Immix Biopharma ในงาน Morgan Stanley: CAR T คืบหน้าอย่างต่อเนื่อง

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Immix Biopharma (IMMX) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference นําเสนอแนวคิดว่าการรักษาด้วย CAR T เพียงครั้งเดียวอาจเปลี่ยนแปลงการดูแลผู้ป่วย AL amyloidosis ซึ่งเป็นโรคเลือดหายากและร้ายแรงที่มีทางเลือกในการรักษาที่มีประสิทธิภาพอยู่น้อยมาก บริษัทได้นําเสนอข้อมูลทางคลินิกที่น่าสนใจและสถานะเงินสดที่แข็งแกร่ง แต่ยังยอมรับด้วยว่าโปรแกรมหลักของบริษัทยังต้องผ่านการทดสอบสําคัญในรูปแบบของข้อมูลระยะปลายที่กําลังจะมาถึงและการพิจารณาของหน่วยงานกํากับดูแล

ประเด็นสําคัญ

• Immix ระบุว่าการบําบัดด้วย CAR T หลักของบริษัทอย่าง NXC-201 แสดงให้เห็นระยะเวลาเฉลี่ยของ cytokine release syndrome เพียงหนึ่งวัน ซึ่งเป็นโปรไฟล์ความปลอดภัยที่บริษัทเชื่อว่าเหมาะสมกว่าสําหรับผู้ป่วย AL amyloidosis ที่มีปัญหาหัวใจและไต
• บริษัทวางแผนรายงานข้อมูลเบื้องต้นสําหรับการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนในผู้ป่วย 45 รายชื่อ NEXICART-2 ในช่วงปลายเดือนกันยายน 2024 และคาดว่าจะยื่นคําขออนุญาตใช้ผลิตภัณฑ์ชีวภาพ (BLA) ในเดือนมีนาคม 2025
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเงินสดในมือควรเพียงพอสําหรับแผนปัจจุบันจนถึงกลางปี 2028 ครอบคลุมการทดลองเพื่อการขึ้นทะเบียน งาน BLA การเตรียมการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ และการศึกษา Phase III แนวหน้า
• Immix กําลังเริ่มการทดลองแบบเผชิญหน้าโดยตรงกับยาสูตร DARZALEX สี่ตัว ขณะที่คู่แข่งรายใหญ่อย่าง AbbVie และ Regeneron กําลังพัฒนาการบําบัดแบบ bispecific ในโรคเดียวกัน
• หุ้นปิดในช่วงซื้อขายปกติที่ $12.21 เพิ่มขึ้น 0.58% ก่อนจะลดลงสู่ $12 ในการซื้อขายหลังตลาด

กลยุทธ์ทางคลินิกและบริบทของโรค

Immix กําลังสร้างเรื่องราวของตนเองรอบ AL amyloidosis ซึ่งเป็นโรคที่โปรตีน light-chain ผิดปกติสะสมในอวัยวะต่างๆ เช่น หัวใจ ไต ตับ และเส้นประสาท บริษัทระบุว่ามีผู้ป่วยประมาณ 5,000 รายได้รับการวินิจฉัยในแต่ละปีในสหรัฐอเมริกา และหลายรายยังคงต้องผ่านการใช้ยาผสมแบบเก่าที่อาจให้ประโยชน์จํากัด

• มาตรฐานปัจจุบันรวมถึงสูตรยาสี่ตัวที่อิงกับ DARZALEX ซึ่งได้รับการอนุมัติในปี 2021 โดยบริษัทระบุว่าให้อัตราการตอบสนองสมบูรณ์ประมาณ 50% ของผู้ป่วย
• ผู้ป่วยประมาณสองในสามในที่สุดต้องการการรักษาเพิ่มเติมหลังจากการบําบัดเบื้องต้น
• สําหรับผู้ป่วยที่ล้มเหลวกับสูตรยาสี่ตัว บริษัทระบุว่าไม่มีการบําบัดแนวถัดไปที่ได้รับการอนุมัติ ดังนั้นแพทย์มักต้องพึ่งพาการลองผิดลองถูกกับยาผสมต่างๆ
• Immix กล่าวว่าการบําบัดที่ดีขึ้นอาจนําไปสู่การวินิจฉัยที่มากขึ้น เช่นเดียวกับที่เกิดขึ้นใน ATTR amyloidosis เมื่อทางเลือกในการรักษาดีขึ้น

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Akhmed Rachman กล่าวว่าบริษัทก่อตั้งขึ้นบนแนวคิดที่ว่าผู้ป่วยไม่ควรต้องทนทุกข์ทรมานเป็นเดือนๆ โดยไม่มีความหวัง เขาอธิบายความพยายามนี้ว่าเป็นการพยายามทําให้การบําบัดด้วยเซลล์เป็นเรื่องปฏิบัติได้นอกเหนือจากวงการมะเร็งวิทยา ซึ่ง CAR T ได้รับการยอมรับแล้ว

เหตุใดบริษัทจึงกล่าวว่า NXC-201 แตกต่างออกไป

NXC-201 เป็นการบําบัดด้วย CAR T ที่มุ่งเป้าไปที่ BCMA ซึ่งได้รับสิทธิ์ใช้งานจาก Hadassah Medical Center Immix กล่าวว่าโครงสร้างนี้สะท้อนการพัฒนา CAR T กว่า 20 ปี รวมถึงงานจากห้องปฏิบัติการของ Dr. Steven Rosenberg ที่ U.S. National Cancer Institute

• การออกแบบรวมถึง CD3 domain เฉพาะ บริเวณ CD8 hinge ที่แข็งแกร่งกว่า และ binder domain ที่เป็นกรรมสิทธิ์
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าคุณสมบัติเหล่านั้นสร้างตัวกรองทางชีววิทยาที่ช่วยลดการกระตุ้นที่ไม่จําเพาะเจาะจง
• ผลลัพธ์ตามที่บริษัทระบุคือ cytokine release syndrome หรือ CRS น้อยกว่าที่พบในผลิตภัณฑ์ CAR T ที่ได้รับการอนุมัติ
• Immix กล่าวว่าระยะเวลา CRS เฉลี่ยคือหนึ่งวัน เทียบกับระยะเวลาที่นานกว่าสี่ถึงแปดเท่าสําหรับ CAR T ที่ได้รับการอนุมัติ

บริษัทโต้แย้งว่าสิ่งนี้มีความสําคัญโดยเฉพาะใน AL amyloidosis ที่ผู้ป่วยมักมาพร้อมกับภาวะหัวใจล้มเหลว ไตล้มเหลว หรือทั้งสองอย่าง Rachman กล่าวว่า CRS อาจสร้างความขัดแย้งในการจัดการเพราะภาวะหัวใจล้มเหลวมักต้องการการกําจัดของเหลว ในขณะที่ไตล้มเหลวมักต้องการการให้น้ํา เขากล่าวว่าระยะเวลา CRS ที่สั้นกว่าทําให้การรักษาจัดการได้ง่ายขึ้นในกลุ่มผู้ป่วยที่เปราะบางนี้

Gabriel ผู้ร่วมก่อตั้งบริษัทกล่าวว่าการบําบัดนี้ออกแบบมาเพื่อให้ประสิทธิภาพโดยไม่มีภาระความเป็นพิษตามปกติ เขาอธิบายโปรแกรมนี้ว่าเป็น "การบําบัดที่ปลดปล่อย" ซึ่งเป็นวลีที่เขาบอกว่าใช้โดยนักวิจัยหลักด้วย

ข้อมูล NEXICART-2 และเส้นทางการกํากับดูแล

สินทรัพย์ทางคลินิกหลักของ Immix คือการศึกษา NEXICART-2 Phase II ในผู้ป่วย AL amyloidosis ที่กลับมาเป็นซ้ําหรือดื้อยาในแนวที่สอง บริษัทอธิบายว่าเป็นการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนและกล่าวว่าโปรแกรมได้ขยายข้อมูลการตอบสนองอย่างต่อเนื่องตามกาลเวลา

• อัตราการตอบสนองสมบูรณ์รายงานที่ 70% ใน ASCO 2023 และ 75% ใน ASH 2023
• การตัดข้อมูลล่าสุดแสดงอัตราการตอบสนองที่สูงขึ้นยิ่งกว่าเดิม
• ผู้ป่วย 20 รายแรกมีอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ 95% เมื่อติดตามผลนานขึ้น
• ประชากรที่ขึ้นทะเบียนทั้งหมดรวมผู้ป่วย 45 ราย โดยผู้ป่วย 25 รายที่ลงทะเบียนล่าสุดมีระยะเวลาติดตามผลที่สั้นกว่า
• ระยะเวลาการตอบสนองเฉลี่ยยังไม่ถึงจุดสิ้นสุด และบริษัทกล่าวว่าผู้ป่วยบางรายอยู่ในสภาวะสงบมาหลายปีแล้ว

Immix กล่าวว่า 19 จาก 20 ผู้ป่วยกลุ่มแรกบรรลุการตอบสนองสมบูรณ์ และไม่มีรายใดออกจากสภาวะการตอบสนองสมบูรณ์ตามการอัปเดตล่าสุด บริษัทยังกล่าวว่าการตอบสนองดูเหมือนจะรวดเร็วและลึก และการตอบสนองในระยะแรกมีความสําคัญเพราะสามารถทํานายการปรับปรุงของอวัยวะและการอยู่รอดได้

บริษัทวางแผนเผยแพร่ข้อมูลเบื้องต้นสําหรับประชากรทั้งหมด 45 รายในช่วงปลายเดือนกันยายน 2024 จากนั้นคาดว่าจะยื่น BLA ในเดือนมีนาคม 2025 ซึ่งช้ากว่าที่วางแผนไว้เดิม เพื่อให้สามารถรวมการติดตามผลหนึ่งปีในผู้ป่วยทุกราย ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเวลาดังกล่าวสะท้อนชีววิทยาของ AL amyloidosis ที่การตอบสนองสมบูรณ์เต็มรูปแบบอาจใช้เวลาถึงหนึ่งปีจึงจะปรากฏ

Immix กล่าวว่าได้รับการกําหนด RMAT, Breakthrough Therapy และ Orphan Drug แล้ว ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการกําหนดเหล่านั้นสนับสนุนมุมมองที่ว่า FDA ยอมรับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและอาจอนุญาตให้มีเส้นทางการพิจารณาแบบเร่งรัด

สถานะทางการเงิน

บริษัทไม่ได้รายงานรายได้เนื่องจากยังอยู่ในระยะการพัฒนาทางคลินิก อย่างไรก็ตาม บริษัทกล่าวว่างบดุลของตนแข็งแกร่งเพียงพอที่จะรองรับหลายเหตุการณ์สําคัญโดยไม่ต้องสมมติว่ามีการขายผลิตภัณฑ์ใดๆ

• เงินสดในมือคาดว่าจะสนับสนุนกิจกรรมที่วางแผนทั้งหมดจนถึงกลางปี 2028
• ระยะเวลาดังกล่าวรวมถึงการทดลอง NEXICART-2 การยื่น BLA การเตรียมการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ และการศึกษา Phase III แนวหน้า
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทได้รับการสนับสนุนทางการเงินแม้ว่าจะไม่มีรายได้ในช่วงเวลาดังกล่าว

ภูมิทัศน์การแข่งขันและการขยายตัวสู่แนวหน้า

Immix ไม่ได้อยู่คนเดียวในการมุ่งเป้าไปที่ AL amyloidosis บริษัทกล่าวว่า AbbVie และ Regeneron กําลังพัฒนาโปรแกรม bispecific antibody และ AbbVie เปิดเผยการทดลองแนวหน้าที่แข่งขันกันในช่วงปลายเดือนสิงหาคม 2024

• Immix กล่าวว่าการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนของตนเองก้าวหน้ากว่าโปรแกรม bispecific
• บริษัทกล่าวว่าข้อมูลของตนมาจากการตั้งค่าแนวที่สองและแนวที่ห้า ในขณะที่คู่แข่งอยู่ในระยะพัฒนาที่เร็วกว่าแต่ยังคงทดสอบการบําบัดแนวที่สองหรือสาม
• ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่า NXC-201 อาจให้การตอบสนองของอวัยวะที่บ่อยกว่า ลึกกว่า และเร็วกว่า
• ต่างจาก bispecific ที่อาจต้องให้ยาทุกเดือนนานถึงสองปี NXC-201 ออกแบบมาเป็นการรักษาครั้งเดียวจบ
• Immix กล่าวว่าการบําบัดด้วย bispecific มีความเกี่ยวข้องกับอัตราการติดเชื้อ 70% ถึง 80% และอัตราการเข้าโรงพยาบาลสูงถึง 30% เนื่องจากการกดภูมิคุ้มกันเป็นเวลานาน

บริษัทยังกล่าวว่าไม่เห็นการแข่งขัน CAR T ที่มีนัยสําคัญจากจีนในโรคนี้ ฝ่ายบริหารอธิบายการเข้ามาของบริษัทยารายใหญ่ในสาขานี้ว่าเป็นการยืนยันโอกาสทางการตลาดมากกว่าเป็นภัยคุกคามโดยตรง

Immix ยังได้เริ่มการศึกษา Phase III ในแนวหน้าของ AL amyloidosis โดยเปรียบเทียบ NXC-201 กับยาผสม DARZALEX สี่ตัว การทดลองใช้อัตราการตอบสนองสมบูรณ์เป็น endpoint หลัก ซึ่งเป็นมาตรวัดเดียวกับที่ใช้ในการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนของบริษัทและในการอนุมัติ DARZALEX

แผนเชิงพาณิชย์และการเข้าถึงตลาด

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ากําลังเตรียมการสําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์โดยสร้างโครงสร้างพื้นฐานขนาดเล็กแต่มุ่งเป้าหมาย บริษัทคาดว่าการจัดจําหน่ายเบื้องต้นจะมุ่งเน้นไปที่ศูนย์ส่งต่อ AL ประมาณ 60 แห่ง

• ผู้ป่วย AL amyloidosis ส่วนใหญ่ได้รับการวินิจฉัยและส่งต่อไปยังแพทย์โลหิตวิทยาที่ศูนย์ส่งต่อระดับตติยภูมิ
• ผู้ป่วยมักเริ่มต้นด้วยอาการที่ไม่ชัดเจน เช่น หายใจลําบากและอ่อนเพลีย จากนั้นผ่านแผนกโรคหัวใจหรือโรคไตก่อนที่จะได้รับการยืนยันการวินิจฉัย
• Immix กล่าวว่าโปรไฟล์ความทนทานของตนอาจช่วยให้การบําบัดขยายออกไปนอกเหนือจากศูนย์เฉพาะทางมากที่สุดตามกาลเวลา
• บริษัทได้เพิ่มประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์และหัวหน้าฝ่ายการเข้าถึงตลาดและการดําเนินงานตลาด
• ทีมกิจการทางการแพทย์และการดําเนินงานการขายอยู่ในตําแหน่งแล้ว

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้ป่วยหลายรายยินดีเดินทางเพื่อรับการรักษาครั้งเดียวที่อาจให้การสงบโรคหลายปี แทนที่จะต้องเผชิญกับการให้ยาซ้ําๆ และอยู่ในโรงพยาบาลเป็นเวลานาน บริษัทกล่าวว่าระยะเวลาการตอบสนองยังคงเป็นหนึ่งในตัวสร้างความแตกต่างที่สําคัญที่สุดในสาขานี้

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้นําทางความคิดเห็นหลักตอบสนองอย่างแข็งแกร่งต่อข้อมูล Rachman กล่าวว่าคําถามแรกจากแพทย์โลหิตวิทยาที่เป็นประธานในเซสชัน ASH คือ "ทําไมเราถึงไม่ให้ยาอื่นใดในโรคนี้?"

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแพทย์มองว่า NXC-201 เป็นทางเลือกที่น่ายินดีแทนแนวทางการให้ยาซ้ําที่ให้อัตราการตอบสนองสมบูรณ์ต่ํา
• Gabriel กล่าวว่าบริษัทเป็นการบําบัดแนวที่ห้าในการตั้งค่าการขึ้นทะเบียนของตน ในขณะที่คู่แข่ง bispecific อยู่ในการศึกษาแนวที่สองหรือสาม
• เขากล่าวว่า Immix มีคณะกรรมการตรวจสอบอิสระที่ประเมินการตอบสนองสมบูรณ์
• เขาเสริมว่าบริษัทสามารถให้การรักษาได้ใน "24 ชั่วโมง ไม่ใช่ 24 เดือน"

เกี่ยวกับความล่าช้าในการยื่น BLA ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการตัดสินใจนี้เกิดขึ้นเพื่อหลีกเลี่ยงการตัดทอนข้อมูล บริษัทกล่าวว่าต้องการให้ประโยชน์เต็มรูปแบบมองเห็นได้ชัดเจนต่อแพทย์ นักลงทุน และผู้ป่วยก่อนยื่น

เมื่อถูกถามเกี่ยวกับตลาดในวงกว้าง ฝ่ายบริหารกล่าวว่าผู้ป่วยและแพทย์ชอบโปรไฟล์ความเสี่ยง-ผลประโยชน์ของการรักษาด้วย CAR T ครั้งเดียวมากกว่าการให้ยา bispecific รายเดือน บริษัทยังกล่าวว่า FDA ดูเหมือนจะมีแรงจูงใจในการผลักดันการบําบัดในโรคหายากที่ไม่มีทางเลือกที่ได้รับการอนุมัติ

แนวโน้ม

Immix เข้าสู่ระยะถัดไปพร้อมกับหลายเหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้ที่รออยู่ข้างหน้า บริษัทคาดว่าจะมีการรายงานข้อมูลในช่วงปลายเดือนกันยายน ตามด้วยการยื่น BLA ในเดือนมีนาคม 2025 และหากสําเร็จจะมีการเปิดตัวเชิงพาณิชย์หลังได้รับการอนุมัติ บริษัทยังผลักดันการทดลอง Phase III แนวหน้าต่อไปและกล่าวว่ายังคงประเมินข้อบ่งชี้ CAR T อื่นๆ ที่เป็นไปได้

ในขณะนี้ กรณีการลงทุนยังคงผูกพันกับคําถามว่า NXC-201 จะสามารถรักษาประสิทธิภาพของตนไว

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน