Alnylam ในงาน Morgan Stanley: การเติบโตของ TTR ชดเชยการปรับลดคําแนะนํา

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อแสดงให้เห็นทั้งความแข็งแกร่งของธุรกิจ TTR และข้อจํากัดของแนวโน้มระยะสั้น ฝ่ายบริหารระบุว่า AMVUTTRA ยังคงขยายตัวอย่างรวดเร็ว แต่ก็ได้ปรับลดคําแนะนําสําหรับแฟรนไชส์ TTR ตลอดทั้งปี 2025 หลังจากที่ส่วนผสมของการเปิดตัวเข้าสู่ภาวะปกติและความต้องการในช่วงแรกลดลง

บริษัทระบุว่าเรื่องราวหลักยังคงไม่เปลี่ยนแปลง ได้แก่ ตลาดขนาดใหญ่ที่ยังไม่ได้รับการวินิจฉัยอย่างเพียงพอ การยอมรับจากแพทย์ที่แข็งแกร่ง และไปป์ไลน์ที่ได้รับเงินทุนจากความสําเร็จทางการค้าของ AMVUTTRA ในขณะเดียวกัน ผู้บริหารก็ยอมรับถึงแรงกดดันด้านราคา การเปลี่ยนแปลงของส่วนผสมผู้ป่วย และการแข่งขันในสาขาที่ยังอยู่ในช่วงกําลังพัฒนา

ประเด็นสําคัญ

• AMVUTTRA บรรลุรายได้รายไตรมาส 1 พันล้านดอลลาร์ในไตรมาส 2 ปี 2025 เพียงสี่เดือนหลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับ TTR cardiomyopathy
• Alnylam ปรับลดคําแนะนําแฟรนไชส์ TTR ปี 2025 เป็น 4.2 พันล้านดอลลาร์ถึง 4.5 พันล้านดอลลาร์ ลดลง 200 ล้านดอลลาร์ที่จุดกึ่งกลาง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาด TTR ยังคงมีขนาดใหญ่ โดยมีผู้ป่วยประมาณ 200,000 รายในสหรัฐฯ และ 500,000 รายทั่วโลก และประมาณ 80% ยังไม่ได้รับการวินิจฉัยและการรักษา
• บริษัทเน้นย้ําถึงส่วนแบ่งตลาดมากกว่า 50% ในหมู่แพทย์ที่สั่งจ่าย AMVUTTRA และการเข้าถึงผู้ป่วยในวงกว้างทั่วสหรัฐฯ
• โปรแกรมไปป์ไลน์หลายรายการมีการอ่านผลข้อมูลในระยะใกล้ รวมถึงโรค Huntington โรคอ้วน ความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือด และความดันโลหิตสูง

ผลประกอบการทางการเงิน

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Yvonne Greenstreet กล่าวว่า AMVUTTRA ผ่านเหตุการณ์สําคัญในไตรมาสที่สองของปี 2025

• "ในไตรมาส 2 ปีนี้ เราผ่านรายได้ 1 พันล้านดอลลาร์ในเพียงหนึ่งไตรมาส" Greenstreet กล่าว "ฉันคิดว่านั่นน่าประทับใจเป็นพิเศษ เมื่อพิจารณาว่าเราได้รับข้อบ่งชี้ cardiomyopathy ในเดือนมีนาคม 2025"
• Alnylam ปรับคําแนะนําแฟรนไชส์ TTR ปี 2025 เป็น 4.2 พันล้านดอลลาร์ถึง 4.5 พันล้านดอลลาร์ ลดลง 200 ล้านดอลลาร์ที่จุดกึ่งกลาง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวโน้มที่ลดลงส่วนใหญ่สะท้อนถึงการปรับตัวเข้าสู่ภาวะปกติของส่วนผสมผู้ป่วยหลังช่วงการเปิดตัว
• ในช่วงการเปิดตัว ธุรกิจถูกแบ่งอย่างสม่ําเสมอมากขึ้นระหว่างผู้ป่วยสายแรกและสายที่สอง ปัจจุบันได้ปรับตัวมาอยู่ที่ประมาณ 80% สายแรกและ 20% สายที่สอง ซึ่งบริษัทอธิบายว่าใกล้เคียงกับตลาดจริงมากกว่า
• ราคาสุทธิคาดว่าจะลดลงเล็กน้อยและค่อยเป็นค่อยไปตามเวลาเมื่อปริมาณเพิ่มขึ้นและประสบการณ์สะสม สอดคล้องกับความคาดหวังในการเปิดตัว
• บริษัทระบุว่าการเปลี่ยนแปลงกฎ 340B ที่เสนอยังอยู่ระหว่างการพิจารณา โดยคาดว่าจะมีการตัดสินใจในเดือนพฤศจิกายน 2025
• เพื่อลดผลกระทบที่อาจเกิดขึ้น Alnylam ระบุว่ากําลังใช้เครือข่ายสถานที่ดูแลทางเลือกและตัวเลือกบัญชีที่มีสิทธิ์

ความก้าวหน้าทางการค้าและการเข้าถึงตลาด

Alnylam ระบุว่า AMVUTTRA กําลังกลายเป็นการบําบัดสายแรกมาตรฐานใน TTR cardiomyopathy โดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลทางคลินิก การเข้าถึงผู้ป่วย และความชอบของแพทย์

• Greenstreet กล่าวว่าบริษัทมี "ส่วนแบ่งตลาดมากกว่า 50% กับแพทย์ที่ใช้ AMVUTTRA"
• ประมาณ 90% ของผู้ป่วยสามารถเข้าถึง AMVUTTRA ภายในระยะ 10 ไมล์จากบ้าน ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
• ผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับค่าใช้จ่ายจากกระเป๋าตัวเองที่ $0 ผ่านโปรแกรมการเข้าถึง
• Alnylam ระบุว่าปัจจุบันกําลังดูแลประมาณหนึ่งในสามของฐานผู้สั่งจ่าย ซึ่งยังมีพื้นที่สําหรับการขยายตัว
• บริษัทกําลังลงทุนในการให้ความรู้แก่แพทย์เพื่อขยายจํานวนแพทย์ที่สั่งจ่ายยาและเพิ่มการใช้งานในหมู่ผู้สั่งจ่ายปัจจุบัน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไทม์ไลน์ยา tafamidis สามัญได้เลื่อนจากปี 2028 เป็นปี 2031 ซึ่งช่วยลดแรงกดดันด้านราคาในระยะใกล้และให้เวลา AMVUTTRA มากขึ้นในการสร้างตัวเองเป็นการบําบัดพื้นฐาน

การวางตําแหน่งทางการแข่งขันและข้อมูลทางคลินิก

ผู้บริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับภูมิทัศน์การแข่งขันใน TTR cardiomyopathy โดยเฉพาะอย่างยิ่งหลังจากความล้มเหลวของการศึกษา CARDIO-TTRansform ของ eplontersen

• Alnylam ระบุว่า AMVUTTRA ให้ผลการลด TTR เฉลี่ย 81% ในการศึกษา HELIOS-B
• ในทางเปรียบเทียบ บริษัทระบุว่า eplontersen ให้การลดลงน้อยกว่า 70% ใน CARDIO-TTRansform
• Greenstreet เรียกความแตกต่าง 11 เปอร์เซ็นต์พอยต์ว่า "มีนัยสําคัญ" และกล่าวว่าสนับสนุนความสัมพันธ์ระหว่างขนาดยาและการตอบสนองในโรค
• เธอกล่าวว่าการลดลงที่ดีกว่าดูเหมือนจะนําไปสู่ผลลัพธ์ที่ดีกว่า ในขณะที่การลดลงที่อ่อนแอกว่านําไปสู่ผลลัพธ์ที่อ่อนแอกว่า
• ฝ่ายบริหารยังตั้งข้อสังเกตว่า HELIOS-B ใช้จุดสิ้นสุดการเสียชีวิตจากทุกสาเหตุ ซึ่งครอบคลุมลักษณะหลายระบบของโรค
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วยในระยะเริ่มต้นทําได้ดีกว่าใน HELIOS-B และ CARDIO-TTRansform แสดงรูปแบบที่คล้ายกัน รวมถึงผลลัพธ์เชิงบวกในกลุ่ม NACC stage 1 จํานวน 900 ราย ที่บรรลุนัยสําคัญทางสถิติเชิงนาม
• Alnylam ระบุว่าโปรแกรม siRNA ดูเหมือนจะมีประสิทธิภาพเหนือกว่าโปรแกรม ASO โดยอิงจากการเปรียบเทียบข้อมูล AGT, APOC3, PCSK9 และ eplontersen

อัปเดตการดําเนินงาน

Alnylam อธิบาย AMVUTTRA ว่าเป็นการบําบัดแบบฉีดใต้ผิวหนังรายไตรมาสที่มีโปรไฟล์ความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่แข็งแกร่ง ซึ่งบริษัทระบุว่าสนับสนุนการยึดมั่นในการรักษาและการใช้งานในวงกว้าง

• บริษัทระบุว่า AMVUTTRA ได้รับการยืนยันแล้วในฐานะการบําบัดสายแรกแบบ monotherapy สําหรับ TTR cardiomyopathy
• การให้ยารายไตรมาสมีจุดประสงค์เพื่อสนับสนุนการยึดมั่นในการรักษาผ่านการบริหารที่ไม่บ่อยนัก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าฐานหลักฐานทางคลินิกได้รับการเสริมความแข็งแกร่งด้วยการวิเคราะห์เพิ่มเติมเกี่ยวกับโครงสร้างหัวใจ การทํางาน และประโยชน์นอกหัวใจ
• ความพยายามในการให้ความรู้แก่แพทย์และการขยายตลาดยังคงดําเนินต่อไปเพื่อเข้าถึงผู้สั่งจ่ายเพิ่มเติม
• Alnylam ยังทํางานร่วมกับ Viz.ai ในการสนับสนุนการวินิจฉัยด้วย AI และกับ American Heart Association ในการระบุและวินิจฉัยผู้ป่วย
• บริษัทระบุว่าได้เปิดตัว AMVUTTRA สําเร็จแล้วในเยอรมนีและญี่ปุ่น
• นอกจากนี้ยังมีข้อตกลงการทําการตลาดกับ ViiV Healthcare สําหรับจีน โดยรอการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล

ไปป์ไลน์และแนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุว่า AMVUTTRA กําลังให้เงินทุนแก่ไปป์ไลน์ที่กว้างขึ้น ซึ่งรวมถึงตัวเร่งปฏิกิริยาในระยะใกล้และโปรแกรมระยะยาวหลายรายการ

• โรค Huntington: ข้อมูล Phase 1 คาดว่าจะได้รับในเดือนตุลาคม 2025 โดยมีข้อมูลเพิ่มเติมที่จะนําเสนอในการประชุม EHDN โปรแกรมนี้มุ่งเป้าไปที่ huntingtin แบบเต็มความยาวและชิ้นส่วน exon 1 หากข้อมูลเป็นบวก Alnylam คาดว่าจะเข้าสู่ Phase 3 อย่างรวดเร็ว ยาจะถูกให้ทางช่องไขสันหลังประมาณสองครั้งต่อปี
• ความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือด: โปรแกรม ALN-6400 plasminogen อยู่ใน Phase 2 สําหรับ hereditary hemorrhagic telangiectasia หรือ HHT ในผู้ป่วยที่มีเลือดกําเดาไหลรุนแรงและเลือดออกในทางเดินอาหาร คาดว่าจะเสร็จสิ้น Phase 2 ในเร็วๆ นี้ โดยมีความเป็นไปได้ที่จะก้าวหน้าสู่ Phase 3 โปรแกรมนี้ยังอยู่ใน Phase 2 สําหรับโรค von Willebrand
• โรคอ้วน: Alnylam กําลังพยายามส่ง siRNA ไปยังเนื้อเยื่อไขมัน ซึ่งฝ่ายบริหารเรียกว่าเป็นครั้งแรกสําหรับบริษัท ข้อมูล proof-of-concept คาดว่าจะได้รับในช่วงหลังของปี 2025 กลยุทธ์นี้รวมถึง monotherapy และการรวมกับยา siRNA อื่นๆ และกับการบําบัดด้วย incretin
• ความดันโลหิตสูง: Zilebesiran ยังคงอยู่ในการศึกษาผลลัพธ์ขนาดใหญ่ ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจให้การควบคุมความดันโลหิตที่ยั่งยืน การให้ยาใต้ผิวหนังที่ไม่บ่อยนัก การฟื้นฟูการลดลงในเวลากลางคืน และความแปรปรวนของความดันโลหิตที่ต่ําลง มีการกําหนดการสัมมนาทางเว็บในสัปดาห์ของการประชุม
• TTR รุ่นถัดไป: Mivelsiran หรือที่เรียกว่า ALN-6400 ในบทสรุป มีการลด TTR 95% ซึ่ง Greenstreet กล่าวว่าดีที่สุดในบรรดาโปรแกรมใดๆ ในสาขานี้ การศึกษา TRITON-CM ได้เพิ่มขึ้น 500 ราย และบริษัทกําลังประเมินการเปลี่ยนแปลงการลงทะเบียนที่เป็นไปได้และกลยุทธ์การเพิ่มคุณภาพ
• Alnylam ระบุว่าการเปลี่ยนแปลงการออกแบบการศึกษาใดๆ สําหรับ TRITON-CM อาจประกาศก่อนสิ้นปี ในขณะที่การเปลี่ยนแปลงแผนการวิเคราะห์อาจมาในภายหลัง
• ข้อมูล TRITON-PN คาดว่าจะได้รับในปี 2028 และข้อมูล TRITON-CM คาดว่าจะได้รับประมาณปี 2030

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ผู้บริหารกลับมาที่ธีมเดิม ได้แก่ โมเมนตัมการเปิดตัว การสร้างความแตกต่างทางการแข่งขัน และเส้นทางที่ยาวนานใน TTR

• เกี่ยวกับการเปิดตัว Greenstreet กล่าวว่าโมเดลการเข้าถึงของบริษัทกว้างพอที่ผู้ป่วยส่วนใหญ่สามารถรับการรักษาใกล้บ้านและมักไม่มีค่าใช้จ่ายจากกระเป๋าตัวเอง
• เกี่ยวกับการปรับลดคําแนะนํา เธอกล่าวว่าการเปลี่ยนแปลงส่วนใหญ่สะท้อนถึงการเปลี่ยนจากส่วนผสมผู้ป่วยในช่วงการเปิดตัวไปสู่การแบ่งสายแรกและสายที่สองที่ปกติมากขึ้น
• เกี่ยวกับการกําหนดราคา ฝ่ายบริหารระบุว่าการลดลงของราคาสุทธิควรค่อยเป็นค่อยไปมากกว่าจะเกิดขึ้นอย่างกะทันหัน
• เกี่ยวกับปัญหา 340B บริษัทระบุว่ากําลังเตรียมรับมือกับผลลัพธ์ที่แตกต่างกันในขณะที่รักษาการเข้าถึงผู้ป่วยเป็นลําดับความสําคัญหลัก
• เกี่ยวกับ CARDIO-TTRansform Greenstreet กล่าวว่าการศึกษาไม่ได้เปลี่ยนมุมมองของบริษัทเกี่ยวกับ AMVUTTRA เธอกล่าวว่าการสํารวจแพทย์ไม่แสดงการเปลี่ยนแปลงที่มีนัยสําคัญในพฤติกรรมการสั่งจ่าย
• เธอยังกล่าวว่าช่วงเวลาแห่งความไม่แน่นอนสูงสุด ระหว่างความล้มเหลวของการทดลองและการประชุม European Society of Cardiology ไม่ได้นําไปสู่การเปลี่ยนแปลงแนวปฏิบัติในวงกว้าง
• เกี่ยวกับการเติบโตระหว่างประเทศ บริษัทระบุว่าเยอรมนี ญี่ปุ่น และจีนเป็นตลาดระยะยาวที่สําคัญ แต่แต่ละแห่งจะต้องมีการทํางานด้านการกําหนดราคา การชดเชยค่าใช้จ่าย และการเข้าถึงในระดับท้องถิ่น
• เกี่ยวกับ mivelsiran ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายคือฉลากที่กว้างซึ่งสามารถสนับสนุนทั้ง monotherapy และการใช้แบบผสมผสาน

ข้อความเชิงกลยุทธ์ในภาพรวม

ข้อความของ Alnylam คือ AMVUTTRA กําลังทํามากกว่าแค่ขับเคลื่อนยอดขาย ยาตัวนี้ยังสร้างตําแหน่งระยะยาวของบริษัทใน TTR ในขณะที่ช่วยจัดหาเงินทุนสําหรับ Research ในพื้นที่โรคอื่นๆ

• ฝ่ายบริหารระบุว่าประมาณ 80% ของผู้ป่วย TTR ยังไม่ได้รับการวินิจฉัยและการรักษา ซึ่งเหลือกลุ่มความต้องการที่มีศักยภาพขนาดใหญ่
• บริษัทเห็นพื้นที่สําหรับขยายทั้งจํานวนแพทย์ที่สั่งจ่าย AMVUTTRA และจํานวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยตั้งแต่แรก
• บริษัทคาดว่าไทม์ไลน์ tafamidis ที่ยาวนานขึ้นจะสนับสนุนบทบาทของ AMVUTTRA ในฐานะการบําบัดสายแรกได้นานขึ้น
• Alnylam ระบุว่า AI กําลังถูกใช้ทั่วทั้งธุรกิจเพื่อปรับปรุงประสิทธิภาพและสนับสนุน Research
• ความร่วมมือกับ Inceptive Nucleics รวมโมเดล AI ชั้นนํากับข้อมูล siRNA ของ Alnylam เพื่อเร่งนวัตกรรม

สําหรับผู้อ่านที่ต้องการรายละเอียดเพิ่มเติม โปรดดูที่บทถอดความฉบับเต็มด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน