโรคหยุดลงตลอด 12 เดือนบน Niemann-Pick disease type C Clinical Severity Scale
• แผนการสืบสวนในเด็ก (pediatric investigational plan) ได้รับการดําเนินการเสร็จสิ้นและส่งแล้ว
• แนวทางคลินิกที่อัปเดตสนับสนุนการบําบัดแบบผสมผสานด้วย MIPLYFFA และ miglustat
• ฝ่ายบริหารอธิบายว่า MIPLYFFA มี "โปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีมาก"
• บริษัทระบุว่าโมเดลร้านยาเฉพาะทางให้บริการ "white glove service" รวมถึงการสนับสนุนการเบิกจ่าย การจัดส่งรายเดือน และการติดต่อโดยตรงกับครอบครัว
• อัตราการใช้ยาต่อเนื่องสูงมากในโปรแกรมการเข้าถึงแบบขยาย โดยมีอัตราการหยุดใช้ยาต่ําซึ่งส่วนใหญ่เกี่ยวข้องกับการดําเนินของโรค

Zevra ระบุว่าไม่ได้เปิดเผยอัตราการใช้ยาต่อเนื่องหรืออัตราการปฏิบัติตามอย่างละเอียดต่อสาธารณะ เนื่องจากจํานวนผู้ป่วยมีน้อยและการเปลี่ยนแปลงของแต่ละรายอาจส่งผลต่อข้อมูลอย่างมีนัยสําคัญ

การขยายตัวในระดับโลกและยุโรป

นอกสหรัฐอเมริกา Zevra กําลังดําเนินกลยุทธ์ระหว่างประเทศที่กว้างขึ้น

• บริษัทระบุว่ายุโรปมีผู้ป่วย NPC ประมาณ 1,100 ราย ซึ่งส่วนใหญ่ได้รับการวินิจฉัยแล้วและอยู่ระหว่างการรักษา
• โปรแกรมการเข้าถึงแบบขยายในระดับโลกมีผู้ป่วย 132 รายเมื่อสิ้นสุดไตรมาสที่สอง
• ผู้ป่วยส่วนใหญ่อยู่ในยุโรป โดยมีจํานวนน้อยกว่าในตลาดอื่น
• บริษัทอยู่ในกระบวนการพิจารณาใหม่ของ European Medicines Agency
• มีการกําหนดการประชุมกลุ่มผู้เชี่ยวชาญเฉพาะกิจ ซึ่งคล้ายกับการประชุมกลุ่มที่ปรึกษาทางวิทยาศาสตร์
• แผนการสืบสวนในเด็กได้รับการส่งให้ EMA แล้วเช่นกัน
• ฝ่ายบริหารระบุว่า "มีความมั่นใจสูงในความแข็งแกร่งของข้อมูลในเอกสารของเรา"
• คาดว่าจะมีความชัดเจนเกี่ยวกับกระบวนการพิจารณาใหม่ของ EMA ในไตรมาสที่สี่ของปี 2024

Zevra ระบุว่ากําลังขยายตัวไปยังตลาดเพิ่มเติมผ่านโปรแกรมการเบิกจ่ายสําหรับผู้ป่วยที่ระบุชื่อ มักใช้ราคาต้นทุนการได้มาแบบขายส่งของสหรัฐอเมริกา ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์ที่ดีจากยุโรปอาจเปิดโอกาสเชิงพาณิชย์ที่ใหญ่ขึ้นและช่วยกําหนดฉลากสุดท้ายและแผนการเข้าสู่ตลาด

Celiprolol สําหรับโรค vascular Ehlers-Danlos syndrome

โปรแกรมหลักที่สามของบริษัทคือ celiprolol ซึ่งกําลังพัฒนาสําหรับโรค vascular Ehlers-Danlos syndrome

• การทดลองระยะที่ 3 ออกแบบสําหรับผู้ป่วย 150 รายในการศึกษาแบบสุ่ม 2:1
• ณ สิ้นสุดไตรมาสที่สอง มีผู้ป่วยลงทะเบียนแล้ว 66 ราย
• นั่นคือ 44% ของเป้าหมาย
• การศึกษาดําเนินการภายใต้การประเมินโปรโตคอลพิเศษและใช้การลงทะเบียนแบบกระจายศูนย์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการลงทะเบียนมีความคืบหน้า แต่อัตราการเกิดเหตุการณ์ช้ากว่าที่คาดไว้
• Zevra พบกับ FDA ในช่วงต้นปี 2024 เกี่ยวกับวิธีการเร่งโปรแกรม
• บริษัทระบุว่าได้รับคําแนะนําเฉพาะเจาะจงและวางแผนที่จะหารือกับหน่วยงานอีกครั้งในช่วงครึ่งหลังของปี 2024

ฝ่ายบริหารระบุว่า celiprolol ถูกใช้เป็นมาตรฐานการดูแลในหลายตลาดนอกสหรัฐอเมริกาแล้ว แต่ยังไม่เคยได้รับการอนุมัติสําหรับข้อบ่งชี้ vEDS ในสหรัฐอเมริกา Zevra ระบุว่าตลาดสหรัฐอเมริกามีผู้ป่วยประมาณ 7,500 ราย และยังไม่มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA

แนวโน้มในอนาคต

Zevra กําหนดกรอบสําหรับหลายไตรมาสข้างหน้าโดยอิงจากตัวเร่งหลักสามประการ

• การเติบโตอย่างต่อเนื่องของการเจาะตลาด MIPLYFFA ในสหรัฐอเมริกา โดยเฉพาะในกลุ่มผู้ใหญ่ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่
• ความชัดเจนในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 จากกระบวนการพิจารณาใหม่ของ EMA สําหรับ arimoclomol
• การติดตามผลกับ FDA ในช่วงครึ่งหลังของปี 2024 เกี่ยวกับกลยุทธ์การเร่ง celiprolol

ฝ่ายบริหารระบุว่าขณะ Now มีความเชื่อมั่นว่าตลาด NPC ในสหรัฐอเมริกาขยายเกินกว่าผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัย 350 รายที่เคยสันนิษฐานไว้ และอาจเคลื่อนไปสู่ตัวเลขความชุกเต็มที่ 900 รายเมื่อเวลาผ่านไป บริษัทระบุว่ายุโรปมีโอกาสที่คล้ายกัน โดยมีตลาดผู้ป่วย 1,100 รายที่อาจเข้าถึงได้มากขึ้นหากกระบวนการกํากับดูแลสิ้นสุดลงด้วยผลที่ดี

บริษัทยังระบุว่าต้องการเป็นพันธมิตรที่ต้องการสําหรับสินทรัพย์ด้านโรคหายากที่เหมาะกับโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ของบริษัท อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารเน้นย้ําว่าลําดับความสําคัญทันทีคือการดําเนินการตามแผนสามส่วนปัจจุบันก่อนการขยายตัวที่กว้างขึ้น

Neil กล่าวว่าวัฒนธรรมของบริษัทมุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วย "ความสามารถของเราในการพยายามนิยามใหม่ว่าเราดูแลผู้ป่วยที่อาศัยอยู่กับโรคหายากอย่างไร นั่นคือสิ่งที่จูงใจเราทุกวัน ผมคิดว่าทีมงานทั้งหมดของเราทุ่มเทเพื่อผู้ป่วยทุกวัน" เขากล่าว

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการตั้งคําถามจากนักลงทุน ฝ่ายบริหารกลับมาที่หัวข้อหลายประการ:

• การตระหนักรู้เกี่ยวกับโรคหายากกําลังเพิ่มขึ้น และผู้เข้าร่วมตลาดใหม่ใน NPC อาจช่วยยกระดับอัตราการวินิจฉัยในสาขานี้
• แนวทางฉันทามติที่อัปเดตขณะ Now สนับสนุนการวินิจฉัยตั้งแต่เนิ่นๆ การทดสอบทางพันธุกรรม และการบําบัดแบบผสมผสาน
• Zevra ระบุว่าการเข้าถึงแพทย์เฉพาะทางยังคงมีความสําคัญ เนื่องจากแพทย์หลายคนมีประสบการณ์จํากัดกับ NPC
• บริษัทระบุว่าเส้นทางของผู้ป่วยแต่ละรายสู่การวินิจฉัยและการรักษาแตกต่างกัน ซึ่งทําให้บริการค้นหาผู้ป่วยและการสนับสนุนมีความสําคัญอย่างยิ่ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ของบริษัทออกแบบมาเพื่อช่วยให้ผู้ป่วยเริ่มการรักษาและใช้ยาต่อเนื่องในระยะยาว
• Zevra ระบุว่าการซื้อกิจการหรือการเป็นพันธมิตรในอนาคตต้องเหมาะกับโครงสร้างพื้นฐานที่มีอยู่และช่วยใช้ประโยชน์จากความสามารถด้านโรคหายาก

ในขณะ Now บริษัทนําเสนอตัวเองในฐานะธุรกิจด้านโรคหายากที่มีฐานเชิงพาณิชย์ที่เติบโต งบดุลที่แข็งแกร่งขึ้น และหลายเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบและคลินิกที่รออยู่

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน