Kyverna นําเสนอในงาน Morgan Stanley Healthcare: เปิดตัว CAR T รักษาโรคภูมิคุ้มกันครั้งแรก

Kyverna Therapeutics (KYTX) ใช้เวทีการประชุม Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 เพื่อยืนยันตําแหน่งผู้บุกเบิกในการรักษาโรคภูมิคุ้มกันด้วยเซลล์บําบัด ผู้บริหารได้เน้นย้ําข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่ง การยื่นขอ BLA แบบต่อเนื่อง และความพร้อมด้านการผลิต พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงความเสี่ยงที่มาพร้อมกับการเปิดตัวการรักษาประเภทใหม่ในโรคหายาก

บริษัทระบุว่าโปรแกรมหลักอย่าง miv-cel กําลังดําเนินไปตามแผนเพื่อเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติครั้งแรกสําหรับโรค stiff person syndrome ซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาทที่หายากและทําให้ผู้ป่วยพิการ โดยยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบัน Kyverna ยังได้นําเสนอผลลัพธ์เบื้องต้นในโรค myasthenia gravis และโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งชนิดก้าวหน้า โดยมุ่งแสดงให้เห็นว่าแพลตฟอร์มเดียวกันสามารถรองรับแฟรนไชส์โรคภูมิคุ้มกันในวงกว้างได้

ประเด็นสําคัญ

• Kyverna ระบุว่าอยู่ในเส้นทางที่จะยื่น BLA แบบต่อเนื่องให้เสร็จสมบูรณ์ในไตรมาสที่สี่ โดยโมดูลทั้งหมดยกเว้นส่วนทางคลินิกได้ยื่นไปแล้ว
• บริษัทเน้นย้ําโปรไฟล์ความปลอดภัยที่มีอัตรา CRS ระดับสูงเป็นศูนย์ และ ICANS ระดับสูงเป็นศูนย์ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามากกว่า 100 ราย
• ในการทดลองแกนหลักสําหรับโรค stiff person syndrome พบการปรับปรุงขึ้น 46% ในการทดสอบเดิน 25 ฟุตแบบจับเวลา และผู้ป่วยจํานวนมากมีการฟื้นตัวจากความพิการ
• ในโรค myasthenia gravis miv-cel ทําให้คะแนน MG-ADL ลดลง 8.5 คะแนน และคะแนน QMG ลดลง 11.3 คะแนน
• Kyverna ระบุว่ามีการกําหนดสถานะ RMAT จาก FDA สามรายการ และมีพันธมิตรด้านการผลิตเชิงพาณิชย์พร้อมแล้วสําหรับการเปิดตัว

โปรแกรมทางคลินิกและโปรไฟล์ความปลอดภัย

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Warner Biddle กล่าวว่า miv-cel ได้รับการออกแบบมาเฉพาะสําหรับโรคภูมิคุ้มกัน และได้รับสิทธิ์ใช้งานจาก National Institutes of Health ในฐานะโครงสร้างรุ่นใหม่ เขากล่าวว่าการรักษานี้ใช้ CD19 CAR แบบมนุษย์เต็มรูปแบบที่มีโดเมนกระตุ้น CD28 ซึ่ง Kyverna เชื่อว่าช่วยสร้างความแตกต่างจากแนวทาง CAR T อื่น ๆ

บริษัทระบุว่าได้รักษาผู้ป่วยมากกว่า 100 รายในหลายข้อบ่งชี้ และพบว่า:

• อัตรา cytokine release syndrome หรือ CRS ระดับสูงเป็นศูนย์
• อัตรา immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome หรือ ICANS ระดับสูงเป็นศูนย์
• อัตราความสําเร็จในการผลิต 98%

ผู้บริหารได้เปรียบเทียบกระบวนการผลิตแบบดั้งเดิมของบริษัทกับแนวทางการผลิตแบบรวดเร็วที่ใช้โดยคู่แข่ง Biddle กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่ากระบวนการที่ได้รับการพิสูจน์แล้วนี้ช่วยสนับสนุนโปรไฟล์ความปลอดภัย โดยเฉพาะอย่างยิ่งหลังจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รายงานโดย Novartis และ Bristol Myers Squibb ในโปรแกรม CAR T อื่น ๆ

โรค stiff person syndrome: โอกาสเปิดตัวครั้งแรก

Kyverna นําเสนอโรค stiff person syndrome หรือ SPS ว่าเป็นโอกาสทางการค้าที่ใกล้เคียงที่สุด บริษัทระบุว่ามีผู้ป่วยประมาณ 6,000 รายในสหรัฐฯ ที่ได้รับการวินิจฉัย และประมาณ 2,000 ถึง 2,500 รายที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาที่มีอยู่

ผู้บริหารอธิบายว่าโรคนี้มีความรุนแรงและมีความก้าวหน้า ผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษามากกว่า 80% เข้าสู่ภาวะพิการอย่างมีนัยสําคัญ และน้อยกว่า 20% ยังคงทํางานได้สี่ปีหลังการวินิจฉัย ตามข้อมูลของบริษัท

ในการทดลองแกนหลัก KYSA-8 Kyverna รายงานว่า:

• การปรับปรุงขึ้น 46% ในจุดสิ้นสุดหลัก ซึ่งคือการทดสอบเดิน 25 ฟุตแบบจับเวลา
• มากกว่าสองในสามของผู้ป่วย 12 รายที่ต้องใช้อุปกรณ์ช่วยเดินไม่จําเป็นต้องใช้อีกต่อไปเมื่อสิ้นสุดการทดลอง
• การหายจากโรคโดยไม่ต้องใช้ยาและปราศจากโรค ในผู้ป่วยที่หยุดการรักษาพื้นหลังเรื้อรัง รวมถึงสเตียรอยด์ขนาดสูงและ IVIG

Biddle กล่าวว่าบริษัทกําลังเห็น "เป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์" ที่มีการพลิกกลับของโรคและความพิการใน SPS เขายังกล่าวเพิ่มเติมว่าผู้ป่วยในโครงการใช้ยาแบบเห็นแก่ใจและการทดลองที่ริเริ่มโดยผู้วิจัยในระยะแรกขณะนี้ผ่านเครื่องหมายสองปีแล้ว และยังคงปราศจากโรคและไม่ต้องใช้ยากดภูมิคุ้มกันพื้นหลัง

Kyverna ระบุว่าข้อมูลติดตามผลหนึ่งปีสําหรับโปรแกรม SPS จะถูกส่งเป็นส่วนหนึ่งของโมดูลทางคลินิกใน BLA และข้อมูลติดตามผลระยะยาวควรจะได้รับการแบ่งปันภายในไม่กี่สัปดาห์

โรค myasthenia gravis: สัญญาณเบื้องต้นของการขยายการใช้งาน

บริษัทยังได้หารือเกี่ยวกับ KYSA-6 ซึ่งเป็นการศึกษาระยะที่ 2 ในโรค generalized myasthenia gravis Kyverna กล่าวว่าข้อมูลยังอยู่ในระยะเริ่มต้น แต่กําลังแสดงผลที่บริษัทอธิบายว่าไม่มีการรักษาปัจจุบันหรือที่อยู่ระหว่างการศึกษาใดเทียบได้

สําหรับผู้ป่วยเจ็ดรายในการศึกษา บริษัทรายงานว่า:

• คะแนน MG-ADL ลดลง 8.5 คะแนน
• คะแนน QMG ลดลง 11.3 คะแนน
• การแสดงอาการน้อยที่สุดในผู้ป่วยระยะแรกส่วนใหญ่
• ไม่มีการให้ยาซ้ําในผู้ป่วยที่รักษาในโครงการใช้ยาแบบเห็นแก่ใจและการทดลองทางคลินิกรวมกัน

Kyverna ระบุว่าผู้ป่วยทั้งเจ็ดรายถึงจุดสิ้นสุดหลักที่ 24 สัปดาห์ และห้ารายถึงหนึ่งปีหรือมากกว่า ผู้บริหารกล่าวว่าผลลัพธ์ดีขึ้นระหว่างการอ่านค่าเริ่มต้นและการติดตามผลในภายหลัง

บริษัทประมาณการว่ามีผู้ป่วยประมาณ 80,000 รายที่มีโรค generalized myasthenia gravis ในสหรัฐฯ รวมถึงอย่างน้อย 12,000 รายที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาปัจจุบัน Kyverna กล่าวว่าเชื่อว่า miv-cel อาจดึงดูดผู้ป่วยที่ต้องการการรักษาที่ช่วยลดภาระของการรักษาเรื้อรัง

โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งชนิดก้าวหน้าและไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้น

Kyverna ยังชี้ให้เห็นข้อมูลเบื้องต้นในโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งชนิดก้าวหน้า ซึ่งระบุว่า miv-cel แสดงให้เห็นการรักษาเสถียรภาพของความพิการในผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับการรักษา และการปรับปรุงในผู้ป่วยส่วนใหญ่ Biddle กล่าวว่านี่เป็นครั้งแรกที่บริษัทเห็นการรักษาเสถียรภาพ EDSS ในโรคที่มีความก้าวหน้าตามธรรมชาติ

บริษัทกล่าวว่าการกําหนดสถานะ RMAT ครั้งที่สามจาก FDA ได้รับสําหรับโรค non-active secondary progressive MS ซึ่งอธิบายว่าเป็นส่วนที่ใหญ่ที่สุดของกลุ่มประชากรที่มี progressive MS Kyverna กล่าวว่าไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับกลุ่มนั้น และยา anti-CD20 ไม่ได้ผล

ผู้บริหารกล่าวว่า miv-cel อาจมีข้อได้เปรียบในสภาพแวดล้อมนี้เนื่องจากสามารถผ่านด่านกั้นเลือด-สมองและเข้าถึงน้ําไขสันหลังเพื่อขับเคลื่อนการกําจัด B-cell ที่ลึกขึ้นในเนื้อเยื่อเป้าหมาย บริษัทกล่าวว่ารายละเอียดของแผนพัฒนา progressive MS จะถูกแบ่งปันในปี 2027 หลังจากการหารือกับ FDA เพิ่มเติม

เส้นทางการกํากับดูแลและความพร้อมด้านการผลิต

Kyverna กล่าวว่ากําลังดําเนินการยื่น BLA แบบต่อเนื่องหลังจากการประชุม pre-BLA กับ FDA บริษัทคาดว่าจะเสร็จสิ้นการยื่นในไตรมาสที่สี่ของปี 2024 โดยโมดูลทั้งหมดยกเว้นส่วนทางคลินิกได้ยื่นไปแล้ว

ผู้บริหารกล่าวว่าโมดูลเคมี การผลิต และการควบคุมถูกยื่นในไตรมาสที่สองของปี 2024 และอธิบายว่าเป็นขั้นตอนสําคัญในการลดความเสี่ยงสําหรับบริษัทเซลล์บําบัด บริษัทกล่าวว่าการโต้ตอบกับ FDA ยังคงสม่ําเสมอและสนับสนุน และการเปลี่ยนแปลงผู้นําที่หน่วยงานไม่ได้ส่งผลกระทบต่อโปรแกรม

Kyverna ยังกล่าวว่ามีการกําหนดสถานะ RMAT สามรายการ ครอบคลุมโรค stiff person syndrome, myasthenia gravis และ progressive MS ผู้บริหารกล่าวว่าคาดว่าจะขอการตรวจสอบแบบเร่งด่วนเนื่องจากความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและความแข็งแกร่งของข้อมูลทางคลินิก

ด้านการผลิต บริษัทกล่าวว่าได้ลงนามสัญญาการผลิตเชิงพาณิชย์กับ ElevateBio ในบอสตันสําหรับการเปิดตัวโรค stiff person syndrome และ myasthenia gravis ครั้งแรก และกับ Minaris Advanced Therapies ในฟิลาเดลเฟีย โดยระบุว่าพันธมิตรเหล่านี้ควรสนับสนุนทั้งการจัดหาทางคลินิกและเชิงพาณิชย์

กลยุทธ์เชิงพาณิชย์และการกําหนดราคา

Kyverna กล่าวว่ากําลังเตรียมกลยุทธ์การเปิดตัวที่มุ่งเน้น โดยเริ่มต้นจากประมาณ 10 ศูนย์เนื่องจากกลุ่มผู้ป่วยกระจุกตัวอยู่ในสถาบันวิชาการจํานวนน้อย บริษัทยังกล่าวว่ากําลังทํางานร่วมกับกลุ่มผู้ป่วยและแพทย์เพื่อสร้างการรับรู้ก่อนการเปิดตัวที่อาจเกิดขึ้น

ผู้บริหารกล่าวว่าการหารือกับผู้จ่ายเงินกําลังดําเนินอยู่ และบริษัทกําลังแบ่งปันข้อมูลแกนหลักและผลการติดตามผลระยะยาวเพื่อสนับสนุนกรณีมูลค่าของตน Biddle กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่ามีข้อเสนอมูลค่าที่แข็งแกร่งหากการรักษาครั้งเดียวสามารถให้ประโยชน์ที่ยั่งยืนในขณะที่ลดความจําเป็นในการรักษาเรื้อรังและค่าใช้จ่ายด้านการดูแลสุขภาพอื่น ๆ

Kyverna กล่าวว่าเป้าหมายการกําหนดราคาอยู่เหนือช่วง CAR T ปัจจุบันที่ 500,000 ถึง 600,000 ดอลลาร์ โดยโต้แย้งว่าค่าใช้จ่ายในการจัดการโรค stiff person syndrome อาจสูงถึงหลายแสนดอลลาร์ต่อปีสําหรับ IVIG เพียงอย่างเดียว ก่อนที่จะรวมค่าใช้จ่ายของผู้ดูแล การดูแลฉุกเฉิน และการสูญเสียผลผลิต

บริษัทกล่าวว่าผลการวิจัยตลาดแสดงให้เห็นว่า:

• แพทย์ 90% สนับสนุนโปรไฟล์การรักษาและข้อเสนอมูลค่าอย่างแข็งขัน
• 85% กล่าวว่าจะใช้ miv-cel อย่างสม่ําเสมอในผู้ป่วยระดับปานกลางถึงรุนแรง

ตําแหน่งการแข่งขันและแผนในอนาคต

Kyverna กล่าวว่า miv-cel เป็น CD19 CAR แบบมนุษย์เต็มรูปแบบที่มีโดเมนกระตุ้น CD28 เพียงตัวเดียวในโรคภูมิคุ้มกัน และถูกสร้างขึ้นสําหรับสภาพแวดล้อมนี้ตั้งแต่ต้น ผู้บริหารกล่าวว่าบริษัทมองว่าตนเองเป็นผู้นําในการนําเซลล์บําบัดมาสู่ผู้ป่วยโรคภูมิคุ้มกัน

บริษัทยังกล่าวว่ากําลังประเมินระบบอัตโนมัติ แนวทางการใช้เลือดทั้งหมด และแพลตฟอร์มการผลิตอื่น ๆ เพื่อปรับปรุงขนาดการผลิตเมื่อเวลาผ่านไป โดยระบุว่ากําลังใช้ AI ในการเพิ่มประสิทธิภาพการผลิต การระบุผู้ป่วยสําหรับการทดลอง และการติดตามการแข่งขัน

Biddle ยอมรับว่ามีนวัตกรรมที่เร็วขึ้นจากจีน แต่กล่าวว่า Kyverna ยังคงมั่นใจในตําแหน่งของตน เขายังกล่าวว่าตัวแปรนโยบายหลักสําหรับธุรกิจคือเส้นทาง FDA ซึ่งเขาอธิบายว่าสนับสนุนการเข้าถึงโรคหายากและการพัฒนาแบบเร่งรัด

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

• ผู้บริหารกล่าวว่าการเปลี่ยนแปลงผู้นํา FDA ล่าสุดไม่ได้เปลี่ยนแปลงการโต้ตอบหรือการสนับสนุนของบริษัท
• ข้อมูลติดตามผลระยะยาวสําหรับทั้ง SPS และ myasthenia gravis คาดว่าจะได้รับภายในไม่กี่สัปดาห์
• บริษัทกล่าวว่าผลทางคลินิกใน myasthenia gravis ยังคงลึกขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป
• Kyverna กล่าวว่าการขยายขนาดการผลิตได้รับการสนับสนุนจากพันธมิตร CDMO และการทํางานอย่างต่อเนื่องด้านระบบอัตโนมัติ
• รายละเอียดเกี่ยวกับแผนพัฒนา progressive MS คาดว่าจะได้รับในปี 2027 หลังจากการหารือกับ FDA เพิ่มเติม

Kyverna ปิดการซื้อขายในช่วงปกติที่ $7.40 เพิ่มขึ้น 1.93% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $7.26 หุ้นไม่เปลี่ยนแปลงในการซื้อขายหลังเวลาทําการที่ $7.40

ผู้อ่านควรอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน