United Therapeutics ในงาน Morgan Stanley: รุกตลาด Pulmonary Fibrosis เต็มตัว

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 United Therapeutics (UTHR) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อประกาศทิศทางใหม่ที่ทะเยอทะยานยิ่งขึ้น นั่นคือการก้าวจากผู้เชี่ยวชาญด้าน pulmonary hypertension สู่การเป็นผู้เล่นรายสําคัญในตลาด pulmonary fibrosis ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําถึงข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งและกลุ่มผลิตภัณฑ์ที่ขยายตัวขึ้น พร้อมทั้งชี้ให้เห็นความเสี่ยงด้านกฎระเบียบ การเปิดตัวผลิตภัณฑ์ และการดําเนินงานที่เกี่ยวข้องกับโอกาสในระดับนี้

ประเด็นสําคัญ

• United Therapeutics ระบุว่าบริษัทกําลังเข้าสู่ช่วงใหม่ โดย pulmonary fibrosis กลายเป็นแรงขับเคลื่อนการเติบโตหลักควบคู่กับธุรกิจ pulmonary hypertension เดิม
• ฝ่ายบริหารยืนยันเป้าหมายรายได้ระยะใกล้ที่ 8 พันล้านดอลลาร์ และยังได้อธิบายถึงโอกาสระยะยาวในรายได้จากยาที่ 40,000 ล้านถึง 100,000 ล้านดอลลาร์
• Nebulized Tyvaso สําหรับ idiopathic pulmonary fibrosis อยู่ระหว่างการพิจารณาของ FDA โดยฝ่ายบริหารระบุว่ากระบวนการดังกล่าวดําเนินไปอย่างราบรื่นผิดปกติ
• บริษัทยังคืบหน้าในด้าน progressive pulmonary fibrosis, PH-COPD และ ralinepag พร้อมขยายทีมขายและโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์
• หุ้นปิดที่ $502.7 เพิ่มขึ้น 1.12% ในวันนั้น และแทบไม่เปลี่ยนแปลงในช่วงการซื้อขายหลังเวลาทําการ

การเปลี่ยนทิศทางเชิงกลยุทธ์สู่ตลาดที่ใหญ่ขึ้น

Martine Rothblatt ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า บริษัทกําลังอยู่ในจุดเปลี่ยนสําคัญ โดยก้าวข้ามจากรากฐานในยากลุ่ม orphan pulmonary hypertension สู่ตลาด pulmonary fibrosis ซึ่งเป็นตลาดที่ใหญ่กว่ามากและมีผู้ป่วยหลายแสนราย

• Rothblatt กล่าวว่าบริษัทได้ "เปลี่ยนทิศทาง" จากบริษัทยากลุ่ม orphan drug ด้าน pulmonary hypertension สู่การเป็นบริษัทด้าน pulmonary fibrosis
• เธออธิบายว่าการรักษา IPF หลักเป็น "ยาที่ดีที่สุดในกลุ่ม" ที่มุ่งเป้าไปยังฐานผู้ป่วยที่ใหญ่กว่ามาก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมียาในการพัฒนาที่ยังดําเนินการอยู่ 14 รายการ และพนักงานประมาณ 2,000 คน
• United Therapeutics ระบุว่าการคุ้มครองทรัพย์สินทางปัญญาสําหรับการใช้งานด้าน fibrotic และสําหรับ ralinepag มีผลถึงช่วงทศวรรษ 2040

ผลประกอบการทางการเงินและแนวโน้มรายได้

United Therapeutics ไม่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตทางการเงินรายไตรมาสใหม่ในการประชุมครั้งนี้ แต่ฝ่ายบริหารได้ย้ํากรอบรายได้ระยะยาวและขยายความถึงโอกาสด้าน fibrosis ในวงกว้างยิ่งขึ้น

• แนวทางรายได้ระยะยาวอย่างเป็นทางการยังคงอยู่ที่ 8 พันล้านดอลลาร์ ขับเคลื่อนโดย Remodulin, Orenitram, Tyvaso และการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในอนาคต
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสด้าน fibrosis ในกรณีพื้นฐานอาจรองรับรายได้จากยาได้ประมาณ 40,000 ล้านดอลลาร์
• ผู้บริหารยังกล่าวว่าพอร์ตโฟลิโอในวงกว้างอาจรองรับรายได้ได้ถึง 40,000 ล้านถึง 100,000 ล้านดอลลาร์ในที่สุด
• สําหรับ idiopathic pulmonary fibrosis เพียงอย่างเดียว บริษัทมองเห็นตลาดในสหรัฐอเมริกาที่มีผู้ป่วยประมาณ 100,000 ราย และคาดว่าจะมียอดขายรายปีหลายพันล้านดอลลาร์
• Progressive pulmonary fibrosis เพิ่มผู้ป่วยอีกประมาณ 300,000 ราย ทําให้โอกาสรวมของ IPF และ PPF อยู่ที่ประมาณ 400,000 ราย
• สําหรับ PH-COPD ฝ่ายบริหารอ้างถึงจํานวนผู้ป่วยในสหรัฐอเมริกาที่ 400,000 ถึง 800,000 ราย และตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้ประมาณ 60,000 ล้านดอลลาร์

Nebulized Tyvaso สําหรับ IPF

ตัวเร่งปฏิกิริยาระยะใกล้ที่ชัดเจนที่สุดคือ nebulized Tyvaso ใน idiopathic pulmonary fibrosis ฝ่ายบริหารระบุว่าผลิตภัณฑ์ดังกล่าวได้ยื่นต่อ FDA แล้วและมีการกําหนดวันที่ PDUFA แล้ว โดยคาดว่าจะเปิดตัวในช่วงกลางปี 2025

• Rothblatt กล่าวว่าเธอจําไม่ได้ว่ามีการยื่นขอ FDA ในช่วง 20 ปีที่ผ่านมาที่มีข้อคิดเห็นน้อยกว่านี้
• เธออธิบายว่าการพิจารณาที่ราบรื่นนี้เป็นผลมาจากประวัติความปลอดภัยของยาที่ได้รับการพิสูจน์แล้ว และข้อเท็จจริงที่ว่าอุปกรณ์ที่ขอการอนุมัติสําหรับ IPF ได้รับการอนุมัติจาก FDA แล้ว
• บริษัทอ้างถึงการศึกษา Phase III สองรายการ ได้แก่ TETON-1 และ TETON-2 เป็นหลักฐานของประสิทธิภาพที่แข็งแกร่ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่า Tyvaso แสดงให้เห็นการลดลงของ forced vital capacity รายปีที่ 40 ถึง 50 มิลลิลิตร เทียบกับ 100 ถึง 125 มิลลิลิตรของ JASCAYD ของ Boehringer Ingelheim และ 200 ถึง 250 มิลลิลิตรในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา
• Pat Poisson กล่าวว่าความแตกต่างดังกล่าวแปลเป็นประโยชน์ทางคลินิกห้าปีในอัตราการลดลง
• Rothblatt กล่าวว่ายาดังกล่าวจะสามารถอ้างได้ว่าผู้ป่วยประมาณครึ่งหนึ่งมีอาการดีขึ้นในเชิงคลินิก ซึ่งเธอกล่าวว่าไม่มียา pulmonary hypertension อื่นใดที่แสดงให้เห็นได้

โปรแกรม Progressive Pulmonary Fibrosis

United Therapeutics ยังรุกเข้าสู่ progressive pulmonary fibrosis ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นข้อบ่งชี้ที่ใหญ่กว่า IPF และเป็นสิ่งที่แพทย์ขอให้บริษัทดําเนินการซ้ําแล้วซ้ําเล่า

• บริษัทระบุว่าการศึกษา Phase III ที่มีผู้ป่วย 700 รายได้ลงทะเบียนครบแล้ว
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาดังกล่าวลงทะเบียนได้เร็วที่สุดในประวัติ 20 ปีของบริษัท
• โปรแกรมนี้ต่อยอดจากการศึกษา INCREASE และงานวิจัย in vitro ที่แสดงให้เห็นกิจกรรมของ treprostinil ในเนื้อเยื่อ fibrotic จากทั้งแหล่ง IPF และ PPF
• ผู้บริหารระบุว่า FDA ขอให้ทําการศึกษา IPF สองรายการก่อน จากนั้นจึงตกลงให้ทําการศึกษา PPF เพียงรายการเดียวหลังจากที่คุ้นเคยกับอุปกรณ์ ยา และข้อบ่งชี้แล้ว
• ฝ่ายบริหารระบุว่า PPF มีขนาดประมาณสามเท่าของ IPF โดยมีผู้ป่วยประมาณ 300,000 รายในสหรัฐอเมริกา

การขยายพอร์ตโฟลิโอ Tyvaso

นอกเหนือจากเวอร์ชัน nebulized แล้ว United Therapeutics กําลังสร้างตระกูล Tyvaso ที่กว้างขึ้นเพื่อตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยที่แตกต่างกันและลดการหยุดการรักษา

• Tyvaso DPI ได้รับการอนุมัติแล้วสําหรับ ILD และ pulmonary hypertension
• ฝ่ายบริหารระบุว่า dry powder inhaler มีเวลาสูดดมที่สั้นกว่า พกพาสะดวกกว่า และใช้งานง่ายกว่า nebulizer
• Tresmi ซึ่งเป็น soft mist inhaler กําลังได้รับการพัฒนาเป็นตัวเลือกที่ไม่ก่อให้เกิดอาการไอสําหรับผู้ป่วยที่ไม่สามารถทนต่อผงแห้งได้
• บริษัทวางแผนที่จะยื่น NDA สําหรับ Tresmi ภายในสิ้นปี 2024 สําหรับ PAH และ PH-ILD
• มีการวางแผนการศึกษา bridging สําหรับการอนุมัติ IPF
• Roledpi ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่ใช้ ralinepag วันละครั้ง ได้รับการออกแบบให้ต้องสูดดมเพียงครั้งเดียวต่อวัน
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากลยุทธ์สี่ผลิตภัณฑ์มีจุดมุ่งหมายเพื่อรักษาอัตราการหยุดการรักษาให้อยู่ในหลักเดียวโดยให้ผู้ป่วยมีตัวเลือกสูตรยามากขึ้น

แผนการพัฒนา PH-COPD

United Therapeutics ยังได้หารือเกี่ยวกับ PH-COPD ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นตลาดอนาคตที่สําคัญและเชื่อว่าอาจได้รับประโยชน์จาก soft mist inhaler มากกว่าแนวทาง nebulized แบบเดิม

• บริษัทระบุว่า PH-COPD ส่งผลกระทบต่อผู้คน 400,000 ถึง 800,000 รายในสหรัฐอเมริกา
• ฝ่ายบริหารประมาณการว่าตลาดอาจมีมูลค่าประมาณ 60,000 ล้านดอลลาร์
• ผู้บริหารระบุว่าการศึกษาที่ริเริ่มโดยนักวิจัยในพื้นที่บอสตันแสดงให้เห็นผลลัพธ์นอกฉลากที่แข็งแกร่งกับ nebulized Tyvaso
• การศึกษา PERFECT ก่อนหน้านี้ได้รับผลกระทบจากการระบาดใหญ่และถูกยกเลิกในภายหลังเนื่องจากปัญหาการลงทะเบียนและความกังวลเกี่ยวกับการวัดผลลัพธ์ที่บ้าน
• United Therapeutics วางแผนการทดลอง Phase II ในเร็วๆ นี้หลังจากการยื่น NDA ของ Tresmi
• การทดลอง Phase III ที่เรียกว่า SUMMIT มีแผนสําหรับปี 2028 โดยคาดว่าจะยื่นในปี 2030 และเปิดตัวในช่วงต้นทศวรรษ 2030
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการพิจารณาน่าจะอยู่ภายใต้ Cardio-Renal Division และไม่จําเป็นต้องมีจุดสิ้นสุดด้านการเจ็บป่วยหรือการเสียชีวิต

Ralinepag และกลยุทธ์ oral prostacyclin

ฝ่ายบริหารยังใช้เวลากับ ralinepag ที่จําหน่ายในเชิงพาณิชย์ในชื่อ YUTREPIA ซึ่งอธิบายว่าเป็นการรักษาด้วย oral prostacyclin ที่มีความแตกต่างสําหรับ pulmonary hypertension

• Rothblatt กล่าวว่าประมาณ 50% ของผู้ป่วยในการทดลองลงทะเบียนมีอาการดีขึ้นในเชิงคลินิก
• เธอกล่าวว่าไม่มียาอื่นใดในพื้นที่ pulmonary hypertension ที่อ้างสิ่งนั้นได้
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายาดังกล่าวไม่จําเป็นต้องมีราคาพรีเมียมเมื่อเทียบกับ Orenitram แม้จะมีประสิทธิภาพสูง
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่ในการทดลองใช้การรักษาพื้นฐาน ETRA หรือ PDE5 inhibitor ซึ่งแสดงให้เห็นความเข้ากันได้กับการใช้ยาหลายชนิด
• ผู้บริหารยังระบุว่ายาดังกล่าวดูเหมือนจะทํางานได้ดีกับ Winrevair
• ฝ่ายบริหารเรียก YUTREPIA ว่าเป็นยาที่มีประสิทธิภาพสูงสุดและเป็นมิตรกับการใช้ยาหลายชนิดมากที่สุดใน pulmonary hypertension

การขยายเชิงพาณิชย์และแผนทีมขาย

เพื่อรองรับการเปิดตัวที่คาดไว้ United Therapeutics ระบุว่าได้ขยายทีมเชิงพาณิชย์แล้วและวางแผนการเติบโตเพิ่มเติม

• ทีมขาย ILD เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าเมื่อเร็วๆ นี้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าวางแผนที่จะเพิ่มทีมขายดังกล่าวเป็นสองเท่าอีกครั้งทุกสองถึงสามปีในช่วงหลายปีข้างหน้า
• ผู้บริหารระบุว่าตลาดรวมของ IPF และ PPF จะต้องการตัวแทนขายอย่างน้อย 1,000 รายสําหรับการครอบคลุมที่เพียงพอ
• บริษัทระบุว่าพนักงานใหม่รู้จักระบบของบริษัทแล้วและสามารถเข้าสู่การนําเสนอ IPF ได้อย่างรวดเร็ว
• Michael Benkowitz หัวหน้าฝ่ายพาณิชย์และประธานบริษัทกําลังนําความพยายามในการขยายตัว
• Rothblatt กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะยังคงเป็นผู้ขายอันดับหนึ่งในตลาด ILD แม้ว่า ILD จะกลายเป็นส่วนที่เล็กลงของส่วนผสมธุรกิจโดยรวม

ตําแหน่งการแข่งขันและพอร์ตโฟลิโอในวงกว้าง

ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบผลิตภัณฑ์ของตนกับคู่แข่งซ้ําแล้วซ้ําเล่าและกล่าวว่าข้อมูลของตนโดดเด่นในสาขานี้

• Rothblatt กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่ามียาที่ดีที่สุดในสองโรคที่กล่าวถึงและผลการทดลองทางคลินิกที่ดีที่สุดที่เคยแสดงให้เห็น
• เธอกล่าวว่า Tyvaso เป็นทางเลือกเดียวนอกเหนือจากยาเก่าที่มีพิษที่แสดงให้เห็นการปรับปรุงเหนือการดูแลมาตรฐานในลักษณะที่ JASCAYD แสดงให้เห็น
• United Therapeutics ระบุว่าผลิตภัณฑ์ Tyvaso ของตนให้ "สองโอกาสในการทําประตู" ใน ILD ผ่านรูปแบบ nebulized และ DPI
• บริษัทระบุว่าความสนใจในวงกว้างของตนได้เปลี่ยนไปสู่ fibrosis แต่ยังคงมุ่งมั่นต่อยา ultra-orphan เช่น Unituxin สําหรับ neuroblastoma
• ฝ่ายบริหารระบุว่า Unituxin ช่วยชีวิตเด็กประมาณ 500 รายต่อปี

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ธีมเดิม ได้แก่ เส้นทางการกํากับดูแลที่ราบรื่น ความเชื่อมั่นในข้อมูลทางคลินิก และโอกาสเชิงพาณิชย์ขนาดใหญ่

• Rothblatt กล่าวว่าการพิจารณาของ FDA ได้ผลิตข้อคิดเห็นน้อยกว่าการยื่นใดๆ ที่เธอจําได้ในช่วง 20 ปีที่ผ่านมา
• Poisson กล่าวว่าประโยชน์ด้านการรอดชีวิตสามารถอนุมานได้ทางคณิตศาสตร์จากข้อมูลการลดลงของ FVC โดยไม่ต้องมีการทดลองการรอดชีวิตอย่างเป็นทางการ
• เขากล่าวว่าผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Tyvaso แสดงให้เห็นความแตกต่างเพียงประมาณ 20 มิลลิลิตรจากบุคคลที่มีสุขภาพดี เทียบกับความแตกต่าง 25 มิลลิลิตรสําหรับการทํางานของปอดที่แข็งแรงในกรอบของบริษัท
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความเชื่อมั่นใน PPF มาจากการศึกษา INCREASE คําแนะนําของ FDA การศึกษาเซลล์ และความต้องการของแพทย์ทั้งในยุโรปและสหรัฐอเมริกา
• ผู้บริหารยืนยันแผนการขยายทีมขายต่อไปเพื่อรองรับการเปิดตัว IPF และ PPF
• พวกเขากล่าวว่าจุดสิ้นสุดของ PH-COPD ยังอยู่ระหว่างการหารือกับ FDA และน่าจะรวมถึงมาตรการต่างๆ เช่น การเดิน 6 นาทีและ spirometry
• ฝ่ายบริหารยังระบุว่า Tresmi ได้รับการคุ้มครองโดยความซับซ้อนในการผลิต ทรัพย์สินทางปัญญา และความลับทางการค้าจนถึงช่วงทศวรรษ 2040

ปฏ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน