Disc Medicine ในงานประชุม Morgan Stanley: ไปป์ไลน์ใกล้ถึงการทดสอบสําคัญ

วันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 — ในงานประชุม Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference, Disc Medicine (IRON) ได้นําเสนอภาพรวมของไปป์ไลน์ที่กําลังเข้าสู่การทดสอบทางคลินิกและกฎระเบียบที่สําคัญหลายรายการ ขณะเดียวกันก็เผชิญกับการแข่งขันในแต่ละพื้นที่โรคหลักของบริษัท ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร John Quisel กล่าวว่าบริษัทมีเงินสดเพียงพอสําหรับการดําเนินงานไปจนถึงปี 2029 แต่เขายังชี้ให้เห็นถึงช่วงเวลาสําคัญที่ข้อมูลจากการทดลองและการประชุมกับ FDA อาจเป็นตัวกําหนดทิศทางของธุรกิจในระยะต่อไป

ประเด็นสําคัญ

• Disc Medicine คาดว่าจะได้รับข้อมูล Phase III ของ bitopertin ในโรค erythropoietic protoporphyria หรือ EPP ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• บริษัทระบุว่ามีเงินสด 780 ล้านดอลลาร์ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ปี 2024 และมองว่ามีกระแสเงินสดเพียงพอไปจนถึงปี 2029 แม้ไม่นับรวมรายได้จาก bitopertin
• DISC-0974 ในโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ myelofibrosis แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนองที่สม่ําเสมอในกลุ่มผู้ป่วยต่าง ๆ โดยคาดว่าจะมีการประชุม end-of-Phase II กับ FDA ก่อนสิ้นปี 2024
• DISC-3405 ในโรค polycythemia vera แสดงให้เห็นการลดลงของการเจาะเลือดและการควบคุมระดับ hematocrit ใน Phase II โดยคาดว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมเพื่อสนับสนุนแผน Phase III ในปี 2025
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังสร้างแผนเชิงพาณิชย์สําหรับตลาดโรคหายากและ heme-oncology ขณะที่ยังคงควบคุมการใช้จ่ายอย่างมีวินัย

ผลประกอบการทางการเงิน

Disc Medicine ระบุว่างบดุลของบริษัทยังคงเป็นส่วนสําคัญของกรณีการลงทุน

• เงินสดในมือ ณ สิ้นไตรมาสที่ 2 ปี 2024 อยู่ที่ 780 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าจํานวนดังกล่าวรองรับกระแสเงินสดไปจนถึงปี 2029 ภายใต้สมมติฐานที่อนุรักษ์นิยม
• แนวทางดังกล่าวไม่รวมรายได้ที่อาจเกิดขึ้นจาก bitopertin
• บริษัทระบุว่ากระแสเงินสดนี้ได้สะท้อนค่าใช้จ่ายเชิงพาณิชย์เต็มรูปแบบแล้ว รวมถึงการใช้จ่ายด้านการให้ความรู้เกี่ยวกับโรคและการมีส่วนร่วมกับแพทย์

Quisel กล่าวว่าบริษัทยังคงลงทุนเพื่อเตรียมพร้อมสําหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์และการให้ความรู้ตลาด แต่แผนการใช้จ่ายยังคงอยู่ภายใต้การควบคุม เขากล่าวเพิ่มเติมว่า "ผมจะโต้แย้งว่าคุณสามารถมองเห็นมูลค่าทั้งหมดของบริษัทได้เกือบทั้งหมดจากไปป์ไลน์บวกกับเงินสด"

อัปเดตการดําเนินงาน

Bitopertin ในโรค erythropoietic protoporphyria

โปรแกรมหลักของ Disc Medicine คือ bitopertin หรือที่รู้จักในชื่อ DISC-0974 กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรค EPP ซึ่งเป็นโรคหายากที่ผู้ป่วยอาจเผชิญกับความเจ็บปวดอย่างรุนแรงและต้องหลีกเลี่ยงแสงแดดเนื่องจากการสะสมของ protoporphyrin

• ข้อมูล Phase III APOLLO คาดว่าจะออกมาในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• การทดลองได้รับการออกแบบเพื่อตรวจจับความแตกต่างประมาณ 11 ชั่วโมงในเวลาที่ใช้อยู่กลางแสงแดด
• จุดสิ้นสุดหลักร่วมคือการลดลงของ protoporphyrin IX หรือ PP9 และเวลาที่อยู่กลางแสงแดด โดยกําหนดนัยสําคัญทางสถิติที่ค่า p ต่ํากว่า 0.05
• ข้อมูล Phase II แสดงให้เห็นแนวโน้มที่เพิ่มขึ้นในเวลาที่ผู้ป่วยเลือกอยู่กลางแสงแดดตั้งแต่เดือนที่ 2 ถึงเดือนที่ 6 และเดือนที่ 6 ถูกใช้สําหรับการคํานวณขนาดตัวอย่างใน Phase III
• การทดลอง Phase II AURORA ในสหรัฐฯ ซึ่งดําเนินการเป็นเวลาสี่เดือนและมีผู้ป่วย 75 ราย และการศึกษาแบบ open-label ในออสเตรเลียเป็นเวลาหกเดือน ต่างแสดงให้เห็นความต้องการของผู้ป่วยที่ต้องการรับแสงมากขึ้นอย่างต่อเนื่อง
• การศึกษาระยะยาว HELIOS-B แสดงให้เห็นการยับยั้ง PP9 ที่ดําเนินต่อเนื่องโดยแทบไม่หยุดชะงักตลอดหลายปี
• ผู้ป่วย Phase II จํานวน 86 จาก 100 ราย หรือ 86% เข้าร่วมการศึกษาระยะยาว
• มีเพียง 2 รายจากผู้ป่วย Phase III ที่มีสิทธิ์มากกว่า 180 รายที่ปฏิเสธการเข้าร่วมการศึกษาต่อ คิดเป็นอัตราการเข้าร่วมต่อ 98.9%

Quisel กล่าวว่ายาสามารถเปลี่ยนแปลงชีววิทยาได้อย่างรวดเร็ว แต่พฤติกรรมของผู้ป่วยอาจต้องใช้เวลานานกว่าในการปรับตัว "ยาให้ความสามารถทางชีวเคมีแก่ผู้คนในการอยู่กลางแสงแดดภายในเวลาไม่กี่สัปดาห์ แต่สําหรับผู้ป่วยที่ใช้ชีวิตทั้งชีวิตในการหลีกเลี่ยงแสงแดด และมักออกแบบวิถีชีวิตทั้งหมดรอบ ๆ สิ่งนั้น การมีอิสระใหม่ที่ค้นพบนั้นต้องใช้เวลาในการปรับตัว" เขากล่าว

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าฤดูกาลดูเหมือนจะได้รับการนําเสนออย่างดีในข้อมูล โดยผู้ป่วย Phase II มาจากสถานที่ต่าง ๆ เช่น Seattle, Boston, Miami และ Texas บริษัทระบุว่าผู้ป่วย Phase III ในสหรัฐฯ กระจายตัวตามฤดูกาล ในขณะที่ผู้ป่วยในยุโรปกระจุกตัวเป็นผู้ที่เสร็จสิ้นการทดลองในช่วงเดือนฤดูร้อน ซึ่งบริษัทเชื่อว่าอาจช่วยแสดงให้เห็นผลของยา

ในด้านเชิงพาณิชย์ Disc Medicine ระบุว่าได้ระบุผู้ป่วยประมาณ 600 รายที่ศูนย์ความเป็นเลิศ 10 ถึง 15 แห่งชั้นนํา โดยงานภาคสนามช่วยยืนยันการประมาณการดังกล่าว นอกจากนี้ยังใช้ข้อมูลการเรียกร้องสิทธิ์เพื่อค้นหาผู้ป่วยเพิ่มเติม บริษัทวางแผนที่จะมีทีมงานภาคสนาม 24 คนสําหรับตลาด porphyria

ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสของ EPP มีการแข่งขันสูง แต่เชื่อว่า bitopertin อาจโดดเด่นเพราะมุ่งเป้าไปที่ชีววิทยาต้นเหตุของโรคโดยการลด protoporphyrin IX ในส่วน plasma บริษัทตั้งข้อสังเกตว่า SCENESSE ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์เดียวที่ได้รับการอนุมัติ คือ afamelanotide ที่ฝังผ่านการผ่าตัด ในขณะที่ dersimelagon แบบรับประทานของ LEO Pharma คาดว่าจะเปิดตัวในครึ่งแรกของปี 2025 หลังจากเส้นทางการพัฒนาที่มีผลผสม

DISC-0974 ในโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ myelofibrosis

Disc Medicine ยังได้หารือเกี่ยวกับ DISC-0974 ในโรคโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ myelofibrosis ซึ่งเป็นตลาดที่ใหญ่กว่า EPP และเป็นตลาดที่บริษัทเชื่อว่าแนวทางของตนแตกต่างจากการรักษาด้วย JAK inhibitor

• การศึกษา Phase III ที่วางแผนไว้ได้รับการออกแบบด้วยสามถึงสี่กลุ่ม ตั้งแต่ผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยไปจนถึงผู้ที่ได้รับการถ่ายเลือดสูงสุด 6 ยูนิตในช่วง 12 สัปดาห์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตราการตอบสนองหลักอยู่ที่ประมาณ 50% ถึง 60% ในกลุ่มผู้ป่วยต่าง ๆ
• อัตราการตอบสนองรองอยู่ที่ประมาณ 70% ถึง 80%
• บริษัทระบุว่าการตอบสนองดูเหมือนจะสม่ําเสมอในกลุ่มผู้ป่วยที่มีความหลากหลาย เนื่องจากยาทํางานผ่านกลไกทั่วไปที่กระตุ้นการสร้างฮีโมโกลบิน
• คาดว่าจะมีการตัดข้อมูลอีกครั้งในช่วงปลายปี 2024 และจะใช้สําหรับการประชุม end-of-Phase II กับ FDA
• การประชุม FDA ดังกล่าวคาดว่าจะเกิดขึ้นก่อนสิ้นปี 2024
• คาดว่าจะเริ่ม Phase III ในปี 2025

Quisel กล่าวว่าข้อมูลแสดงให้เห็นกิจกรรมในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย momelotinib, JAKAFI และ pacritinib และเขากล่าวว่าโปรแกรมนี้เป็นแนวทางที่ตั้งฉากกับการรักษาด้วย JAK inhibitor มากกว่าที่จะแข่งขันโดยตรง เขากล่าวว่าผู้ป่วยในการทดลองยังคงมีภาวะโลหิตจางแต่ก็ยังตอบสนองต่อ DISC-0974 ได้ดี

บริษัทยังระบุว่ากําลังสํารวจ DISC-0974 ในโรคลําไส้อักเสบผ่านการทดลอง RALLY IBD ซึ่งเริ่มต้นในช่วงต้นปี 2024 การศึกษานั้นมีวัตถุประสงค์เพื่อค้นหาสัญญาณในภาวะโลหิตจางจากการอักเสบ Disc Medicine ระบุว่ากลุ่มเป้าหมายอาจมีจํานวนหลายแสนราย และกําลังพิจารณาผลิตภัณฑ์รุ่นที่สองที่มีครึ่งชีวิตในซีรั่มที่ยาวนานขึ้น ซึ่งอาจเหมาะสมกว่าสําหรับผู้ป่วยที่พบแพทย์น้อยกว่า

DISC-3405 ในโรค polycythemia vera และโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว

แอนติบอดีที่มุ่งเป้าไปที่ TMPRSS6 ของ Disc Medicine คือ DISC-3405 กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับความผิดปกติของเลือดสองชนิด

• ในโรค polycythemia vera ข้อมูล RESTORE-PV Phase II ได้รับการนําเสนอในงานประชุม SOHO
• กลุ่ม A ใช้การเพิ่มขนาดยาและตกลงที่ 300 มิลลิกรัมทุกสองสัปดาห์
• กลุ่ม B ใช้ขนาดยาคงที่ที่ 300 มิลลิกรัมทุกสี่สัปดาห์
• สัญญาณประสิทธิภาพหลักคือการลดลงของการเจาะเลือดและ hematocrit ที่เสถียรที่ประมาณ 45%
• ฝ่ายบริหารระบุว่าภาวะโลหิตจางที่เกิดจากการรักษาและปฏิกิริยาที่บริเวณฉีดยายังอยู่ในระดับต่ําจนถึงขณะนี้
• การทําซ้ําในกลุ่ม B คาดว่าจะสนับสนุนการเลือกขนาดยาและการดําเนินการสู่ Phase III
• คาดว่าจะมีการประชุม end-of-Phase II ในปี 2025 และคาดว่าจะเริ่ม Phase III ในปี 2025 เช่นกัน

ในโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว บริษัทระบุว่าการทดลอง Phase I-B ยังคงมุ่งเน้นไปที่ความปลอดภัยและกลไก คาดว่าจะมีข้อมูลผู้ป่วยเพียงหลักเดียว ซึ่งโดยพื้นฐานแล้วเป็นรายงานกรณีศึกษา ภายในสิ้นปี 2024 เป้าหมายคือการแสดงให้เห็นว่ายาจํากัดธาตุเหล็กในลักษณะที่ลดความเข้มข้นของฮีโมโกลบินภายในเม็ดเลือดแดงและส่งผลต่อไบโอมาร์กเกอร์ที่เกี่ยวข้องกับความเสียหายของเซลล์และการเกิดรูปเคียว ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์ทางคลินิกระยะยาว เช่น วิกฤต vaso-occlusive ความเสียหายของจอประสาทตา และความเสียหายของไต จะต้องใช้เวลานานกว่ามากในการประเมิน

ภูมิทัศน์การแข่งขัน

Disc Medicine ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับวิธีที่แต่ละโปรแกรมเข้ากับสนามที่มีผู้เล่นหนาแน่น

• ในโรค EPP บริษัทเผชิญกับ SCENESSE และ dersimelagon ซึ่งทั้งคู่คาดว่าจะอยู่ในตลาดในปี 2025
• ในโรคโลหิตจางจาก myelofibrosis คู่แข่งได้แก่ momelotinib, JAKAFI, pacritinib และยาที่กําลังพัฒนา เช่น navitoclax
• ในโรค polycythemia vera rusfertide ได้เปิดตัวแล้ว ในขณะที่ divarasib และ sapablursen ของ Ono Pharmaceuticals ก็อยู่ในระหว่างการพัฒนาเช่นกัน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสนาม TMPRSS6 ดูเหมือนจะมาบรรจบกันที่อัตราการปลอดจากการเจาะเลือดที่คล้ายกัน ทําให้ความทนทาน ความปลอดภัย ความสะดวก และความง่ายในการใช้งานเป็นปัจจัยสําคัญที่แตกต่าง

Quisel กล่าวว่าบริษัทไม่เห็นการแข่งขันจากจีนในพื้นที่ GlyT1 inhibitor สําหรับทั้ง EPP และโรคโลหิตจางจาก myelofibrosis เขายังกล่าวว่าเครื่องมือปัญญาประดิษฐ์กําลังถูกนํามาใช้ ส่วนใหญ่เพื่อการระบุผู้ป่วยและการค้นหาแพทย์ในสภาพแวดล้อมของโรคหายาก

แนวโน้มในอนาคต

Disc Medicine ระบุว่า 12 เดือนข้างหน้าอาจมีความสําคัญเป็นพิเศษ

• ข้อมูล APOLLO Phase III สําหรับ bitopertin ในโรค EPP คาดว่าจะออกมาในไตรมาสที่ 4 ปี 2024
• คาดว่าจะมีการตัดข้อมูล myelofibrosis อีกครั้งก่อนสิ้นปี 2024 ก่อนการประชุม end-of-Phase II กับ FDA
• ข้อมูล Phase I-B โรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวสําหรับ DISC-3405 คาดว่าจะออกมาภายในสิ้นปี 2024
• คาดว่าจะมีการตัดข้อมูล RESTORE-PV อีกครั้งก่อนสิ้นปี 2024 เช่นกัน
• บริษัทคาดว่าจะมีการประชุม end-of-Phase II กับ FDA สําหรับ myelofibrosis ก่อนสิ้นปี 2024 และเริ่ม Phase III ในปี 2025
• สําหรับ DISC-3405 ในโรค polycythemia vera บริษัทคาดว่าจะมีการประชุม end-of-Phase II ในปี 2025 และเริ่ม Phase III ในปี 2025
• หาก APOLLO ให้ผลบวกและ FDA อนุมัติยาในภายหลัง bitopertin อาจกลายเป็นผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ชิ้นแรกของบริษัท
• dersimelagon ของ LEO Pharma ยังคาดว่าจะเปิดตัวในครึ่งแรกของปี 2025

ฝ่ายบริหารระบุว่ากฎการกําหนดราคาในต่างประเทศ รวมถึงการกําหนดราคาแบบ most-favored-nation อาจส่งผลต่อวิธีที่บริษัทคิดเกี่ยวกับการเป็นหุ้นส่วนและมูลค่าของตลาดต่างประเทศ บริษัทระบุว่ายังคงมุ่งมั่นในการสร้างตลาดสหรัฐฯ สําหรับ bitopertin ด้วยตัวเอง ในขณะที่กลยุทธ์ระหว่างประเทศยังคงพัฒนาต่อไป

Quisel อธิบายช่วงเวลาข้างหน้าว่าเป็นจุดเปลี่ยน "ผมคิดว่านี่เป็นช่วงเวลาแห่งการเปลี่ยนแปลงที่น่าทึ่งสําหรับบริษัทในช่วงปลายปีนี้" เขากล่าว

ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงหัวข้อที่เกิดขึ้นซ้ําหลายครั้ง ได้แก่ ความเชื่อมั่นในการออกแบบ APOLLO บทบาทของฤดูกาล และมูลค่าของไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้น

• Quisel กล่าวว่าบริษัทมีความสอดคล้องอย่างกว้างขวางกับ FDA หลังจากการประชุม Type A ในเดือนมิ.ย. เกี่ยวกับจุดสิ้นสุดของ APOLLO
• เขากล่าวว่าสมมติฐานการกําหนดขนาดตัวอย่างของการทดลองอ้างอิงจากความแตกต่างของแสงแดด 11 ชั่วโมงที่เห็นก่อนหน้านี้ในข้อมูล

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน