Rani Therapeutics ในงาน H.C. Wainwright: ยาชีววัตถุชนิดรับประทานได้รับความสนใจเพิ่มขึ้น

Rani Therapeutics (RANI) ใช้โอกาสในวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 ในงาน H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference นําเสนอแนวคิดที่คุ้นเคยสําหรับไอเดียที่แปลกใหม่ นั่นคือยาชีววัตถุ ทั้งโมโนโคลนอลแอนติบอดีและโปรตีนขนาดใหญ่ สามารถส่งผ่านทางปากได้โดยมีระดับการดูดซึมใกล้เคียงกับการฉีด

บริษัทยังได้ชี้ให้เห็นถึงความร่วมมือสําคัญกับ Chugai ข้อมูลทางคลินิกในระยะต้นที่น่าพึงพอใจ และสถานะเงินสดที่บริษัทระบุว่าสามารถรองรับการดําเนินงานได้จนถึงปลายปี 2027 แม้ว่าจะยังคงเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของบริษัทไบโอเทคในด้านการดําเนินงาน การขยายกําลังการผลิต และการพิสูจน์ประสิทธิภาพในระยะต่อไป

ประเด็นสําคัญ

• Rani ระบุว่า Platform RaniPill สามารถส่งยาชีววัตถุทางปากได้โดยไม่เจ็บปวด โดยใช้อุปกรณ์แบบกลืนได้ที่ทนต่อกรดในกระเพาะและฉีดยาในลําไส้เล็ก
• บริษัทเน้นย้ําถึงข้อตกลงกับ Chugai ในช่วงปลายปี 2024 ซึ่งมีมูลค่าที่เป็นไปได้ถึง 1 พันล้านดอลลาร์ ประกอบด้วยใบอนุญาตสําหรับโรคหายากหนึ่งรายการ และข้อตกลงออปชั่น 5 รายการมูลค่า 900 ล้านดอลลาร์
• โปรแกรมหลัก RT-114 แสดงให้เห็นความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพสัมพัทธ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนังในการทดลองระยะ I-A ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าเกินมาตรฐานของอุตสาหกรรมอย่างมาก
• Rani ระบุว่ามีเงินสด 53 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาส 2 และมีกระแสเงินสดเพียงพอจนถึงสิ้นปี 2027 ก่อนที่จะได้รับการชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญจาก Chugai
• บริษัทกําลังสร้างกําลังการผลิต โดยมีสายการผลิตอัตโนมัติสายแรกที่ออกแบบมาสําหรับการผลิต 1,500 เม็ดต่อวัน และมีเป้าหมายในอนาคตที่ 10,000 เม็ดต่อวัน

การนําเสนอ Platform และกลยุทธ์

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Talat Imran อธิบาย RaniPill ว่าเป็นอุปกรณ์เชิงกลที่มีลักษณะเหมือนยาเม็ด แต่ทํางานเหมือนเข็มฉีดยาขนาดเล็ก โดยสามารถทนต่อกรดในกระเพาะ เดินทางไปถึงลําไส้เล็ก และส่งยาผ่านผนังลําไส้โดยไม่กระตุ้นตัวรับความเจ็บปวด

"เราสามารถส่งโมโนโคลนอลแอนติบอดีและโปรตีนขนาดใหญ่ได้ โดยใช้สิ่งที่เราเรียกว่า RaniPill มันดูเหมือนยาเม็ด แต่จริงๆ แล้วมันคืออุปกรณ์ฉีดยาอัตโนมัติแบบกลืนได้" Imran กล่าว "มันเป็นอุปกรณ์เชิงกลที่ทนต่อสภาพแวดล้อมที่เป็นกรดในกระเพาะ เดินทางไปถึงลําไส้เล็ก มีบอลลูนพองตัวเองอยู่ภายในที่จะเปิดออก จัดตําแหน่ง และฉีดยาผ่านผนังลําไส้โดยไม่เจ็บปวด"

ฝ่ายบริหารระบุว่า Platform นี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อรองรับตารางการให้ยาแบบรายสัปดาห์ รายเดือน และรายไตรมาส โดยใช้ประโยชน์จากครึ่งชีวิตที่ยาวนานของยาชีววัตถุในขณะที่ลดภาระจากการฉีด บริษัทระบุว่าในบางกรณี เช่น สูตร STELARA แบบจําลองชี้ให้เห็นว่าต้องการเพียง 12 เม็ดต่อปีเพื่อให้ตรงกับระดับการดูดซึมจากการฉีด

ความร่วมมือและการยืนยันจากภายนอก

Rani ระบุว่าการยืนยันจากภายนอกที่สําคัญที่สุดมาจาก Chugai บริษัทในเครือของ Roche ซึ่งได้ลงนามในความร่วมมือแบบหลายเป้าหมายในช่วงปลายปี 2024 บริษัทอธิบายว่าข้อตกลงนี้มีโอกาสสร้างมูลค่าได้ถึง 1 พันล้านดอลลาร์

• โปรแกรมที่ได้รับใบอนุญาตหนึ่งรายการมุ่งเน้นไปที่เป้าหมายสําหรับโรคหายาก
• ข้อตกลงออปชั่นเพิ่มเติมอีก 5 รายการมูลค่า 900 ล้านดอลลาร์ สําหรับเป้าหมายด้านภูมิคุ้มกันวิทยา
• โมเลกุล Two ชนิดได้รับการทดสอบใน RaniPill ระหว่างกระบวนการตรวจสอบวิเคราะห์สถานะของ Chugai
• Chugai ยังได้ตรวจสอบระบบการผลิต ระบบอัตโนมัติ และระบบคุณภาพในสถานที่จริงด้วย

Imran กล่าวว่ากระบวนการนี้ใช้เวลาสองปีและช่วยเปลี่ยนการสนทนาจากคําถามว่าเทคโนโลยีทํางานได้หรือไม่ ไปสู่คําถามว่าจะขยายขนาดเชิงพาณิชย์ได้อย่างไร

"สิ่งที่เราทํานั้นแปลกใหม่อย่างไม่น่าเชื่อ เมื่อผู้คนเห็นเป็นครั้งแรก เราได้ยินคําว่านิยายวิทยาศาสตร์บ่อยมาก" เขากล่าว "พวกเขาใช้เวลาสองปีในการตรวจสอบวิเคราะห์สถานะของเรา ทดสอบโมเลกุลสองชนิดของพวกเขาใน RaniPill มาที่สถานที่ ดูระบบการผลิตและระบบอัตโนมัติของเรา ดูกระบวนการคุณภาพของเรา และรู้สึกสบายใจมากพอ เพราะในตอนแรกความสนใจอยู่ที่เป้าหมายสําหรับโรคหายาก"

Rani ระบุว่าข้อตกลงกับ Chugai ช่วยสนับสนุนการระดมทุน PIPE มูลค่า 60 ล้านดอลลาร์ ซึ่งดึงดูดนักลงทุนสถาบันรวมถึง Samsara และ RA Capital ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่ามีการหารือเกี่ยวกับความร่วมมือกับบริษัทยาอื่นๆ อีกประมาณครึ่งโหล รวมถึง PegBio บริษัทจีนที่มียา GLP-1 ที่ได้รับการอนุมัติแล้วและมีกลุ่มผลิตภัณฑ์ incretin ที่กว้างขึ้น ซึ่งรวมถึง penta-agonists โปรแกรม MASH และสินทรัพย์ siRNA

ผลประกอบการทางการเงิน

Rani ระบุว่าสิ้นสุดไตรมาสที่สองด้วยเงินสด 53 ล้านดอลลาร์ ฝ่ายบริหารระบุว่าจํานวนดังกล่าวทําให้บริษัทมีกระแสเงินสดเพียงพอจนถึงสิ้นปี 2027 โดยไม่รวมการชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญจาก Chugai

• ยอดเงินสดไตรมาส 2: 53 ล้านดอลลาร์
• กระแสเงินสด: จนถึงสิ้นปี 2027 ก่อนเหตุการณ์สําคัญของ Chugai
• เงินทุนเพิ่มเติมที่ระดมได้ในช่วงต้นปี 2024: 20 ล้านดอลลาร์
• การระดมทุน PIPE ปลายปี 2024: 60 ล้านดอลลาร์

Imran กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะได้รับการชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญจาก Chugai อย่างน้อยหนึ่งครั้งในปี 2025 และการชําระเงินดังกล่าวจะขยายระยะเวลากระแสเงินสดออกไปอีก เขากล่าวว่า Rani มีเงินทุนเพียงพอที่จะบรรลุวัตถุประสงค์ในปัจจุบัน

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

การผลิตยังคงเป็นประเด็นสําคัญ Rani ระบุว่าสายการผลิตอัตโนมัติเต็มรูปแบบสายแรก ซึ่งตั้งอยู่ในเมือง Fremont รัฐแคลิฟอร์เนีย ได้รับการออกแบบมาเพื่อผลิต 1,500 เม็ดต่อวัน ฝ่ายบริหารระบุว่าเพียงพอสําหรับรองรับโปรแกรมโรคหายากทั้งหมดและการศึกษาระยะที่ III

• กําลังการผลิตของสายอัตโนมัติปัจจุบัน: 1,500 เม็ดต่อวัน
• กําลังการผลิตที่วางแผนไว้ในอนาคต: 10,000 เม็ดต่อวัน สําหรับการจําหน่ายเชิงพาณิชย์ด้านภูมิคุ้มกันวิทยาในช่วงพีค
• กําหนดการดําเนินการและรับรองคุณภาพที่คาดไว้: ภายในสิ้นปี 2027
• แผนการถ่ายโอนเทคโนโลยีในอนาคตรวมถึงการฉีดขึ้นรูป การจําลองระบบอัตโนมัติ และการผลิตแบบปลอดเชื้อสําหรับบุคคลที่สาม

ฝ่ายบริหารระบุว่าปัจจุบันไม่มีข้อจํากัดด้านการผลิตสําหรับการศึกษาที่วางแผนไว้ และสามารถดําเนินการทดลองระยะที่ I หลายรายการต่อปี รวมถึงการศึกษาระยะที่ II มากกว่าหนึ่งรายการ บริษัทระบุว่ากลยุทธ์การผลิตมีเป้าหมายเพื่อขยายตามความต้องการจริง แทนที่จะสร้างกําลังการผลิตเกินความจําเป็นในช่วงต้น

ความคืบหน้าทางคลินิกและ RT-114

โปรแกรมหลักของ Rani คือ RT-114 ซึ่งเป็นโปรตีน Fc fusion ที่กําลังพัฒนาสําหรับโรคอ้วนและโรคเมตาบอลิก บริษัทระบุว่าข้อมูลระยะ I-A ที่รายงานในเดือน ก.ค. แสดงให้เห็นความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพสัมพัทธ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนัง

Imran กล่าวว่าผลลัพธ์นี้น่าสังเกตเพราะยาชีวบําบัดแบบรับประทานมักประสบปัญหาในการบรรลุแม้แต่ 1% ของความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพ และนั่นมักเป็นสําหรับเปปไทด์ขนาดเล็กเท่านั้น เขากล่าวว่า RT-114 เป็นโปรตีน Fc fusion หรือชิ้นส่วนแอนติบอดี ทําให้ผลลัพธ์นี้ยิ่งผิดปกติมากขึ้น

"เราแปลกใจมากกับผลลัพธ์ที่แสดงให้เห็นความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพสัมพัทธ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนัง" เขากล่าว "สําหรับผู้ที่ติดตามพื้นที่ของยาชีวบําบัดแบบรับประทาน การได้ต่ํากว่า 1% นั้นเป็นเรื่องยาก และนั่นสําหรับเปปไทด์ขนาดเล็ก นี่คือโปรตีน Fc fusion หรือชิ้นส่วนแอนติบอดี และเรายังคงแสดงให้เห็นมากกว่าหนึ่งเท่าครึ่งของการฉีดใต้ผิวหนัง"

บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์เทียบได้หรือต่ํากว่าขนาดยาฉีดใต้ผิวหนังที่จับคู่กัน โดยอ้างอิงจากข้อมูลการฉีดใต้ผิวหนังของ ProGen ขณะนี้ได้เพิ่มกลุ่มขยาย 24 มก. ในระยะ I-B เพื่อศึกษาการตอบสนองต่อขนาดยาและความสัมพันธ์กับความเข้มข้นสูงสุด

• ผลระยะ I-A: ความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพสัมพัทธ์มากกว่า 150% เมื่อเทียบกับการฉีดใต้ผิวหนัง
• ระยะ I-B: เพิ่มกลุ่มขยาย 24 มก.
• เป้าหมาย: ประเมินการตอบสนองต่อขนาดยา ความเข้มข้นสูงสุด และความทนทาน
• ข้อมูลประสิทธิภาพระยะ I-B ที่คาดไว้: ครึ่งแรกของปี 2025

ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่ได้พยายามจะเทียบเท่าขนาดการลดน้ําหนักของ tirzepatide หรือ Wegovy ในช่วงเวลา 60 วันสั้นๆ แต่ต้องการแสดงโปรไฟล์ที่แข่งขันได้พร้อมกับโปรไฟล์ความปลอดภัยและความทนทานที่น่าดึงดูดกว่า ซึ่งสามารถนําไปสู่การศึกษาระยะ 12 สัปดาห์และ 24 สัปดาห์

"เราไม่ได้พยายามจะทําลายสถิติและเป็น tirzepatide หรือ Wegovy ในแง่ของการลดน้ําหนักในช่วงเวลานี้ แต่ควรจะแข่งขันได้พร้อมกับโปรไฟล์ผลข้างเคียงที่น่าดึงดูดจริงๆ" Imran กล่าว "ถ้าทําได้ ฉันคิดว่ามันจะบอกเราว่าจะเกิดอะไรขึ้นในการศึกษา 12 หรือ 24 สัปดาห์"

กลุ่มผลิตภัณฑ์ที่กว้างขึ้นและข้อมูลเปรียบเทียบ

Rani ระบุว่าได้แสดงหลักฐานแนวคิดในหลายโมเลกุล รวมถึง STELARA และ teriparatide นอกเหนือจาก RT-114

• STELARA: ความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพสัมพัทธ์ 84%
• Teriparatide: ความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพสัมพัทธ์ 400% ซึ่งฝ่ายบริหารเรียกว่าเป็นกรณีพิเศษ
• RT-114: ความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพสัมพัทธ์มากกว่า 150%
• การเปรียบเทียบกับอุตสาหกรรม: เทคโนโลยี SNAC ที่ใช้ใน oral semaglutide บรรลุความสามารถในการดูดซึมทางชีวภาพน้อยกว่า 1% สําหรับเปปไทด์ขนาดเล็ก

บริษัทระบุว่าผลลัพธ์เหล่านี้สนับสนุนแนวคิดที่ว่า Platform สามารถทํางานได้กับยาชีววัตถุหลายประเภทและตารางการให้ยาที่แตกต่างกัน นอกจากนี้ยังระบุว่ากลยุทธ์พอร์ตโฟลิโอรวมถึง RT-111 ซึ่งเป็นสูตร STELARA ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา และโอกาสหลายรายการด้านโรคอ้วนและเมตาบอลิกผ่านความร่วมมือกับ PegBio

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารได้ระบุเหตุการณ์สําคัญหลายประการที่คาดว่าจะเกิดขึ้นระหว่าง Now และปี 2027

• การดําเนินการขยายระยะ I-B ของ RT-114 ให้เสร็จสมบูรณ์
• ข้อมูลประสิทธิภาพของ RT-114 ในครึ่งแรกของปี 2025
• เหตุการณ์สําคัญด้านการพัฒนาที่เชื่อมโยงกับความร่วมมือกับ Chugai รวมถึงงานด้านการผลิตและกระบวนการปลอดเชื้อ
• การชําระเงินตามเหตุการณ์สําคัญจาก Chugai อย่างน้อยหนึ่งครั้งที่คาดว่าจะได้รับในปี 2025
• การดําเนินการและรับรองคุณภาพของสายการผลิตอัตโนมัติสายแรกภายในสิ้นปี 2027
• ความเป็นไปได้ที่จะมีความร่วมมือเพิ่มเติมอย่างน้อยหนึ่งรายการภายในสิ้นปี 2027

Rani ระบุว่ากลยุทธ์ของบริษัทแบ่งออกเป็นสองส่วน โปรแกรมโรคหายากจะถูกนําไปร่วมมือกับบริษัทยาขนาดใหญ่ ในขณะที่โปรแกรมด้านโรคอ้วนและภูมิคุ้มกันวิทยาอาจได้รับการพัฒนาภายในจนถึงระยะที่ II ก่อนที่จะหาพันธมิตร ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการรักษาการควบคุมในส่วนที่สามารถดําเนินการศึกษาทางคลินิกได้อย่างน่าเชื่อถือ จากนั้นจึงนําพันธมิตรรายใหญ่เข้ามาสําหรับการพัฒนาและการจําหน่ายเชิงพาณิชย์ในระยะต่อไป

บริษัทยังได้กําหนดกรอบโรคอ้วนว่าเป็นตลาดขนาดใหญ่แต่กระจัดกระจาย โดยระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยที่แตกต่างกันอาจต้องการการบําบัดที่แตกต่างกัน บริษัทชี้ให้เห็นถึงโอกาสทางการตลาดมูลค่า 100 พันล้านดอลลาร์ และระบุว่า Platform ของตนสามารถรองรับโปรไฟล์การให้ยาและประสิทธิภาพที่หลากหลาย ตั้งแต่ตัวเลือกที่ทนทานสูงไปจนถึงแนวทางการลดน้ําหนักที่เข้มข้นกว่า

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารได้กลับมาที่สามประเด็นหลัก ได้แก่ การยื

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน